【CTR20230417】一项皮下注射药物（fitusiran）预防重度血友病男性青少年或成人受试者出血事件的研究

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基本信息

登记号

CTR20230417

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

芬妥司兰钠注射液

药物类型

化学药

规范名称

芬妥司兰钠注射液

首次公示信息日的期

2023-02-20

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

血友病

试验通俗题目

一项皮下注射药物（fitusiran）预防重度血友病男性青少年或成人受试者出血事件的研究

试验专业题目

一项在有或无凝血因子 VIII 或IX 抑制性抗体的≥12 岁重度 A 型或 B 型血友病男性受试者中评估fitusiran 预防治疗疗效和安全性的 III 期、单臂、多中心、多国、开放性、单向交叉的研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100022

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的：描述接受 fitusiran 预防治疗时治疗出血事件的频率。次要目的：评估 fitusiran 预防治疗与预防性标准治疗（SOC）相比的疗效；评估 fitusiran 预防治疗与按需 SOC 相比的疗效；描述接受 fitusiran 预防治疗时相对于接受 SOC 的以下特征：1）治疗自发性出血事件的频率2）治疗关节出血事件的频率3）年龄 ≥ 17 岁受试者的健康相关生活质量（HRQOL）；描述接受 fitusiran 治疗的受试者在 18 个月疗效期和 36 个月治疗期间的出血发作频率；描述 CFC/BPA 经体重校正的年化消耗量；描述 fitusiran 的安全性和耐受性。

试验分类

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试验类型

交叉设计

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 9 ；国际: 75 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2023-06-15;2023-03-29

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.经筛选时的中心实验室测量值或记录在案的病历证据诊断为重度先天性 A 型或 B 型血友病（凝血因子 FVIII < 1% 或 FIX 水平 ≤ 2%）；2.对于目前未接受预防治疗（按需使用 CFC 或 BPA）的受试者：筛选前 6 个月内至少发生 4 次需要 BPA（有抑制物的受试者）或 CFC（无抑制物的受试者）治疗的出血事件。；3.愿意并能够遵守研究要求，并且根据当地和国家要求，在受试者年龄低于法定同意年龄的情况下提供书面知情同意和同意；4.签署知情同意书和/或同意书（如适用）时年龄≥ 12 岁的男性（成人和青少年）；

排除标准

1.除先天性 A 型血友病或B 型血友病外，已知并存的出血性疾病，即血管性血友病、其他凝血因子缺乏症、获得性血友病或血小板疾病。；2.动脉或静脉血栓栓塞、房颤、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或卒中病史。出现过与静脉留置通路相关的血栓形成的受试者可以入组；3.对 SC 注射不耐受的病史。；4.存在具有临床意义的肝脏疾病；5.目前参与免疫耐受诱导治疗（ITI）；6.既往基因治疗；7.目前或既往参与 fitusiran 试验；8.目前或既往参与基因治疗试验；9.在筛选访视前 30 天内或筛选访视前研究药物（或含 IMP 的装置）的 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受研究药物或装置；10.筛选时的 AT 活性 < 60%，由中心实验室检测确定；11.共存的血栓性疾病；12.丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性；13.存在急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎。；14.存在急性或慢性乙型肝炎感染（IgM 抗-HBc 抗体阳性或 HBs Ag 阳性）。；15.已知 HIV 阳性，CD4 计数 < 200 个细胞/μL。；16.肾功能下降；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

南方医科大学南方医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

510515

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