面肩胛肱型肌营养不良症资讯动态
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Scholar Rock公司宣布apitegromab获得FDA加速审批和孤儿药资格研发注册政策全球生物制药公司Scholar Rock宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其apitegromab治疗FSHD（肌营养不良症）的加速审批和孤儿药资格。apitegromab是一种旨在抑制肌生长素活性的研究性全人源单克隆抗体。此外，公司宣布FORGE II期临床试验的参与者剂量正在开始。FSHD是一种进行性、遗传性神经肌肉疾病，以肌肉萎缩、虚弱和功能下降为特征。FORGE是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，旨在评估apitegromab在基因确诊的FSHD成人中的疗效、安全性、药代动力学和药效学。该研究将招募约60名参与者，随机分配为一对一接受apitegromab 10 mg/kg或安慰剂静脉注射，每四周一次，持续52周。主要终点是第52周时通过MRI测量的总瘦肌肉体积（LMV）的基线变化百分比。次要终点包括第24周和第52周的总LMV的基线变化百分比，以及第24周和第52周的其他肌肉参数（如肌肉脂肪分数）的变化，以及安全性和耐受性。还将评估额外的探索性终点。Biospace2026-09-02406面肩胛肱型肌营养不良症 apitegromab 肌肉发育不良
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创新药圈大动作！3家新锐药企获巨额融资，罕见病治疗迎来新转机医药投融资根据公开信息，8月11日~8月18日，罕见病信息网梳理所得全球范围内有3家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。 面肩肱型肌营养不良症（ FSHD）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、包涵体肌炎（IBM）等罕见病患者正迎来全新的治疗希望。 融资轮次： C 轮融资。罕见病信息网2026-08-29166罕见病 肌萎缩侧索硬化 面肩胛肱型肌营养不良症
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Avidity AOC 1020 一些非临床数据临床研究（ Facioscapulohumeral muscular dystrophy ,FSHD）是一种罕见、致残且呈进行性发展的肌营养不良疾病，在美国与欧洲合计约有 4.5 万至 8.7 万名患者。 目前尚无获批用于该病的治疗药物。 多数患者于青春期或成年早期出现首发症状；但 7%~15% 的患者发病更早，通常病情更重、进展速度更快。药精通Bio2026-08-21197面肩胛肱型肌营养不良症
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Dyne Therapeutics授予11名新员工激励股权奖励医投速递Dyne Therapeutics公司，一家专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人提供功能改善的处于临床阶段的生物制药公司，宣布授予11名新聘员工激励股权奖励。这些奖励是为了激励新员工接受Dyne公司的雇佣，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。激励股权奖励包括非法定股票期权，以每股等于2026年8月19日在纳斯达克全球精选市场收盘价的每股行使价格购买最多161,300股Dyne公司普通股，以及与51,200股Dyne公司普通股相关的限制性股票单位。股票期权有效期为十年，将在四年内分四次行权，其中首次行权在适用员工入职的第一周年，其余部分在随后的12个季度内以相等分期行权，前提是员工在相应的行权日期前继续为Dyne公司提供服务。限制性股票单位将在员工入职日起四年内以相等年度分期行权，前提是员工在相应的行权日期前继续为Dyne公司提供服务。这些激励股权奖励受奖励协议和Dyne公司2024年激励股票激励计划条款和条件的约束。Dyne Therapeutics致力于开发针对肌肉和中枢神经系统（CNS）的疗法，以解决疾病的根本原因。公司正在推进杜氏肌营养不良症（DMD）和肌强直性营养不良症1型（DM1）的临床项目，以GlobeNewswire2026-08-2148Dyne Therapeutics 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 1 型强直性肌营养不良
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Satellos公布2026年第二季度财务结果及临床开发进展研发注册政策Satellos生物科学公司公布了截至2026年6月30日的第二季度财务结果，并更新了其临床开发项目SAT-3247的最新进展。SAT-3247是一种口服的小分子药物候选者，旨在恢复杜氏肌营养不良症（DMD）和其他肌肉疾病患者的肌肉再生。公司报告了TRAILHEAD Phase 2成人DMD研究的六个月随访数据，显示肌肉脂肪分数减少，总努力增加，表明肌肉再生。此外，公司还获得了FDA对SAT-3247的快速通道指定，并正在推进BASECAMP Phase 2儿童DMD研究的患者招募。Satellos预计将在2026年第四季度发布BASECAMP儿童试验的临床数据，并计划在2026年下半年提交facioscapulohumeral肌营养不良症（FSHD）的IND申请。GlobeNewswire2026-08-14146面肩胛肱型肌营养不良症 肌肉疾病 Satellos Bioscience Inc
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元生创投Family | Epicrispr Biotechnologies完成9000万美元超额C轮融资，推进全球首创表观遗传编辑疗法进入FSHD适应症关键临床试验医药投融资8月11日，美国旧金山， 一家处于临床研究阶段的，专注于开发表观遗传编辑疗法的全球领军企业Epicrispr Biotechnologies，今日宣布完成总额 9000 万美元的超额认购 C 轮融资。 本轮融资由Octagon Capital和Janus Henderson Investors共同领投，参投方包括Fidelity Management & Research Company、Cormorant Asset Management、Duquesne Family Office、Sanofi Ventures、abrdn Inc.、Angelini Ventures、Readout Capital及现有投资者。 本次融资资金将用于推进公司核心临床候选药物 EPI-321（用于治疗面肩肱型肌营养不良FSHD）的临床研发进程，加速扩充可编程表观遗传药物管线，同时迭代自研基因表达调控（GEMS）技术平台、扩大生产产能。元生创投2026-08-1264面肩胛肱型肌营养不良症
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亓磊教授创立！9000万美元C轮融资，开发可编程表观遗传药物医药投融资2025年完成6800万美元B轮融资，由汇桥资本领投。 亓磊教授创立Epic Bio获5500万美元融资，开发表观遗传基因药物 ）。 这笔融资将推进Epicrispr目前在面肩肱型肌营养不良症（FSHD）首次人体研究中的领先临床候选药物EPI-321，加快其可编程表观遗传药物的研发，并扩大其专有的基因表达调节系统（GEMS）平台和制造能力。Medaverse2026-08-12100面肩胛肱型肌营养不良症
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Epicrispr Biotechnologies获得9000万美元C轮融资，推进罕见肌萎缩症药物研发研发注册政策Epicrispr Biotechnologies近日完成9000万美元C轮融资，由包括Sanofi Ventures在内的投资者支持，该公司致力于推进其表观遗传药物管线，其中以早期阶段的面肩肱肌营养不良症（FSHD）药物候选者EPI-321为主导。Epicrispr去年开始了一项1/2期临床试验，结果显示EPI-321在三名FSHD患者中增加了瘦肌肉量。在接受单次静脉注射EPI-321六个月后，患者的瘦肌肉量增加了0.5至1.3磅。这一中期结果初步支持了Epicrispr的理论，即抑制DUX4表达可以改善FSHD的预后。EPI-321利用病毒载体将编码表观遗传编辑器的遗传物质输送到肌肉细胞中，抑制有毒DUX4蛋白的表达。此次融资使Epicrispr成为FSHD治疗领域的一匹黑马，目前FSHD尚无批准的治疗方法。此外，Novartis、Sarepta Therapeutics和Scholar Rock等公司也在该领域进行研发。Epicrispr的方法与其他处于临床试验阶段的FSHD资产不同，尽管它也专注于使用表观遗传修饰来调节蛋白质表达，而不直接编辑DNA。fierce2026-08-11242面肩胛肱型肌营养不良症 Scholar Rock Inc Sarepta Therapeutics Inc
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Epicrispr和Infinimmune完成融资，推进神经肌肉和炎症性疾病治疗医药投融资Epicrispr Biotechnologies和Infinimmune公司分别完成了融资，用于推进各自针对神经肌肉和炎症性疾病的药物研发。Epicrispr获得了9000万美元的C轮融资，用于推进其针对神经肌肉疾病的可编程表观遗传疗法。该公司的领先资产EPI-321正在针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）进行首次人体试验。EPI-321利用腺相关病毒载体特异性靶向肌肉组织，抑制DUX4基因的表达，从而防止肌肉退化。Infinimmune则获得了7500万美元的A轮融资，用于推进其针对特应性皮炎的两种药物的临床开发。这两家公司通过各自的融资，进一步推动了生物制药领域风险资本的精选复苏。Biospace2026-08-11474特应性皮炎 自身炎症性疾病 DUX4
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Scholar Rock推进脊髓性肌萎缩症药物apitegromab的BLA审批，预计2026年9月30日前获得FDA批准医投速递Scholar Rock公司宣布，其针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物apitegromab的生物制品许可申请（BLA）审查正在推进，预计将在2026年9月30日之前获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。公司已提交第二家填充和包装设施的数据包，并准备在美国批准后立即推出apitegromab。此外，Scholar Rock正在与欧洲药品管理局（EMA）就apitegromab的市场授权申请（MAA）的下一步行动进行沟通。公司还启动了针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）患者的Phase 2 FORGE研究，并正在推进SRK-439的Phase 1研究。截至2026年6月30日，Scholar Rock拥有4.92亿美元的现金、现金等价物和有价证券。Biospace2026-08-06344脊髓性肌萎缩症 apitegromab Scholar Rock Inc
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面肩胛肱型肌营养不良症研究报告
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2026年6月全球在研新药月报摩熵咨询40页21 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.08-2026.06.14）摩熵咨询25页7
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施乐辉生物（SRRK）：Scholar Rock：即将公布的肥胖症EMBRAZE试验结果的关键考量因素摩根大通证券9页1392
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.04.07-2025.04.13)摩熵咨询20页156 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.31-2025.04.06)摩熵咨询21页309
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医药：海外MNC动态跟踪系列（七）-罗氏：眼科领域增长强劲，乳腺癌领域重点布局平安证券股份有限公司17页2841
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2025+J.P.+Morgan医疗健康行业大会MNC总结(下)：全球盛会共话交易合作，创新驱动医药行业变革西部证券27页2651
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海外医疗板块月度策略：把握医药行业反弹行情，关注新冠产业链及生命科学上游富途证券12页1489
面肩胛肱型肌营养不良症-药品研发状态数据概览
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4个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
面肩胛肱型肌营养不良症全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
面肩胛肱型肌营养不良症相关靶点
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