【CTR20262400】评价人凝血因子Ⅸ在经治疗儿童（＜12岁）中、重型血友病B患者中预防治疗的安全性、有效性的单臂、开放、多中心临床试验

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基本信息

登记号

CTR20262400

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

人凝血因子Ⅸ

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

人凝血因子Ⅸ

首次公示信息日的期

2026-06-30

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

凝血因子IX缺乏症（B型血友病）患者出血的治疗与预防。

试验通俗题目

评价人凝血因子Ⅸ在经治疗儿童（＜12岁）中、重型血友病B患者中预防治疗的安全性、有效性的单臂、开放、多中心临床试验

试验专业题目

评价人凝血因子Ⅸ在经治疗儿童（＜12岁）中、重型血友病B患者中预防治疗的安全性、有效性的单臂、开放、多中心临床试验

申办单位信息

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联系人邮编

610000

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价12岁以下经治疗的中、重型血友病B患者给予人凝血因子IX预防治疗的有效性和安全性。次要目的： 1）评估12岁以下经治疗的中、重型血友病B患者的药代动力学特征； 2）评价12岁以下经治疗的中、重型血友病B患者给予人凝血因子IX预防治疗期间发生突破性出血事件按需治疗的有效性和安全性； 3）若试验期间发生手术治疗，探索12岁以下经治疗的中、重型血友病B患者给予人凝血因子IX进行围手术期治疗的有效性和安全性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 24 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2026-07-28

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书时，年龄<12周岁（以知情同意书签署日期与出生日期间隔日期计算）；2.临床确诊为血友病B且筛选期检测结果证实的凝血因子IX活性≤2%；3.既往相关证据可以证实接受过凝血因子IX治疗（重组凝血因子IX、血浆源性凝血因子IX或PCC治疗），且对于<6周岁的患者，暴露日应>50Eds，对于≥6周岁的患者，暴露日应>150EDs；

排除标准

1.试验参与者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子IX抑制物阳性或者筛选期凝血因子IX抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般Bethesda法≥0.6 BU/mL）；

2.对人凝血因子IX制剂、本品所含辅料和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者；

3.确诊有除血友病B外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱