【ChiCTR2600127728】抗CD38单抗作为一线治疗无反应的儿童重型原发免疫性血小板减少症二线紧急治疗的真实世界、前瞻性、多中心、开放标签、同期阳性对照、非随机双臂观察性队列研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600127728

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-07-06

临床申请受理号

靶点

适应症

免疫性血小板减少症

试验通俗题目

抗CD38单抗作为一线治疗无反应的儿童重型原发免疫性血小板减少症二线紧急治疗的真实世界、前瞻性、多中心、开放标签、同期阳性对照、非随机双臂观察性队列研究

试验专业题目

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临床试验信息

试验目的

本研究拟在真实世界常规诊疗背景下，前瞻性观察一线治疗无反应且仍处于较高出血风险的儿童重型 ITP 中，接受达雷妥尤单抗治疗的患儿与同期接受传统利妥昔单抗单剂方案治疗的患儿在 ES-ORR、反应时间、出血评分改善、挽救治疗需求、持续反应、安全性和 CD38 靶向治疗相关免疫细胞功能变化方面的差异，形成 DARA 前移用于该类重型患儿二线紧急治疗选择的真实世界前瞻性证据，为后续随机对照或精准分层研究提供依据。

试验分类

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试验类型

队列研究

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

国家自然科学基金

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-07-06

试验终止时间

2028-07-06

是否属于一致性

入选标准

1. 年龄1～17岁，性别不限； 2. 临床诊断为原发免疫性血小板减少症（参照《中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南（2021版）》），病程不限； 3. 既往已接受指南规定的ITP一线标准治疗（糖皮质激素和/或静注人免疫球蛋白）失败（无效、疗效不能维持或复发）； 4. 筛选期内最近2次间隔24小时及以上的血小板计数均<10×10^9/L，且存在需要治疗的出血症状； 5. 监护人理解研究程序并签署知情同意书，8岁以上患儿同时签署儿童版知情同意书。 1. 年龄1～17岁，性别不限；2. 临床诊断为原发免疫性血小板减少症（参照《中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南（2021版）》），病程不限；3. 既往已接受指南规定的ITP一线标准治疗（糖皮质激素和/或静注人免疫球蛋白）失败（无效、疗效不能维持或复发）；4. 筛选期内最近2次间隔24小时及以上的血小板计数均<10×10^9/L，且存在需要治疗的出血症状；5. 监护人理解研究程序并签署知情同意书，8岁以上患儿同时签署儿童版知情同意书。；

排除标准

1. 各类继发性ITP，包括但不限于系统性红斑狼疮、抗磷脂综合征、免疫缺陷病、慢性活动性感染、淋巴增殖性疾病或药物相关血小板减少等； 2. 既往接受过抗CD38单抗、抗CD20单抗或其他生物靶向制剂治疗； 3. 伴有不可控的活动性病毒或细菌感染，包括乙肝、丙肝、巨细胞病毒、EB病毒、梅毒、HIV阳性等； 4. 存在显著低免疫球蛋白血症、已知原发免疫缺陷或需要长期免疫球蛋白替代治疗； 5. 无法控制的重要脏器原发疾病，如恶性肿瘤、肝功能衰竭、心功能衰竭、肾功能衰竭等； 6. 筛选前4周内接种活疫苗； 7. 青春期女性妊娠或妊娠试验阳性； 8. 患有精神障碍，无法正常获得知情同意并进行试验和随访； 9. 参加试验前的治疗引起的毒性症状尚未消失； 10. 其他严重的或研究者认为不适合参加本研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

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