Deramiocel核心数据概览
Deramiocel资讯动态
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Capricor Therapeutics宣布Deramiocel的PDUFA目标行动日期延长至2026年11月22日研发注册政策生物技术公司Capricor Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将Deramiocel的生物制品许可申请（BLA）的处方药用户费法案（PDUFA）目标行动日期从2026年8月22日延长至2026年11月22日。此次延长是为了审查Capricor提交的补充3期HOPE-3研究数据和额外的稳健性分析，以支持针对上肢功能的细化提案指示，这是HOPE-3的主要终点。Deramiocel是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的实验性细胞疗法。Capricor表示，额外的开放标签数据和进一步的分析增强了支持细化提案指示的证据。DMD是一种严重的X连锁遗传性疾病，以进行性肌肉退化为特征，影响骨骼、呼吸和心脏肌肉。目前尚无治愈方法，治疗选择有限。Biospace2026-08-24479杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Capricor Therapeutics Inc Deramiocel
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Capricor Therapeutics DMD细胞疗法审批前景乐观，股价飙升研发注册政策Capricor Therapeutics在经历FDA顾问委员会会议的挫败后，成功获得提交审批修正案的机会，这为该公司杜氏肌营养不良症（DMD）细胞疗法带来新的希望。尽管顾问委员会以9比3的投票结果反对该细胞疗法deramiocel在治疗与DMD相关的心肌病方面的有效性，但Capricor计划提交修正案，专注于主要终点——上肢功能。FDA表示愿意审查该修正案，其中包括Hope-3试验开放标签扩展期的24个月结果和现有数据的额外分析。Capricor股价在消息公布后大幅上涨，但与顾问委员会投票前的价格相比，仍有一定差距。fierce2026-08-14334Capricor Therapeutics Inc Deramiocel 心肌病
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卡普里科生物技术公司公布2026年第二季度财务报告及公司更新医投速递卡普里科生物技术公司宣布了截至2026年6月30日的第二季度财务报告，并提供了公司更新。公司正在积极与FDA合作审查Deramiocel的生物制品许可申请（BLA），同时发布了HOPE-3三期临床试验的主要结果，结果显示Deramiocel在上肢功能方面达到统计显著性。此外，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为2.38亿美元。公司还在欧洲和日本启动了Deramiocel的监管介入，并正在推进其StealthX™外泌体平台。第二季度净亏损约为4073.4万美元，与去年同期相比有所增加。GlobeNewswire2026-08-14461Deramiocel
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Capricor Therapeutics与FDA合作推进杜氏肌营养不良细胞疗法审批研发注册政策Capricor Therapeutics公司正在与FDA合作，推进其针对杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy）的细胞疗法deramiocel的审批工作。尽管顾问委员会在一个月前的会议上建议不批准该疗法，但FDA仍然对开放标签扩展数据持开放态度。Capricor的CEO Linda Marbán在周四的季度收益电话会议中表示，公司计划提交一份修正案，包括HOPE-3研究的24个月开放标签扩展数据以及现有数据包的额外分析，以支持针对主要终点的改进指示。目前deramiocel的PDUFA日期为8月22日。Capricor还决定暂停所有其他管线项目，直到获得更多的监管清晰度。Biospace2026-08-14181Capricor Therapeutics Inc Deramiocel
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卡普里科尔生物技术公司发布2026年第二季度财务报告及最新公司更新医投速递卡普里科尔生物技术公司（纳斯达克：CAPR）是一家致力于开发治疗罕见病的细胞和细胞外囊泡疗法生物技术公司。该公司宣布将于2026年8月13日市场收盘后发布截至2026年6月30日的第二季度财务报告。管理层将于同日举行电话会议和网络直播，时间为东部时间下午4:30。卡普里科尔的主要产品候选药物Deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，处于晚期开发阶段，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），临床研究表明该药物可以保护心脏和骨骼肌功能。此外，卡普里科尔还在推进其专有的StealthX™细胞外囊泡平台，用于靶向递送寡核苷酸、蛋白质和小分子药物。公司承诺为罕见病患者提供新的治疗方案。更多详情请访问公司网站www.capricor.com。Biospace2026-08-10237杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Deramiocel
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FDA专家会果然否决了DMD细胞疗法审批动态之前说简报文件很不利于Capricor的DMD细胞疗法 ，那现在专家会果然否决了。 FDA下属的细胞、组织和基因治疗咨询委员会（CTGTAC）于7月29日召开 专家 会议，就Capricor Therapeutics公司旗下细胞疗法deramiocel的生物制剂许可申请（BLA）进行审议和表决。 FDA预计将在2026年8月22日的PDUFA目标日期前做出最终审批决定 。佰傲谷BioValley2026-07-30102Capricor Therapeutics Inc Deramiocel
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9:3，FDA否决DMD细胞疗法审批动态2026 年 7 月 29 日，美国 FDA 细胞、组织与基因治疗咨询委员会（ CTGTAC ）召开关键审评会议，针对 Capricor 旗下同种异体细胞疗法 deramiocel 用于杜氏肌营养不良（ DMD ）相关心肌病的上市申请展开投票，最终专家组以 9 票反对、 3 票支持的悬殊结果，认定现有数据不足以证实该疗法疗效，这场持续多轮的监管博弈，核心矛盾集中在 III 期 HOPE-3 临床试验统计方案的版本争议之上。 deramiocel 是一款源自供体遗体心脏球体衍生细胞（ CDC ）的静脉输注疗法，每 3 个月给药一次，企业宣称其可同步修复 DMD 患者心肌与骨骼肌损伤。 整场咨询会全程充斥着统计学层面的激烈对立，企业与监管机构对同一批临床数据得出完全相反的结论，根源在于双方采信了两份截然不同的统计分析计划（ SAP ）。一度医药2026-07-3097Capricor Therapeutics Inc Deramiocel 心肌病
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数据存重大瑕疵！这家biotech暴跌65%财报业绩路透社 7 月 28 日消息， FDA 内部审评人员对 Capricor Therapeutics （股票代码： CAPR.O ）一款针对杜氏肌营养不良症（ DMD ）相关心脏疾病的细胞疗法有效性数据提出多项重大质疑，消息一出，该公司早盘股价大幅下挫，跌幅高达 65% 。 FDA 于本周一对外公布了本次外部专家咨询会的审评简报文件，文件核心围绕在周三召开的专家会议上待评议的在研疗法 deramiocel ，重点指出该药物有效性数据、风险获益比存在诸多疑点。 投行 Cantor 分析师 Kristen Kluska 对此表示，这份简报披露的问题数量远超市场此前预期， Capricor 将在周三的专家会议上面临极大压力。一度医药2026-07-28146杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Capricor Therapeutics Inc Deramiocel
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全球首款外泌体细胞疗法下月有望获批上市！审批动态近期，Capricor Therapeutics宣布，FDA细胞、组织和基因治疗咨询委员会（CTGTAC）计划召开咨询委员会会议，讨论该公司开发的基于外泌体的细胞疗法Deramiocel的生物制品许可申请（BLA）。 若获批， Deramiocel 将成为全球首款获批上市用于治疗 DMD 心肌病的基于外泌体的细胞疗法产品。 Deramiocel（代号CAP-1002）是一款基于同种异体细胞外泌体的创新细胞治疗药物，由心脏球体衍生细胞（CDCs）组成。细胞与基因治疗领域2026-07-18348杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Capricor Therapeutics Inc Deramiocel
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全球首款外泌体疗法，有望8月获批上市！审批动态7月17日消息，近日全球罕见病治疗领域传来重磅消息：美国 Capricor Therapeutics 公司研发的外泌体疗法 Deramiocel（CAP-1002），凭借亮眼的临床数据冲刺 FDA 审批，有望于8月正式上市，或将成为全球首款外泌体细胞疗法，同时也是首个同步改善杜氏肌营养不良症（DMD）骨骼肌与心肌病变的治疗产品。 杜氏肌营养不良症是一种严重的 X 连锁遗传性罕见病，主要影响男孩，由肌营养不良蛋白缺失引发，特征是进行性肌肉退化，累及骨骼肌、呼吸肌和心肌，最终因心肌病和心力衰竭离世。 目前该病尚无治愈方法，治疗选择十分有限，患者及家庭长期承受沉重负担。干细胞与外泌体2026-07-18178心力衰竭 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 心肌病
Deramiocel同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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Deramiocel研究报告
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Deramiocel-数据快讯
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累计销售额
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Deramiocel-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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