视锥细胞营养不良资讯动态
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曾超4亿美元出海，这款光遗传学基因疗法启动注册临床医药投融资8月7日， 星明优健宣布其 光遗传学AAV基因治疗 UGX202 已获得国家药监局药品审评中心临床试验许可(批准编号：2026LP02377)，适应症为晚期遗传性视网膜色素变性（RP）。 ——这是 UGX202首个注册性临床试验。 UGX202是 星明优健的 主导项目，以其自主研发的AAV病毒为载体，搭载宽光谱及高敏感度的创新光敏蛋白，能够特异性感染视网膜神经节细胞并赋予感光功能，重建中晚期感光细胞退行性疾病患者视觉通路。佰傲谷BioValley2026-08-28259视锥细胞营养不良
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国家卫生健康委员会《关于加强罕见病用药保障的提案》作出回应，推动视网膜色素变性等罕见病患者获益医保动态8月20日，国家卫生健康委员会发布关于全国政协十四届四次会议第04269号提案答复函， 就《关于加强罕见病用药保障的提案》作出回应 。 关于全国政协十四届四次会议第04269号（医疗卫生类442号）提案答复的函。 您提出的《 关于加强罕见病用药保障的提案 》收悉 ， 经商 国家药监局 ， 现答复如下 ：。中眸Augelux Therapeutics2026-08-26176罕见病 视锥细胞营养不良
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奥库仁公司将在2026年9月参加投资者和行业会议，展示其创新基因疗法平台医投速递奥库仁公司（NASDAQ: OCGN），一家专注于基因治疗致盲疾病的生物技术领先企业，宣布将于2026年9月参加即将举行的投资者和行业会议，并展示其创新的修饰基因疗法平台。该平台有望通过基因非特异性方法解决大量患者的未满足医疗需求。奥库仁公司的修饰基因疗法旨在通过恢复多个基因网络的平衡来解决疾病的根本生物学问题。公司目前正推进针对遗传性视网膜疾病和其他导致失明的病因的研究项目，包括视网膜色素变性、斯特加德特病和地理萎缩等。奥库仁公司将在Citi 2026生物制药秋季会议、H.C. Wainwright第28届全球投资会议以及视网膜学会第59届科学会议上进行展示。会议的具体时间和地点已在文中列出。公司网站的投资者部分将提供会议的网络直播，并在活动结束后30天内提供回放。Biospace2026-08-25344失明 视锥细胞营养不良
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日本批准罕见病药物Gildeuretinol治疗Stargardt病研发注册政策Alkeus制药公司宣布，日本厚生劳动省已授予口服药物Gildeuretinol孤儿药资格，用于治疗Stargardt病。Stargardt病是一种遗传性视网膜疾病，通常在儿童或青少年时期开始，会逐渐且不可逆转地损害患者的中心视力，影响阅读、识别面部、驾驶和独立生活。Gildeuretinol目前正在进行全球3期NORTHSTAR研究。该药物在日本被授予孤儿药资格，意味着它旨在治疗影响日本少于5万名患者的罕见病，并具有高度的医疗需求。此外，Alkeus制药公司正在全球范围内积极招募患者参与Gildeuretinol的3期NORTHSTAR研究，以评估其减少视网膜萎缩病变生长速率和保持视力敏锐度的潜力。Gildeuretinol还在美国和欧洲获得了孤儿药资格。Biospace2026-08-24338视锥细胞营养不良
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Belite Bio将在SOG和APVRS大会上展示Tinlarebant治疗Stargardt病的临床试验结果研发注册政策Belite Bio公司宣布，其针对Stargardt病新型疗法Tinlarebant的临床试验数据将在2026年8月26日至28日在瑞士洛桑举行的瑞士眼科协会（SOG）年会上，以及8月28日至30日在澳大利亚黄金海岸举行的第19届亚太玻璃体视网膜学会（APVRS）年会上进行展示。Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少Stargardt病1型（STGD1）和地理萎缩（GA）或晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）中由维生素A基毒素（双视黄醇）引起的视网膜疾病。Belite Bio正在进行Tinlarebant的3期临床试验（DRAGON），该试验在青少年和成人STGD1患者中达到了主要终点，目前正在进行针对STGD1的2/3期临床试验（DRAGON II）和针对GA的3期临床试验（PHOENIX）。Biospace2026-08-21426视锥细胞营养不良 Belite Bio Inc Tinlarebant 片
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Atsena Therapeutics任命生物制药行业资深人士Matt Pauls加入董事会医投速递Atsena Therapeutics，一家专注于逆转或预防遗传性视网膜疾病的临床阶段基因治疗公司，宣布任命拥有超过25年生物制药行业领导经验和罕见病临床开发及商业化专长的Matt Pauls先生加入其董事会。Pauls先生在生物技术制药行业拥有丰富的领导经验，特别是在罕见病临床开发和建立及扩展商业化组织方面。Atsena Therapeutics正在推进两个后期临床项目，即针对X连锁视网膜劈裂（XLRS）的ATSN-201和针对GUCY2D相关利伯先天性黑蒙（LCA1）的ATSN-101，同时准备其遗传性视网膜疾病基因疗法的多次商业化推广。Pauls先生曾领导公司通过IPO，在行业内一些最受尊敬的罕见病公司中建立并扩展了商业化组织，并指导董事会通过转型决策，包括最近的收购。Atsena Therapeutics的CEO Patrick Ritschel表示，Pauls先生的加入正值公司关键时期，公司正在积极准备潜在的商业化推广。Pauls先生目前担任Savara, Inc.的董事会主席兼首席执行官，这是一家专注于罕见呼吸疾病的公开交易的临床阶段生物制药公司。他还担任两家其他公开交易生物制药公司的董事会成员，Biospace2026-08-1949视锥细胞营养不良 Atsena Therapeutics Inc
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IF14.6｜首次人源验证！暨南大学团队揭示PRPF6致病机制，AAV基因增补逆转视网膜退变前沿研究视网膜色素变性（ retinitis pigmentosa，RP）是最常见的遗传性视网膜疾病，患者通常首先出现夜盲，随后发生进行性视野缩窄和视力下降，部分患者最终可发展至失明。 PRPF6突变是常染色体显性RP中较少见的遗传病因，其导致光感受器退变的机制 尚未完全 阐明，也缺乏针对性的基因治疗策略。 该研究 首次用患者来源视网膜类器官重现了 PRPF6突变导致的退变表型，并证实AAV基因增补治疗可将其逆转 ， 让这类罕见遗传性眼病第一次有了可以测试治疗策略的人源模型。云舟生物2026-08-1349失明 暨南大学 视锥细胞营养不良
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Sumitomo Pharma America开展DSP-3077治疗非综合征性视网膜色素变性研究研发注册政策Sumitomo Pharma America公司宣布，其针对非综合征性视网膜色素变性（RP）的研究中，首名接受DSP-3077治疗的病人已完成视网膜下植入。DSP-3077是一种基于诱导多能干细胞（iPS）来源的异体视网膜片（3D视网膜）的再生细胞疗法。该1/2a期开放标签、单臂、非对照、剂量递增研究（NCT06891885）正在评估两种剂量水平的异体iPS细胞来源视网膜片（DSP-3077）在RP成人患者中的安全性和耐受性，以及植入和潜在的治疗反应。该研究的主要目标是评估DSP-3077两种剂量水平的安全性，其他目标包括评估DSP-3077的安全性、植入和潜在的治疗反应，以及评估DSP-3077输送装置的性能。研究参与者将被分为三个队列，每个队列根据视力（VA）标准和DSP-3077剂量水平定义。每个队列将包括四名参与者，共12名参与者。DSP-3077的技术基于自组织细胞培养技术，称为SFEBq方法，这是一种从多能干细胞生成3D神经组织和类器官的稳健分化方法。该技术最初由日本领先的国家综合研究机构RIKEN的Yoshiki Sasai研究小组开发。Sumitomo Chemical Co., Ltd.与Biospace2026-08-12310视锥细胞营养不良
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里程碑 | 星明优健光遗传基因疗法UGX202注册临床试验申请获批审批动态星明优健今日宣布，公司自主研发的新一代光遗传基因治疗产品UGX202 已获得国家药监局药品审评中心临床试验许可(批准编号：2026LP02377) ，适应症为晚期遗传性视网膜色素变性（RP）， 标志着公司核心光遗传管线正式进入注册性临床试验阶段 。 遗传性视网膜色素变性是一类难治性罕见致盲眼病。 本次临床试验许可的获批，是星明优健眼科基因治疗管线的重要里程碑。星明优健2026-08-0766视锥细胞营养不良
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8亿美元！Tarsus制药收购Alkeus制药，获得一款氘代眼科口服药交易并购8月6日, 加利福尼亚州，Tarsus Pharmaceuticals（NASDAQ：TARS）宣布已达成最终协议，以8亿美元收购Alkeus Pha rmaceuticals ，一家私人持有的以视网膜疾病为重点的生物技术公 司，正在开发 Gildeuretinol acetate （ALK-001， 一种新的氘代维生素 A（C20-D3-维生素A） ），一种每日一次的Stargardt病口服治疗研 究药物。 Belite Bio目前美股市值64.4亿美元，仅凭一款 Stargardt病新药口服RBP4抑制剂 tinlarebant 已经申报上市。 Tarsus美股市值28.11亿美元。Medaverse2026-08-07177视锥细胞营养不良 Belite Bio Inc Tinlarebant 片
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视锥细胞营养不良-药品研发状态数据概览
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1个
药物发现
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申报临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
视锥细胞营养不良全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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