粘多糖病 II 型资讯动态
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北海康成宣布治疗黏多糖贮积症II型（MPS II）的海芮思®在台湾获批上市审批动态中国苏州，2026年8月6日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码：1228.HK），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 公司今日宣布，用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS II，又称亨特综合征）的海芮思 ® 已获得台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）颁发的药品上市许可证。 台湾地区拥有规模可观的黏多糖贮积症Ⅱ型患者群体，当地在疾病早期筛查、患者帮扶与药品准入方面均具备成熟先进的实践经验。北海康成2026-08-0685北海康成（北京）医药科技有限公司 粘多糖病 II 型
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投融资2026年上半年全球生物科技IPO达18家，超去年全年两倍，7月回暖延续，但资本未真正宽松。资金转向重临床数据、可商业化项目：清普生物6亿C轮、Dyne募资4.3亿美元；礼来投ŌURA布局可穿戴数据，罗氏、拜耳等密集达成联合开发与技术平台合作。寒冬松动，但仅青睐科学价值与落地能力兼备的企业。药市场透视2026-07-299376Eli Lilly & Co 拜耳（中国）有限公司 南京清普生物科技有限公司 -
突破血脑屏障：脑穿梭生物药物的发展与临床应用前沿研究血脑屏障是药物开发者面临的主要挑战之一，它“更像是一条护城河而非一层膜”。 血脑屏障以极高的选择性保护大脑，但同时也阻止了许多强效疗法的进入，包括抗体、酶和其他生物药物，这些药物分子量过大，无法以有意义的数量穿越大脑特化的脉管系统。 2026 年 3 月 25 日， Denali Ther apeutics的tividenofusp alfa（Avlayah）在美国获批上市，标志着在攻占大脑通道方面的一个转折点。小药说药2026-07-18460老年性痴呆 Roche AG Trontinemab注射液
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阿尔茨海默赛道，迎来关键转折前沿研究过去二十多年，阿尔茨海默病疗法研发主要围绕 β淀粉样蛋白（Aβ） 展开。 从一次次临床失败，到卫材/渤健的Leqembi和礼来的Kisunla相继获批上市，Aβ终于完成了疾病修饰治疗的首次临床验证，也证明了通过干预疾病病理过程能够延缓疾病进展。 长期以来， Tau蛋白 一直被认为是最有希望回答这一问题的靶点。新康界2026-07-17213Aβ Eli Lilly & Co 老年性痴呆
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靶点TfR1：从铁代谢到跨脑屏障，跨国药企为何争相布局？公司动态血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。小药说药2026-07-15207中枢神经系统疾病 TFR TFRC
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科普2026年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）累计批准了24款创新药，NME新分子实体创新药品19个，生物创新药5个，其中属于First-in-class新药有9个。开尔文勋爵2026-07-108843肿瘤 精神分裂症 环泊酚 -
FDA 罕见病审评尺度放宽，基因疗法迎来新进展审批动态近日，美国 FDA 罕见病创新药审评政策呈宽松趋势，Regenxbio 用于治疗亨特综合征的基因疗法 Navsunli 迎来监管利好。 亨特综合征又称 黏多糖贮积症Ⅱ型 ， 是 X 连锁隐性遗传病，患者体内缺乏溶酶体酶 IDS（艾杜糖-2-硫酸酯酶），代谢废物堆积将导致全身多器官 损伤 。 在审批政策宽松的环境下，一周前 FDA 同样改变了审评立场，同意将 uniQure 亨廷顿舞蹈症基因疗法 AMT-130 的现有三年随访数据，作为加速批准上市申请的主要依据。罕见病信息网2026-06-27218REGENXBIO Inc Huntington 病 粘多糖病 II 型
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破局血脑屏障递送！深度解析诺华超百亿美元并购背后的TfR1红利交易并购血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。细胞与基因治疗领域2026-06-26423Novartis AG 中枢神经系统疾病 TFR
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Denali Therapeutics出售罕见病优先审评券，资金将用于推进临床项目医投速递Denali Therapeutics公司宣布，已与买家达成最终协议，以1.95亿美元的总收入出售其罕见病优先审评券。这一优先审评券是在美国食品和药物管理局（FDA）于2026年3月加速批准酶替代疗法AVLAYAH™（替维登夫司普阿尔法-eknm）治疗亨特病（粘多糖病II型；MPS II）后获得的。AVLAYAH™是首个被FDA批准的旨在通过转铁蛋白受体（TfR）介导的运输穿过血脑屏障的生物制剂。所得资金将用于推进包括针对溶酶体储存疾病和神经退行性疾病在内的多种临床项目。Denali的临床阶段产品组合包括DNL126（ETV:SGSH）用于Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA），DNL593（PTV:PGRN）用于GRN相关额颞叶痴呆，DNL952（ETV:GAA）用于庞贝病和DNL628（OTV:MAPT）用于阿尔茨海默病。Denali还有多个处于新药研究阶段的项目，包括DNL921（ATV:Abeta）用于阿尔茨海默病、帕金森病和戈谢病，DNL111（ETV:GCase）用于帕金森病和Hurler综合征（MPS I），以及DNL422（OTV:SNCA）用于帕金森病。GlobeNewswire2026-06-18208帕金森病 戈谢病 Denali Therapeutics Inc
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REGENXBIO将参加2026年投资者会议医投速递生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2026年5月20日参加RBC资本市场全球医疗保健会议的圆桌讨论，以及5月26日参加Stifel虚拟眼科论坛的圆桌讨论。REGENXBIO自2009年成立以来，在AAV基因治疗领域取得了领先地位，并正在推进一系列罕见病和视网膜疾病的单次治疗方案，包括RGX-202治疗杜氏肌营养不良症、clemidsogene lanparvovec (RGX-121)治疗MPS II、RGX-111治疗MPS I，以及surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变。该公司的研究性基因疗法有望改变数百万人的医疗保健方式。更多信息和会议直播可访问REGENXBIO官网。PRNewswire2026-05-19672糖原累积病 II 型 湿性年龄相关性黄斑变性 REGENXBIO Inc
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.01-2025.09.07）摩熵咨询24页604 -
高盛医疗保健：会议总结-关键主题和要点高华证券32页884
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.02.03-2025.02.09)摩熵咨询24页616 -
北海康成-B（01228）：公司披露CAN106一期临床积极顶线数据招商证券(香港)9页2966
粘多糖病 II 型-药品研发状态数据概览
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1个
药物发现
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0个
申报临床
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1个
申请上市
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4个
批准上市
粘多糖病 II 型全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
粘多糖病 II 型相关靶点
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