镰状细胞病资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
新型疗法研究：VAS-101在镰状细胞病中的应用研发注册政策Vascarta公司正在进行的第二阶段概念验证I期临床试验，评估专利生物利用度增强型透皮应用姜黄素衍生物VAS-101（Vasceptor®；局部姜黄凝胶）在稳定型镰状细胞病（SCD）患者中的安全性和耐受性。该研究由美国国立卫生研究院（NIH）临床中心进行，主要研究者为Swee Lay Thein博士。SCD是由β-血红蛋白基因中的单个点突变引起的，导致红细胞镰变，表现为严重疼痛、炎症、氧化应激和器官损伤，这些因素导致生活质量下降和生存率降低。VAS-101是一种专利局部姜黄素配方（Curcugen®），采用专利透皮递送技术（Vasporta™）以提高生物利用度。该研究旨在评估VAS-101在SCD患者中的临床安全性和耐受性，并监测不良事件和疗效生物标志物。Vascarta公司致力于开发高效透皮递送药物，以解决炎症和疼痛问题，最初聚焦于镰状细胞病和骨关节炎。PRNewswire2026-08-20339骨关节炎 小脑共济失调 镰状细胞病
-
Nature 子刊丨新型 LNP 实现体内持久编辑造血干细胞——饶书权/魏妥/程涛/姚瑶合作开发前沿研究然而，尽管其具有变革潜力，但目前仍面临挑战：难以高效且特异性地靶向处于静止状态的人类造血干细胞，而又同时保持其长期功能。 该研究开发了 与抗 CD34 抗体偶联的工程化脂质纳米颗粒—— CD34/LNP DP ，其在体外和体内实验中均可将 mRNA 高效靶向递送至人类 CD34 + 造血干细胞/祖细胞 （HSPC） ，并在人源化小鼠体内实现了持久编辑造血干细胞，显示出对 β-地中海贫血、镰状细胞病、 中性粒细胞减少症等疾病的治疗潜力。 在人源化小鼠模型中，通过股骨内注射，CD34/LNP DP 可有效编辑人类 HSPC 中红系特异性 BCL11A 增强子，从而在红细胞中持续长期激活胎儿血红蛋白 （HbF） 的表达 ，可用来治疗 β-地中海贫血和镰状细胞病。医麦客2026-08-16149中性粒细胞减少症 FOXG BCL11A
-
1.19 亿美元！全球首款基因编辑药物销售额爬坡提速，体内管线密集推进财报业绩CASGEVY 由 Cas9 核酸酶和 sgRNA 组成的核糖核蛋白复合物 （RNP） ，通过电穿孔递送至患者 CD34+ 造血干细胞和祖细胞中。 该药物适用于镰状细胞病 （SCD） 或输血依赖型 β 地中海贫血 （TDT） 患者，已在北美、欧洲和中东的 39 个国家获得批准。 本季度最关键的监管里程碑是 FDA 批准 CASGEVY 用于 2 岁及以上 SCD 或 TDT 患儿，成为 首个获批用于低至 2 岁儿童的两适应症基因疗法 。医麦客2026-08-0571小脑共济失调 Cas9 镰状细胞病
-
里程碑｜全球首款2岁适用基因疗法！从根源干预幼儿血液病前沿研究近日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）宣布，FDA正式批准旗下基因疗法Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel）的补充适应症拓展，将适用年龄下限扩展至2岁及以上、伴有反复血管闭塞性危象（VOC）的镰状细胞病（SCD），以及输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者。 本次适应症扩展申请纳入FDA局长国家优先凭证（CNPV）试点项目，从提交材料到最终获批仅用时53天。 此次获批不仅让Casgevy成为全球 首个可用于低至2岁SCD患儿的基因疗法 ，也将CRISPR/Cas9基因编辑疗法的临床应用覆盖至幼儿重大遗传性血液疾病群体，为低龄患儿提供了针对疾病根源的治疗新选择。动脉网-最新2026-07-31145Vertex Pharmaceuticals Inc 小脑共济失调 镰状细胞病
-
百亿美金并购新狂潮背后，跨国药企“审美”变了交易并购氨基观察-创新药组原创出品。 或是中年危机、或是专利危机，跨国药企加大并购力度，并不意外。 MNC手中的子弹依旧充足，仅半年过去，就达成了4笔百亿美元并购案。氨基观察2026-07-07268AbbVie Inc Pfizer Inc Intra-Cellular Therapies Inc
-
股价暴涨 218%！拆解木头姐布局 AI 制药赛道的投资逻辑医药投融资其中，AI+DNA合成公司Twist Bioscience作为其第一大重仓股，走出了近期最高行情。 Twist Bioscience为企业提供底层DNA合成，以及AI驱动的抗体药物研发服务。 Twist股价从去年年底23.3美元，一路飙升到近期104.23美元。新浪医药2026-06-29314干燥综合征 RSV Twist Bioscience Corp
-
Nature头条：首次对人类胚胎进行精准基因编辑，推动基因治疗发展，但也引发“定制婴儿”担忧前沿研究2026 年 6 月 5 日， Nature 官网头条报道了一项最新研究—— 哥伦比亚大学的研究人员首次使用碱基编辑技术对人类胚胎进行了精准基因编辑。 而这项新研究实现了概念上的转变，其使用更精准的 新一代基因编辑技术 —— 碱基编辑 。 然而，这项研究一经公布，在科学界和生物伦理学家中引发了兴奋与谨慎情绪。金斯瑞生物2026-06-16439PCSK9 地中海贫血 血液疾病
-
不止血液治疗！一文解读造血干细胞（HSC）应用进展前沿研究什么是造血干细胞（HSC）。 造血干细胞（Hematopoietic Stem Cells, HSCs） 是一类位于造血系统最上游的多能干细胞，主要存在于骨髓这一特殊的造血微环境中，同时也可以在脐带血以及动员后的外周血中获取。 HSC同时 具备自我更新能力和多向分化潜能：。Cytiva学堂2026-06-09268Cytiva 再生障碍性贫血 血红蛋白病
-
20亿美元！Incyte拟收购Star Therapeutics交易并购6月7日， 英国《金融时报》周日援引知情人士透露， 市值超200亿美元的美国生物制药集团 Incyte正接近达成一笔交易，以最高20亿美元收购一家专注于血液疾病的生物技术公司 Star Therapeutics 。 Incyte 正继续动用现金储备进行管线收购，预付款可能达到12.5 亿美元， 并根据后续的里程碑节点支付额外款项。 Incyte正将其业务从核心肿瘤学领域扩展至更广泛的血液疾病领域，包括镰状细胞病、血友病和血液系统恶性肿瘤。Medaverse2026-06-07375血友病 Incyte Corp 镰状细胞病
-
阿斯利康提交mitapivat新药补充申请，加速审批途径用于治疗镰状细胞病研发注册政策阿斯利康公司近日宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了mitapivat的新药补充申请（sNDA），用于美国加速审批该药物在镰状细胞病中的应用。mitapivat是一种口服的丙酮酸激酶（PK）激活剂，该申请是基于与FDA就确认性临床试验达成一致的基础上提交的，这是加速审批途径的要求。确认性临床试验旨在证明mitapivat在减少镰状细胞病输血负担方面的临床益处，主要终点为从第4周至第52周的无输血状态。该试验预计将招募约159名12岁或以上的镰状细胞病患者。该试验的设计基于RISE UP 3期临床试验中，与安慰剂相比，mitapivat在减少输血负担方面观察到的临床上有意义的降低。阿斯利康期望在2026年第三季度收到关于sNDA提交接受和预期审查时间线的通知。Biospace2026-05-12543镰状细胞病 PK 米他匹伐
镰状细胞病竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
镰状细胞病关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
镰状细胞病研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
2026年乳腺癌流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察摩熵咨询39页2398 -
2026年4月全球在研新药月报摩熵咨询31页1241 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.04.20-2026.04.26）摩熵咨询18页2829
-
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879
-
中风领域的发展：关键管道和临床试验见解艾昆纬11页1448 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.08.04-2025.08.10）摩熵咨询26页1386
-
镰状细胞病：触手可及的治愈，正义仍遥不可及Citeline,Norstella公司19页2576
-
阿斯利康；Genmab；格雷斯海姆；默克集团；诺和诺德摩根大通证券6页1585
-
重塑儿童药物生态系统WHO2页2021
-
医药行业创新药周报（5.12-5.16）西南证券20页237
镰状细胞病-药品研发状态数据概览
-
18个
药物发现
-
0个
申报临床
-
0个
申请上市
-
9个
批准上市
镰状细胞病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
镰状细胞病相关靶点
最新资讯
- 2026年肝素药物研究：作用机制、产业链与相关政策解析
- 2026年肝素药物市场分析：全球管线格局、国内创新现状与竞争趋势
- 2026肝素企业数据分析：两大龙头周转效率、营收变化全景解析
- 2026年肝素药物市场表现洞察报告
- 翰森制药HS-20093上市申请获受理：全球首个OS获益B7-H3 ADC，小细胞肺癌、骨肉瘤III期同步告捷
- Alumis口服TYK2抑制剂SLE II期临床失败股价暴跌56%，IFNGS高表达亚组成后续开发核心锚点
- CAR-T竞争逻辑正在被重写？莱芒生物代谢增强型CAR-T产品从T细胞耗竭底层破局血液瘤、自免赛道
- 中国生物制药TQB2102全球首个HER2双抗ADC三期临床成功，出海7大新兴市场即将申报上市
- 3例IEC-HS死亡，8项研究叫停！诺华及BMS同日踩下CAR-T自免暂停键，快速制备平台成最大疑点
- 最新院内药品Top50大洗牌！人血白蛋白稳坐百亿榜首，恒瑞医药领衔7家本土药企跻身TOP10
镰状细胞病研发企业
最新视频
-
医保“十五五”，药企最该关注什么？
13844
2026-09-03
-
全球“超级重磅炸弹”药物第三期：一款“失败的老药”，如何逆袭成为百亿美元药王
15557
2026-08-24
-
AI重塑新药研发：从合成瓶颈到细胞药效的双场景实践
20712
2026-08-15
-
拆解GLP-1产业链：千亿美金赛道的三段生意
14484
2026-08-07
-
8年首调！2026基药目录拆解，12批国采结果落地，十五五健康规划出台
15234
2026-08-04
推荐适应症
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
11291
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
热门适应症
相关政策法规
- Guidance on operational microplanning for COVID-19 vaccination: interim guidance, 16 November 2021
- 北京市卫生健康委员会关于印发《北京市65岁以上老年人肺炎球菌疫苗接种工作实施方案》的通知
- Infection prevention and control of epidemic- and pandemic-prone acute respiratory diseases in health care : WHO interim guidelines
- 传染性病原体的产品特征概要及血浆制品说明书注意事项
- 传染性病原体的产品特征概要及血浆制品说明书注意事项