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产业新闻｜治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极；FDA批准急性髓系白血病全口服组合疗法……

药明康德药明康德
05/15
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急性髓系白血病 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) REGENXBIO Inc RGX-202
治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极。 REGENXBIO今日宣布，其在研基因疗法RGX-202在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的1/2/3期AFFINITY DUCHENNE试验中关键性3期阶段取得积极的顶线数据和中期功能数据。 RGX-202是一种潜在“best-in-class”的在研基因疗法，旨在改善杜氏肌营养不良症患者的功能和治疗结局。
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