高哌啶酸血症资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
赜灵生物ZL-65再获批开展帕金森病临床试验审批动态近日，赜灵生物收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》， 批准ZL-65片开展帕金森病（PD）临床试验 。 ZL-65是赜灵生物自主开发的新一代高活性、具有良好脑渗透性的NLRP3炎症小体抑制剂，拟面向炎症相关疾病及中枢神经系统退行性疾病开展临床开发。 截至目前，ZL-65已在国内先后获批开展冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）、多发性硬化（MS）及帕金森病（PD）临床试验 ，临床开发已覆盖罕见炎症性疾病、自身免疫性中枢神经系统疾病及神经退行性疾病。赜灵生物2026-08-2590多发性硬化 帕金森病 成都赜灵生物医药科技股份有限公司
-
Adv Sci：上海药物所合作发现靶向溶酶体 TMEM175 离子通道发展帕金森病精准干预新策略前沿研究溶酶体离子通道 TMEM175 是近年来备受关注的帕金森病（Parkinson's disease, PD）高风险基因，其编码的蛋白在溶酶体膜上特异性表达，作为「酸闸门」负责将质子从溶酶体释放到胞质，防止溶酶体腔内过度酸化。 中国科学院上海药物研究所李平课题组在前期研究中揭示，TMEM175 是一种质子激活的质子通道，并鉴定了首个小分子激活剂 （Cell 2022, 185, 2292–2308） 。 目前在 PD 患者中已报道了 TMEM175 基因几十种变异，然而，这些变异参与 PD 发生发展过程是否存在多种不同的分子机制，尚不清晰。丁香学术2026-08-2054帕金森病 中国科学院上海药物研究所 高哌啶酸血症
-
Adv Sci | 胡军团队揭示RNF40在关节炎—神经退行性疾病轴中的情境依赖性作用前沿研究关节炎发生于关节，神经退行性疾病主要累及大脑，两者看似相距甚远，却共享慢性炎症和免疫失衡等病理基础。 结果显示，骨关节炎 （ OA ） 与阿尔茨海默病 （ AD ） 、帕金森病 （ PD ） 及自主神经系统疾病风险升高相关；类风湿关节炎 （ RA ） 与 AD 风险升高相关，但与随访期间新发 PD 没有显著关联。 其中， OA 与 PD 的关联较弱，提示这些人群结果首先应被理解为疾病关联，而非因果证据。BioArtMED2026-08-20256类风湿关节炎 高哌啶酸血症 植物神经系统疾病
-
安诺维斯生物公布第二季度业务更新和财务结果研发注册政策安诺维斯生物公司（Annovis Bio, Inc.）是一家处于临床3期阶段的生物技术公司，专注于开发治疗神经退行性疾病如阿尔茨海默病（AD）和帕金森病（PD）的实验性口服疗法buntanetap。公司近日宣布，其关键性3期临床试验已完全入组850名患者，超出原定目标。此外，帕金森病开放标签扩展（OLE）研究已入组266名患者，预计2026年第四季度完成入组。安诺维斯将于2026年9月2日举办公司更新网络研讨会。公司总裁兼首席执行官Maria Maccecchini博士表示，公司在第二季度取得了重大临床进展，并计划继续进行开放标签扩展研究，以便在临床试验结束后继续为阿尔茨海默病患者提供buntanetap治疗。公司预计将在2027年初获得主要数据，并已开始准备监管提交工作。财务方面，截至2026年6月30日，安诺维斯现金及现金等价物总额为1872.89万美元，较2025年12月31日的1953.23万美元有所下降。Biospace2026-08-14528帕金森病 高哌啶酸血症 buntanetap
-
Cell Rep | 杨云龙/王坚合作揭示胆固醇促进GBA突变型帕金森病α-突触核蛋白清除的新机制前沿研究全世界 帕金森病 （ PD ） 患者 数量已 逾千万，且随 人口 老龄化进程迅速 上涨 。 携带 GBA 突变的 PD 患者 （ GBA -PD ） 起病更早、进展更快 【3】 。 GBA 编码 一种 溶酶体酶 ： 葡萄糖脑苷脂酶 （ GCase ） ， 该酶活性受损 导致葡萄糖鞘氨醇等糖鞘脂积累 。BioArtMED2026-08-13128帕金森病 高哌啶酸血症 GBA
-
AC Immune获得FDA加速审批资格，针对早期帕金森病的抗α-突触核蛋白主动免疫疗法ACI-7104研发注册政策瑞士生物制药公司AC Immune宣布，其针对早期帕金森病（PD）的抗α-突触核蛋白（α-syn）主动免疫疗法候选药物ACI-7104已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批资格和IND申请批准。ACI-7104旨在诱导针对α-syn特异性抗体，优先识别对神经元有毒的聚集α-syn物种。该候选药物目前正在VacSYn II期临床试验中，这是一项针对早期帕金森病患者的适应性、基于生物标志物的研究。最近公布的积极中期结果显示了安全性、耐受性和免疫原性，并提供了针对潜在α-syn病理的主动免疫疗法可能影响PD的第一信号。预计VacSYn试验第一部分第100周的结果将在2026年下半年公布。Biospace2026-08-11463SNCA 高哌啶酸血症 AC Immune SA
-
Adv Sci｜上海药物所合作发现靶向溶酶体TMEM175离子通道发展帕金森病精准干预新策略前沿研究溶酶体离子通道TMEM175是近年来备受关注的 帕金森病（Parkinson's disease, PD） 高风险基因，其编码的蛋白在溶酶体膜上特异性表达，作为“酸闸门”负责将质子从溶酶体释放到胞质，防止溶酶体腔内过度酸化。 中国科学院上海药物研究所李平课题组在前期研究中揭示，TMEM175是一种质子激活的质子通道，并鉴定了首个小分子激活剂（ Cell 2022, 185, 2292–2308）。 相关成果于2026年7月14日，以 “Trafficking deficiency of TMEM175 variants in Parkinson’s disease pathogenesis and the prospects of precision medicine”为题在线发表于 ADVANCED SCIENCE 期刊。中国科学院上海药物研究所2026-08-1089帕金森病 中国科学院上海药物研究所 高哌啶酸血症
-
贝齐斯特林治疗早期帕金森病研究取得积极成果研发注册政策BioVie公司宣布，其药物候选贝齐斯特林在治疗早期帕金森病（PD）的SUNRISE-PD 2期临床试验中取得了积极成果。该试验评估了贝齐斯特林在未经卡比多巴/左旋多巴治疗的早期PD患者中的疗效。结果显示，与安慰剂组相比，接受贝齐斯特林治疗的患者在运动和非运动症状方面均显示出统计学上显著的改善。贝齐斯特林治疗对神经退行性疾病的血浆生物标志物有积极影响，并降低了神经和全身炎症的生物标志物。此外，贝齐斯特林在蛋白质组水平上产生了广泛的影响，其中283种蛋白质的方向变化表明可能减缓疾病进展。研究还发现，贝齐斯特林治疗与神经炎症和全身炎症的多个生物标志物相关，包括CCL2、CHI3L1、VGF等。贝齐斯特林治疗组的血小板水平与安慰剂组相比，在所有评估的临床指标上均显示出统计学上的优势，包括EPNIC-15、MDS-UPDRS各部分和总分。这些发现为贝齐斯特林在帕金森病治疗中的潜在应用提供了强有力的证据。GlobeNewswire2026-08-06226帕金森病 CCL2 高哌啶酸血症
-
进展 I 杏泽资本伙伴企业天泽云泰治疗原发性帕金森病的基因治疗产品VGN-R09b获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定原创审批动态近日，上海天泽云泰生物医药股份有限公司（以下简称"天泽云泰"）宣布，其自主研发的用于治疗原发性帕金森病的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品VGN-R09b，获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT）认定。 这是该产品继2025年6月获得FDA快速通道资格认定（FTD）之后，在美国监管路径上取得的又一关键里程碑。 同时，VGN-R09b也是天泽云泰首款获得RMAT认定的产品，标志着其在基因治疗领域全球化布局的重要突破。杏泽资本2026-07-29231中枢神经系统疾病 高哌啶酸血症 上海天泽云泰生物医药有限公司
-
投融资生物医药行业回归理性，资本重临床价值而非概念。2026年7月鑫康合、Chai Discovery等获大额融资，Erasca募资超6亿美元，恒瑞关联公司及BlossomHill推进IPO；阿斯利康、礼来等达成多项全球交易。行业竞争深化，聚焦研发实力与真实医疗问题解决能力。药市场透视2026-07-207111AstraZeneca PLC Erasca Inc Chai Discovery Inc
高哌啶酸血症竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
高哌啶酸血症研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.01.26-2026.02.01）摩熵咨询24页2986
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.12.22-2025.12.28）摩熵咨询28页1721
-
2025年帕金森病诊疗行业跟踪：“检出即晚期”与“治疗预后不佳”的破局曙光头豹研究院8页2485
-
北极生物（BIOAB）：BioArctic（BIOAb.ST）：exidavnemab的积极2期安全性审查
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.05.12-2025.05.18)摩熵咨询24页1607 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.04.21-2025.04.27)摩熵咨询27页2062
-
新药周观点：映恩生物IPO在即，多个ADC进展值得关注国投证券13页1224 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.31-2025.04.06)摩熵咨询21页309
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2024.12.23-2024.12.29)摩熵咨询24页307
高哌啶酸血症-药品研发状态数据概览
-
0个
药物发现
-
0个
申报临床
-
0个
申请上市
-
1个
批准上市
高哌啶酸血症全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
最新资讯
- 全国186款干细胞药获默示许可！多款缺血性脑卒中MSCs产品冲进II期，赛道进入疗效确证关键期
- 安进降脂药依洛尤单抗改写ASCVD高危一级预防格局，超1.2万例研究显示6个月心梗风险即下降
- 2026年眼科抗VEGF药物市场研究专题报告
- 2026年眼科抗VEGF药物竞争格局、核心品种表现与技术发展趋势全解析
- 2026年眼底血管病变人群分布、患者规模与抗VEGF一线治疗方案全解析
- 两款仿制药同日获批！万高药业氟比洛芬凝胶贴膏获批上市，儿童短缺药维生素K₁滴剂同步落地
- 步长制药首个喷雾剂获批上市！盐酸特比萘芬喷雾剂拿下皮肤真菌药赛道，高血压1类新药BC923同步冲线
- 吉利德HIV双药单片复方Bixlenvo获FDA批准上市！首破复杂多片经治HIV-1患者每日一片瓶颈
- 全球首款口服IL-23R拮抗剂在华获批！强生伊可白滞素拿下银屑病大适应症，峰值有望冲50亿美金
- 2026CPHI深圳展，这场CGT论坛值得重点关注！
最新视频
-
全球“超级重磅炸弹”药物第三期：一款“失败的老药”，如何逆袭成为百亿美元药王
15408
2026-08-24
-
AI重塑新药研发：从合成瓶颈到细胞药效的双场景实践
20565
2026-08-15
-
拆解GLP-1产业链：千亿美金赛道的三段生意
14311
2026-08-07
-
8年首调！2026基药目录拆解，12批国采结果落地，十五五健康规划出台
15110
2026-08-04
-
复杂注射剂精讲：脂质体、LNP及实战案例
15760
2026-07-28
推荐适应症
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
11150
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
热门适应症
相关政策法规
- 国家卫生健康委办公厅关于印发软骨发育不全等86个罕见病病种诊疗指南(2025年版)的通知
- Mechlorethamine Hydrochloride(盐酸氮芥-BE指导原则)
- 国家药监局药审中心关于发布《慢性淋巴细胞白血病新药临床研发技术指导原则》的通告（2023年第1号）
- Clinical Decision Support Software: Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff
- General Clinical Pharmacology Considerations for Neonatal Studies for Drugs and Biological Products Guidance for Industry(新生儿药物和生物制品研究的一般临床药理学注意事项 行业指南)
- Drug Products, Including Biological Products, that Contain Nanomaterials - Guidance for Industry(含纳米材料的药品，包括生物制品：工业指南)