【CTR20182302】年龄≥12 岁、有抑制性抗体接受预防治疗血友病患者3 期研究

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基本信息

登记号

CTR20182302

试验状态

已完成

药物名称

Fitusiran注射液

药物类型

化学药

规范名称

芬妥司兰钠注射液

首次公示信息日的期

2019-06-14

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

A 型或 B 型血友病患者中进行常规预防性治疗以避免出血或降低出血频率

试验通俗题目

年龄≥12 岁、有抑制性抗体接受预防治疗血友病患者3 期研究

试验专业题目

一项在既往接受凝血因子或旁路制剂预防性治疗的A型或B型血友病患者中探讨fitusiran预防性治疗有效性和安全性的开放性、国际、转换研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100022

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的 -通过与凝血因子或旁路制剂（BPA）预防性治疗期间的出血频率进行比较，表征患者接受fitusiran治疗期间的出血频率次要目的 1)通过与凝血因子或 BPA 预防性治疗进行比较，表征患者接受 fitusiran 治疗期间的以下参数： -自发性出血频率 -关节出血频率 -≥17 岁患者的健康相关生活质量 (HRQOL) 2)表征患者在接受 fitusiran治疗的初始阶段的出血频率 3)表征 fitusiran 的安全性和耐受性 4）通过与凝血因子或 BPA 预防性治疗进行比较，表征 fitusiran 治疗期间按体重调整的年化凝血因子/BPA 用量

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 5 ；国际: 70 ；

实际入组人数

国内: 1 ；国际: 80 ；

第一例入组时间

2020-05-19;2018-09-21

试验终止时间

2020-08-18;2022-03-25

是否属于一致性

否

入选标准

1.男性≥12 岁；2.重度A 型或 B 型血友病患者；3.对于体内存在凝血因子 VIII 或凝血因子 IX 抑制性抗体的患者，筛选前 6 个月内至少发生过 2 次需要接受 BPA 治疗的出血事件（队列 A）。对于体内不存在凝血因子 VIII 或凝血因子 IX 抑制性抗体的患者，筛选前最近 12 个月内有过最少 1 次需要凝血因子治疗的出血事件（队列 B）；4.必须符合以下有抑制物患者或无抑制物患者的定义：1）有抑制物患者：在筛选前至少最近 6 个月内使用过 BPA 预防和治疗任何出血事件，并且符合以下Nijmegen改良的 Bethesda 检测结果标准之一：-筛选时抑制物滴度≥0.6BU / mL，或筛选时抑制物滴度<0.6 BU / mL，且病历证明连续 2 次滴度≥0.6BU / mL -筛选时抑制物滴度<0.6 BU / mL，且病历证明存在回忆应答 -队列 A 患者亚组必须额外符合以下标准才能在筛选期结束后直接开始 fitusiran 治疗：- 如上文定义所述患有 B 型血友病并存在凝血因子 IX 抑制性抗体； -入组前对 BPA 治疗应答不足（ABR 历史值 ≥20）；-研究者认为应该跳过 6 个月 BPA 预防性治疗期，并且申办方的医学监查员也认同研究者的观点。2）无抑制物患者：在筛选前至少最近 6 个月持续使用凝血因子浓缩制剂预防治疗或治疗任何出血事件，并且符合以下标准的每一项：-筛选时 Nijmegen 改良 Bethesda 检测抑制物滴度 <0.6 BU/mL-筛选前至少最近 6 个月没有使用旁路制剂治疗出血事件；-筛选前最近 3 年内没有免疫耐受诱导治疗史。；5.血友病患者在筛选前至少 6 个月使用凝血因子浓缩制剂或 BPA 接受过预防性治疗；6.筛选前至少 6 个月使用规定的预防疗法；7.如果患者未达到当地和国家要求的法定年龄时，愿意并能够遵守研究要求以及提供书面知情同意和赞同书。；

排除标准

1.除 A 型或 B 型血友病患者以外，已知患有其他共存性出血性疾病，即 Von Willebrand 氏病、其他凝血因子缺陷或血小板疾病；2.目前参与免疫耐受诱导治疗 (ITI)；3.筛选时，中心实验室测得的 AT 活性<60%；4.临床显著的肝脏疾病；5.丙型肝炎病毒抗体阳性；6.急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎；7.急性或慢性乙型肝炎感染；8.血小板计数 ≤100,000/μL；9.筛选时存在急性感染；10.HIV 阳性，CD4 计数<200个细胞/μL；11.肾小球滤过率≤45 mL/min/1.73 m2；12.共存的血栓形成倾向性疾病 (FV 莱顿突变/蛋白 S 缺乏症 /蛋白 C 缺乏症 /凝血酶原突变)；13.抗磷脂抗体综合征史；14.动脉或静脉血栓栓塞、心房颤动、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或中风病史。曾经患过静脉留置通路相关血栓症的患者可以入选；15.在 2 年内患过恶性肿瘤，成功治愈的皮肤基底或鳞状细胞癌除外；16.研究者认为将会导致患者在第 1 天不适宜用药或对患者的研究依从性、安全性和/或患者参与完成研究治疗的程度可能造成干扰的任何状况（例如，医疗问题）；17.预期在研究期间进行手术，或计划在研究期间施行手术；18.在筛选前 14 天内实施了外科手术，或者目前额外输注凝血因子浓缩剂或 BPA 用于术后止血；19.有多种药物过敏史或者寡核苷酸或 GalNAc 过敏史；20.研究者认为静脉通路不足以满足研究方案的抽血要求；21.有皮下注射不耐受的病史；22.目前或将来计划在本研究期间参加另一项涉及除 fitusiran 以外的试验用药品或试验用器械的临床研究；若要参加本研究，患者必须在给药前至少 30 天（或5×研究药物半衰期，以较长者为准）停用相应的试验用药品或试验用器械（第 1 天）；23.目前或既往参与过基因治疗试验；24.在筛选前 12 个月内有酒精滥用史。酒精滥用是指每周定期饮酒量超过 14 个单位（单位：1杯葡萄酒[约 125 mL] = 1 杯烈性酒 [约 1 液盎司] =1/2 品脱啤酒 [约 284 mL]）；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100045

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