【ChiCTR2500100503】DT-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的有效性及安全性小样本量探索性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500100503

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-04-10

临床申请受理号

靶点

适应症

隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症

试验通俗题目

DT-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的有效性及安全性小样本量探索性研究

试验专业题目

DT-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的有效性及安全性探索性研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

初步评估DT-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的有效性及安全性

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

医院人才计划配套经费

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-03-01

试验终止时间

2027-03-01

是否属于一致性

入选标准

1.能理解并自愿签署书面知情同意书 2.年龄2岁~60岁(包含2岁和60岁)，性别不限。 3.符合隐性营养不良大疱性表皮松解症的临床诊断。 4. 通过基因检测确认存在COL7A1致病性突变、免疫荧光检测确认存在COL7A1蛋白减少或缺失、免疫电子显微镜检测确认锚定纤维的减少或缺失。 5.同一病人至少存在2处皮肤创面（分别外用DT-101制剂及安慰剂）符合以下标准： a.位置：大小相似（>=3cm^2），位于相似的解剖区域，外观相似； b.外观：干净，有足够的肉芽组织，血管形成良好，不会出现感染； c.创面区域的位置：位于躯干前部和/或外侧和/或上肢和/或下肢，保护其免受频繁的创伤或摩擦。排除的区域包括面部和靠近粘膜的区域（泌尿生殖道、口腔或肛门粘膜）。 6.研究者认为能够理解研究、配合研究程序并愿意返回医院进行所有必要随访的受试者和护理人员。 7.在整个研究期间以及最后一次DT-101给药后的3个月内，有生育潜力的男性或女性必须使用可靠的节育方法。 8.育龄女性受试者首次访视妊娠测试呈阴性。；

排除标准

1.由于各种原因导致的不能按研究计划要求前往医院。 2.研究者确定的可能干扰研究治疗的安全性和有效性评估以及受试者对研究访视/程序的依从性的疾病或状况。 3.其他疾病的存在预计会使参与复杂化和/或损害这项技术的安全性，如人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎（通过乙型肝炎表面抗原筛查确定）或丙型肝炎（通过丙型肝炎抗体检测确定，或丙型肝炎聚合酶链式反应（PCR）分析的阳性结果）的活动性感染。 4.将接受给药区域的活动性感染。 5.全身感染的证据。 6.已知对产品任何成分过敏。 7.将要接受治疗的区域有鳞状细胞癌的现有证据或病史。 8.由研究者确定的活跃的药物或酒精成瘾。 9.受试者在访视1（第1周）积极接受化疗或免疫治疗。 10.对局部麻醉过敏（利多卡因/普鲁卡因乳膏）。 11.在过去3个月内使用过用于特定治疗RDEB的化学或生物研究产品。 12.先前接受过研究性基因或细胞治疗的特定创面。 13.在过去3个月内接受植皮手术。 14.在7天内服用全身抗生素的受试者。 15.孕妇或哺乳期妇女。 16.研究者确定的临床显著异常，包括但不限于血红蛋白≤色素低60g/L，白蛋白≤20/L等。 17.研究者认为不合适参加本试验的其他原因。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中南大学湘雅医院

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