神经纤维瘤病资讯动态
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Pasithea Therapeutics获得FDA罕见儿科疾病指定，用于治疗神经纤维瘤病1型研发注册政策Pasithea Therapeutics公司宣布，其研发的下一代宏环状MEK抑制剂PAS-004已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病指定，用于治疗神经纤维瘤病1型（NF1）。这一指定适用于严重或危及生命的疾病，主要影响出生至18岁的个体，且在美国受影响的少于20万人。美国约有11.5万人患有NF1。根据FDA的罕见儿科疾病优先审评券计划，对于获得罕见儿科疾病新药申请或生物制品许可申请批准的赞助商，可能获得优先审评券（PRV），可用于不同产品的后续营销申请的优先审评。PAS-004已获得孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定。目前，公司正在进行一项针对成年NF1患者的PAS-004 Phase 1/1b多中心、开放标签、剂量递增试验。GlobeNewswire2026-04-20605多发性神经纤维瘤 I 型（封‧雷克灵豪森氏骨病） PAS-004 Pasithea Therapeutics Corp
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2026中国罕见病50强格局重塑与未来核心赛道前瞻前沿研究：2025 年中国全年获批罕见病药 48 款 ，在研管线超 300 条 ，其中超 30% 进入临床三期，覆盖血友病、重症肌无力等。 ：2025 年国内基因治疗领域（核心为罕见病）融资显著回暖，头部企业如 锐正基因（7500万美元） 、 尧唐生物（超3亿元） 获大额注资，资本向中后期（B轮及以后）成熟管线集中。 国内罕见病领域 Top 50 企业综合榜（2026版）。生物药知识云享2026-04-17688罕见病 锐正基因（苏州）有限公司 尧唐（上海）生物科技有限公司
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从“无药可用”到“全生命周期管理”：中国NF1的诊疗破局医保动态氨基观察-创新药组原创出品。 1型神经纤维瘤病（NF1）的患者曾长期身处这片空白之中。 NF1是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多系统受累 3,4 。氨基观察2026-04-03290氢司美替尼 神经纤维瘤病 多发性神经纤维瘤 I 型（封‧雷克灵豪森氏骨病）
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首个且唯一，阿斯利康重磅罕见病新药再获批上市审批动态神经纤维瘤病是一种多系统的疾病，会累及皮肤系统、神经系统、骨骼等，危害广泛，患者的平均寿命比正常人低10年-15年。 2026年3月30日，阿斯利康官方宣布，中国国家药品监督管理局已正式批准 硫酸氢司美替尼胶囊 （商品名：科赛优） 新适应症，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。 这是目前国内首个且唯一获批用于3岁及3岁以上该患者人群的治疗药物。北京药研汇2026-03-31209AstraZeneca PLC 氢司美替尼 多发性神经纤维瘤 I 型（封‧雷克灵豪森氏骨病）
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科赛优®在华获批用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1-PN）儿童及成人患者审批动态阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局已正式批准科赛优 ® （硫酸氢司美替尼胶囊），一种选择性、口服MEK抑制剂，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗 1 。 此次获批是基于Ⅲ期临床试验KOMET的阳性结果，该研究是NF1-PN成人患者中规模最大且唯一一项全球多中心、随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验。 中国亚组分析显示，截至第 16 个治疗周期，中国亚组患者客观缓解率（ORR）达到54.5%，相较安慰剂体现出显著的临床获益。动脉网-最新2026-03-30346MEK 氢司美替尼 多发性神经纤维瘤 I 型（封‧雷克灵豪森氏骨病）
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【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定！审批动态近日，神拓生物技术（杭州）有限公司（ Santo Therapeutics Co., Ltd. ）宣布，其自主研发的基因治疗药物 ST002 已正式获得美国食品药品监督管理局（ FDA ）授予的 “ 孤儿药资格认定”（ Orphan Drug Designation, ODD ） ，用于治疗神经纤维瘤病 II 型相关神经鞘瘤病（ NF2-related schwannomatosis, NF2-SWN ）。 这是继此前获 FDA 授予的“罕见儿科疾病资格认定”（ Rare Pediatric Disease Designation ，即“儿童孤儿药认证”）后， ST002 在短期内获得的第二项 FDA 资格认定 。 孤儿药资格认定（ ODD ）是 FDA 为鼓励针对罕见病（即在美国患病人数少于 20 万人的疾病）的创新疗法研发而设立的重要激励政策。神拓生物2026-03-26329实体瘤 神拓生物技术（杭州）有限公司 上海衍因科技有限公司
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正式发布！FDA（CDER）发布2025年新药审评报告审批动态近日， 美国FDA药品评价和研究中心（CDER）正式发布了2025年度新药审评报告。 2025年，CDER共批准了46款新药（Novel Drugs），数量基本接近过去10年的年平均批准量（约47款） 。 整体概览： 罕见病与创新药仍为研发主力军。博济医药股份2026-01-26471博济医药科技股份有限公司 阿莫西林 + 克拉维酸钾 社区获得性肺炎
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【神拓资讯】神拓生物与衍因科技达成战略合作，共建虚拟细胞平台公司动态2026年1月12日，神拓生物与 中国领先的分子生物学科研平台 企业衍因科技在上海正式签署战略合作协议。 面对全球新药研发成本高、周期长及失败率高的核心挑战，双方将基于“平等互利、优势互补”的原则，整合衍因科技在AI大模型与数字化平台的领先技术，以及神拓生物在基因治疗与多组学数据方面的深厚积累，共同启动“虚拟细胞”（Virtual Cell）平台的联合开发与探索，旨在通过数据与模型驱动的精准预测，攻克新药研发中的核心痛点。 本次合作的核心内容聚焦于AI虚拟细胞平台的联合开发和探索 。神拓生物2026-01-15382神经瘤 神拓生物技术（杭州）有限公司 上海衍因科技有限公司
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芦沃美替尼医保落地，罕见肿瘤患者迎来生命新希望医保动态2026年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》正式实施，复星医药自主研发的1.1类创新药芦沃美替尼（商品名：复迈宁）在全国各地医院同步落地，成功开出纳入医保后的患者处方，使患者第一时间享受到最新的价格，标志着这种罕见病靶向药正式进入“可及、可负担”新阶段。 这款MEK1/2抑制剂为朗格汉斯细胞组织细胞增生症及组织细胞肿瘤成人患者，以及2岁及2岁以上伴有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者带来了全新可及的治疗选择。 双适应症填补罕见病治疗空白。复星医药2026-01-06755上海复星医药（集团）股份有限公司 芦沃美替尼 朗格汉斯细胞组织细胞增生症
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芦沃美替尼医保落地首日，罕见肿瘤患者迎来生命新希望医保动态2026年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》正式实施，复星医药自主研发的1.1类创新药芦沃美替尼（商品名：复迈宁）在全国各地医院同步落地，成功开出纳入医保后的患者处方，使患者第一时间享受到最新的价格，标志着这种罕见病靶向药正式进入“可及、可负担”新阶段。 这款MEK1/2抑制剂为朗格汉斯细胞组织细胞增生症及组织细胞肿瘤成人患者，以及2岁及2岁以上伴有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者带来了全新可及的治疗选择。 双适应症填补罕见病治疗空白。复星万邦2026-01-04767上海复星医药（集团）股份有限公司 芦沃美替尼 朗格汉斯细胞组织细胞增生症
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伴有症状、不可手术的1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤
进行中
Ⅲ期
中国Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）相关（神经纤维瘤和外周恶性神经鞘膜瘤）患者
已完成
Ⅰ期
中国I型神经纤维瘤病相关(神经纤维瘤和外周恶性神经鞘膜瘤)
主动终止
Ⅰ期
神经纤维瘤病研究报告
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2026年7月仿制药月报摩熵咨询16页7 -
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2872 -
医药生物行业跟踪周报：脑卒中千亿市场，千红制药创新药106有望成为50亿大单品东吴证券股份有限公司29页2783
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2025年3月仿制药月报摩熵咨询15页412
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神经纤维瘤病治疗市场分析及产品推广策略摩熵咨询36页2397 -
1型神经纤维瘤病临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询48页594
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神经纤维瘤病临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询91页288
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生物医药行业印度制药系列研究（二）：映射与展望，30家印度药企研究启示招商证券26页1288
神经纤维瘤病-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申报临床
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申请上市
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批准上市
神经纤维瘤病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
神经纤维瘤病相关靶点
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