【CTR20261519】一项在 1 岁至未满 12 岁 A 型或 B 型血友病男性参与者中评估 fitusiran 预防治疗的疗效和安全性的研究

查看原文

立即下载

基本信息

登记号

CTR20261519

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

芬妥司兰钠注射液

药物类型

化学药

规范名称

芬妥司兰钠注射液

首次公示信息日的期

2026-04-20

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

请登录查看

适应症

血友病

试验通俗题目

一项在 1 岁至未满 12 岁 A 型或 B 型血友病男性参与者中评估 fitusiran 预防治疗的疗效和安全性的研究

试验专业题目

一项在有或无凝血因子 VIII 或 IX 抑制性抗体的 1 岁至未满 12 岁 A 型或 B 型血友病男性参与者中评估 fitusiran 预防治疗的疗效和安全性的开放标签、平行组、III 期、双臂研究

申办单位信息

申请人联系人

请登录查看

申请人名称

请登录查看

联系人邮箱

请登录查看

联系人邮编

100022

联系人通讯地址

请登录查看

临床试验信息

试验目的

主要目的：评价 fitusiran 初治组在 fitusiran 预防治疗期和标准治疗（SOC）期间的治疗效果。次要目的：表征 fitusiran 初治组在 fitusiran 预防治疗期和 SOC 期的以下特征：治疗自发性出血事件的频率；治疗关节出血事件的频率。表征两组在 fitusiran 治疗期间治疗出血事件的频率。表征 fitusiran 初治组中 fitusiran 预防治疗对健康相关生活质量（HRQoL）结局的影响。表征两组中 fitusiran 的安全性。表征 fitusiran 初治组中 fitusiran 预防治疗对关节健康结局的影响。

试验分类

请登录查看

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 4 ；国际: 85 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2026-02-17

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.入组时，参与者必须年满 1 岁至未满 12 岁。；2.经筛选时的中心实验室测量值或记录在案的病历证据证实患有重度 A 型或 B 型血友病（FVIII＜1% 或 FIX≤2%）的参与者。；3.参与者必须满足以下定义的有抑制物或无抑制物状态：有抑制物：要求在筛选前至少过去 3 个月内使用 BPA 进行预防或按需使用 BPA 治疗任何出血事件，并满足以下改良的Nijmegen Bethesda分析法检测结果标准之一： -筛选时抑制物滴度≥0.6 BU/mL，或 -筛选时抑制物滴度＜0.6 BU/mL，且病历证据表明连续两次滴度≥0.6 BU/mL，或 -筛选时抑制物滴度＜0.6 BU/mL，有 1 个抑制物滴度≥0.6 BU/mL 的病历证据，以及记忆性应答、重度变态反应（例如速发过敏反应）或肾病综合征病史无抑制物：要求在筛选前至少过去 3 个月内使用 CFC 进行预防或按需使用 CFC 治疗任何出血事件，并满足以下各项标准： -筛选时改良的Nijmegen Bethesda分析法抑制物滴度＜0.6 BU/mL，且 -筛选前至少 3 个月内未使用 BPA 治疗出血事件；4.参与者必须具备研究者确定的充足外周静脉通路，以进行方案要求的抽血。；5.男性：除当地法规要求外，本研究无避孕要求。；6.能够按照方案所述提供已签署的知情同意书，包括遵循 ICF 和本方案中列出的要求和限制。必须获得父母／法定监护人（以下简称“看护者”）签署的书面知情同意书，以及参与者签署的书面或口头同意（根据当地和国家要求）。；

排除标准

1.除 A 型血友病或 B 型血友病外，已知并存的出血性疾病，如血管性血友病、其他凝血因子缺乏症或血小板疾病。；2.存在具有临床意义的肝脏疾病。；3.抗磷脂抗体综合征史。；4.动脉或静脉血栓栓塞史，与静脉留置通路不相关。；5.研究者认为将会导致参与者在第 1 天不适宜用药或可能干扰参与者的研究依从性、参与者的安全性和／或参与者参与完成研究治疗期的任何情形。；6.有多种药物过敏史或寡核苷酸或 GalNAc 过敏反应史。；7.过去 12 个月内有导致住院和／或全身性抗凝治疗的静脉通路并发症（如感染、血栓形成）病史的中央或外周留置导管的参与者。；8.在筛选时，预计需要在研究期间进行手术或计划在研究期间进行手术。；9.筛选前 14 天内完成外科手术，或目前正在接受额外的 CFC 或 BPA 输注，用于术后止血。；10.对 SC 注射不耐受的病史。；11.目前正在参加 ITI 治疗。；12.筛选前 6 个月内使用艾美赛珠单抗（舒友立乐®）或任何非凝血因子出血管理治疗。；13.既往基因治疗。；14.当前或未来参加另一项计划在本研究期间进行涉及非 fitusiran 研究产品或研究性器械的临床研究。；15.筛选时中心实验室测定的 AT 活性＜60%。；16.由中心实验室确定的存在任何一种共存的血栓性疾病。；17.丙型肝炎病毒抗体阳性。；18.存在急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎。；19.存在急性或慢性乙型肝炎感染。；20.血小板计数≤100,000/μL。；21.筛选时存在急性感染。；22.已知人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性，分化簇（CD）4 计数＜400 个细胞/μL。；23.肾小球滤过率估计值≤45 mL/min/1.73 m2（使用 Schwartz 公式）。；

研究者信息

研究负责人姓名

请登录查看

试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

请登录查看

研究负责人邮箱

请登录查看

研究负责人邮编

100045

联系人通讯地址