脊髓性肌萎缩症资讯动态
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从全球网络协同到中国临床落地：2026 CSGCT大会释放CGT加速转化新势能临床研究释放中国临床与监管新势能，助力全球 CGT 加速转化。 中国细胞与基因治疗领域再度迎来年度顶级盛会。 2026 年 9 月 19 日至 20 日， 2026 中国细胞与基因治疗（ CSGCT ）大会在北京中关村国家自主创新示范区展示交易中心举行。动脉网-最新2026-10-13927中国人民解放军总医院 杭州嘉因生物科技有限公司 北京清华长庚医院
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这款罕见病新药，重新递交欧洲上市申请审批动态10月8日，Scholar Rock公司宣布，已重新向欧洲药品管理局（EMA）提交Isembyld（apitegromab-mstn）注射剂的上市许可申请（MAA），用于儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。 此次重新提交是在与EMA持续沟通后作出的调整。 该替代设施也是支持该药物在美国获批上市的同一生产地点。罕见病信息网2026-10-10252罕见病 脊髓性肌萎缩症
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罗氏终止一款增肌药物审批动态2026年3月， 抗myostatin（肌肉抑制素）抗体emugrobart在 脊髓性肌萎缩症（SMA）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）中失败。 现在，emugrobart针对肥胖的II期临床 GYMINDA也失败了。 emugrobart（RO7204239）是一种靶向myostatin（肌肉抑制素）的抗体，旨在通过抑制肌肉生长的肌肉抑制素（myostatin）的活性，从而帮助患者增加肌肉质量。佰傲谷BioValley2026-09-2998肥胖 面肩胛肱型肌营养不良症 MSTN
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罗氏终止一款单抗开发，退回权益公司动态9月28日，中外制药宣布，由罗氏（Roche）开发的皮下注射抗体emu grobart（ 肌肉生长抑制素myostatin单抗 ） 针对肥胖症的临床开发将终止，罗氏将停止该药物未来的所有开发工作。 此前许可给罗氏的关于emugrobart的所有相关权益将全部归还给中外制药。 同时，中外制药已启动重新恢复脊髓性肌萎缩症（SMA）开发工作的准备，并正在考量向第三方转让许可（out-licensing）的潜在机会。医药速览2026-09-2893脊髓性肌萎缩症 Roche AG
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罗氏退还myostatin单抗，中外独自启动SMA适应症开发交易并购中外制药宣布，罗氏开发的皮下注射抗体emu grobart针对肥胖症的临床开发将终止，罗氏将停止该药物未来的所有开发工作。中外制药将重新恢复脊髓性肌萎缩症（SMA）的开发工作，并考虑向第三方转让许可。终止肥胖症开发的决定基于对现有数据的评估，认为难以达到临床显著体重减轻的疗效目标。同时，中外制药致力于抗肥胖药物发现研究，计划推进多个候选药物至临床试验阶段。此外，罗氏曾终止emu grobart针对SMA和FSHD的临床开发，中外制药基于现有数据，启动了SMA的III期研究准备工作，并探索对外许可合作。微信公众号2026-09-28539脊髓性肌萎缩症 面肩胛肱型肌营养不良症
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注册审批9月12日美国FDA同日批准两款罕见病新药：全球首个直接靶向SMA肌肉丢失的apitegromab-mstn上市，可与现有SMN2靶向疗法协同，34.2%患者实现运动功能临床改善；leniolisib拓展4-11岁APDS儿童适应症，实现低龄患者靶向治疗覆盖，罕见病精准干预再进一步。摩熵医药2026-09-153031脊髓性肌萎缩症 SMN2 leniolisib -
FDA批准 Scholar Rock的ISEMBYLD™治疗脊髓性肌萎缩症研发注册政策Cure SMA组织庆祝美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Scholar Rock公司研发的ISEMBYLD™（apitegromab-mstn）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。这是首个针对肌肉的治疗方法，适用于2岁及以上的儿童和成人。Cure SMA对患者的努力、捐赠者、倡导者、医疗保健专业人员、研究人员和临床试验参与者表示衷心的感谢。ISEMBYLD™ 10 mg/kg每四周通过静脉注射一次，由医疗保健专业人员在医院、透析中心或家中进行。Cure SMA表示，FDA的批准是社区的一大进步，新的治疗方法为SMA患者带来了希望和更多独立。Cure SMA将于2026年9月30日举办社区网络研讨会，提供有关ISEMBYLD™的教育和指导。过去30年，Cure SMA及其社区在SMA研究上投入了超过9200万美元，帮助建立了ISEMBYLD™等疗法的科学基础。Cure SMA还感谢Scholar Rock致力于改善SMA患者的生命，并感谢美国食品药品监督管理局持续的合作和对SMA社区未满足需求的关注。Biospace2026-09-14437脊髓性肌萎缩症 Scholar Rock Inc
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基因速记|RAB3B~RAS癌基因家族成员RAB3B前沿研究RAB3B, Member RAS Oncogene Family。 RAS癌基因家族成员RAB3B。 脊髓性肌萎缩症II型。基因与遗传2026-09-07135Ras 脊髓性肌萎缩症
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Scholar Rock将参与投资者会议，并公布其在大健康领域的最新进展医投速递全球生物制药公司Scholar Rock宣布，公司管理层将参加即将举行的投资者会议。Scholar Rock专注于开发用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）和其他罕见、严重和致残性神经肌肉疾病的apitegromab。作为肌生长抑制素生物学的全球领导者，Scholar Rock利用其专有的平台开发新型单克隆抗体，以调节蛋白质生长因子，具有非凡的选择性。公司致力于通过其高度创新的抗肌生长抑制素项目，为患者创造新的治疗可能性，包括在更多罕见神经肌肉疾病中的机会。公司将在其投资者关系网站提供会议的实时网络直播，并将在90天内提供回放。此外，Scholar Rock鼓励投资者、媒体和其他相关人员定期查看其公司网站、X（前身为Twitter）和LinkedIn上发布的信息。Biospace2026-08-27494脊髓性肌萎缩症 apitegromab Scholar Rock Inc
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定量全身体部MRI在脊髓性肌萎缩症疾病进展测量中的应用研究医投速递瑞典Linköping的AMRA Medical公司宣布，其关于定量全身体部MRI在脊髓性肌萎缩症（SBMA）疾病进展测量中的新研究成果已发表在神经学领域权威期刊《Neurology》上。该研究展示了基于MRI的肌肉成分生物标志物如何提供敏感和客观的疾病相关变化随时间变化的测量。研究通过AMRA Researcher评估了25名SBMA患者，使用定量全身体部MRI测量了肌肉成分的纵向变化，并分析了这些变化与疾病严重程度和功能临床评估的关系。研究结果表明，MRI测量的指标能够在12个月内检测到肌肉成分的显著变化，突显了其对SBMA进展相关肌肉变化的敏感性。此外，基线MRI测量值与已建立的临床结果相关，包括脊髓性肌萎缩症功能评分量表（SBMAFRS）和2分钟步行测试。这些基线相关性表明，定量肌肉成像在SBMA中可能相关，但需要进一步研究来进一步描述MRI测量值与临床结果之间的关系。这些结果增加了支持定量MRI作为神经肌肉疾病研究中潜在生物标志物的证据。由于疾病异质性、缓慢的进展速度和传统功能评估的限制，在罕见神经肌肉疾病中检测疾病进展具有挑战性。能够捕捉肌肉成分微妙变化的敏感成像生物标志物可能有助于研究人员更好地Businesswire2026-08-26108脊髓性肌萎缩症
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脊髓性肌萎缩症-药品研发状态数据概览
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7个
药物发现
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1个
申报临床
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1个
申请上市
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3个
批准上市
脊髓性肌萎缩症全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
脊髓性肌萎缩症相关靶点
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