【CTR20242574】评价卡谷氨酸分散片治疗N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症及有机酸血症（丙酸血症、甲基丙二酸血症或异戊酸血症）引起的高氨血症的安全性、有效性和药代动力学的研究

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基本信息

登记号

CTR20242574

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

卡谷氨酸分散片

药物类型

化药

规范名称

卡谷氨酸分散片

首次公示信息日的期

2024-08-12

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症（NAGSD）或有机酸血症（OA；甲基丙二酸血症[MMA]、丙酸血症[PA]或异戊酸血症[IVA]）引起的高氨血症

试验通俗题目

评价卡谷氨酸分散片治疗N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症及有机酸血症（丙酸血症、甲基丙二酸血症或异戊酸血症）引起的高氨血症的安全性、有效性和药代动力学的研究

试验专业题目

一项评价卡谷氨酸分散片治疗N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症及有机酸血症（丙酸血症、甲基丙二酸血症或异戊酸血症）引起的高氨血症的安全性、有效性和药代动力学的单臂、开放性、多中心临床研究

申办单位信息

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联系人邮编

100025

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临床试验信息

试验目的

1. 高氨血症中国患者中评价卡谷氨酸分散片的AE发生率和严重程度。 2. 评价卡谷氨酸分散片在缓解高氨血症方面的有效性。 3. 评价卡谷氨酸分散片在高氨血症中国患者中的药代动力学特征并探索协变量（如年龄、体重、性别和其他）对卡谷氨酸PK的影响。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 15 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-09-28

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.15岁及以下的中国儿童，男女不限。；2.患者或患者的法定代理人签署知情同意书。；3.确诊为由以下疾病引起的高氨血症： i. 原发性N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症。 ii. 异戊酸血症。 iii. 甲基丙二酸血症。 iv. 丙酸血症。；4.新生儿血浆氨水平高于100 μmol/L，非新生儿血浆氨水平高于60 μmol/L。；5.患者（或护理者）能够遵守所有预先规定的程序。；6.有生育能力的女性须使用医学上认可的有效避孕措施，同意在研究期间持续使用该措施，且筛选访视时的血清妊娠试验结果必须为阴性。；

排除标准

1.对卡谷氨酸分散片或卡谷氨酸分散片的任何其他成分产生超敏反应（过敏）。；2.接受过肝移植。；3.受试者存在任何其他临床或实验室异常或医学状况，并且根据研究者的判断，参与研究对其构成额外风险。；4.在接受卡谷氨酸分散片治疗时存在重度肝功能不全。；5.患者正在参加其他临床研究或距干预性研究末次给药不足30天（或5个半衰期，以较长者为准）；6.诊断为除入选标准3)外的任何其他医学状况引起的高氨血症。；7.妊娠期或哺乳期女性；8.根据研究者的判断，患者存在可能导致本研究提前终止的其他因素。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100034

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