报告时间：2025-09-30
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REGENXBIO Inc全景洞察，整合REGENXBIO Inc相关内容 208 条、相关药物 27 个、全球临床试验 25 条，覆盖适应症 32 个；同时收录专业报告 30 份、资讯动态 180 条、政策法规 0 条，实时同步最新政策动向及前沿资讯。以上REGENXBIO Inc数据，助您快速掌握REGENXBIO Inc最新动态。
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REGENXBIO Inc资讯动态
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FDA 罕见病审评尺度放宽，基因疗法迎来新进展审批动态近日，美国 FDA 罕见病创新药审评政策呈宽松趋势，Regenxbio 用于治疗亨特综合征的基因疗法 Navsunli 迎来监管利好。 亨特综合征又称 黏多糖贮积症Ⅱ型 ， 是 X 连锁隐性遗传病，患者体内缺乏溶酶体酶 IDS（艾杜糖-2-硫酸酯酶），代谢废物堆积将导致全身多器官 损伤 。 在审批政策宽松的环境下，一周前 FDA 同样改变了审评立场，同意将 uniQure 亨廷顿舞蹈症基因疗法 AMT-130 的现有三年随访数据，作为加速批准上市申请的主要依据。罕见病信息网2026-06-27154Huntington 病 粘多糖病 II 型 REGENXBIO Inc
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FDA对罕见病疗法监管态度反转，REGENXBIO和uniQure获得加速审批机会研发注册政策美国食品药品监督管理局（FDA）对罕见病疗法的监管态度出现反转，对REGENXBIO和uniQure等生物技术公司近期被拒绝或延迟的罕见病疗法表示支持。REGENXBIO的基因疗法Hunter综合征基因疗法在2月份被FDA拒绝后，现在将重新提交审批。FDA在对其RGX-121的完整回复信中提到，对REGENXBIO在其注册研究中使用的资格标准以及该公司使用的外部控制存在“不确定性”，并表示这些控制“缺乏与试验参与者的可比性”。FDA建议公司使用“适当的未治疗控制”。现在，该机构承认现有的NAVSUNLI [RGX-121]临床数据足以考虑加速审批途径，并且公司不需要招募额外患者或进行额外研究，包括FDA之前建议的纳入未治疗对照组。REGENXBIO表示，这一最新转变是在其2月份拒绝的申诉过程中进行的“最近的一次合作讨论”之后发生的。这些最新举措标志着FDA在现任代理FDA专员Kyle Diamantas的“看护模式”下，对罕见病更加灵活的趋势。Biospace2026-06-22450罕见病 REGENXBIO Inc uniQure NV
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.05.11-2026.05.17期间全球创新药进展显著：Fractyl Health全球首款GLP-1基因疗法获批临床；百济神州索托克拉、信立泰特立帕肽、艾伯维艾可瑞妥单抗等获批上市；宝济药业KJ103、翰森HS-10504拟纳入突破性疗法；施维雅ADC获FDA突破性认定；BridgeBio、康蒂尼等多款产品申报上市。恒瑞、诺和诺德等公布积极临床数据。摩熵医药2026-05-194949GLP-1 Novo Nordisk A/S 上海宝济药业股份有限公司 -
REGENXBIO将参加2026年投资者会议医投速递生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2026年5月20日参加RBC资本市场全球医疗保健会议的圆桌讨论，以及5月26日参加Stifel虚拟眼科论坛的圆桌讨论。REGENXBIO自2009年成立以来，在AAV基因治疗领域取得了领先地位，并正在推进一系列罕见病和视网膜疾病的单次治疗方案，包括RGX-202治疗杜氏肌营养不良症、clemidsogene lanparvovec (RGX-121)治疗MPS II、RGX-111治疗MPS I，以及surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变。该公司的研究性基因疗法有望改变数百万人的医疗保健方式。更多信息和会议直播可访问REGENXBIO官网。PRNewswire2026-05-19611糖原累积病 II 型 湿性年龄相关性黄斑变性 REGENXBIO Inc
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第二款DMD AAV，预计将于2027年实现商业化审批动态延伸阅读： AAV基因治疗Elevidys：冲刺“重磅炸弹”失败。 随着首款DMD AAV的受挫，来自 REGENXBIO的 候选药物凭借着最新的临床数据，意图接棒第二款 DMD AAV药物。 REGENXBIO报告的积极数据。佰傲谷BioValley2026-05-15152REGENXBIO Inc
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产业新闻｜治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极；FDA批准急性髓系白血病全口服组合疗法……临床研究治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极。 REGENXBIO今日宣布，其在研基因疗法RGX-202在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的1/2/3期AFFINITY DUCHENNE试验中关键性3期阶段取得积极的顶线数据和中期功能数据。 RGX-202是一种潜在“best-in-class”的在研基因疗法，旨在改善杜氏肌营养不良症患者的功能和治疗结局。药明康德2026-05-15189杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) REGENXBIO Inc RGX-202
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FDA 拒批基因疗法，亨特综合征患者的新希望只剩这款药了？审批动态文章摘要: 近日，REGENXBIO针对亨特综合征的基因疗法RGX-121被 FDA 正式拒批，成为该领域重大转折 。 目前赛道焦点完全转向 Denali的DNL310 ，该药将于 4 月 5 日迎来 FDA 审批 。 亨特综合征，医学名粘多糖贮积症 II 型（MPS II），是一种超罕见的神经退行性疾病，患病群体几乎都是男 孩。细胞基因研究圈2026-03-18229粘多糖病 II 型 重庆迪纳利医药科技有限责任公司 REGENXBIO Inc
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FDA拒绝信实锤Biotech循环自证企图公司动态早先我们报道过Regenxbio公司即将上市管线RGX-121（适应症：MPS II）遭拒的消息 ，并且对遭拒原因进行了简单推测。 现在FDA公布了CRL的具体内容，其中一些信息表明，我们当初的推测很可能是正确的， Regenxbio在最初试图申报上市时就有钻很大的空子。 患儿在4年前接受了 RGX-111 治疗，现在对他进行常规脑部磁共振成像检查时发现了肿瘤组织，而且对切除肿瘤进行的初步基因分析发现，存在一种与原癌基因（PLAG1）过度表达相关的AAV基因组整合事件。佰傲谷BioValley2026-03-05480粘多糖病 II 型 REGENXBIO Inc
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FDA 拒批 AVV 基因疗法，生物标志物替代终点存争议审批动态Regenxbio 提交的是其正在开展的 CAMPSIITE 临床试验数据，共纳入 13 例患者，所有患者均被归为重症神经元病变型亨特综合征。 RGX-121 能够穿透血脑屏障，向患者体内递送艾杜糖-2-硫酸酯酶 （IDS） 的编码基因 （亨特综合征患者体内先天缺失该酶） ，以期延缓患者的认知功能衰退。 FDA 在驳回函中， 对 Regenxbio 区分患者人群的方式提出明确异议 ，FDA 认为依据特定基因突变类型界定神经元病变型疾病存在明显问题，因为 IDS 基因的部分突变会导致疾病表现型具有高度异质性，病情严重程度呈连续谱分布，目前对于如何判定低龄患者所患为重症型还是轻型亨特综合征，尚未形成专家共识。医麦创新药2026-03-04268粘多糖病 II 型 REGENXBIO Inc
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亨特综合征基因疗法，为何遭 FDA 驳回？审批动态摘要 ： 2026 年 2 月，Regenxbio 公司针对亨特综合征的基因疗法 RGX-121 被 FDA 驳回，核心争议集中在患者分型、生物标志物选择和试验对照设计上。 这款本被寄望于延缓患儿认知衰退的疗法，因临床试验的诸多细节争议遇阻，也让罕见病疗法的审批尺度再次成为焦点。 亨特综合征，也叫 MPS II，患儿天生缺失 IDS 酶，大脑里的硫酸乙酰肝素会不断堆积，直接导致幼儿期认知快速衰退。生物制品圈2026-03-04257粘多糖病 II 型 REGENXBIO Inc
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REGENXBIO Inc研究报告
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2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页17 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.11-2026.05.17）摩熵咨询25页2770 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.01-2025.09.07）摩熵咨询24页604
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基尼萨制药公司（KNSA）：基尼克萨制药公司（KNSA）：第46届全球医疗保健年度会议——要点高华证券7页1097
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PTC治疗公司（PTCT）：第46届全球医疗保健会议——关键要点高华证券7页2341
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埃斯佩里恩治疗公司（ESPR）：Esperion Therapeutics公司（ESPR）：第46届全球医疗保健年会——要点总结
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桥生物制药（BBIO）：BridgeBio Pharma（BBIO）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券7页2545
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.06.02-2025.06.08)摩熵咨询24页2864 -
再生元生物公司（RGNX）：Regenxbio公司（RGNX）：最新杜氏肌营养不良症（DMD）中期数据积极，但仍需进一步降低风险；维持中性评级
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劳森对5月26日当周中小型肿瘤学的准备情况巴克莱银行10页2307
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融资轮次
融资金额
投资方
详情
2015-05-20
医药研发/制造
化学&生物药
D轮
Sectoral Asset Management
Sectoral Asset Management
Perceptive Advisors
Perceptive Advisors
QVT Financial
F-Prime Capital
Jennison Associates
Janus Capital Group
Foresite Capital
Venrock Capital
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2015-01-21
医药研发/制造
化学&生物药
C轮
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REGENXBIO Inc-数据概览
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0个
申报临床
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6个
临床
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1个
申请上市
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0个
批准上市
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