营养不良性大疱性表皮松解症资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
加拿大卫生部门对治疗罕见皮肤疾病的药物FILSUVEZ进行优先审查医投速递Chiesi全球罕见病部门宣布，加拿大卫生部门已接受FILSUVEZ（桦木三萜）局部凝胶的新药申请，并对其进行优先审查。该药物用于治疗6个月及以上年龄的萎缩性大疱性表皮松解症（DEB）和关节型大疱性表皮松解症（JEB）患者的伤口。FILSUVEZ在美国和欧盟已获得批准，用于治疗相关伤口。加拿大卫生部门对严重或危及生命的疾病，尤其是当现有治疗选择有限或没有其他选择时，会给予优先审查。该药物的审查预计将在180天内完成，比传统审查时间缩短一半。大疱性表皮松解症是一种罕见的遗传性疾病，以极度脆弱的皮肤、慢性伤口和严重疼痛为特征。Biospace2026-06-09179营养不良性大疱性表皮松解症
-
西达本胺DEB研究发布会直击：科学坚守就是对患者最好的承诺前沿研究5月21日，“联合有爱，无双同行——西达本胺DEB研究新闻发布会”在京举行。 会议聚焦由北京大学肿瘤医院朱军教授团队、上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授团队共同主导、全国45家研究中心参与的西达本胺DEB III期临床研究成果。 完全缓解率（CRR）提升至73%，较传统方案绝对提高11.1个百分点 ；。深圳微芯生物科技股份有限公司2026-05-22297上海交通大学医学院附属瑞金医院 北京大学肿瘤医院 营养不良性大疱性表皮松解症
-
VYJUVEK在英国获批治疗DEB，成为首个基因疗法研发注册政策Krystal Biotech公司宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已批准VYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt）上市，用于治疗具有COL7A1基因突变的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口。VYJUVEK是英国首个获批的用于治疗DEB的基因疗法，旨在通过提供功能性的COL7A1基因副本来治疗疾病的根本原因。该批准还包括与美国、欧盟和日本类似的灵活给药选项，允许在家或医疗环境中给药，由患者或其护理者进行。VYJUVEK在英国的上市时间将取决于正在进行中的报销程序。Biospace2026-05-18411COL7A1 营养不良性大疱性表皮松解症
-
首付款超3亿元！一基因治疗公司被收购交易并购近日，利奥制药（LEO Pharma）宣布，已达成最终协议，收购美国基因治疗生物技术公司Replay。 根据交易条款，利奥制药将支付5000万美元（折合人民币约3.4亿元）首付，并视后续研发成果支付相应的里程 碑款项及 特许权使用费 。 Replay成立于2022年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，成立之初便获得了5500万美元的种子轮融资。细胞与基因治疗领域2026-05-10404Eli Lilly & Co Leo Pharma Inc 营养不良性大疱性表皮松解症
-
Krystal Biotech将参加2026年BofA证券医疗保健会议医投速递Krystal Biotech公司宣布，将于2026年5月13日在拉斯维加斯举行的BofA证券2026年医疗保健会议上进行参与。Krystal Biotech公司董事长兼首席执行官Krish S. Krishnan将在当地时间上午11:20进行一次炉边谈话，并在当天全天主持投资者会议。会议的现场直播将于2026年5月13日上午11:20开始，并在公司网站的投资者部分发布。Krystal Biotech是一家商业阶段的全球生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗具有高度未满足医疗需求的遗传药物。公司的首款商业产品VYJUVEK®是全球首款可重复使用的基因疗法，也是首个在美国、欧洲和日本获得批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的遗传药物。公司正在迅速推进一系列临床前和临床试验中的遗传药物研究。Krystal Biotech总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。更多信息请访问www.krystalbio.com，或在LinkedIn和X上关注我们。Biospace2026-05-07176营养不良性大疱性表皮松解症 Krystal Biotech Inc
-
5000万美元！利奥制药收购Replay基因治疗平台交易并购4月30日， 丹麦，LEO Pharma，一家为皮肤健康提供创新解决方案的全球医学皮肤病学领导者，宣布已达成最终协议收购Replay，一家专注于开发罕见遗传性皮肤病变革性治疗的基因治疗公司。 此次收购通过Replay的高有效载荷单纯疱疹病毒（HSV）递送载体，为LEO Pharma的产品线增添了深厚的专业知识和下一代基因治疗平台。 LEO Pharma将利用Replay的世界级HSV设计和制造专家团队，在加入其皮肤病产品组合时推动持续的创新和项目进展。Medaverse2026-05-01496Leo Pharma Inc 营养不良性大疱性表皮松解症
-
Krystal Biotech将在5月和6月参加科学会议并展示多款基因治疗项目医投速递Krystal Biotech公司宣布，将在5月和6月即将举行的科学会议上展示多个项目。这些项目包括针对原发性纤毛运动障碍（PCD）的KB409和KB410两种基于HSV-1的基因治疗载体，以及针对囊性纤维化（CF）的KB407的CORAL-1试验的初步结果。此外，还将展示KB707吸入式HSV-based免疫疗法与pembrolizumab联合用于晚期非小细胞肺癌的1/2期研究。Krystal Biotech是一家专注于开发治疗高未满足医疗需求的遗传药物的商业化生物技术公司，其首个商业产品VYJUVEK®是全球首个可重用的基因治疗药物，也是首个在美国、欧洲和日本获得批准的用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的遗传药物。GlobeNewswire2026-04-30459帕博利珠单抗 营养不良性大疱性表皮松解症 Krystal Biotech Inc
-
LEO Pharma收购基因疗法公司Replay，拓展罕见遗传性皮肤疾病治疗领域研发注册政策全球医疗皮肤病学领导者LEO Pharma宣布与专注于开发罕见遗传性皮肤疾病治疗性疗法的基因疗法公司Replay达成最终收购协议。此次收购将为LEO Pharma的管线增加深厚的专业知识和下一代基因疗法平台，通过Replay的高载量单纯疱疹病毒（HSV）递送载体。Replay的基因疗法平台利用HSV的独特能力来递送大基因，特别适合解决罕见、由基因驱动的皮肤疾病。该基因疗法以局部凝胶的形式配方，当直接涂抹于皮肤时，可靶向缺陷基因。LEO Pharma CEO Christophe Bourdon表示，Replay的HSV基因疗法平台对罕见遗传性皮肤疾病患者具有重大意义，而实现其全部潜力需要专注于医疗皮肤病学领域的专业知识，这正是LEO Pharma数十年的领导地位、规模和证明的执行力所在。Replay的领先药物候选人在其管线中目前处于临床前研究阶段，用于治疗一种罕见的遗传性疾病——营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。DEB会导致皮肤脆弱，容易起水疱，导致疼痛的慢性伤口，愈合缓慢且不良，常常导致疤痕和皮肤癌。LEO Pharma将利用Replay的世界级HSV设计和制造专家团队，在加入其皮肤病学组合的同时，推动Biospace2026-04-30436Leo Pharma Inc 营养不良性大疱性表皮松解症
-
Krystal Biotech将于2026年5月4日公布第一季度财务报告并举行电话会议医投速递Krystal Biotech公司宣布，将于2026年5月4日美国市场开盘前公布其2026年第一季度的财务报告。公司管理层将于同日早上8:30东部时间举行电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供业务更新。投资者和公众可以通过以下链接访问现场网络直播：https://www.webcaster5.com/Webcast/Page/3018/53916。对于无法收听现场网络直播的听众，公司网站www.krystalbio.com的投资者部分将提供至少30天的回放。Krystal Biotech是一家全球生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗未满足医疗需求的遗传药物。其首个商业产品VYJUVEK®是全球首个可重复使用的基因疗法，也是首个在美国、欧洲和日本获得批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的遗传药物。公司总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。更多信息请访问http://www.krystalbio.com，并在LinkedIn和X（前身为Twitter）上关注@KrystalBiotech。GlobeNewswire2026-04-21524营养不良性大疱性表皮松解症 Krystal Biotech Inc
-
完成入组！WG1025-01研究顺利完成确证性临床研究末例受试者入组临床研究2026年01月28日 ，北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）自主研发的1类新药WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的随机、双盲、安慰剂对照的确证性临床研究， 正式宣布完成所有受试者的入组工作，这一关键里程碑的达成，标志着确证性研究进入了关键数据积累与分析阶段，为WG1025的新药上市申请夯实了基础。 全国牵头研究者林志淼教授表示。 在过去的5个月，研究者的专业高效、受试者的信任支持以及项目团队的执着坚守共同促成了研究如期完成入组目标。唯源立康生物2026-01-28670恶性肿瘤 COL7A1 营养不良性大疱性表皮松解症
营养不良性大疱性表皮松解症竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
营养不良性大疱性表皮松解症关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
营养不良性大疱性表皮松解症研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
医药生物行业跨市场周报：“全国无幽日”，关注百亿幽门螺杆菌检测市场光大证券25页2335 -
医药生物行业跟踪周报：中药龙头太极集团创新高后，还有哪些标的有望陆续新高？东吴证券股份有限公司40页832 -
中国生物制药收购F-star，国内免疫双抗全梳理华创证券32页1398
营养不良性大疱性表皮松解症-药品研发状态数据概览
-
2个
药物发现
-
0个
申报临床
-
0个
申请上市
-
2个
批准上市
营养不良性大疱性表皮松解症全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
营养不良性大疱性表皮松解症相关靶点
最新资讯
- 2026年眼科抗VEGF药物市场研究专题报告
- 2026年眼科抗VEGF药物竞争格局、核心品种表现与技术发展趋势全解析
- 2026年眼底血管病变人群分布、患者规模与抗VEGF一线治疗方案全解析
- 两款仿制药同日获批！万高药业氟比洛芬凝胶贴膏获批上市，儿童短缺药维生素K₁滴剂同步落地
- 步长制药首个喷雾剂获批上市！盐酸特比萘芬喷雾剂拿下皮肤真菌药赛道，高血压1类新药BC923同步冲线
- 吉利德HIV双药单片复方Bixlenvo获FDA批准上市！首破复杂多片经治HIV-1患者每日一片瓶颈
- 全球首款口服IL-23R拮抗剂在华获批！强生伊可白滞素拿下银屑病大适应症，峰值有望冲50亿美金
- 2026CPHI深圳展，这场CGT论坛值得重点关注！
- 丽珠医药国产首个IL-17A/F双靶点新药莱康奇塔单抗硬刚司库奇尤单抗，中重度斑块状银屑病迎来新选
- 国药集团携4类仿制药草酸艾司西酞普兰片入局22亿抗抑郁赛道，上市申请获CDE受理
营养不良性大疱性表皮松解症研发企业
最新视频
-
全球“超级重磅炸弹”药物第三期：一款“失败的老药”，如何逆袭成为百亿美元药王
15367
2026-08-24
-
AI重塑新药研发：从合成瓶颈到细胞药效的双场景实践
20538
2026-08-15
-
拆解GLP-1产业链：千亿美金赛道的三段生意
14278
2026-08-07
-
8年首调！2026基药目录拆解，12批国采结果落地，十五五健康规划出台
15084
2026-08-04
-
复杂注射剂精讲：脂质体、LNP及实战案例
15749
2026-07-28
推荐适应症
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
11123
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11