肌萎缩侧索硬化资讯动态
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Satellos Bioscience将参加九月投资者会议并推进SAT-3247研发医投速递Satellos Bioscience公司宣布，其管理团队将于2026年9月参加两场投资者会议，并将在会议中介绍其正在开发的药物SAT-3247。SAT-3247是一种针对肌萎缩侧索硬化症（DMD）和其他退行性肌肉疾病或损伤条件的新型口服小分子药物候选物。该药物旨在通过抑制AAK1蛋白来恢复身体自然的肌肉修复和再生生物学，这是DMD和其他退行性疾病中中断的基本过程。Satellos正在推进SAT-3247作为DMD的潜在治疗药物，无论是否存在外显子突变状态，均可作为单一疗法或辅助疗法。目前，SAT-3247正在进行两项II期临床试验，包括针对DMD儿童参与者的全球随机安慰剂对照研究BASECAMP和针对成年DMD患者的开放标签研究TRAILHEAD。Biospace2026-09-01205肌萎缩侧索硬化 Satellos Bioscience Inc
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创新药圈大动作！3家新锐药企获巨额融资，罕见病治疗迎来新转机医药投融资根据公开信息，8月11日~8月18日，罕见病信息网梳理所得全球范围内有3家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。 面肩肱型肌营养不良症（ FSHD）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、包涵体肌炎（IBM）等罕见病患者正迎来全新的治疗希望。 融资轮次： C 轮融资。罕见病信息网2026-08-29167罕见病 肌萎缩侧索硬化 面肩胛肱型肌营养不良症
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第41届《治愈瘫痪基金》年度体育传奇晚宴即将举行医投速递2026年8月28日，纽约消息，第41届《治愈瘫痪基金》年度体育传奇晚宴将于10月5日在纽约希尔顿中城酒店举行。此次晚宴将表彰一系列体育界的传奇人物，包括两届NBA冠军、NCAA冠军和全国大学篮球名人堂成员Shane Battier，他将获得《治愈瘫痪基金》奖以表彰其慈善工作。九次格莱美奖得主、总统自由勋章获得者Gloria Estefan将担任司仪，并有一支多次获得格莱美奖的流行摇滚乐队Train进行特别演出。晚宴还将举行一场独特的拍卖，拍卖品包括独一无二的体育纪念品、精美的珠宝、旅行套餐等。此次晚宴旨在提高人们对瘫痪和其他神经系统疾病的研究和治疗的认识，并为《治愈瘫痪基金》筹集资金。《治愈瘫痪基金》是迈阿密项目治愈瘫痪的筹款机构，该机构是迈阿密大学米勒医学院的一个卓越中心，也是全球领先的创伤脊髓和脑损伤、周围神经损伤以及神经系统疾病和障碍（包括阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化症和中风）的研究中心。今年的晚宴还庆祝了《治愈瘫痪基金》创始人Marc Buoniconti的60岁生日。Marc在19岁生日后不久，在一次大学足球比赛中因一次常规擒抱而瘫痪。他的父亲，NFL名人堂成员Nick BPRNewswire2026-08-28282缺血性卒中 多发性硬化 瘫痪
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Cellenkos公司CK0803疗法获FDA快速通道认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症研发注册政策Cellenkos公司宣布，其研发的针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的CK0803疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。CK0803是一种同种异体脐带血来源的T调节细胞疗法，旨在通过CXCR3/CXCL10轴靶向受损的神经组织，中断炎症-损伤循环，恢复神经免疫稳态。该疗法目前正在进行一项I/II期安全性研究，旨在评估其在ALS患者中的安全性和有效性。Cellenkos公司还表示，CK0803的生物学机制可能适用于其他神经炎症和神经退行性疾病。PRNewswire2026-08-25148肌萎缩侧索硬化 CXCR3 CXCL10
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31项研究、830名患者数据显示：干细胞疗法或能拖住ALS功能衰退前沿研究肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）最残酷的地方，在于运动功能会不可逆地逐月流失——吞咽、抬手、行走、呼吸，一个接一个下线。 而一项新发表的系统性证据汇总给出了一丝谨慎的亮色： 干细胞疗法在ALS患者中总体安全、耐受良好，且在对照试验中显示出减缓功能衰退的信号。 这项研究题为《基于最佳剂量和给药路径的有效性，以及干细胞及其衍生产品在肌萎缩侧索硬化症患者治疗中的安全性概况：系统综述与荟萃分析》（ Efficacy Based on Optimal Dose and Route of Administration, and Safety Profile of Stem Cells and Their Derivatives in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Systematic Review and Meta-Analysis ），发表于《国际干细胞》（ Stem Cells International ）期刊。优赛生命2026-08-24288肌萎缩侧索硬化
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NRG5051在ALS治疗中展现新型作用机制研发注册政策英国NRG Therapeutics公司近日在ALS协会的ALS Nexus会议上公布，其领先临床资产NRG5051在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）方面展现出新型作用机制。NRG5051是一种新型口服生物利用度高、中枢神经系统渗透性强的mPTP（线粒体通透性转换孔）抑制剂，通过NLRX1介导的机制发挥作用。研究发现，NLRX1对于mPTP的开放至关重要，是孔功能的关键组成部分或调节因子。NRG5051在急性NLS-TDP43 ALS小鼠模型中表现出显著的抗炎和神经保护作用，包括降低血浆神经丝轻链（NfL），这是一种神经元损伤的可转化生物标志物。NRG5051目前正在进行1期临床试验，以评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学参数。预计今年晚些时候将在ALS患者中进行剂量设置，这将有助于为2027年计划进行的2期概念验证试验提供剂量选择。NRG Therapeutics的联合创始人兼首席执行官Neil Miller表示，NRG5051有望成为真正的疾病修饰性药物，为减缓或预防ALS和其他神经退行性疾病提供重大进展。Biospace2026-08-24300肌萎缩侧索硬化
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QurAlis公司CEO将于9月参加多场投资者会议医投速递QurAlis公司，一家致力于将科学突破转化为强大精准药物，以改变神经退行性和神经疾病轨迹的临床阶段生物技术公司，宣布其首席执行官兼联合创始人Kasper Roet博士将于9月参加几场投资者会议。这些会议包括Wells Fargo Securities第21届年度医疗保健会议、Morgan Stanley第24届年度全球医疗保健会议、H.C. Wainwright第28届年度全球投资会议、第13届世界医疗创新论坛以及Bank of America医疗开拓者私人公司展示会议。QurAlis公司致力于开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的精准疗法，并正在推进一系列精准药物，以针对由遗传和临床生物标志物定义的严重疾病患者提供有效的疾病修饰疗法。更多信息可访问公司网站www.quralis.com或关注其社交媒体账号。Biospace2026-08-24250肌萎缩侧索硬化 QurAlis Corp
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Tiziana Life Sciences在ALS Nexus 2026上展示鼻内foralumab Phase 2a临床试验研发注册政策Tiziana Life Sciences公司宣布，其研发的突破性免疫调节疗法鼻内foralumab将在2026年8月24日于佛罗里达州奥兰多市Hyatt Regency Grand Cypress Resort的Nexus Pavilion举行的科学海报会上进行展示。该疗法是一种全人源抗CD3单克隆抗体，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。Dr. Pinar Uysal将介绍BANYAN临床试验，该试验是Healey ALS MyMatch计划的一部分，旨在评估鼻内foralumab的安全性、免疫调节和神经炎症的生物标志物以及早期临床效果。该试验由Network of Excellence for ALS（NEALS）站点进行，利用Healey ALS MyMatch基础设施进行试验。此外，foralumab还被研究用于治疗非活动性继发性进展性多发性硬化症（na-SPMS）。Tiziana Life Sciences致力于通过其创新的鼻内给药方法，为免疫疗法提供更有效、更安全的途径。Biospace2026-08-24407CD3 肌萎缩侧索硬化 Tiziana Life Sciences PLC
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Cell | 渐冻症语言与执行功能衰退的差异细胞基础前沿研究肌萎缩侧索硬化症 （ ALS ） 是一种以运动神经元丢失为特征的致命性神经退行性疾病 【1】 ，约半数患者伴有不同程度的非运动区受累，临床表现涵盖从认知行为正常到合并额颞叶痴呆的连续谱系，其中约35%表现为语言缺陷、执行功能下降等轻度认知障碍 【2，3】 。 脑影像和尸检研究提示这些认知表型与特定脑区功能障碍相关，但ALS的临床异质性究竟源于全脑共享的致病机制，还是由不同脑区特异的细胞、分子和遗传因素交互所驱动，目前尚不清楚。 近日 ， 来自 美国神经退行性疾病基因组学中心 的 Hemali Phatnani 研究团队在 Cell 杂志发表题为 Distinct cellular phenotypes of language and executive decline in amyotrophic lateral sclerosis 的研究论文， 该研究 旨在探究ALS认知异质性的细胞基础，并发现语言与执行功能衰退分别对应额叶皮质中不同的细胞表型——执行障碍与深层神经元线粒体和突触活性降低相关，而语言缺损则与弥漫性胶质-血管失调有关。BioArt2026-08-23135肌萎缩侧索硬化
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米托康制药获得100万美元霍夫曼ALS临床试验奖医药投融资米托康制药公司宣布获得来自美国肌萎缩侧索硬化症协会（ALS Association）的100万美元霍夫曼ALS临床试验奖。这笔资金将用于一项为期24周的散发性肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究，并基于近期在欧洲的临床研究，该研究显示使用MP-101胶囊的散发性ALS参与者神经丝轻链（NfL）水平迅速下降。MP-101是一种首创的口服、脑穿透性小分子，通过纠正高氧化应激、钙毒性和低能量，同时诱导保护性因子来增强线粒体功能。该药物的作用机制基于生物物理学，被称为“线粒体质子疗法”，能够恢复线粒体健康、生物能量学，并保护神经元细胞免受损害。米托康制药致力于通过调节线粒体生理学来开发治疗隐匿性疾病的药物，其项目旨在利用线粒体的力量提供广泛的神经保护。美国肌萎缩侧索硬化症协会是全球最大的ALS组织，致力于资助全球研究合作，通过其全国性的护理网络和认证的临床护理中心为ALS患者及其家庭提供帮助，并倡导为ALS患者制定更好的公共政策。肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种影响大脑和脊髓神经细胞的进行性神经退行性疾病，通常在人生的黄金时期发病，最终导致呼吸功能丧失，是一种总是致命的疾病，通常在诊断后的五年内死亡。目前治疗选择有限，因此Biospace2026-08-20109肌萎缩侧索硬化
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利鲁唑适用于延长肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。 临床试验已经证明利鲁唑可延长ALS患者的存活期。存活的定义为不需插管进行机械通气也未接受气管切开的存活患者。 没有证据表明利鲁唑对运动功能、肺功能、肌束震颤、肌力和运动症状具有治疗作用。在晚期ALS患者中利鲁唑未显示出疗效。 仅在ALS中研究了利鲁唑的安全性和有效性。因此，利鲁唑不得用于任何其他类型的运动神经元病。
已完成
BE试验
肌萎缩侧索硬化症（ALS）
进行中
Ⅱ期
肌萎缩侧索硬化研究报告
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肌萎缩侧索硬化-药品研发状态数据概览
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49个
药物发现
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7个
申报临床
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4个
申请上市
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10个
批准上市
肌萎缩侧索硬化全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
肌萎缩侧索硬化相关靶点
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肌萎缩侧索硬化研发企业
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- 国家中医药管理局综合司 国家卫生健康委办公厅 中央军委后勤保障部卫生局关于重大疑难疾病中西医临床协作项目建议名单的公示
- 关于将RAG-17注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的公示
- 关于将fhnd1002颗粒纳入<以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)>试点项目的公示
- 国家医保局 人力资源社会保障部关于印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》的通知
- 国家卫生健康委办公厅关于印发国家罕见病医学中心设置标准的通知