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【CTR20261519】一项在 1 岁至未满 12 岁 A 型或 B 型血友病男性参与者中评估 fitusiran 预防治疗的疗效和安全性的研究

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基本信息

登记号

CTR20261519

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

芬妥司兰钠注射液

药物类型

化药

规范名称

芬妥司兰钠注射液

首次公示信息日的期

2026-04-20

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

血友病

试验通俗题目

一项在 1 岁至未满 12 岁 A 型或 B 型血友病男性参与者中评估 fitusiran 预防治疗的疗效和安全性的研究

试验专业题目

一项在有或无凝血因子 VIII 或 IX 抑制性抗体的 1 岁至未满 12 岁 A 型或 B 型血友病男性参与者中评估 fitusiran 预防治疗的疗效和安全性的开放标签、平行组、III 期、双臂研究

申办单位信息

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联系人邮箱

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联系人邮编

100022

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价 fitusiran 初治组在 fitusiran 预防治疗期和标准治疗（SOC）期间的治疗效果。次要目的：表征 fitusiran 初治组在 fitusiran 预防治疗期和 SOC 期的以下特征：治疗自发性出血事件的频率；治疗关节出血事件的频率。表征两组在 fitusiran 治疗期间治疗出血事件的频率。表征 fitusiran 初治组中 fitusiran 预防治疗对健康相关生活质量（HRQoL）结局的影响。表征两组中 fitusiran 的安全性。表征 fitusiran 初治组中 fitusiran 预防治疗对关节健康结局的影响。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 4 ；国际: 85 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2026-02-17

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.入组时，参与者必须年满 1 岁至未满 12 岁。；2.经筛选时的中心实验室测量值或记录在案的病历证据证实患有重度 A 型或 B 型血友病（FVIII＜1% 或 FIX≤2%）的参与者。；3.参与者必须满足以下定义的有抑制物或无抑制物状态：有抑制物：要求在筛选前至少过去 3 个月内使用 BPA 进行预防或按需使用 BPA 治疗任何出血事件，并满足以下改良的Nijmegen Bethesda分析法检测结果标准之一： -筛选时抑制物滴度≥0.6 BU/mL，或 -筛选时抑制物滴度＜0.6 BU/mL，且病历证据表明连续两次滴度≥0.6 BU/mL，或 -筛选时抑制物滴度＜0.6 BU/mL，有 1 个抑制物滴度≥0.6 BU/mL 的病历证据，以及记忆性应答、重度变态反应（例如速发过敏反应）或肾病综合征病史无抑制物：要求在筛选前至少过去 3 个月内使用 CFC 进行预防或按需使用 CFC 治疗任何出血事件，并满足以下各项标准： -筛选时改良的Nijmegen Bethesda分析法抑制物滴度＜0.6 BU/mL，且 -筛选前至少 3 个月内未使用 BPA 治疗出血事件；4.参与者必须具备研究者确定的充足外周静脉通路，以进行方案要求的抽血。；5.男性：除当地法规要求外，本研究无避孕要求。；6.能够按照方案所述提供已签署的知情同意书，包括遵循 ICF 和本方案中列出的要求和限制。必须获得父母／法定监护人（以下简称“看护者”）签署的书面知情同意书，以及参与者签署的书面或口头同意（根据当地和国家要求）。；

排除标准

1.除 A 型血友病或 B 型血友病外，已知并存的出血性疾病，如血管性血友病、其他凝血因子缺乏症或血小板疾病。；2.存在具有临床意义的肝脏疾病。；3.抗磷脂抗体综合征史。；4.动脉或静脉血栓栓塞史，与静脉留置通路不相关。；5.研究者认为将会导致参与者在第 1 天不适宜用药或可能干扰参与者的研究依从性、参与者的安全性和／或参与者参与完成研究治疗期的任何情形。；6.有多种药物过敏史或寡核苷酸或 GalNAc 过敏反应史。；7.过去 12 个月内有导致住院和／或全身性抗凝治疗的静脉通路并发症（如感染、血栓形成）病史的中央或外周留置导管的参与者。；8.在筛选时，预计需要在研究期间进行手术或计划在研究期间进行手术。；9.筛选前 14 天内完成外科手术，或目前正在接受额外的 CFC 或 BPA 输注，用于术后止血。；10.对 SC 注射不耐受的病史。；11.目前正在参加 ITI 治疗。；12.筛选前 6 个月内使用艾美赛珠单抗（舒友立乐®）或任何非凝血因子出血管理治疗。；13.既往基因治疗。；14.当前或未来参加另一项计划在本研究期间进行涉及非 fitusiran 研究产品或研究性器械的临床研究。；15.筛选时中心实验室测定的 AT 活性＜60%。；16.由中心实验室确定的存在任何一种共存的血栓性疾病。；17.丙型肝炎病毒抗体阳性。；18.存在急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎。；19.存在急性或慢性乙型肝炎感染。；20.血小板计数≤100,000/μL。；21.筛选时存在急性感染。；22.已知人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性，分化簇（CD）4 计数＜400 个细胞/μL。；23.肾小球滤过率估计值≤45 mL/min/1.73 m2（使用 Schwartz 公式）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100045

联系人通讯地址