视锥细胞营养不良资讯动态
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道远已投动态｜健达九州自主研发的 GA001 注射液作为国内光遗传学治疗视网膜色素变性同类领先项目，现已进入注册临床验证阶段临床研究近日，道远资本已投优秀企业 健达九州取得重大研发进展。 健达九州深耕的光遗传学技术，正是 2026 年诺贝尔生理学或医学奖的获奖研究方向。 2026年， 光遗传学 迎来了属于它的高光时刻。道远资本2026-10-0927视锥细胞营养不良
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十部门罕见病新政发布，视网膜色素变性呼声不够，未被重点点名医保动态9月18日，工信部、国家发改委、国家医保局、国家药监局等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》，针对罕见病领域的药物研发、技术攻关、用药保障作出系统性部署，为罕见病创新药物研发指明方向。 这份规划点名了血友病、白化病、渐冻症、苯丙酮尿症、线粒体病、多发性硬化病、肺泡蛋白沉积症、库欣综合征、戈谢病、庞贝病、黏多糖贮积症等罕见病，将上述病种的用药列为重点发展领域。 看到这份名单，不少视网膜色素变性（RP）病友会留意到：视网膜色素变性并没有出现在这份重点点名清单之中。视网膜色素变性自救之家2026-10-07165视锥细胞营养不良 戈谢病 库欣综合征
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团队曾参与7款获批RNAi药物研发，这家小核酸新锐冲刺IPO审批动态2018年8月，全球首个RNAi药物ONPATTRO获得FDA批准。 Alnylam这家把RNAi从学术概念变成了商业现实的公司如今市值超过300亿美元。 现在，它的创始CEO John Maraganore带着一家名叫City Therapeutics的公司向美国SEC递交了S-1招股申请。动脉网-最新2026-10-05186贫血 Alnylam Pharmaceuticals Inc HAMP
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视网膜色素变性市场展望：治疗创新与市场增长医投速递视网膜色素变性（RP）市场预计在未来几年将稳步增长，得益于对遗传性视网膜疾病的认识提高、基因检测技术的进步以及疾病修饰疗法的开发。随着临床管线的发展，包括Botaretigene sparoparvovec（MeiraGTx/Johnson & Johnson）、Laru-zova/AGTC-501（Beacon Therapeutics）、OCU400（Ocugen）等针对特定突变以及基因非特异性方法的疗法，预计将为遗传多样性较大的视网膜色素变性人群提供更广泛的治疗选择。该市场报告涵盖了当前的治疗实践、新兴药物、个别疗法的市场份额，以及从2022年到2036年的当前和预测市场规模，按主要市场（美国、欧盟4国、英国和日本）进行细分。此外，报告还分析了市场增长的关键因素，如基于AAV的基因疗法、细胞疗法和寡核苷酸的研究进展，以及一些先驱公司正在转向开发频繁给药的小分子药物。报告还提供了视网膜色素变性的流行病学分析，包括历史和当前的患病人群以及主要市场的预测趋势。PRNewswire2026-09-29254Johnson & Johnson Inc 视锥细胞营养不良 Ocugen Inc
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Aldeyra Therapeutics将于2026年9月29日举办关于干眼病药物reproxalap的监管更新网络研讨会医投速递Aldeyra Therapeutics公司，一家致力于发现和开发针对免疫介导性疾病的创新疗法的生物技术公司，宣布将于2026年9月29日早上8点（东部时间）举办一场监管更新网络研讨会。此次更新将聚焦于reproxalap，这是一种用于治疗干眼病的在研药物。网络研讨会将提供现场音频网络直播和幻灯片演示，观众可以通过访问Aldeyra网站“投资者与媒体”部分（https://ir.aldeyra.com/）来观看，该内容将在活动后的90天内提供。Aldeyra Therapeutics的产品候选包括RASP（反应性醛类物质）调节剂ADX-248、ADX-246以及相关化合物，用于治疗全身性和视网膜免疫介导性疾病。其后期产品候选包括reproxalap，这是一种用于治疗干眼病和过敏性结膜炎的RASP调节剂，以及ADX-2191，这是一种用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性的新型玻璃体内甲氨蝶呤制剂。Businesswire2026-09-29193视锥细胞营养不良 reproxalap Aldeyra Therapeutics Inc
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Ocugen推进OCU400基因疗法，旨在90天内治疗首例视网膜色素变性患者研发注册政策Ocugen公司宣布，其研究性修饰基因疗法OCU400已获得巴哈马长寿与再生疗法委员会（LARTA Board）的临时批准和优先审批。该公司计划通过扩大访问计划（EAP）提供OCU400，目标是在获得完全批准后的90天内治疗首位视网膜色素变性（RP）患者。OCU400是一种针对广泛RP适应症（从早期到晚期疾病；儿童到成人患者）的修饰基因疗法候选药物，目前处于3期临床试验阶段。该疗法旨在治疗由100多种基因引起的突变，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的再生医学高级治疗（RMAT）和孤儿药指定（ODD）。Biospace2026-09-25444视锥细胞营养不良
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Nanoscope Therapeutics在Euretina大会和Retina Forum 2026上展示视网膜退化相关疗法数据医投速递Nanoscope Therapeutics公司宣布，其将在2026年10月1日至4日举行的第26届Euretina大会上展示其地理萎缩和视网膜色素变性项目的数据。此外，公司联合创始人、总裁兼首席科学官Samarendra Mohanty博士和首席医疗官Samuel Barone博士将在维也纳举行的2026年9月30日的Retina Forum 2026会议上进行公司展示。Nanoscope Therapeutics专注于开发针对视网膜退化导致的视觉障碍患者的创新疗法。公司展示的数据包括关于Sonpiretigene Isteparvovec光遗传疗法的临床试验结果，以及RESTORE 2b/3期临床试验中MCO-010（MOGENRY®）在视网膜色素变性治疗中的4年持久性数据。MOGENRY®是一种基于MCO平台的单次注射、办公室内使用的视网膜光遗传基因疗法，旨在恢复因视网膜退化而失明的患者的视力。Nanoscope Therapeutics还计划在2026年启动MCO-010在地理萎缩中的2期临床试验，并推进其他IND准备就绪的项目。Biospace2026-09-23293视锥细胞营养不良 Nanoscope Therapeutics Inc
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AAVantgarde生物公司将在EURETINA大会展示遗传性视网膜疾病新疗法研究进展医投速递AAVantgarde生物公司，一家专注于遗传性视网膜疾病（IRDs）基因药物开发的临床阶段生物技术公司，宣布将在2026年10月1日至4日在维也纳举行的第26届欧洲视网膜专家协会（EURETINA）年度大会上展示其研究成果。公司将在LUCE-1 Phase 1/2临床试验中，针对乌谢尔综合征1B型（USH1B）患者视网膜色素变性（RP）的治疗效果进行更新，同时展示Stargardt病的CELESTE Phase 1/2临床试验设计。LUCE-1临床试验旨在评估AAVantgarde的基因治疗药物AAVB-081在MYO7A基因突变引起的USH1B相关视网膜色素变性患者中的安全性和有效性。AAVantgarde还将在维也纳举行的眼科未来论坛（OFF）上展示其双AAV基因治疗药物AAVB-039在Stargardt病（STGD1）患者中的应用。此外，AAVantgarde将参与大会期间的合作伙伴关系和科学讨论。Biospace2026-09-16263视锥细胞营养不良
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国产创新眼科产品获中美临床双批审批动态近日，睿健毅联医药科技有限公司宣布，其自主研发的创新细胞治疗产品NouvSight001注射液已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展针对 视网膜色素变性 （Retinitis Pigmentosa）患者的I/III期联合临床研究，系统评价NouvSight001的安全性、耐受性及初步有效性。 直接为26种本地药开大门。 华润投资的创新药企，上了集采“黑名单”。健识局2026-09-08431国家药品监督管理局 视锥细胞营养不良
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企业资讯丨健达九州GA001完成注册临床试验首例临床参与者给药的安全性评估临床研究近日，中关村生命科学园内企业 健达九州 光遗传学核心管线GA001 的注册临床试验在眼和视光疾病国家临床医学研究中心——上海交通大学医学院附属第一人民医院眼科中心， 已顺利完成中国首例临床参与者入组及给药，并完成给药后安全性观察 。 GA001中国注册临床研究。 本项研究是一项评价GA001注射液治疗视网膜色素变性临床参与者安全性、耐受性及初步有效性的注册临床试验。中关村生命科学园公司2026-09-08252视锥细胞营养不良
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普莱姆医药（PRME）：Prime Medicine （PRME）大规模重组中的首例人体先导编辑数据
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合成生物学周报：科技部发布重点新材料研发与科技专项通知，中科院发布合成生物AI大语言模型华安证券股份有限公司17页1125
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医药生物行业周报：近一年以来，海内外脑机接口都有哪些新进展国盛证券38页2074
视锥细胞营养不良-药品研发状态数据概览
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1个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
视锥细胞营养不良全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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