TSC2核心数据概览
TSC2资讯动态
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Kazia Therapeutics与Sovargen合作推进paxalisib治疗难治性癫痫研发注册政策Kazia Therapeutics宣布，Sovargen公司已开始一项1b/2a期临床试验，评估paxalisib治疗与FCD T2和TSC相关的难治性癫痫。该试验的首个患者已给药，根据双方独家许可协议，Kazia将获得200万美元的开发里程碑付款。Sovargen负责在全球（除中国大陆、香港、澳门和台湾外）开发和商业化paxalisib作为治疗mTORopathy相关癫痫的潜在药物。Kazia还有资格在实现进一步的开发和监管里程碑时获得高达1700万美元的额外里程碑付款，以及基于包含paxalisib的任何产品的净销售额的特许权使用费和版税。FCD T2和TSC是罕见的遗传性神经系统疾病，其中PI3K/Akt/mTOR通路中的体细胞突变或TSC1或TSC2基因的突变导致mTOR通路过度激活，并导致难治性癫痫。目前尚无针对FCD T2的批准疗法。paxalisib是一种口服、脑渗透性PI3K和mTOR双重抑制剂。Biospace2026-09-22442MTOR Paxalisib 胶囊 Kazia Therapeutics Ltd
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阿普雷图拉基因治疗公司与TSC联盟合作推进TSC基因治疗项目交易并购阿普雷图拉基因治疗公司与TSC联盟宣布合作，旨在推进针对结节性硬化症（TSC）的基因治疗项目。该项目将使用阿普雷图拉开发的TfR1 CapX™新型AAV衣壳，这种衣壳可以通过静脉注射靶向人类转铁蛋白受体1（hTfR1），穿越血脑屏障，并在大脑和脊髓中实现广泛分布。TSC是一种罕见的遗传疾病，会导致非癌性肿瘤生长在不同器官中，并损害其功能，尤其是大脑、心脏、肾脏、皮肤、眼睛和肺部。大约85%的TSC患者会经历癫痫发作，其中三分之二的患者将出现难治性癫痫，突显了改善治疗以解决TSC神经影响的必要性。阿普雷图拉基因治疗公司的TfR1 CapX递送载体有望将TSC1或TSC2基因递送到不同的细胞类型，特别是大脑中的广泛分布对治疗的有效性至关重要。此次合作与TSC联盟的预临床联盟使命一致，该联盟旨在在临床试验之前对潜在的新TSC疗法进行标准化、严格的测试。Biospace2026-05-05341TFRC 结节性硬化 TSC2
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20多个脑部病变里揪出唯一“真凶”，微创新技术让4岁难治性癫痫患儿重获新生前沿研究4岁女童小佳（化名）因结节性硬化症引发难治性癫痫，每日癫痫发作十余次，多种药物联合治疗均无法控制。 国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心功能神经科团队通过精准定位，从20多个脑部结节中寻找锁定唯一致痫灶，采用立体定向脑电图（SEEG）引导射频热凝术，以2.5毫米颅骨小孔完成微创“拆弹”，术后患儿癫痫完全消失，恢复正常生活。 锁定病灶后，团队立即实施SEEG引导射频热凝术。上海儿童医学中心2026-04-24755癫痫 吡仑帕奈 西罗莫司
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Apertura Gene Therapy 在美国基因与细胞治疗学会 （ASGCT） 年会上展示了其新型人转铁蛋白受体 AAV 衣壳、TfR1 CapX 和结节性硬化症复合体 （TSC） 临床前项目的进展研发注册政策Apertura基因治疗公司在2025年美国基因和细胞治疗学会年会上展示了其在基因治疗领域的多项进展。公司重点介绍了其针对脑部基因治疗的TfR1 CapX AAV capsid的开发，该技术得到了FDA的认可，并采用人类转铁蛋白受体敲入小鼠作为生物分布和安全研究的最终模型。此外，Apertura还展示了TSC2治疗程序的进展，包括基于细胞的TSC2功效测定和mTOR通路评估。公司还强调了TfR1 CapX在解决神经遗传性疾病方面的潜力，并展示了其在神经代谢和神经发育性疾病治疗中的应用前景。会议期间，Apertura将展示多个口头报告和海报，涉及TSC2基因治疗、AAV载体表征、无灵长类动物监管途径等方面。PRNewswire2025-05-08591MTOR TSC2
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原研创新丨突破性进展！前瞻性临床试验证实胎儿显性单基因病无创产前筛查准确率达100%临床研究近期，QJM-AN INTERNATIONAL JOURNAL OF MEDICINE（IF=7.3）杂志发表的重磅研究成果 —— Non-invasive prenatal testing for dominant single-gene disorders using targeted next-generation sequencing: a prospective pilot study ，证实了显性单基因病无创产前检测的技术可行性和临床意义。 该研究由中南大学生命科学学院医学遗传学中心、湖南省长沙市妇幼保健院出生缺陷防控重点实验室及湖南家辉遗传专科医院共同参与，中关村生命科学园内企业 贝瑞基因 为该研究提供技术支持。 显性单基因病（dominant Single-gene Disorders, dSGDs）约占所有单基因病的约60%，大多由新发突变引起，并不在传统的NIPT及夫妻扩展性携带者筛查检测范围内。中关村生命科学园公司2025-03-07204成都市贝瑞和康基因技术股份有限公司 TSC2
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营养与健康所李于研究组发现FGF21激活PPP6C治疗肝纤维化与代谢功能障碍相关脂肪性肝炎前沿研究中国科学院上海营养与健康研究所 李于研究组 发现 丝氨酸/苏氨酸蛋白磷酸酶PPP6C在小鼠和人类代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）中具有重要调节作用。 该研究首次揭示，肝细胞中的PPP6C通过响应并介导成纤维细胞生长因子21（FGF21）/βKlotho信号通路，显著改善纤维化与MASH的疾病进程 。 代谢功能障碍相关脂肪肝炎目前已成为全球最常见的慢性肝脏疾病，显著增加肝硬化和肝细胞癌的发病风险。中国科学院上海营养与健康研究所2025-02-17247肝细胞癌 肝纤维化 FGF21
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药明生物就3款ADC新药达成8.5亿美元合作交易并购此次合作的产品应用了药明生物创新的抗体发现技术平台和多禧生物先进的有效载荷和连接子平台技术。 根据许可协议的条款，Aadi 获得了三项 临床前 ADC 项目 相关专利和专有技术的独家授权，这些项目利用了CPT113 连接器有效载荷技术，分别针对 蛋白酪氨酸激酶 7 (PTK7)、粘蛋白 16 (MUC16) 和癫痫发作相关 6 同源物 (SEZ6) 。 根据协议条款， Aadi公司将向药明生物和多禧生物支付4400万美元首付款，最高达2.65亿美元的开发里程碑付款和5.4亿美元的商业里程碑付款，以及个位数比例的销售提成。新康界2024-12-20135药明生物技术有限公司 MUC16 PTK7
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8.5亿美元！药明生物&多禧生物牵手Aadi Biosciences，一次达成3款ADC新药合作交易并购12月20日， 药明生物 宣布和杭州 多禧生物 科技有限公司、 Aadi Bioscience 达成 研究服务合作协议 ，支持Aadi公司研发三款处于临床前阶段的新一代抗体偶联药物（ADCs）。 根据协议条款，Aadi公司将向药明生物和多禧生物支付 4400万美元 首付款，最高达 2.65亿美元 的开发里程碑付款和 5.4亿美元 的商业里程碑付款，以及个位数比例的销售提成。 根据许可协议的条款， Aadi 获得了三项临床前 ADC 项目相关专利和专有技术的独家授权 ，这些项目利用了CPT113 连接器有效载荷技术，分别针对 蛋白酪氨酸激酶 7 (PTK7) 、 粘蛋白 16 (MUC16) 和癫痫发作相关 6 同源物 (SEZ6) 。Being科学2024-12-20122药明生物技术有限公司 MUC16 PTK7
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AKT抑制剂研究进展及筛选策略前沿研究乳腺癌是全世界癌症相关死亡的主要原因之一，也是导致女性死亡最常见的癌症类型。 2023年11 月 16 日，美国 FDA宣布批准阿斯利康 Capivasertib上市，其为首个批准的AKT抑制剂，与Faslodex（氟维司群）联用，用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者。 AKT是一种丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，在代谢和癌症中扮演着核心角色。爱思益普2024-12-20147AstraZeneca PLC 卡匹色替 氟维司群
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营养与健康所邵振与詹丽杏研究组合作开发蛋白质组比较算法解析红细胞分化和肝癌异质性前沿研究该研究针对当前TMT和iTRAQ等定量蛋白质组数据缺乏多样本比较分析工具的瓶颈， 开发了zMAP工具集，并应用它解析了红细胞分化过程和肝癌病人组织之间的蛋白质组动态变化。 TMT和iTRAQ等重同位素标记技术已广泛用于蛋白质组定量分析，为研究组织发育和疾病进程中的蛋白质表达变化提供了基础。 针对该瓶颈，研究者开发了zMAP和reverse-zMAP两个新计算模型，并基于它们搭建了一个多功能的蛋白质组数据分析平台( )，面向基于不同实验设计的多批次多样本数据开展统计比较和下游整合分析(图1)。中国科学院上海营养与健康研究所2024-10-17139糖尿病 肝癌 TSC2
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TSC2研究报告
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2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204
TSC2-品种竞争格局
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临床
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申请上市
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批准上市
TSC2全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
TSC2相关适应症
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