镰状细胞病资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
非成瘾性口服阿片类止痛药研发商DIMERx获得第二项NIH资助，推进DMX-201治疗镰状细胞病医药投融资2026年9月22日，非成瘾性口服阿片类止痛药研发商DIMERx, Inc.宣布，已获得National Heart, Lung, and Blood Institute颁发的SBIR资助，用于推进镰状细胞病（SCD）治疗药物DMX-201的研发。DMX-201有望成为急性胸综合征（ACS）的一线治疗药物，有助于减轻急性呼吸窘迫症状、缩短住院时间、减少阿片类药物使用，并改善患者生活质量。2026-09-22202小脑共济失调 急性冠脉综合征 镰状细胞病
-
新型疗法研究：VAS-101在镰状细胞病中的应用研发注册政策Vascarta公司正在进行的第二阶段概念验证I期临床试验，评估专利生物利用度增强型透皮应用姜黄素衍生物VAS-101（Vasceptor®；局部姜黄凝胶）在稳定型镰状细胞病（SCD）患者中的安全性和耐受性。该研究由美国国立卫生研究院（NIH）临床中心进行，主要研究者为Swee Lay Thein博士。SCD是由β-血红蛋白基因中的单个点突变引起的，导致红细胞镰变，表现为严重疼痛、炎症、氧化应激和器官损伤，这些因素导致生活质量下降和生存率降低。VAS-101是一种专利局部姜黄素配方（Curcugen®），采用专利透皮递送技术（Vasporta™）以提高生物利用度。该研究旨在评估VAS-101在SCD患者中的临床安全性和耐受性，并监测不良事件和疗效生物标志物。Vascarta公司致力于开发高效透皮递送药物，以解决炎症和疼痛问题，最初聚焦于镰状细胞病和骨关节炎。PRNewswire2026-08-20384骨关节炎 小脑共济失调 镰状细胞病
-
Nature 子刊丨新型 LNP 实现体内持久编辑造血干细胞——饶书权/魏妥/程涛/姚瑶合作开发前沿研究然而，尽管其具有变革潜力，但目前仍面临挑战：难以高效且特异性地靶向处于静止状态的人类造血干细胞，而又同时保持其长期功能。 该研究开发了 与抗 CD34 抗体偶联的工程化脂质纳米颗粒—— CD34/LNP DP ，其在体外和体内实验中均可将 mRNA 高效靶向递送至人类 CD34 + 造血干细胞/祖细胞 （HSPC） ，并在人源化小鼠体内实现了持久编辑造血干细胞，显示出对 β-地中海贫血、镰状细胞病、 中性粒细胞减少症等疾病的治疗潜力。 在人源化小鼠模型中，通过股骨内注射，CD34/LNP DP 可有效编辑人类 HSPC 中红系特异性 BCL11A 增强子，从而在红细胞中持续长期激活胎儿血红蛋白 （HbF） 的表达 ，可用来治疗 β-地中海贫血和镰状细胞病。医麦客2026-08-16275中性粒细胞减少症 FOXG BCL11A
-
1.19 亿美元！全球首款基因编辑药物销售额爬坡提速，体内管线密集推进财报业绩CASGEVY 由 Cas9 核酸酶和 sgRNA 组成的核糖核蛋白复合物 （RNP） ，通过电穿孔递送至患者 CD34+ 造血干细胞和祖细胞中。 该药物适用于镰状细胞病 （SCD） 或输血依赖型 β 地中海贫血 （TDT） 患者，已在北美、欧洲和中东的 39 个国家获得批准。 本季度最关键的监管里程碑是 FDA 批准 CASGEVY 用于 2 岁及以上 SCD 或 TDT 患儿，成为 首个获批用于低至 2 岁儿童的两适应症基因疗法 。医麦客2026-08-0599小脑共济失调 镰状细胞病 Cas9
-
里程碑｜全球首款2岁适用基因疗法！从根源干预幼儿血液病前沿研究近日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）宣布，FDA正式批准旗下基因疗法Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel）的补充适应症拓展，将适用年龄下限扩展至2岁及以上、伴有反复血管闭塞性危象（VOC）的镰状细胞病（SCD），以及输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者。 本次适应症扩展申请纳入FDA局长国家优先凭证（CNPV）试点项目，从提交材料到最终获批仅用时53天。 此次获批不仅让Casgevy成为全球 首个可用于低至2岁SCD患儿的基因疗法 ，也将CRISPR/Cas9基因编辑疗法的临床应用覆盖至幼儿重大遗传性血液疾病群体，为低龄患儿提供了针对疾病根源的治疗新选择。动脉网-最新2026-07-31224小脑共济失调 Vertex Pharmaceuticals Inc 镰状细胞病
-
百亿美金并购新狂潮背后，跨国药企“审美”变了交易并购氨基观察-创新药组原创出品。 或是中年危机、或是专利危机，跨国药企加大并购力度，并不意外。 MNC手中的子弹依旧充足，仅半年过去，就达成了4笔百亿美元并购案。氨基观察2026-07-07310AbbVie Inc Pfizer Inc Intra-Cellular Therapies Inc
-
股价暴涨 218%！拆解木头姐布局 AI 制药赛道的投资逻辑医药投融资其中，AI+DNA合成公司Twist Bioscience作为其第一大重仓股，走出了近期最高行情。 Twist Bioscience为企业提供底层DNA合成，以及AI驱动的抗体药物研发服务。 Twist股价从去年年底23.3美元，一路飙升到近期104.23美元。新浪医药2026-06-29403干燥综合征 RSV Twist Bioscience Corp
-
Nature头条：首次对人类胚胎进行精准基因编辑，推动基因治疗发展，但也引发“定制婴儿”担忧前沿研究2026 年 6 月 5 日， Nature 官网头条报道了一项最新研究—— 哥伦比亚大学的研究人员首次使用碱基编辑技术对人类胚胎进行了精准基因编辑。 而这项新研究实现了概念上的转变，其使用更精准的 新一代基因编辑技术 —— 碱基编辑 。 然而，这项研究一经公布，在科学界和生物伦理学家中引发了兴奋与谨慎情绪。金斯瑞生物2026-06-16555血液疾病 PCSK9 地中海贫血
-
不止血液治疗！一文解读造血干细胞（HSC）应用进展前沿研究什么是造血干细胞（HSC）。 造血干细胞（Hematopoietic Stem Cells, HSCs） 是一类位于造血系统最上游的多能干细胞，主要存在于骨髓这一特殊的造血微环境中，同时也可以在脐带血以及动员后的外周血中获取。 HSC同时 具备自我更新能力和多向分化潜能：。Cytiva学堂2026-06-09287再生障碍性贫血 Cytiva 血红蛋白病
-
20亿美元！Incyte拟收购Star Therapeutics交易并购6月7日， 英国《金融时报》周日援引知情人士透露， 市值超200亿美元的美国生物制药集团 Incyte正接近达成一笔交易，以最高20亿美元收购一家专注于血液疾病的生物技术公司 Star Therapeutics 。 Incyte 正继续动用现金储备进行管线收购，预付款可能达到12.5 亿美元， 并根据后续的里程碑节点支付额外款项。 Incyte正将其业务从核心肿瘤学领域扩展至更广泛的血液疾病领域，包括镰状细胞病、血友病和血液系统恶性肿瘤。Medaverse2026-06-07429Incyte Corp 血友病 镰状细胞病
镰状细胞病竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
镰状细胞病关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
镰状细胞病研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
2026年乳腺癌流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察摩熵咨询39页2403 -
2026年4月全球在研新药月报摩熵咨询31页1242 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.04.20-2026.04.26）摩熵咨询18页2830
-
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881
-
中风领域的发展：关键管道和临床试验见解艾昆纬11页1448 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.08.04-2025.08.10）摩熵咨询26页1386
-
镰状细胞病：触手可及的治愈，正义仍遥不可及Citeline,Norstella公司19页2576
-
阿斯利康；Genmab；格雷斯海姆；默克集团；诺和诺德摩根大通证券6页1585
-
重塑儿童药物生态系统WHO2页2021
-
医药行业创新药周报（5.12-5.16）西南证券20页237
镰状细胞病-药品研发状态数据概览
-
17个
药物发现
-
0个
申报临床
-
0个
申请上市
-
9个
批准上市
镰状细胞病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
镰状细胞病相关靶点
最新资讯
- 2026年第40-41周09.28-10.11全球创新药研发概览
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
- 艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi皮下诱导AFFIRM研究再传积极数据，克罗恩病内镜改善再突破
- DATA+AI成核心分水岭，医药营销跳出单点AIGC工具走向全链路决策赋能
- 2026年9月仿制药月报出炉：205个品种过评，7款首家！来特莫韦、酒石酸布托啡诺同台竞速
- 罗氏11.6亿美元重金引进大睿生物ALK7 RNAi，同步押注非GLP-1减重与RAS G12V肿瘤双赛道
- 从 “查数据” 到 “做分析”：药品审评公开数据的实战用法
- Syndax股价盘后大跌17%！axatilimab治疗IPF的II期MAXPIRe未达主要终点，FVC年下降率失败
镰状细胞病研发企业
最新视频
-
生物类似药集采，市场将如何重构？
27268
2026-10-09
-
108亿美元喜达诺复盘：1个分子 × 4个适应症 × 7个关键决策
16674
2026-09-23
-
AI+整包CRO：能让新药研发快多少？
22325
2026-09-21
-
CGT药物开发实例与策略论坛
15127
2026-09-17
-
2026年辅料监管新变化：数据解读与审评经验
13869
2026-09-14
推荐适应症
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
12925
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
热门适应症
相关政策法规
- Guidance on operational microplanning for COVID-19 vaccination: interim guidance, 16 November 2021
- 北京市卫生健康委员会关于印发《北京市65岁以上老年人肺炎球菌疫苗接种工作实施方案》的通知
- Infection prevention and control of epidemic- and pandemic-prone acute respiratory diseases in health care : WHO interim guidelines
- 传染性病原体的产品特征概要及血浆制品说明书注意事项
- 传染性病原体的产品特征概要及血浆制品说明书注意事项