洞察市场格局
解锁药品研发情报

400客服电话

  • 购买数据产品

    400-9696-311 转1

  • 定制咨询业务

    400-9696-311 转2

  • 数据与AI定制业务

    400-9696-311 转3

  • 商务合作及其他问题

    400-9696-311 转4

  • 投诉及建议

    400-9696-311 转5

医药数据查询

首页 临床进展 重大遗传疾病基因治疗的安全性评估

【ChiCTR1800018955】重大遗传疾病基因治疗的安全性评估

查看原文
立即下载
基本信息
登记号

ChiCTR1800018955

试验状态

正在进行

药物名称

/

药物类型

/

规范名称

/

首次公示信息日的期

2018-10-18

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

重大遗传疾病

试验通俗题目

重大遗传疾病基因治疗的安全性评估

试验专业题目

人类废弃胚胎，小鼠和猴子胚胎基因编辑安全性评估

申办单位信息
申请人联系人
请登录查看
申请人名称
请登录查看
联系人邮箱
请登录查看
联系人邮编

联系人通讯地址
请登录查看
临床试验信息
试验目的

基因疗法就是通过基因工程技术手段，来取代或矫正患者或实验动物缺陷基因，以达到根治遗传疾病的目的。2017年全世界首款基因疗法在美国FDA获批，同时首个人体内基因编辑临床试验开始。本研究拟采用当今最热门CRISPR-Cas9基因编辑技术，结合其衍射的单剪辑编辑技术，对人类辅助生殖技术中经过患者知情同意废弃胚胎（主要为3PN胚胎）进行探究性试验，目前我们基于动物实验（小鼠和猴子胚胎实验结果），选定CCR5和PCSK9作为研究目标基因。通过该研究，精确修复遗传突变导致的疾病，或调解致病基因表达，预防相关疾病。同时，可根据对样本的深度测序分析，关联相关基因，分析不孕不育发病机理，改善不孕不育患者妊娠结局。

试验分类
请登录查看
试验类型

随机平行对照

试验分期

基础科学研究

随机化

按照样本顺序标号，随机数表法提取胚胎，分组使用

盲法

N/A

试验项目经费来源

深圳市科技创新自由探索项目

试验范围

/

目标入组人数

200

实际入组人数

/

第一例入组时间

2017-04-01

试验终止时间

2020-04-01

是否属于一致性

/

入选标准

①以女方输卵管堵塞因素导致的不孕为病因来源；②年龄23～43岁；③3个月内未接受影响内分泌功能的药物治疗；④夫妻均自愿参与；⑤使用长方案促排卵方案。；

排除标准

①患有严重生理疾病或精神疾病者（包括恶性肿瘤患者）；②经项目组成员解释后，拒绝参与者；③患有内分泌相关疾病，影响激素水平的准确测定的患者。；

研究者信息
研究负责人姓名
请登录查看
试验机构

南方科技大学

研究负责人电话
请登录查看
研究负责人邮箱
请登录查看
研究负责人邮编

/

联系人通讯地址
请登录查看
更多信息
获取更多临床信息查看权限
立即前往摩熵医药企业版免费查询
示例数据
<END>

南方科技大学的其他临床试验

更多

深圳大学第三附属医院的其他临床试验

更多

最新临床资讯

更多
摩熵医药企业版
50亿+条医药数据随时查
7天免费试用
体验产品

全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报

383,318个
全球在研药物数
964个
本月临床试验数
全球批准的新药
更多
全球首批
各国首批
数据来源：摩熵医药
更新时间：
研发动态
相关报告
政策法规
更多信息，请进入全球药物研发中心查看

医药市场洞察中心
医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测

2,630亿元
2026年Q2总销售额
6.14%(2026Q2)
TOP5企业市场份额
药品销售排行榜
查看完整数据
2025Q4医院化学药销售增速 *按市场份额排序
  • 1
    甲氨蝶呤注射液
  • 2
    克霉唑阴道乳膏
  • 3
    氯化钠注射液
核心能力
  • 医药市场销售数据分析 · 医院、实体药店、网上药店
  • 市场竞争格局分析(靶点、药品类型、ATC大类)
市场动态
市场报告
政策法规
更多信息，请进入医药市场洞察中心查看