9月3日，NMPA官网显示，两款1类新药在国内获批上市。
其中，赛诺菲BTK抑制剂利扎布替尼片（Rilzabrutinib）获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。
图源：NMPA官网
同时，云顶新耀的艾曲帕米鼻喷雾剂获批用于治疗成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作，转复为窦性心律。
一、赛诺菲BTK抑制剂获批，首进ITP
利扎布替尼是一款口服、可逆、共价BTK抑制剂。
2020年，赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，获得利扎布替尼和Tolebrutinib两款BTK抑制剂。
2025年8月，利扎布替尼获FDA批准上市，成为首款获批用于ITP的BTK抑制剂。此次国内获批基于关键性III期LUNA 3研究结果。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
除ITP外，利扎布替尼还在开发慢性自发性荨麻疹、IgG4相关性疾病、特应性皮炎等适应症。
全球首款BTK抑制剂伊布替尼于2013年上市，随后十余年，多款BTK抑制剂获批，但适应症主要集中于肿瘤领域。随着利扎布替尼以及诺华瑞米布替尼进入自身免疫疾病领域，BTK抑制剂的商业边界正在进一步拓宽。
二、云顶新耀鼻喷新药获批，PSVT治疗走向院外
艾曲帕米是一款新型、速效钙离子通道阻滞剂，采用鼻喷雾剂给药，患者可自行使用，有望将PSVT急性发作治疗从传统急诊室进一步拓展至院外。
该药最早由Milestone Pharmaceuticals研发。2021年，箕星药业以1500万美元首付款、最高1.075亿美元里程碑付款及500万美元股权投资，获得其大中华区权益。
2026年3月，云顶新耀以3000万美元首付款、最高不超过2000万美元开发里程碑付款获得该管线。
艾曲帕米于2025年12月在美国获批上市，成为30多年来首款且唯一获批用于成人PSVT急性症状发作的疗法。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
此次国内获批主要基于全球关键性III期RAPID研究和中国III期JX02002研究。
RAPID研究显示：
- 64%的患者在30分钟内转复为窦性心律，安慰剂组为31%；
- 用药1小时后，73%的患者获得治疗效果；
- 中位转复时间仅17分钟，安慰剂组为54分钟。
中国III期JX02002研究在40余家医院开展，共入组500例患者。
结果显示，艾曲帕米达到预设主要终点：
30分钟内转复率为40.5%，显著高于安慰剂组的15.9%（HR=3.00；p<0.001）。
此前，PSVT急性发作的终止主要依赖静脉注射药物，需要在医疗监护下进行，通常需要前往急诊室。
中国每1000人中约有2.3-4人患有PSVT，估计患者人数约300万-600万。此次获批意味着，患者有望在居家等院外场景下自行给药，快速控制PSVT发作。
除PSVT外，艾曲帕米还在开发用于伴快速心室率反应的房颤（AFib-RVR）。
目前，该药已有II期和III期临床研究完成，其中III期结果尚未公布。II期数据显示，与安慰剂相比，艾曲帕米可显著、快速降低患者心室率，治疗组患者平均心室率降低29.91bpm（p<0.0001），达到主要终点。
三、结语
一天之内，两款1类新药在国内获批，分别切入自身免疫和心血管疾病领域。
利扎布替尼推动BTK抑制剂从肿瘤进一步拓展至自身免疫疾病；艾曲帕米则通过鼻喷雾剂改变传统急诊静脉治疗模式，打开院外快速治疗新场景。
参考来源：
[1] NMPA官网
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
扩展阅读：
收藏
登录后参与评论
暂无评论