失明资讯动态
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牡荆苷调节AMPK/SIRT1信号通路对糖尿病视网膜病变大鼠血管生成、氧化损伤的影响前沿研究据报道，DR是失明和视力损伤的一个主要原因，全球有1亿多人患有视网膜病变，约3/4病程达15年以上的糖尿病患者会确诊DR。 血管内皮生长因子(vascular endothelial growth factor,VEGF)拮抗剂注射和激光手术是DR的主要临床治疗手段，但这些方法伴有一定的副作用，给视网膜带来不可逆的损伤。 中医药常通过多成分协同作用多靶点的方式改善疾病进展，已被广泛应用于治疗DR，其可通过多途径、多层次的特点有效解决DR复杂的发病机制。天然产物研究与开发2026-10-1335VEGF 糖尿病 糖尿病性视网膜病
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2026年诺奖技术登上NEJM：光遗传学疗法让失明患者重见光明前沿研究2026年10月5日，2026年诺贝尔生理学或医学奖获奖名单揭晓， Karl Deisseroth等三人因“在光控离子通道和光遗传学方面的发现”共同获奖 。 他们发现了一种独特的蛋白——通道视紫红质 （ChR） ，进而开启了利用光控制神经信号的方法——光遗传学 （Optogenetics） 。 2026年10月7日，国际顶尖医学期刊 《新英格兰医学杂志》 （NEJM） 上发表了一篇题为" Optogenetic Therapy for Restoring Aspects of Visual Function "的1期临床研究。医诺维2026-10-1227失明
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同济医院开展 NouvSoma001 I 期临床：神经干细胞来源外囊泡鞘内给药治疗视神经脊髓炎谱系障碍，计划入组 69 例受试者临床研究在神经内科罕见病领域，有一种疾病凶险且极易被误诊，它就是 视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD） 。 这是一种自身免疫性、炎症性、脱髓鞘性中枢神经系统疾病，发病急促、复发率极高，每一次病情复发，都会不可逆地损伤患者的视神经、脊髓和脑干，最终可能导致失明、肢体瘫痪、呼吸障碍等严重后遗症，被众多患者称为“不死的绝症”。 临床数据显示，未经规范有效治疗的NMOSD患者，年复发率极高，超60%的患者会在发病5年内出现不可逆的视力损伤或肢体残疾，严重影响生活质量，甚至危及生命。香雅康霖2026-10-06168失明 视神经脊髓炎谱系疾病
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马里兰州再生医学研究资金支持创新研究，需求旺盛医药投融资马里兰州干细胞研究委员会宣布，在2027财年第一轮资金周期中，通过马里兰州干细胞研究基金（MSCRF）拨款超过480万美元，支持马里兰州各研究机构和公司进行的创新干细胞和再生医学研究。这些资金支持了来自马里兰州研究机构和公司的15名研究人员，他们正在研究从失明、亨廷顿病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、急性髓系白血病、心肌病、心律失常、肌肉萎缩症、骨关节炎、病毒感染以及其他神经、精神和发育障碍等多样化的医疗状况和疾病。这些拨款发生在对MSCRF资金的高需求和增长之际，高质量的应用和请求的资金持续显著超过当前周期的可用资源。这种兴趣水平不仅反映了马里兰州研究界的实力，也反映了越来越多技术从早期发现阶段进入验证、商业化、临床开发和制造阶段——这些阶段通常需要大量更多的资本。PRNewswire2026-09-30318骨关节炎 病毒感染 心律失常
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Opus Genetics计划于9月9日公布OPGx-BEST1基因治疗临床试验数据研发注册政策Opus Genetics公司宣布，将于2026年9月9日早上8点（东部时间）通过投资者电话会议和网络直播公布其OPGx-BEST1基因治疗在1/2期临床试验中第一队列的初步临床数据。此外，公司还计划在即将到来的医学会议上展示OPGx-BEST1项目的完整临床数据集和额外分析。这些数据将包括评估视觉功能的关键指标。Opus Genetics是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，专注于开发基因疗法，以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者的失明。其产品线包括针对LCA5相关突变和BEST1相关视网膜退化的基因疗法，以及其他针对RDH12、MERTK、RHO、CNGB1和NMNAT1的候选药物。Biospace2026-09-02462Opus Genetics Inc Mer RHO
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奥库仁公司将在2026年9月参加投资者和行业会议，展示其创新基因疗法平台医投速递奥库仁公司（NASDAQ: OCGN），一家专注于基因治疗致盲疾病的生物技术领先企业，宣布将于2026年9月参加即将举行的投资者和行业会议，并展示其创新的修饰基因疗法平台。该平台有望通过基因非特异性方法解决大量患者的未满足医疗需求。奥库仁公司的修饰基因疗法旨在通过恢复多个基因网络的平衡来解决疾病的根本生物学问题。公司目前正推进针对遗传性视网膜疾病和其他导致失明的病因的研究项目，包括视网膜色素变性、斯特加德特病和地理萎缩等。奥库仁公司将在Citi 2026生物制药秋季会议、H.C. Wainwright第28届全球投资会议以及视网膜学会第59届科学会议上进行展示。会议的具体时间和地点已在文中列出。公司网站的投资者部分将提供会议的网络直播，并在活动结束后30天内提供回放。Biospace2026-08-25371失明 视锥细胞营养不良
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Parker Waichman律所客户诉Wegovy药物导致视力丧失事件医投速递Parker Waichman律所宣布，一名使用GLP-1药物后导致永久性视力丧失的客户在FOX Boston 25新闻报告中接受采访，报道了流行GLP-1药物与非动脉性前部缺血性视神经病变（NAION）之间可能存在的关联。该报道还突出了Parker Waichman代表马萨诸塞州客户提起的诉讼，该客户声称在使用Wegovy后出现了NAION。报道中，来自乔治亚州的Parker Waichman客户Diane Wirth描述了她在使用Wegovy后因NAION导致右眼失明的生活变化。Wirth，一位前护士执业医师，解释说她在2025年2月被处方Wegovy，后来醒来发现自己右眼看不见。她描述了永久性视力丧失对她职业生涯和日常生活的影响，并表示如果她被告知视力丧失的风险，她就不会服用该药物。报道还突出了Parker Waichman代表马萨诸塞州居民提起的诉讼，该居民声称在使用Wegovy后出现了NAION并导致左眼失明。该报道讨论了马萨诸塞州眼耳医院关于semaglutide与NAION之间关联的研究，以及有关潜在风险的监管发展。Parker Waichman律所的高级诉讼顾问Jason Goldstein表PRNewswire2026-08-18276司美格鲁肽 失明
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IF14.6｜首次人源验证！暨南大学团队揭示PRPF6致病机制，AAV基因增补逆转视网膜退变前沿研究视网膜色素变性（ retinitis pigmentosa，RP）是最常见的遗传性视网膜疾病，患者通常首先出现夜盲，随后发生进行性视野缩窄和视力下降，部分患者最终可发展至失明。 PRPF6突变是常染色体显性RP中较少见的遗传病因，其导致光感受器退变的机制 尚未完全 阐明，也缺乏针对性的基因治疗策略。 该研究 首次用患者来源视网膜类器官重现了 PRPF6突变导致的退变表型，并证实AAV基因增补治疗可将其逆转 ， 让这类罕见遗传性眼病第一次有了可以测试治疗策略的人源模型。云舟生物2026-08-13136暨南大学 失明 视锥细胞营养不良
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黄厚斌教授：减量增效、减负惠民——激光强化药物精准穿透治疗nAMD的临床实践专家观点年龄相关性黄斑变性（AMD）是造成老年人群视力下降乃至失明的主要眼病。 当前，抗血管内皮生长因子（VEGF）药物已是湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的一线标准治疗方案，但长期反复进行抗VEGF治疗，极易出现药效衰减问题，还可能诱发各类并发症。 而限制抗VEGF药物穿透扩散的屏障主要是视网膜色素上皮（RPE）及其紧密连接，另外常年堆积的脂质沉积物形成的脂质墙，进一步阻挡水溶性抗VEGF药物的穿透。国际眼科时讯2026-08-07348VEGF 失明 湿性年龄相关性黄斑变性
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Opus Genetics发布第二季度财务报告及公司更新研发注册政策Opus Genetics公司宣布了截至2026年6月30日的第二季度财务报告，并提供了公司更新。公司正在开发基因疗法，旨在恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者的失明。公司已完成OPGx-LCA5注册性试验的入组，并计划在2026年第四季度开始给药。此外，公司还宣布了其他几个基因疗法项目的进展，包括OPGx-BEST1、OPGx-RDH12、OPGx-MERTK和OPGx-RHO。公司预计其现金储备将支持到2029年，并支持新的临床试验、数据里程碑、潜在的产品批准和优先审评券的机会。Biospace2026-08-06469失明 Opus Genetics Inc
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抑制下述情况时的血小板粘附和聚集： 1.不稳定性心绞痛（冠状动脉血流障碍所致的心脏疼痛）；2.急性心肌梗塞；3.预防心肌梗塞复发； 4. 动脉血管的手术后（动脉外科手术或介入手术后，如主动脉冠状动脉静脉搭桥术,PTCA）；5.预防大脑一过性的血流减少（TIA：短暂性脑缺血发作）和已出现早期症状（如面部或手臂肌肉一过性瘫痪或一过性失明）后预防脑梗死。
主动暂停
BE试验
甲状腺眼病的症状多样，可大致归为眼部不适、外观改变和视功能损害三类：患者常感到眼后胀痛、转动时尤甚，同时伴有异物感、干涩、畏光、流泪及眼红、眼睑水肿等刺激表现；在外观上，眼球会向前突出（呈“金鱼眼”状），上或下眼睑退缩露出较多眼白，且因肿胀导致眼皮无法完全闭合；在视功能方面，因眼外肌受累可出现复视（看东西重影），若眼眶内组织压迫视神经，则可能导致视力下降、视野缺损甚至失明。
尚未开始
其它
疾病：儿童白内障，青光眼 症状：儿童白内障（Pediatric Cataract）是指出生时或儿童期发生的晶状体混浊，导致视力发育障碍的一种眼科疾病。包括先天性白内障，和发育性白内障。临床表现为，瞳孔区可见白色或灰白色混浊，视力下降、斜视、眼球震颤，严重者可导致弱视，甚至失明。儿童白内障手术后存在眼内压升高，增加青光眼风险。据报道，无晶状体眼儿童中青光眼发病率约为32%。青光眼会对视神经造成不可
尚未开始
上市后药物
虹膜角膜内皮（iridocorneal endothelial syndrome，ICE syndrome）综合征是一组以角膜内皮异常增生、角膜虹膜及前房角结构异常为主要特征的眼病，可表现为角膜水肿、瞳孔变形异位、虹膜基质萎缩、虹膜色素痣、周边虹膜前粘连等，继而发展出现角膜内皮失代偿、继发性青光眼，导致患者视力损伤甚至失明。
尚未开始
其它
角膜病是指由于炎症、外伤、先天性疾病、营养不良或者肿瘤等导致角膜病理性改变的所有角膜疾病的总称，是导致患者视力丧失的重要原因之一。常伴有眼红眼痛、畏光流泪、视力下降等症状，如不及时治疗可能导致角膜瘢痕、角膜溃疡及穿孔、失明等后果。
尚未开始
其它
失明研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.08.17-2026.08.23）摩熵咨询30页10 -
2026年中国生物创新药市场跟踪报告：司美格鲁肽2025年一季度市场回顾头豹研究院37页1956 -
医药生物行业周报：产业化进程加速，脑机接口发展进入快车道上海证券有限责任公司3页713 -
生物医药行业政策点评：脑机接口术语标准发布：行业规范化里程碑，开启产业化加速期山西证券股份有限公司4页124
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信达生物（01801）：深度报告：IO+ADC全球创新领先，减重等慢病开花浙商证券30页335
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合成生物学周报：科技部发布重点新材料研发与科技专项通知，中科院发布合成生物AI大语言模型华安证券股份有限公司17页1125
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促消费、鼓励生育政策有望带动消费医疗需求，年报季关注药品和CXO交银国际10页201
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爱博医疗：高成长性眼科医疗器械龙头，PR获批打造新增长极招商证券20页1867
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医药行业周报：板块持续活跃，政策推动创新药资产重估（附甲状腺眼病专题研究）太平洋证券股份有限公司19页929
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板块持续活跃，政策推动创新药资产重估（附甲状腺眼病专题研究）（2025.03.03-2025.03.09）
失明-药品研发状态数据概览
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6个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
失明全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
失明相关靶点
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2018第十二届国际再生医学和干细胞大会西安市
2018-12-07
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2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11