肌萎缩侧索硬化资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
鼻滴外泌体新临床：0不良反应，94% 患者肌力、认知获得改善临床研究近期，《American Journal of Stem Cells》刊发一项临床观察研究。 研究采用脐带间充质干细胞来源、富含外泌体的分泌组，通过鼻腔滴入给药。 目标针对四类难治性神经 / 神经肌肉疾病：肌萎缩侧索硬化、肯尼迪病、先天性肌无力综合征、路易体痴呆。博雅生命2026-10-13174肌萎缩侧索硬化 路易体痴呆
-
Cell Death Differ：复旦大学陈向军/李继喜团队揭示不同渐冻症共享的炎症性神经元死亡机制前沿研究肌萎缩侧索硬化 (ALS，俗称渐冻症) 是一种进行性、致死性的神经退行性疾病，患者的大脑和脊髓运动神经元持续丢失，最终因呼吸肌衰竭死亡。 由于长期缺乏可覆盖广泛 ALS 患者的共同靶点，治疗只能围绕单一突变各自为战，难以惠及更广泛的患者 。 这个缺口正是该研究要填补的： 如果存在共同汇聚的上游节点，一个靶点就可能覆盖更广的 ALS 患者 。丁香学术2026-10-12145肌萎缩侧索硬化 复旦大学
-
J Clin Invest︱杨细飞/刘恭平/谢永美团队揭示UA-30靶向RalA改善肌萎缩侧索硬化/渐冻症运动缺陷的分子机制前沿研究肌萎缩侧索硬化 （ ALS ） 以进行性运动神经元丢失为特征，患者多在症状出现后 2-4 年内死亡。 现有药物仅能有限延缓病程。 药代动力学显示， UA-30 口服后可在脑和脊髓中富集，脑 / 血浆比 >2.5 ，脊髓 / 血浆比 >0.7 。BioArtMED2026-10-0377肌萎缩侧索硬化
-
间充质干细胞干预神经系统疾病的神经保护机制与临床研究进展前沿研究神经系统疾病包含急性神经损伤与慢性神经退行性病变两大类，脑卒中、脊髓损伤、阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化、多发性硬化均属于该范畴。 间充质干细胞用于神经疾病治疗的核心机制，并非直接大量分化替换受损神经元，而是依靠旁分泌效应发挥神经保护作用，这也是当前学界普遍认可的核心观点。 当机体发生脑组织或脊髓损伤后，局部会快速激活小胶质细胞，大量促炎因子释放，形成持续炎症微环境，进一步加重神经元凋亡、血脑屏障破坏，形成损伤级联反应。干细胞与再生医学2026-09-3072多发性硬化 老年性痴呆 肌萎缩侧索硬化
-
马里兰州再生医学研究资金支持创新研究，需求旺盛医药投融资马里兰州干细胞研究委员会宣布，在2027财年第一轮资金周期中，通过马里兰州干细胞研究基金（MSCRF）拨款超过480万美元，支持马里兰州各研究机构和公司进行的创新干细胞和再生医学研究。这些资金支持了来自马里兰州研究机构和公司的15名研究人员，他们正在研究从失明、亨廷顿病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、急性髓系白血病、心肌病、心律失常、肌肉萎缩症、骨关节炎、病毒感染以及其他神经、精神和发育障碍等多样化的医疗状况和疾病。这些拨款发生在对MSCRF资金的高需求和增长之际，高质量的应用和请求的资金持续显著超过当前周期的可用资源。这种兴趣水平不仅反映了马里兰州研究界的实力，也反映了越来越多技术从早期发现阶段进入验证、商业化、临床开发和制造阶段——这些阶段通常需要大量更多的资本。PRNewswire2026-09-30318骨关节炎 病毒感染 心律失常
-
NeuroSense Therapeutics将参加2026年第五届ROTH医疗保健机会会议医投速递NeuroSense Therapeutics Ltd.（纳斯达克代码：NRSN）是一家专注于开发神经退行性疾病疾病修饰疗法的后期临床试验生物技术公司。公司宣布，首席财务官Or Eisenberg将参加2026年9月29日在纽约市Metropolitan Club举行的第五届ROTH医疗保健机会会议。Eisenberg先生将在会议期间与机构投资者进行一对一和小组会议。讨论预计将包括公司其领先药物候选产品PrimeC在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）方面的最新临床和监管进展，以及公司推进PrimeC在加拿大、美国和其他关键市场的潜在监管批准的战略。PrimeC是一种新型口服疗法，旨在针对多种关键生物学途径，包括神经炎症、氧化应激和失调的铁代谢，以抑制疾病进展。NeuroSense最近完成了其2b期PARADIGM研究的长期随访数据分析，结果显示与安慰剂相比，功能衰退有所减缓。公司还报告了与ALS相关的多个生物标志物的变化，包括microRNAs，这与PrimeC的多靶点作用机制一致。PRNewswire2026-09-29527肌萎缩侧索硬化 NeuroSense Therapeutics Ltd
-
第八届美国女退伍军人赋权 retreat圆满落幕医投速递美国残障退伍军人协会（Paralyzed Veterans of America）于2026年9月28日在佛罗里达州奥兰多市结束了第八届女退伍军人赋权 retreat。为期三天的活动吸引了来自美国大陆的40多名女退伍军人参加。此次活动聚焦于患有脊髓损伤和疾病（包括多发性硬化症和肌萎缩侧索硬化症）的女退伍军人的整体福祉。活动期间，知名社会影响力电影制片人Ariana Vargas和退休的NASA宇航员Wendy Lawrence出席。活动以推出PVA女性退伍军人领导联盟（Women Veterans Leadership Alliance）告终，这是一个全新的全年项目，旨在为女退伍军人提供成为领导者和坚定倡导者的工具、技能和资源。PVA女性退伍军人赋权 retreat旨在为女退伍军人提供一个平台，以增强她们的信心、与社区建立联系、找到自己的声音并学习如何有效地使用它。PRNewswire2026-09-28102多发性硬化 肌萎缩侧索硬化 脊髓损伤
-
Tiziana Life Sciences启动Healey ALS MyMatch BANYAN临床试验研发注册政策Tiziana Life Sciences公司宣布，其主导的Healey ALS MyMatch BANYAN临床试验已开始进行，该试验旨在评估其领先候选药物鼻内foralumab在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的安全性和耐受性。该试验由Tiziana Life Sciences赞助，并通过ALS协会的Hoffman ALS临床试验奖项计划共同资助。试验设计包括44名早期ALS患者，随机分配为3:1（活性药物：安慰剂）。主要终点为评估foralumab在ALS患者中的安全性和耐受性，次要和探索性终点包括免疫重建、免疫基因表达、神经纤维蛋白轻链水平变化以及脑微胶质激活的变化。此外，公司还计划于10月1日举办社区网络研讨会，讨论foralumab的科学原理。Biospace2026-09-28265肌萎缩侧索硬化 Tiziana Life Sciences PLC 弗雷鲁单抗
-
连续获批！汉氏联合参与的3项干细胞临床研究项目完成备案研发注册政策近日，中国生物技术发展中心公布生物医学新技术临床研究备案完成项目清单，其中汉氏联合集团药业板块子公司天津昂赛细胞基因工程有限公司参与的3项间充质干细胞临床研究项目完成备案。这些项目涉及糖尿病足、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和烧伤创面修复等领域。汉氏联合长期深耕细胞与再生医学领域，建立了涵盖细胞资源获取、分离制备、规模化扩增、质量控制、药物研发及临床研究合作的技术体系。公司持续推进脐带、胎盘来源间充质干细胞研发，在制备工艺、质量研究及临床转化等方面积累了实践经验。目前，汉氏联合参与的干细胞临床研究已覆盖多个领域，临床研究布局持续拓宽。微信公众号2026-09-24326肌萎缩侧索硬化 糖尿病足
-
MediciNova完成COMBAT-ALS临床试验双盲部分研发注册政策MediciNova公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗的药物MN-166（ibudilast）的Phase 2b/3临床试验COMBAT-ALS的双盲部分已完成最后一位患者的最后一次访问。该试验在美国和加拿大共招募了234名参与者，目前仍在研究的参与者将继续接受MN-166治疗。预计整个研究的最后患者最后访问将在2027年3月完成。MediciNova预计将在2026年底报告双盲部分的顶层结果。MN-166是一种口服的小分子药物，旨在调节与ALS进展相关的神经炎症和氧化应激途径。COMBAT-ALS是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估MN-166在12个月双盲治疗期间的有效性、安全性和耐受性，随后是6个月的开放标签扩展期。该试验的主要终点是功能与生存综合评估（CAFS），次要终点包括ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）的变化、手持力计测量的肌肉力量以及生活质量评估。MN-166在先前的Phase 1/2和Phase 2临床试验中显示出良好的安全性特征，早期研究还显示，接受MN-166治疗的参与者中治疗反应者的比例更高。MN-166已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定和Biospace2026-09-24157肌萎缩侧索硬化 异丁司特 MediciNova Inc
肌萎缩侧索硬化竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
肌萎缩侧索硬化关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
利鲁唑适用于延长肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。 临床试验已经证明利鲁唑可延长ALS患者的存活期。存活的定义为不需插管进行机械通气也未接受气管切开的存活患者。 没有证据表明利鲁唑对运动功能、肺功能、肌束震颤、肌力和运动症状具有治疗作用。在晚期ALS患者中利鲁唑未显示出疗效。 仅在ALS中研究了利鲁唑的安全性和有效性。因此，利鲁唑不得用于任何其他类型的运动神经元病。
已完成
BE试验
肌萎缩侧索硬化研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
2026年9月仿制药月报摩熵咨询15页1 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.09.14-2026.09.20）摩熵咨询36页5 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.08.31-2026.09.06）摩熵咨询31页5 -
小核酸药物赛道观察：从成药性突破到平台化竞争摩熵咨询14页65
-
创新业务高速增长，中药工业注入新动能中邮证券有限责任公司5页1722
-
2025年中国神经退行性疾病市场洞察报告：聚焦创新疗法，高光制药、凌科药业引领神经退行性疾病治疗新突破头豹研究院17页331
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.02.23-2026.03.01）摩熵咨询20页2508
-
2026年1月全球在研新药月报摩熵咨询36页1651
-
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.01.05-2026.01.11）摩熵咨询26页542
肌萎缩侧索硬化-药品研发状态数据概览
-
47个
药物发现
-
8个
申报临床
-
5个
申请上市
-
10个
批准上市
肌萎缩侧索硬化全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
肌萎缩侧索硬化相关靶点
最新资讯
- 誉衡药业1115万元受让首都医科大学专利，加码TLK2靶向基因治疗，开辟青光眼视神经保护新路径
- 石药集团首款三抗SYS6088与ADC新药SYS6062同日获批临床，晚期实体瘤布局双线加速
- 南京正大天晴左卡尼汀咀嚼片获批上市！斩获国内首仿+首家过评，撬动超6亿元市场
- 艾伯维乌帕替尼获批重度斑秃治疗！国内适应症增至9项，全球年销83亿美元的JAK1抑制剂再扩容
- VQW-765 III期临床折戟！万达生物制药宣布暂停研发，社交焦虑障碍按需治疗主要终点未达
- 悦康药业YKYY036注射液中美双临床获批，靶向INHBE的GalNAc-siRNA减重新药冲刺肥胖/超重适应症
- 2026年第40-41周09.28-10.11全球创新药研发概览
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
肌萎缩侧索硬化研发企业
最新视频
-
生物类似药集采，市场将如何重构？
27287
2026-10-09
-
108亿美元喜达诺复盘：1个分子 × 4个适应症 × 7个关键决策
16689
2026-09-23
-
AI+整包CRO：能让新药研发快多少？
22343
2026-09-21
-
CGT药物开发实例与策略论坛
15144
2026-09-17
-
2026年辅料监管新变化：数据解读与审评经验
13881
2026-09-14
推荐适应症
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
12957
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
热门适应症
相关政策法规
- 关于将fhnd1002颗粒纳入<以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)>试点项目的通知
- 国家中医药管理局综合司 国家卫生健康委办公厅 中央军委后勤保障部卫生局关于重大疑难疾病中西医临床协作项目建议名单的公示
- 关于将RAG-17注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的公示
- 关于将fhnd1002颗粒纳入<以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)>试点项目的公示
- 国家医保局 人力资源社会保障部关于印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》的通知
- 国家卫生健康委办公厅关于印发国家罕见病医学中心设置标准的通知