RGX-202核心数据概览
RGX-202资讯动态
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.05.11-2026.05.17期间全球创新药进展显著：Fractyl Health全球首款GLP-1基因疗法获批临床；百济神州索托克拉、信立泰特立帕肽、艾伯维艾可瑞妥单抗等获批上市；宝济药业KJ103、翰森HS-10504拟纳入突破性疗法；施维雅ADC获FDA突破性认定；BridgeBio、康蒂尼等多款产品申报上市。恒瑞、诺和诺德等公布积极临床数据。摩熵医药2026-05-195405GLP-1 Novo Nordisk A/S 上海宝济药业股份有限公司 -
REGENXBIO将参加2026年投资者会议医投速递生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2026年5月20日参加RBC资本市场全球医疗保健会议的圆桌讨论，以及5月26日参加Stifel虚拟眼科论坛的圆桌讨论。REGENXBIO自2009年成立以来，在AAV基因治疗领域取得了领先地位，并正在推进一系列罕见病和视网膜疾病的单次治疗方案，包括RGX-202治疗杜氏肌营养不良症、clemidsogene lanparvovec (RGX-121)治疗MPS II、RGX-111治疗MPS I，以及surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变。该公司的研究性基因疗法有望改变数百万人的医疗保健方式。更多信息和会议直播可访问REGENXBIO官网。PRNewswire2026-05-19672糖原累积病 II 型 湿性年龄相关性黄斑变性 REGENXBIO Inc
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产业新闻｜治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极；FDA批准急性髓系白血病全口服组合疗法……临床研究治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极。 REGENXBIO今日宣布，其在研基因疗法RGX-202在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的1/2/3期AFFINITY DUCHENNE试验中关键性3期阶段取得积极的顶线数据和中期功能数据。 RGX-202是一种潜在“best-in-class”的在研基因疗法，旨在改善杜氏肌营养不良症患者的功能和治疗结局。药明康德2026-05-15263杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) REGENXBIO Inc RGX-202
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REGENXBIO推进罕见病和视网膜疾病基因疗法进展研发注册政策REGENXBIO公司公布了其在罕见病和视网膜疾病基因疗法领域的进展和即将到来的重要里程碑。2026年对REGENXBIO来说是一个转折点，公司即将进入商业化阶段，并拥有三个后期资产的两个近期的催化剂，以及持续增长的清晰路径。公司开始新的一年，展示了其Duchenne项目的新长期数据，证明了其全面策略如何最大化所有项目的治疗潜力，为患者带来积极的结果。REGENXBIO是少数几家拥有从衣壳工程和发现到商业化制造端到端能力的基因治疗公司之一。公司正在推进多个后期阶段的单次治疗方案，包括治疗Duchenne的RGX-202、治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec (RGX-121)、治疗MPS I的RGX-111，以及与AbbVie合作开发的用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)。PRNewswire2026-01-12531湿性年龄相关性黄斑变性 视网膜疾病 REGENXBIO Inc
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REGENXBIO将在J.P.摩根健康大会上进行展示医投速递美国生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2026年1月14日在旧金山万豪圣弗朗西斯酒店举行的第44届J.P.摩根健康大会上进行展示。展示时间为太平洋时间上午10:30。该公司的展示将在REGENXBIO官网的投资者部分进行直播，直播回放将在展示后约30天内提供。REGENXBIO自2009年成立以来，一直在腺相关病毒（AAV）基因治疗领域处于领先地位，正在推进一系列针对罕见病和视网膜疾病的后期治疗产品，包括RGX-202治疗杜氏肌营养不良症、clemidsogene lanparvovec（RGX-121）治疗MPS II和RGX-111治疗MPS I，这两者均与Nippon Shinyaku合作；以及surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变，与AbbVie合作。成千上万的病人已经接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括那些接受诺华的ZOLGENSMA®治疗的患者。REGENXBIO的研究性基因疗法有可能改变数百万人的医疗保健方式。PRNewswire2025-12-18254AbbVie Biotherapeutics Inc Novartis AG 糖原累积病 II 型
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REGENXBIO将参加Piper Sandler第37届医疗保健大会医投速递REGENXBIO公司宣布将于2025年12月2日参加在纽约举行的Piper Sandler第37届医疗保健大会，并在会上进行投资者对话。REGENXBIO是一家致力于通过基因治疗改善生活的生物技术公司，自2009年成立以来，在AAV基因治疗领域取得了突破。公司正在推进一系列针对罕见病和视网膜疾病的后期治疗药物，包括RGX-202用于治疗杜氏肌营养不良症，clemidsogene lanparvovec (RGX-121)用于治疗MPS II，RGX-111用于治疗MPS I，均与Nippon Shinyaku合作开发；surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变，与AbbVie合作开发。REGENXBIO的AAV平台已治疗数千名患者，包括接受诺华ZOLGENSMA®治疗的患者。公司的基因治疗研究有望改变数百万人的医疗保健方式。PRNewswire2025-11-25680AbbVie Biotherapeutics Inc 糖原累积病 II 型 REGENXBIO Inc
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REGENXBIO完成杜氏肌营养不良症基因疗法关键试验的招募研发注册政策美国生物技术公司REGENXBIO宣布已完成其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的基因疗法RGX-202的关键试验招募工作。该试验旨在评估RGX-202的安全性和有效性。此外，REGENXBIO已成功生产了首批用于商业供应的RGX-202。REGENXBIO表示，这些进展使公司更接近于将RGX-202作为一线基因疗法提供给杜氏肌营养不良症患者。该试验的主要终点是评估在第12周时，接受RGX-202治疗的参与者中，其微肌营养不良蛋白表达量达到或超过10%的比例。次要终点包括4岁及以上参与者在计时功能测试中的基线变化。目前，RGX-202在I/II期试验中表现出良好的耐受性，没有报告严重不良事件或特殊兴趣不良事件。REGENXBIO计划在明年第二季度初分享关键试验的顶线数据。PRNewswire2025-10-30463杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) REGENXBIO Inc RGX-202
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REGENXBIO将于11月6日召开电话会议讨论第三季度财务业绩及业务亮点医投速递美国生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2025年11月6日上午8点（东部时间）举行电话会议，讨论截至2025年9月30日的第三季度财务业绩和业务亮点。听众可以通过提供的链接注册收听网络直播。希望参与问答环节的分析师应使用另一个链接。电话会议结束后大约两小时，网络直播的重播将在公司的投资者网站上提供。计划参加者建议在开始前15分钟加入。REGENXBIO自2009年成立以来，一直致力于通过基因疗法的治愈潜力改善人们的生活，并在AAV基因治疗领域取得了突破。公司正在推进一系列晚期治疗药物的研发，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202、用于治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec（RGX-121）和用于治疗MPS I的RGX-111，这些药物均与Nippon Shinyaku合作开发；以及用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314），与AbbVie合作开发。成千上万的病人已经接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括接受诺华的ZOLGENSMA®治疗的病人。REGENXBIO的研究PRNewswire2025-10-29778AbbVie Biotherapeutics Inc 湿性年龄相关性黄斑变性 REGENXBIO Inc
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REGENXBIO在维也纳肌肉学会国际大会上展示RGX-202基因疗法治疗杜氏肌营养不良症的初步临床数据研发注册政策REGENXBIO公司宣布，其首席医疗官Steve Pakola博士将于2025年10月7日至11日在奥地利维也纳举行的肌肉学会国际大会上进行演讲。演讲将分享RGX-202 Phase I/II临床试验中12个月功能数据的最新分析，包括使用协作轨迹分析项目建立的cTAP疾病进展模型对北星步行评估（NSAA）的个体患者改善情况。报告显示，RGX-202在Phase I/II研究中表现出良好的安全性，未观察到严重不良事件或特殊兴趣不良事件。关键剂量参与者所有功能指标均超过基线匹配的外部自然病史对照。这些结果进一步证明了RGX-202作为治疗杜氏肌营养不良症的一种差异化、同类最佳基因疗法的潜力。该演讲的幻灯片将在REGENXBIO公司网站www.REGENXBIO.com的出版物页面上提供。RGX-202是一种针对杜氏肌营养不良症设计的潜在同类最佳基因疗法，旨在改善功能和结果。RGX-202是唯一获得批准或处于后期开发阶段的杜氏肌营养不良症基因疗法，具有独特的微肌营养不良蛋白结构，编码天然肌营养不良蛋白的关键区域，包括C-末端（CT）区域。此外，如密码子优化等设计特点可能提高基因表达、增加蛋白质翻译效率并降低免疫原PRNewswire2025-09-29370杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) REGENXBIO Inc RGX-202
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2025.06.02-2025.06.08期间翰森制药、百时美施贵宝、康方生物等公司多款药物在美、中获批上市或临床许可，涵盖非小细胞肺癌、骨髓增生异常综合征引起的贫血、原发性高血压等适应症；多家公司公布积极临床数据，涉及宫颈癌、晚期实体瘤、晚期胰腺癌等多个适应症。摩熵医药2025-06-111542宫颈癌 晚期实体瘤 原发性高血压
RGX-202同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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RGX-202研究报告
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2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页21 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.11-2026.05.17）摩熵咨询25页2770 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.06.02-2025.06.08)摩熵咨询24页2864 -
再生元生物公司（RGNX）：Regenxbio公司（RGNX）：最新杜氏肌营养不良症（DMD）中期数据积极，但仍需进一步降低风险；维持中性评级
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2019年一季报点评：业绩持续高速增长，可降解支架有望加速业绩释放东兴证券股份有限公司5页1003
RGX-202-数据快讯
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48条
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0.00亿元
累计销售额
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7个
适应症
RGX-202-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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