家族性腺瘤性息肉病资讯动态
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Parabilis Medicines首席执行官Mathai Mammen将在摩根士丹利全球医疗保健会议上发表演讲医投速递Parabilis Medicines公司宣布，其董事长、总裁兼首席执行官Mathai Mammen，M.D., Ph.D.将于2026年9月16日参加在纽约举行的摩根士丹利第24届全球医疗保健会议，并将在会议中发表 fireside chat。Parabilis Medicines是一家专注于为患有严重疾病的患者创造卓越药物的临床阶段生物制药公司，通过解锁历史上被认为是不可成药的靶点来开发新药。公司开发了一种新型α-螺旋肽——Helicons™，能够调节传统药物难以触及的细胞内蛋白。公司的领先研究性药物zolucatetide是第一个也是唯一一个直接抑制β-连环蛋白：TCF相互作用的药物，这是Wnt/β-连环蛋白途径中的一个关键节点，几十年来一直是药物开发者的难题。zolucatetide正在多个Wnt/β-连环蛋白驱动的疾病中进行临床试验，包括硬纤维瘤、家族性腺瘤性息肉病（FAP）、腺性颅咽管瘤（ACP）、肝细胞癌（HCC）以及其他多种罕见和常见实体瘤。除了zolucatetide，Parabilis Medicines还在追求后续的β-连环蛋白降解剂项目，并推进基于Helicon的其他研究性项目，这些项Biospace2026-09-01490Parabilis Medicines Inc 肝细胞癌 家族性腺瘤性息肉病
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Biodexa宣布FAP87临床试验招募过半，eRapa在家族性腺瘤性息肉病治疗中取得进展研发注册政策Biodexa制药公司宣布，其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的eRapa药物在注册性3期临床试验中已招募超过一半的受试者。目前，已有87名受试者被招募入组，总计划招募168名。该试验在美国和欧洲的29个临床中心进行，预计在加拿大启动另外三个中心。Biodexa计划在25个无进展生存期（PFS）事件后进行无效性分析，并在75个PFS事件后锁定数据库。eRapa是一种mTOR抑制剂，已知在FAP息肉中过度表达，因此被用于治疗FAP。该试验得到了美国癌症预防与研究中心（CPRIT）的2000万美元资助。GlobeNewswire2026-08-19114MTOR 家族性腺瘤性息肉病 Biodexa Pharmaceuticals PLC
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管线提速、临床突破、产学研落地！英百瑞2026上半年硬核成就公司动态回望2026年上半年，在细胞免疫治疗赛道飞速发展的行业浪潮之下，英百瑞坚守“免疫治疗之光，点亮生命新希望”的初心，依托ACC-NK、tiNK、ATE-NK三大自研NK技术平台，在 新药注册申报、临床试验推进、产学研战略合作、市场拓展、品牌宣传、资本赋能 等方面多点突破，持续夯实英百瑞通用现货型NK细胞疗法的行业突出地位。 2026年上半年， 英百瑞有7项通用现货型NK细胞新药临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心受理或批准， 多款ACC-NK（IBR854、IBR822）治疗实体瘤顺利推进至Ⅱ期临床。 英百瑞17条核心管线稳步推进，覆盖实体瘤、血液瘤、自身免疫性疾病及神经退行性疾病， 临床管线数量和临床试验进度稳居全球NK细胞治疗第一梯队。英百瑞生物2026-07-03300免疫系统疾病 英百瑞（杭州）生物医药有限公司 血液肿瘤
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Endure Biotherapeutics获得国家科学基金会SBIR Phase I资助，推进苯丙酮尿症治疗研究医药投融资Endure Biotherapeutics公司宣布获得国家科学基金会SBIR Phase I资助，用于其新型Engineered Native Bacteria (ENB)疗法的研究，旨在治疗苯丙酮尿症（PKU）。该疗法利用工程化细菌，通过调节肠道菌群来治疗PKU。研究结果表明，ENB疗法在大型哺乳动物中的同种移植成功，支持了其可扩展性和持久性。Endure Biotherapeutics将与俄勒冈健康与科学大学的Cary O. Harding博士合作，后者是PKU领域的专家。此外，公司已完成一项在Yucatan迷你猪上的三个月研究，验证了ENB平台在大型哺乳动物中的成功移植。Endure Biotherapeutics致力于开发针对罕见病和慢性病的ENB疗法，包括家族性腺瘤性息肉病（FAP）、PKU和与年龄相关的代谢性疾病，以促进健康长寿。Biospace2026-06-22519苯丙酮尿症 家族性腺瘤性息肉病
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mRNA 癌症疫苗迎来新进展前沿研究近日，Moderna联合牛津大学宣布，双方共同研发的mRNA疫苗 mRNA-4194 ，已获得英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）临床试验许可。 mRNA-4194是专门针对林奇综合征相关癌症的预防性mRNA疫苗 ，意味着遗传性肿瘤或可通过疫苗接种预防。 林奇综合征 （Lynch Syndrome）是临床最常见的遗传性癌症之一，人群发病率约为1/300。新浪医药2026-06-17337Moderna Inc 恶性肿瘤 林奇综合征
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癌症预防疫苗「新进展」前沿研究近日，Moderna联合牛津大学宣布，双方共同研发的mRNA疫苗 mRNA-4194 ，已获得英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）临床试验许可。 mRNA-4194是专门针对林奇综合征相关癌症的预防性mRNA疫苗 ，意味着遗传性肿瘤或可通过疫苗接种预防。 林奇综合征 （Lynch Syndrome）是临床最常见的遗传性癌症之一，人群发病率约为1/300。新康界2026-06-14334Moderna Inc 恶性肿瘤 林奇综合征
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诺和诺德一核心高管离职；西格玛医疗洽谈收购英国博姿药房；诺华泰菲乐联合迈吉宁新适应症获批 | 日报人事变动诺和诺德全球胰岛素部门企业副总裁Camilla Skoglund Olsen宣布离职 ，结束其在诺和诺德的职业生涯。 加入诺和诺德之前，Olsen曾先后在默沙东和赛诺菲工作。 和铂医药宣布任命Luisa Salter-Cid博士为科学顾问。医药健闻2026-06-11706Novo Nordisk A/S 和铂医药（上海）有限责任公司 曲美替尼
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肽类制造商Parabilis计划通过IPO筹集逾4亿美元医投速递肽类制造商Parabilis（前称FogPharma）在签署与Regeneron Pharmaceuticals的合作协议后，宣布计划通过首次公开募股（IPO）筹集超过4亿美元。根据6月4日的美国证券交易委员会（SEC）文件，Parabilis计划以每股17至19美元的价格出售2500万股股票。以每股18美元的中间价计算，公司预计将筹集约4.13亿美元，如果承销商完全行使超额配售期权，则可达4.76亿美元。这笔资金将用于推动公司主要资产zolucatetide完成当前的剂量扩大评估并进入针对纤维瘤的3期临床试验。该实验性药物源自Parabilis的Helicon肽平台，旨在创造一类结合抗体精确性和小分子细胞内访问和可调性的新药。Parabilis还将利用部分IPO资金推进zolucatetide在其他适应症的研究，包括一种几乎保证患者会患上结直肠癌的罕见遗传性疾病家族性腺瘤性息肉病。公司还在评估zolucatetide在肝细胞癌（最常见的肝癌类型）中的潜力。Parabilis计划以PBLS的股票代码加入纳斯达克，成为今年美国公开市场上市的10家生物技术公司之一。在最近获得Regeneron的7500万美元投资Biospace2026-06-04396肝细胞癌 肝癌 家族性腺瘤性息肉病
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病案精选丨RPE错构瘤与Gardner综合征的早期识别——一例13岁女孩的临床启示临床研究患者为13岁黑人女孩，因常规体检偶然发现视网膜病变被转诊评估，就诊时无明确既往病史，但主诉进食某些食物后出现腹痛和便秘。 视力： 右眼和左眼最佳矫正视力均为20/20（1.0）。 Gardner综合征 是一种罕见的 家族性腺瘤性息肉病（FAP） 亚型，占FAP患者的10%。医信眼科2026-05-23422大肠癌 家族性腺瘤性息肉病 结肠肿瘤
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Parabilis Medicines计划通过IPO推进zolucatetide研究交易并购马萨诸塞州生物技术公司Parabilis Medicines（前称FogPharma）在完成与Regeneron的抗体-药物偶联体式交易后，正准备进入公开市场。公司计划将IPO筹集的资金用于资助zolucatetide（一种Wnt/β-catenin通路抑制剂）的III期临床试验，该药物针对的是罕见非癌性生长物——纤维瘤。此外，部分资金还将用于继续zolucatetide在家族性腺瘤性息肉病、肝细胞癌和其他含有Wnt通路激活突变的实体瘤中的I期临床试验。Parabilis Medicines的CEO Mathai Mammen表示，公司愿景是将Parabilis Medicines发展成为一家大型的、重要的公司，并计划通过研究、开发、制造和商业化产品来实现这一目标。fierce2026-05-20618Parabilis Medicines Inc 实体瘤 肝细胞癌
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家族性腺瘤性息肉病研究报告
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24年研发投入加大，25年或迎多个重要节点平安证券股份有限公司4页2994
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“AI+医药健康”系列报告（三）：AI制药蓝海，人工智能助力新药开发全流程招商证券17页2092
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家族性腺瘤性息肉病临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询58页1618
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医药行业周报：Alnylam长效高血压RNAi疗法II期临床结果积极太平洋证券股份有限公司3页627
家族性腺瘤性息肉病-药品研发状态数据概览
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0个
药物发现
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申报临床
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0个
申请上市
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1个
批准上市
家族性腺瘤性息肉病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
家族性腺瘤性息肉病相关靶点
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