脊髓性肌萎缩症资讯动态
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Scholar Rock将参与投资者会议，并公布其在大健康领域的最新进展医投速递全球生物制药公司Scholar Rock宣布，公司管理层将参加即将举行的投资者会议。Scholar Rock专注于开发用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）和其他罕见、严重和致残性神经肌肉疾病的apitegromab。作为肌生长抑制素生物学的全球领导者，Scholar Rock利用其专有的平台开发新型单克隆抗体，以调节蛋白质生长因子，具有非凡的选择性。公司致力于通过其高度创新的抗肌生长抑制素项目，为患者创造新的治疗可能性，包括在更多罕见神经肌肉疾病中的机会。公司将在其投资者关系网站提供会议的实时网络直播，并将在90天内提供回放。此外，Scholar Rock鼓励投资者、媒体和其他相关人员定期查看其公司网站、X（前身为Twitter）和LinkedIn上发布的信息。Biospace2026-08-27433脊髓性肌萎缩症 apitegromab Scholar Rock Inc
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定量全身体部MRI在脊髓性肌萎缩症疾病进展测量中的应用研究医投速递瑞典Linköping的AMRA Medical公司宣布，其关于定量全身体部MRI在脊髓性肌萎缩症（SBMA）疾病进展测量中的新研究成果已发表在神经学领域权威期刊《Neurology》上。该研究展示了基于MRI的肌肉成分生物标志物如何提供敏感和客观的疾病相关变化随时间变化的测量。研究通过AMRA Researcher评估了25名SBMA患者，使用定量全身体部MRI测量了肌肉成分的纵向变化，并分析了这些变化与疾病严重程度和功能临床评估的关系。研究结果表明，MRI测量的指标能够在12个月内检测到肌肉成分的显著变化，突显了其对SBMA进展相关肌肉变化的敏感性。此外，基线MRI测量值与已建立的临床结果相关，包括脊髓性肌萎缩症功能评分量表（SBMAFRS）和2分钟步行测试。这些基线相关性表明，定量肌肉成像在SBMA中可能相关，但需要进一步研究来进一步描述MRI测量值与临床结果之间的关系。这些结果增加了支持定量MRI作为神经肌肉疾病研究中潜在生物标志物的证据。由于疾病异质性、缓慢的进展速度和传统功能评估的限制，在罕见神经肌肉疾病中检测疾病进展具有挑战性。能够捕捉肌肉成分微妙变化的敏感成像生物标志物可能有助于研究人员更好地Businesswire2026-08-2658脊髓性肌萎缩症
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BillionToOne发布cfDNA胎儿风险评估研究，提升常规产前筛查准确性研发注册政策BillionToOne公司近日宣布，其cfDNA胎儿风险评估技术在大型常规产前筛查人群中表现出强大的临床性能。该研究在九家美国机构进行，评估了2,212名孕产妇，其中伴侣携带状态在测试时未知。研究结果显示，Unity Fetal Risk Screen在检测囊性纤维化、脊髓性肌萎缩症和α-和β-地中海贫血等隐性遗传病方面具有94.4%的敏感性，远高于传统筛查。此外，该技术还表现出99.5%的特异性和>99.9%的阴性预测值。这项研究为临床医生提供了强有力的证据，支持将cfDNA胎儿风险评估纳入常规产前筛查。PRNewswire2026-08-19523囊性纤维化 脊髓性肌萎缩症
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GC101等多项国内外临床研究进展亮相第六届SMA大会临床研究2026年8月8日至9日，第六届中国脊髓性肌萎缩症（SMA）大会在北京圆满举办。 本届大会以“十载同心，共赴新程”为主题，汇聚全国临床专家、科研人员、患者组织与行业同仁，本届大会以“十载同心·共赴新程”为主题，汇聚全国临床专家、科研人员、患者组织与行业同仁，围绕SMA创新疗法进展、多学科诊疗、疾病管理与患者全生命周期支持等方向和议题展开深度交流。 药物研发与应用：多元探索，同向而行。BJGC锦篮基因2026-08-1094脊髓性肌萎缩症
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医药洞见2026年7月全球在研新药月报显示：国内251款新药获批临床（环比增106款），抗肿瘤/免疫药占63%，剂型以注射剂、片剂为主；7款新药上市。全球36款获孤儿药/突破性/快速通道认定；艾伯维、恒瑞、百济神州等III期数据积极。月报覆盖政策、申报、临床TOP20、研发进展及BD交易，助业界把握动态。摩熵医药2026-08-103882HER2 石药集团有限公司 脊髓性肌萎缩症 -
Scholar Rock推进脊髓性肌萎缩症药物apitegromab的BLA审批，预计2026年9月30日前获得FDA批准医投速递Scholar Rock公司宣布，其针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物apitegromab的生物制品许可申请（BLA）审查正在推进，预计将在2026年9月30日之前获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。公司已提交第二家填充和包装设施的数据包，并准备在美国批准后立即推出apitegromab。此外，Scholar Rock正在与欧洲药品管理局（EMA）就apitegromab的市场授权申请（MAA）的下一步行动进行沟通。公司还启动了针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）患者的Phase 2 FORGE研究，并正在推进SRK-439的Phase 1研究。截至2026年6月30日，Scholar Rock拥有4.92亿美元的现金、现金等价物和有价证券。Biospace2026-08-06342脊髓性肌萎缩症 apitegromab Scholar Rock Inc
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基因探秘 | SMA携带率1/46，但帕金森致因变异跨祖源相差近27倍前沿研究01｜生育人群 · SMA携带者筛查 8182名生育人群筛出177名SMA携带者，三代测序未提高本队列携带率。 研究纳入 2021 年 1 月至 2025 年 3 月筛查的 8182名 表型正常、无SMA生育史或家族史者。 共检出 177名 携带者，携带率 2.16% （ 1 / 46 ）。生物探索2026-08-0248脊髓性肌萎缩症
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成立一年狂揽26亿+，这家靠NewCo突围的Biotech凭什么这么牛？公司动态近日，瑞士巴塞尔临床阶段生物技术公司Windward Bio（下称Windward）宣布完成1.65亿美元交叉轮融资。 本轮融资由OrbiMed领投，Novo Holdings、Blue Owl Healthcare Opportunities、SR One、Omega Funds、RTW Investments、启明创投、泉创资本及 Pivotal bioVenture Partners等现有A轮投资者再度跟投，同时吸引了RA Capital Management、Janus Henderson Investors、赛诺菲风投及和铂医药等新机构入局。 在全球创新药一级市场持续降温、早期项目融资普遍遇冷的背景下，Windward的融资速度和规模格外引人注目。动脉网-最新2026-08-01219和铂医药（上海）有限责任公司 Windward Bio AG SR One
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英国将对所有新生儿进行罕见病基因检测，数十万孩子将受益前沿研究3个月后，英格兰即将推行一项针对罕见病——脊髓性肌萎缩症（SMA）的全国性新生儿筛查计划。 该计划旨在确保患病婴儿在症状出现前就能获得确诊，从而抓住最佳治疗时机。 这一公共卫生举措的推进，也与前Little Mix组合歌手Jesy Nelson的积极倡导密切相关，她的双胞胎女儿此前不幸被诊断出患有此病。罕见病信息网2026-07-21125罕见病 脊髓性肌萎缩症
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体内CAR-T疗法成功之路：病毒与非病毒载体的比较前沿研究CAR-T细胞疗法通过引入能够识别并结合靶抗原的合成受体，重定向T淋巴细胞以识别并清除肿瘤细胞。 抗原结合后，CAR-T细胞释放穿孔素和颗粒酶等细胞毒性分子，诱导恶性细胞凋亡。 尽管取得了成功，但多重障碍仍然限制了CAR-T疗法的更广泛影响。小药说药2026-07-16316肿瘤 CAR-T细胞疗法 IL-2
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脊髓性肌萎缩症-药品研发状态数据概览
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6个
药物发现
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2个
申报临床
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1个
申请上市
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3个
批准上市
脊髓性肌萎缩症全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
脊髓性肌萎缩症相关靶点
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