肌萎缩侧索硬化资讯动态
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BrainStorm Cell Therapeutics发布第二季度财务报告并更新公司动态研发注册政策BrainStorm Cell Therapeutics公司，一家专注于神经退行性疾病成人干细胞疗法的领先开发商，于2026年8月14日发布了截至2026年6月30日的第二季度财务报告，并提供了公司更新。公司宣布正在推进NurOwn（MSC-NTF）在肌萎缩侧索硬化症（ALS）中的3b期ENDURANCE研究准备工作，该研究得到了美国食品药品监督管理局（FDA）同意的特殊协议评估（SPA）协议的支持。公司还宣布任命Peter Pitts为执行董事长，他将帮助领导NurOwn项目的监管、运营、合作伙伴关系和资本市场倡议。NurOwn技术平台是一种有前景的研究性治疗方法，旨在针对神经退行性疾病中重要的疾病途径。此外，公司还完成了MSC-NTF细胞在进展性多发性硬化症（MS）中的2期开放标签多中心试验，并正在推进一个基于外泌体的专有平台，旨在递送治疗性蛋白质和核酸。PRNewswire2026-08-15271多发性硬化 肌萎缩侧索硬化 BrainStorm Cell Therapeutics Inc
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Clene计划于2026年第四季度早期提交CNM-Au8治疗肌萎缩侧索硬化症的新药申请医投速递Clene公司宣布，计划在2026年第四季度早期提交CNM-Au8治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新药申请，并预计该申请将根据加速审批途径进行。公司表示，其研究显示CNM-Au8能够改善神经纤维轻链（NfL）的水平，并可能恢复和保护神经元健康和功能，从而提高患者的生存率。此外，公司还更新了其第二季度的财务结果，并报告了其研发和运营活动的最新进展。Biospace2026-08-14488肌萎缩侧索硬化 CNM-Au8 Clene Nanomedicine Inc
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Genome Biol丨方燕姗/李婉津团队发现细胞应激通路的转录“监控器”——CDC5L蛋白前沿研究此外， 细胞如何 协调 增殖分裂与应激存活之间的平衡 也有待 探究 。 应激颗粒 (stress granule) 的 组装是 细胞 应对胁迫的重要 响应机制 之一 。 一般 认 为，应激颗粒的动态组装与 解离 有助于提升细胞在胁迫条件下的存活几率，而 其 异常 形成 则 可能 促进 病理性 蛋白聚集 ， 进而参与肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 等神经退行性疾病的发生。BioArtMED2026-08-12102肌萎缩侧索硬化
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Voyager Therapeutics公布2026年第二季度财务和运营结果研发注册政策生物技术公司Voyager Therapeutics报告了2026年第二季度的财务和运营结果，预计将在2026年第四季度获得阿尔茨海默病tau靶向抗体VY7523的tau PET成像数据，tau靶向基因疗法VY1706预计将在2026年第四季度开始给药。公司第二季度现金余额为1.49亿美元，预计到2028年有足够的资金支持运营和资本支出。Voyager Therapeutics专注于利用遗传学治疗神经系统疾病，其产品管线包括阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等多种疾病。GlobeNewswire2026-08-07119帕金森病 肌萎缩侧索硬化 Voyager Therapeutics Inc
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NeuroSense Therapeutics计划于2026年12月向加拿大卫生部门提交PrimeC的新药申请研发注册政策NeuroSense Therapeutics公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的领先治疗候选药物PrimeC的新药申请（NDS）将在2026年12月提交给加拿大卫生部门。这一目标是在与加拿大卫生部门成功完成预NDS流程和会议纪要之后确定的。会议讨论中，加拿大卫生部门对提交的内容和结构表示一致，并建议公司在12月初提交。PrimeC的临床证据将支持这一申请，包括来自NeuroSense的2b期PARADIGM临床试验的全部证据。加拿大目前有超过3000名ALS患者，每年约有1000人被诊断出患有该病。PrimeC旨在针对导致疾病进展的多个关键生物途径，包括神经炎症、氧化应激和失调的铁代谢。PRNewswire2026-08-06156肌萎缩侧索硬化 NeuroSense Therapeutics Ltd
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AC Immune 2026年上半年财务及企业更新医投速递AC Immune公司于2026年8月5日发布了截至2026年6月30日的上半年财务及企业更新。公司专注于神经退行性疾病的治疗性疗法开发，其产品线包括针对α-突触核蛋白、TDP-43和NLRP3的差异化程序。AC Immune的自主研发项目包括针对帕金森病的ACI-7104、针对神经炎症的ACI-19764和针对肌萎缩侧索硬化症的ACI-19626。此外，公司还与全球领先的制药公司合作，包括与武田、礼来和强生的合作项目。截至2026年6月30日，AC Immune拥有7,540万瑞士法郎的现金资源，预计将足以支持公司至2027年第四季度。Biospace2026-08-05386Eli Lilly & Co Johnson & Johnson 肌萎缩侧索硬化
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StoryFlight Labs任命Zoe Krislock为首席执行官，推动AI语音应用发展医投速递StoryFlight Labs，一家支持有言语限制障碍和条件的人的公益公司，宣布任命Zoe Krislock为首席执行官。Krislock将协助创始人兼董事会主席David Betts，共同制定战略、团队和运营结构，以加速公司增长并扩大其旗舰产品——AI驱动的文本转语音应用Talk to Me, Goose!和个性化音频故事平台Fable’s Adventures的访问范围。Betts在确诊患有肌萎缩侧索硬化症（ALS）后创立了StoryFlight Labs，旨在为失去声音的人开发产品。Krislock目前担任Live Like Lou Foundation的董事会信托人，该基金会支持ALS家庭和研究。她与该组织的工作使她了解了ALS社区的需求，并最终与Betts和StoryFlight Labs建立了联系。Krislock将专注于建立立即的优先事项，发展公司的基础团队，并提高其财务和运营纪律。此外，她还将努力加强与基金会和其他合作伙伴的关系，以帮助扩大StoryFlight Labs开发的技术和支持工具的访问。Krislock拥有超过25年的经验，在消费、零售和酒店业务中扩大组织规模，从创始人领导的创业Businesswire2026-08-04106肌萎缩侧索硬化
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【首发】中美瑞康完成超2亿元融资，加速双模态小核酸平台及肝外递送系统临床落地医药投融资动脉网获悉，近日， 中美瑞康（Ractigen Therapeutics）完成超2亿元新一轮融资。 本轮融资由国中资本领投，IDG资本、光大控股、金雨茂物、浦赢集团、苏高新金控等机构入局，老股东隆门资本持续加注。 本轮融资将主要用于加速RAG-17（渐冻症）、RAG-01（膀胱癌）等核心管线的临床推进，推动RAG-18（杜氏肌营养不良症）及代谢领域项目进入临床IND，并升级其全球唯一的saRNA/siRNA双模态平台与肝外递送系统。动脉网-最新2026-07-29198杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 膀胱癌 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
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【隆门Portfolio】中美瑞康宣布《自然·医学》发表其与天坛医院合作的论文 详述RAG-17治疗SOD1-ALS积极的首次人体临床数据临床研究- 经同行评审的重磅论文详述了RAG-17从“实验台到病床”的强劲转化表现，全面验证了中美瑞康专有SCAD™递送平台在中枢神经系统（CNS）靶向RNAi疗法中的巨大潜力 -。 - 首次人体临床研究 （FIH） 达到主要安全性终点，未发生严重不良事件（SAE）；脑脊液（CSF）中SOD1蛋白平均降低达69%，血浆NfL平均降低62% -。 - 临床前模型显示，即使在疾病晚期给药，RAG-17仍能带来前所未有的生存期显著延长及运动功能挽救 -。隆门资本2026-07-22235RAG-17注射液 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 NEFL
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国内自主研发的首个渐冻症基因靶向药在人体试验中展现良好效果前沿研究据悉，这种药物主要针对携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，这也是国内第一个针对SOD1-ALS的siRNA药物，标志着我国在这一渐冻症精准治疗领域实现零的突破。 这一成果7月15日发表在国际权威学术期刊《自然医学》（Nature Medicine）上，王伊龙为通讯作者。 基于此，研究团队开展了RAG-17治疗SOD1-ALS的首次人体（First-in-human）临床试验。北京天坛医院2026-07-2161肌萎缩侧索硬化 RAG-17注射液 SOD1
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利鲁唑适用于延长肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。 临床试验已经证明利鲁唑可延长ALS患者的存活期。存活的定义为不需插管进行机械通气也未接受气管切开的存活患者。 没有证据表明利鲁唑对运动功能、肺功能、肌束震颤、肌力和运动症状具有治疗作用。在晚期ALS患者中利鲁唑未显示出疗效。 仅在ALS中研究了利鲁唑的安全性和有效性。因此，利鲁唑不得用于任何其他类型的运动神经元病。
已完成
BE试验
肌萎缩侧索硬化症（ALS）
进行中
Ⅱ期
肌萎缩侧索硬化研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.02.23-2026.03.01）摩熵咨询20页2506 -
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.11.03-2025.11.09）摩熵咨询22页1109
肌萎缩侧索硬化-药品研发状态数据概览
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50个
药物发现
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7个
申报临床
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4个
申请上市
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10个
批准上市
肌萎缩侧索硬化全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
肌萎缩侧索硬化相关靶点
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- 国家中医药管理局综合司 国家卫生健康委办公厅 中央军委后勤保障部卫生局关于重大疑难疾病中西医临床协作项目建议名单的公示
- 关于将RAG-17注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的公示
- 关于将fhnd1002颗粒纳入<以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)>试点项目的公示
- 国家医保局 人力资源社会保障部关于印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》的通知
- 国家卫生健康委办公厅关于印发国家罕见病医学中心设置标准的通知