KMT2A核心数据概览
KMT2A资讯动态
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本周创新药专利速览 (2026-10-01)公司动态人在药途：全球专利情报画像。 本周视野聚焦于 MEN1, KMT2A, RPE65, MRGPRX2, KRAS, STAT6等 热门靶点。 MEN1, KMT2A 抑制剂。人在药途2026-10-0268KRAS MRGPRX2 STAT6
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【实例鉴证】儿童急性巨核细胞白血病的早期诊断困境，1例伴MLL基因重排的不典型病例报道前沿研究因“面色苍白伴皮肤瘀斑7个月，发热1个月”收住入院。 7个月前患儿无明显诱因出现面色苍白、精神欠佳，当时无发热，咳嗽、腹泻，无鼻出血、牙龈出血等，就诊当地医院，查血常规：贫血、血小板减少；行骨髓检查后考虑“急性白血病、再生障碍性贫血不能除外”，予输注血制品及营养支持治疗。 6个月余前因磕碰后皮肤瘀斑再次就诊，当时患儿无发热等其他不适，行多部位骨髓穿刺（胸骨及髂后），骨髓形态均提示骨髓增生减低，粒红两系增生低下，可见幼稚细胞及淋巴样小巨核细胞。Htology2026-09-07197再生障碍性贫血 贫血 急性白血病
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Kura Oncology公布ziftomenib的研究成果，新型药物在治疗AML中展现潜力医投速递Kura Oncology公司近日在《Blood》杂志上发表了关于新型药物ziftomenib的研究成果。ziftomenib是一种强效且选择性的menin抑制剂，已于2025年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病（AML）的成年患者。研究详细介绍了ziftomenib的开发背景，包括其独特的结合特性、对menin-KMT2A相互作用的强效和选择性抑制、在多种遗传定义的白血病模型中的活性，以及对某些与对其他menin抑制剂耐药相关的MEN1突变的治疗活性。研究结果表明，ziftomenib在KMT2A重排、NPM1突变和NUP98重排的白血病模型中表现出强大的靶向活性，包括抑制MEIS1和HOXA9等关键KMT2A调控基因，诱导分化，并降低白血病细胞的存活率。此外，ziftomenib还被证明可以诱导白血病消退并延长异种移植和患者来源的异种移植模型中的生存期。Biospace2026-08-10141血管肌脂肪瘤 KMT2A ziftomenib
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【文献速递】menin抑制剂DS-1594b联合维奈克拉在MLL重排及NPM1突变急性髓系白血病细胞中驱动分化并诱导协同致死效应前沿研究研究发现，使用DS-1594b靶向menin-MLL相互作用，联合BCL-2抑制剂维奈克拉，可在MLLr和NPM1突变白血病模型中促进分化并增强清除效果。 体外和体内实验均显示，两者联用具有显著协同作用，能增强分化、抑制增殖、降低白血病负荷并延长小鼠生存期。 机制上，menin抑制是转录变化的主要驱动因素，并影响抗凋亡调节因子的表达。Htology2026-05-30294白血病 维奈克拉 NPM
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Syndax Pharmaceuticals在ASCO年会上公布Revuforj（revumenib）的最新研究进展研发注册政策Syndax Pharmaceuticals公司宣布，其产品Revuforj（revumenib）的四篇摘要被美国临床肿瘤学会（ASCO）年会接受，将于2026年5月29日至6月2日在芝加哥举行。这些摘要包括Revuforj在移植后环境中对KMT2Ar、NPM1m或NUP98r急性白血病患者的疗效数据，以及Revuforj的药代动力学（PK）特性。此外，还将介绍Revuforj与低或高强度化疗联合治疗新诊断的NPM1m或KMT2Ar急性白血病的正在进行中的关键试验设计。Revuforj是一种口服的、首创的menin抑制剂，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗复发或难治性（R/R）急性白血病，该病由KMT2A基因转位引起，适用于一岁及以上的成年人和儿童。Revuforj还适用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML），该病在成年人和儿童中存在易感的核磷酸蛋白1（NPM1）突变，且没有满意的替代治疗方案。GlobeNewswire2026-05-22465血管肌脂肪瘤 revumenib NPM
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免疫检查点分子在癌症免疫逃逸和治疗中的调控前沿研究免疫检查点分子是免疫稳态的关键调节因子，负责维持激活与耐受之间的平衡。 在癌症中，肿瘤利用检查点通路抑制抗肿瘤免疫并促进进展。 一、 免疫检查点受体-配体相互作用及治疗性抗体。小药说药2026-05-20277恶性肿瘤 CD47 LAG3
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mOS为15.7个月：《Cancer Commun》发表卡瑞利珠单抗联合白蛋白结合型紫杉醇在晚期UC的二线及后线探索前沿研究尿路上皮癌（UC）作为全球范围内高发的恶性肿瘤，尽管免疫治疗已成为晚期UC多线治疗的核心基石，但仍有显著比例的患者对单一免疫治疗反应不佳，或在获益后出现疾病进展。 对于一线铂类化疗失败、甚至既往已接受过免疫治疗的患者，临床亟需更为高效的联合治疗方案以改善预后。 近年来，免疫治疗与化疗的协同机制研究不断深入，白蛋白结合型紫杉醇因其独特的肿瘤微环境调节作用，被认为能有效增强免疫治疗的抗肿瘤活性。良医汇肿瘤资讯2026-05-16316卡瑞利珠单抗 溃疡性结肠炎 尿路上皮癌
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免疫检查点阻断疗法在促纤维增生性黑色素瘤中取得突破性进展前沿研究促纤维增生性黑色素瘤是一种罕见的皮肤癌亚型，长期以来缺乏针对性的有效治疗方案。 然而，近期一项名为SWOG S1512的II期临床试验结果，为这类患者带来了新的希望。 研究结果显示，单药抗PD-1疗法（帕博利珠单抗）在可切除及不可切除的促纤维增生性黑色素瘤中均展现出卓越的疗效，这为该疗法成为此类患者的标准治疗选择提供了强有力的证据 。小药说药2026-02-12615PD-1 帕博利珠单抗 CTLA4
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循证有例｜乳腺癌治疗后的“二次挑战”：一例乳腺癌化疗后继发γδ T细胞急性淋巴细胞白血病病例启示前沿研究乳腺癌患者经手术、化疗等综合治疗后，长期生存获益显著，但治疗相关的二次恶性肿瘤风险需引起重视。 γδ T 细胞急性淋巴细胞白血病（γδ T-ALL） 是一种罕见且侵袭性极强的血液系统恶性肿瘤，而乳腺癌治疗后继发该疾病的病例更为罕见，临床认知不足易导致诊断延迟。 患者，女，62 岁，因“发现白细胞升高 2个月”于2025年6月就诊。良医汇肿瘤资讯2026-01-28475乳腺癌 急性髓系白血病 急性淋巴母细胞白血病
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2028年Menin抑制剂药物市场、价格、销售及临床试验洞察报告交易并购本报告对Menin抑制剂药物市场进行了深入分析，涵盖了不同临床开发阶段的Menin抑制剂候选药物，包括从早期1期到晚期试验以及待提交的监管申请。报告指出，Menin抑制剂的出现是精准医学领域的重要转变，尤其是在治疗高风险急性白血病方面。Menin是肿瘤基因转录调控的关键辅助因子，尤其是在具有KMT2A（MLL）重排或NPM1突变的白血病中。这些分子亚型是大多数急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）病例的原因，并且与不良预后和有限的替代治疗方案有关。Menin抑制剂特别适合解决这一未满足的需求，提供针对生物标志物的靶向治疗，特异性干扰白血病过程。报告还涵盖了全球范围内Menin抑制剂研发的领先公司、技术平台、合作与协议，以及未来Menin抑制剂细分市场的发展方向。Businesswire2025-10-14500血管肌脂肪瘤 急性淋巴母细胞白血病 MEN1
KMT2A研究报告
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2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.04.13-2026.04.19）摩熵咨询22页900 -
医药日报：Syndax小分子Revuforj再获FDA批准，用于治疗AML太平洋证券股份有限公司3页915 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.06.16-2025.06.22)摩熵咨询22页586
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医药日报：施维雅收购BioNova在研新药BN104，用于治疗白血病太平洋证券股份有限公司3页2926
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新药周观点：25Q1创新药板块持仓环比大幅提升国投证券15页2170
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.04.28-2025.05.04)摩熵咨询17页1883
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.02.03-2025.02.09)摩熵咨询24页616
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创新药周报：首款menin抑制剂获批上市治疗KMT2A基因易位的急性白血病华创证券25页2057
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医药生物行业跨市场周报（20240428）：胰岛素接续集采结果温和，建议关注仿转创的优秀企业光大证券20页2030
KMT2A-品种竞争格局
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0个
申报临床
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临床
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申请上市
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批准上市
KMT2A
当前排名
第239名
9.21分
摩熵指数
1个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
KMT2A全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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