遗传疾病资讯动态
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一小段RNA，能为遗传病治疗带来什么新希望？前沿研究抑制性tRNA的体内递送及其治疗应用。 10月13日（周二）。 为推动化学与医学交叉领域的前沿科学研究和临床应用转化，由中国化学会分子医学专业委员会主办“分子医学论坛”，诚邀领域内知名专家学者，介绍分子医学热点领域前沿进展，展开前瞻性、预见性的交流探讨，促进学科交流，催化学科交叉与学术创新。中国科学院杭州医学研究所2026-10-1127遗传疾病
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客户深度解读|全新npegRNA技术突破RNP递送瓶颈，编辑效率最高提升百倍，为遗传病治疗带来新希望前沿研究大量单基因遗传病、免疫缺陷病及部分癌症的发病根源是 DNA上的致病突变 ，传统药物仅能缓解症状，无法从根源修复基因缺陷。 CRISPR基因编辑可直接修正遗传密码，但早期技术会造成DNA链断裂，存在 染色体重排、意外突变 等安全风险，限制临床转化。 但该技术存在关键短板： 核心组分pegRNA极易被细胞内核酸酶降解；残缺pegRNA会占用编辑蛋白却无法完成修复。金斯瑞生物2026-10-10179恶性肿瘤 免疫系统疾病 单基因遗传病
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基于细胞穿透肽的siRNA递送策略：设计逻辑、前沿方向与领域定位前沿研究siRNA疗法在肿瘤、遗传病和心血管疾病中展现出巨大潜力，但其临床应用受限于细胞摄取效率低、内体逃逸能力弱和靶向性不足等瓶颈。 细胞穿透肽（CPP）因其膜穿透能力和可模块化设计特性，已成为siRNA递送系统的重要构建模块。 目前已获批的siRNA药物（patisiran、givosiran、lumasiran、inclisiran等）的核心递送策略是GalNAc偶联或脂质纳米颗粒（LNP），靶器官高度集中于肝脏。E药学苑2026-10-09407英克司兰钠 依舒司他 吉伏司兰
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BioMarin任命Robert Plenge博士为董事会成员医投速递BioMarin制药公司宣布，自2026年9月10日起，任命Robert Plenge博士为公司董事会成员。Plenge博士目前担任Bristol Myers Squibb公司执行副总裁、首席研究官和研究部门负责人，负责全球九个研究机构的科学工作。他在2019年加入Bristol Myers Squibb，此前在Celgene公司担任免疫学和炎症研究及早期开发副总裁。在Celgene之前，Plenge博士在默克公司担任转化医学副总裁。他的职业生涯早期在哈佛医学院担任助理教授，并在Broad研究所担任副研究员。Plenge博士在Alltrna和PhRMA基金会董事会任职。BioMarin公司总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示，Plenge博士在人类遗传学和药物发现领域的领先地位将为公司董事会带来重要的科学视角，并有助于公司在遗传疾病领域的研究能力和产品管线扩展。Plenge博士拥有凯斯西储大学的医学博士和哲学博士学位，以及加州大学圣地亚哥分校的学士学位。Biospace2026-09-14565Bristol Myers Squibb Co 遗传疾病 BioMarin Pharmaceutical Inc
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“遗传病”治疗新策略！Cell系列｜复旦大学葛均波院士/宋亚楠：创新策略通过表观编辑重塑等位基因表达专家观点来自复旦大学“生命健康”领域最新的科研进展。 该研究提出了一种等位基因特异性表观遗传编辑策略Epi-Allele 。 该研究发现 ， Epi-Allele在沉默靶向等位基因的同时 ， 可诱导非靶向等位基因发生补偿性表达上调 ， 从而在重塑等位基因表达比例的同时保持总基因表达水平 。复旦大学校友会光华生命健康分会2026-09-08440复旦大学 遗传疾病
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一文读懂：抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）前沿研究寡核苷酸通过沉默、激活、调节、编辑和替换来调节基因表达，特别是基于mRNA的基因表达调控。 寡核苷酸易于合成且具有特异性，具有广泛的靶标和低毒性。 因此，寡核苷酸疗法在治疗遗传性疾病和神经退行性疾病方面具有很大的前景。药精通Bio2026-09-07149遗传疾病
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葛均波院士团队开发遗传病治疗新策略：表观编辑重塑等位基因表达前沿研究显性遗传病患者往往同时携带一个致病等位基因和一个正常等位基因。 理想的治疗，是只抑制“坏”的一个，同时保留“好”的一个。 但跳出“基因沉默”的思路，如果能在维持总表达量的情况下“重塑等位基因表达比例”，就有望实现一种更理想的治疗状态——既减少有害的突变产物，又维持足够的正常蛋白表达。复旦大学附属中山医院2026-09-0474遗传疾病
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Prime Medicine将参加三场即将到来的医疗健康会议医投速递Prime Medicine公司，一家致力于提供新一代差异化一次性治愈性基因疗法的生物技术公司，宣布公司管理层将参加三场即将到来的医疗健康会议。这些会议包括Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference、H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference和Morgan Stanley Global Healthcare Conference。Prime Medicine将利用其专有的Prime Editing平台，一种多用途、精确且高效的基因编辑技术，开发新一代差异化一次性治愈性基因疗法。公司目前正推进一系列研究性治疗项目，主要集中在肝脏、肺部、免疫学和肿瘤学领域。Prime Medicine计划利用Prime Editing技术的广泛和多功能性，以及平台的模块化，快速有效地扩展其产品线，可能包括额外的遗传疾病、免疫性疾病、癌症、传染病，以及针对常见疾病的遗传风险因素。Biospace2026-09-03401恶性肿瘤 感染类疾病 Prime Medicine Inc
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Relay Therapeutics将参加九月两场投资者会议医投速递Relay Therapeutics公司，一家专注于开发针对癌症和遗传疾病患者的潜在变革性疗法的临床阶段小分子精准医疗公司，宣布其管理层将于2026年9月参加两场即将到来的投资者会议。这两场会议分别是2026年9月8日举行的美银健康护理会议和2026年9月16日举行的美银美林第24届全球健康护理会议。会议将通过网络直播，并通过Relay Therapeutics网站上的新闻与活动部分的事件链接进行访问。直播的存档回放将在活动结束后30天内提供。Relay Therapeutics公司正在开发的治疗项目包括其领先的临床试验资产zovegalisib，这是一种泛突变选择性PI3Kα抑制剂，目前正在进行III期临床试验，用于HR+/HER2-转移性乳腺癌。此外，zovegalisib还在PI3Kα驱动的血管异常等遗传疾病适应症中进行研究。公司的管线还包括针对NRAS驱动的实体瘤和法布里病的项目。更多信息请访问www.relaytx.com或通过LinkedIn关注公司动态。GlobeNewswire2026-09-02344实体瘤 PI3Kα Relay Therapeutics Inc
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BridgeBio Pharma将在多场医疗投资者会议上进行高管讨论医投速递BridgeBio Pharma公司，一家专注于开发治疗遗传性疾病的生物制药公司，宣布其管理团队成员将参加以下医疗投资者会议的高管讨论会。这些会议包括：21st Annual Wells Fargo Healthcare Conference、Cantor Global Healthcare Conference、Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference以及Bernstein Insights Healthcare Leaders and Disruptors 2026。会议的具体时间和地点已在文中列出。BridgeBio Pharma致力于开发针对遗传性疾病的变革性药物，旨在填补遗传科学进步与未满足患者群体需求之间的差距。公司采用去中心化、以中心为支点的模型，以实现快速、精确和可扩展的研发。更多信息可访问BridgeBio Pharma的官方网站。Biospace2026-09-01190遗传疾病 BridgeBio Pharma Inc
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遗传疾病-药品研发状态数据概览
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19个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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3个
批准上市
遗传疾病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
遗传疾病相关靶点
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