丙酸血资讯动态
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时隔多年，原发性醛固酮增多症分型诊断迎来重大更新！最新共识发布前沿研究近日，由中国医师协会内分泌代谢科医师分会、中国内分泌性高血压协作组联合制定的《原发性醛固酮增多症分型诊断专家共识（2026）》正式发布。 原发性醛固酮增多症（PA）是常见的继发性高血压病因之一。 与原发性高血压相比，PA 患者的心、脑、肾等靶器官损害更重。丁香园代谢时间2026-07-21235原发性高血压 丙酸血
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Moderna新赌局，与mRNA的未知未来公司动态氨基观察-创新药组原创出品。 市场对Moderna的质疑从未停止，股价也早已回到了疫情前的水平。 Moderna CEO Stéphane Bancel希望用一场研发日，扭转底层叙事：mRNA不再只是快速生产预防性疫苗的应急工具，而是一套整合mRNA序列、LNP递送、规模化生产的模块化药物开发系统，现货肿瘤疫苗、癌前免疫拦截、TCE、体内CAR-T全线装入技术栈，进而完成从“预防疫苗”到“体内免疫工程平台”的战略转身。氨基观察2026-07-01481Moderna Inc 肿瘤 IDO1
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mRNA疗法2.0：从疫苗到下一代治疗药物前沿研究mRNA 技术已经实现了传染病疫苗的快速开发，同时，它也为开发新一代针对众多罕见病和常见病的疗法带来了巨大希望。 然而， mRNA 治疗药物尚未在生物技术领域留下自己的 “ 持久印记 ” 。 可能需要一系列技术进步来颠覆其他临床验证的治疗模式，例如重组蛋白替代疗法和抗体、竞争性的寡核苷酸疗法如小干扰 RNA （ siRNA ）和反义寡核苷酸（ ASO ）、基于腺相关病毒（ AAV ）的基因疗法以及基于细胞的疗法。小药说药2026-06-08690罕见病 siRNA Descartes-08
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高血压治疗或迎来变局前沿研究5月18日，阿斯利康全新机制降压药Baxdrostat的上市申请已获得美国FDA批准，用于与其他抗高血压药物联合治疗高血压，以降低血压控制不佳的成年患者的血压。 全球约14亿高血压患者中，有相当比例的人群即使服用多种降压药，血压仍无法达标。 Baxdrostat作为全球首款获批上市的醛固酮合成酶抑制剂 ，走上了一条不同于既往药物的新路径。新浪医药2026-05-21357AstraZeneca PLC 高血压 Baxdrostat片
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Recordati发布2026年第一季度财报，净收入达7.13亿欧元研发注册政策Recordati S.p.A.发布2026年第一季度财报，净收入为7.13亿欧元，同比增长4.9%。公司核心业务在罕见病领域表现强劲，其中内分泌学和肿瘤血液学产品线收入增长显著。公司还宣布了其在研发管线中的重大进展，包括pasireotide在治疗术后低血糖症的研究取得积极成果，以及sutimlimab进入治疗慢性免疫性血小板减少症的三期临床试验。此外，公司还与Moderna签署了关于mRNA-3927的合作协议，旨在开发治疗丙酸血症的疗法。GlobeNewswire2026-05-13590Moderna Inc Recordati AG 丙酸血
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脂质纳米颗粒核酸递送的六十年演变前沿研究1958年，Francis Crick提出了分子生物学的中心法则，指出遗传信息从DNA流向RNA再流向蛋白质。 随后，Alexand及其同事发现高盐浓度可增强病毒RNA的低感染力，此后利用碱性蛋白和DEAE葡聚糖等转染方法显著提高了感染力。 随着重组DNA技术的发展，将钙磷酸盐和DEAE葡聚糖介导的转染方法应用于重组质粒在培养哺乳动物细胞中的递送和表达，促进了基因工程的发展。小药说药2026-03-30585PCSK9 TTR 动脉粥样硬化
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齐鲁制药创新药QLS1410片新适应症获批临床，用于治疗原发性醛固酮增多症审批动态近日，据中国国家药品审评中心（CDE）官网显示，齐鲁制药自主研发的1类新药QLS1410片新适应症临床试验申请获得默示许可，拟用于治疗原发性醛固酮增多症。 原发性醛固酮增多症（PA）是继发性高血压的重要原因之一，其特征为醛固酮分泌过多，导致钠潴留和钾流失，进而引发高血压及低钾血症。 小分子创新药QLS1410片采用全新的药物作用靶点与机制，旨在从源头上更精准地调控导致血压升高和醛固酮异常分泌的关键病理生理环节。齐鲁制药集团2026-03-25346高血压 齐鲁制药有限公司 丙酸血
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1.6亿美元！Recordati与莫纳德达成BD合作交易并购2026年1月30日，Recordati宣布已与Moderna签订合作与许可协议，共同推进后者在研药物mRNA-3927的全球开发与商业化。 该药物用于治疗一种罕见遗传代谢病——丙酸血症（Propionic Acidemia, PA）。 根据协议条款，Moderna将继续主导mRNA-3927的临床开发工作（并与Recordati协作），若该药物获批上市，Recordati将负责其全球商业化。一度医药2026-01-30349Moderna Inc Recordati AG 丙酸血
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JPM2026的疫苗世界：四巨头 & 双子星前沿研究在备受瞩目的 JP Morgan 2026 医疗健康年会上，肿瘤、自免与代谢疾病依然是核心议题，而中国力量的崛起及地缘政治下的产能布局也成为焦点。 与此同时，由新冠引发的疫苗热潮已迅速回归常态。 在此背景下，全球疫苗研发管线呈现何种新态势？医药魔方2026-01-18304肿瘤 黑色素瘤 丙酸血
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JPM2026 | mRNA疗法先驱Moderna公布最新管线进展前沿研究1 月 12 日， mRNA 疗法先驱 Moderna 在 2026 JPM 大会上公布了其业务及管线的最新信息。 具体来看一些后期管线及获批产品：。 公司预计 mNEXSPIKE 将于 2026 年在欧洲、日本等地区获批。医药魔方Pro2026-01-13363Moderna Inc mRNA-1010 丙酸血
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N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症（NAGSD）或有机酸血症（OA；甲基丙二酸血症[MMA]、丙酸血症[PA]或异戊酸血症[IVA]）引起的高氨血症
进行中
Ⅳ期
本品适用于：N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏所致高氨血症；异戊酸血症引起的高氨血症；甲基丙二酸血症引起的高氨血症；丙酸血症引起的高氨血症。
已完成
BE试验
丙酸血研究报告
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丙酸血症临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询84页1804 -
2023年5月全球在研新药与靶点月报摩熵咨询45页460 -
上海医药（601607）：制药到流通的全产业链医药龙头，创新突破中国金证券29页2860 -
临床质谱：蛰伏蓄力，以待花开——生命科学领域产业链系列报告之二光大证券95页2065
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第三代核酸疫苗技术颠覆性创新，开拓千亿 蓝海市场中信证券70页714
丙酸血-药品研发状态数据概览
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1个
药物发现
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0个
申报临床
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申请上市
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0个
批准上市
丙酸血全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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