报告时间：2025-09-30
股票代码：RGNX
营业收入：140,104,000
营业毛利润：125,734,000
净利润：-126,729,000
生物医药全产业链数据服务平台
掌上数据
打开微信扫一扫
产品矩阵
摩熵数科产品矩阵
查看详情
{{ item.category }}
{{ product.info.desc }}
-
{{ listItem.name }}快速筛选药品，用摩熵药筛
微信扫一扫-立即使用
请输入关键词
历史搜索
热门搜索
- 恒瑞医药
- 司美格鲁肽
- GLP-1
REGENXBIO Inc
REGENXBIO Inc全景洞察，整合REGENXBIO Inc相关内容 条、相关药物 26 个、全球临床试验 24 条，覆盖适应症 31 个；同时收录专业报告 28 份、资讯动态 178 条、政策法规 0 条，实时同步最新政策动向及前沿资讯。以上REGENXBIO Inc数据，助您快速掌握REGENXBIO Inc最新动态。
REGENXBIO Inc核心数据概览
REGENXBIO Inc资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.05.11-2026.05.17期间全球创新药进展显著：Fractyl Health全球首款GLP-1基因疗法获批临床；百济神州索托克拉、信立泰特立帕肽、艾伯维艾可瑞妥单抗等获批上市；宝济药业KJ103、翰森HS-10504拟纳入突破性疗法；施维雅ADC获FDA突破性认定；BridgeBio、康蒂尼等多款产品申报上市。恒瑞、诺和诺德等公布积极临床数据。摩熵医药2026-05-194092Novo Nordisk A/S GLP-1 上海宝济药业股份有限公司 -
REGENXBIO将参加2026年投资者会议医投速递生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2026年5月20日参加RBC资本市场全球医疗保健会议的圆桌讨论，以及5月26日参加Stifel虚拟眼科论坛的圆桌讨论。REGENXBIO自2009年成立以来，在AAV基因治疗领域取得了领先地位，并正在推进一系列罕见病和视网膜疾病的单次治疗方案，包括RGX-202治疗杜氏肌营养不良症、clemidsogene lanparvovec (RGX-121)治疗MPS II、RGX-111治疗MPS I，以及surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变。该公司的研究性基因疗法有望改变数百万人的医疗保健方式。更多信息和会议直播可访问REGENXBIO官网。PRNewswire2026-05-19563糖原累积病 II 型 湿性年龄相关性黄斑变性 REGENXBIO Inc
-
第二款DMD AAV，预计将于2027年实现商业化审批动态延伸阅读： AAV基因治疗Elevidys：冲刺“重磅炸弹”失败。 随着首款DMD AAV的受挫，来自 REGENXBIO的 候选药物凭借着最新的临床数据，意图接棒第二款 DMD AAV药物。 REGENXBIO报告的积极数据。佰傲谷BioValley2026-05-15118REGENXBIO Inc
-
产业新闻｜治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极；FDA批准急性髓系白血病全口服组合疗法……临床研究治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极。 REGENXBIO今日宣布，其在研基因疗法RGX-202在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的1/2/3期AFFINITY DUCHENNE试验中关键性3期阶段取得积极的顶线数据和中期功能数据。 RGX-202是一种潜在“best-in-class”的在研基因疗法，旨在改善杜氏肌营养不良症患者的功能和治疗结局。药明康德2026-05-1592杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) REGENXBIO Inc RGX-202
-
FDA 拒批基因疗法，亨特综合征患者的新希望只剩这款药了？审批动态文章摘要: 近日，REGENXBIO针对亨特综合征的基因疗法RGX-121被 FDA 正式拒批，成为该领域重大转折 。 目前赛道焦点完全转向 Denali的DNL310 ，该药将于 4 月 5 日迎来 FDA 审批 。 亨特综合征，医学名粘多糖贮积症 II 型（MPS II），是一种超罕见的神经退行性疾病，患病群体几乎都是男 孩。细胞基因研究圈2026-03-18191粘多糖病 II 型 重庆迪纳利医药科技有限责任公司 REGENXBIO Inc
-
FDA拒绝信实锤Biotech循环自证企图公司动态早先我们报道过Regenxbio公司即将上市管线RGX-121（适应症：MPS II）遭拒的消息 ，并且对遭拒原因进行了简单推测。 现在FDA公布了CRL的具体内容，其中一些信息表明，我们当初的推测很可能是正确的， Regenxbio在最初试图申报上市时就有钻很大的空子。 患儿在4年前接受了 RGX-111 治疗，现在对他进行常规脑部磁共振成像检查时发现了肿瘤组织，而且对切除肿瘤进行的初步基因分析发现，存在一种与原癌基因（PLAG1）过度表达相关的AAV基因组整合事件。佰傲谷BioValley2026-03-05427粘多糖病 II 型 REGENXBIO Inc
-
FDA 拒批 AVV 基因疗法，生物标志物替代终点存争议审批动态Regenxbio 提交的是其正在开展的 CAMPSIITE 临床试验数据，共纳入 13 例患者，所有患者均被归为重症神经元病变型亨特综合征。 RGX-121 能够穿透血脑屏障，向患者体内递送艾杜糖-2-硫酸酯酶 （IDS） 的编码基因 （亨特综合征患者体内先天缺失该酶） ，以期延缓患者的认知功能衰退。 FDA 在驳回函中， 对 Regenxbio 区分患者人群的方式提出明确异议 ，FDA 认为依据特定基因突变类型界定神经元病变型疾病存在明显问题，因为 IDS 基因的部分突变会导致疾病表现型具有高度异质性，病情严重程度呈连续谱分布，目前对于如何判定低龄患者所患为重症型还是轻型亨特综合征，尚未形成专家共识。医麦创新药2026-03-04217粘多糖病 II 型 REGENXBIO Inc
-
亨特综合征基因疗法，为何遭 FDA 驳回？审批动态摘要 ： 2026 年 2 月，Regenxbio 公司针对亨特综合征的基因疗法 RGX-121 被 FDA 驳回，核心争议集中在患者分型、生物标志物选择和试验对照设计上。 这款本被寄望于延缓患儿认知衰退的疗法，因临床试验的诸多细节争议遇阻，也让罕见病疗法的审批尺度再次成为焦点。 亨特综合征，也叫 MPS II，患儿天生缺失 IDS 酶，大脑里的硫酸乙酰肝素会不断堆积，直接导致幼儿期认知快速衰退。生物制品圈2026-03-04208粘多糖病 II 型 REGENXBIO Inc
-
体内CAR-T疗法与AAV新突破成细胞与基因疗法领域交易聚焦新增长点前沿研究过去12个月，体内细胞疗法的技术突破，以及能将基因疗法递送至肝脏以外器官的腺相关病毒载体研究进展，成为细胞与基因疗法领域重大交易的核心驱动力。 尽管该领域仍面临诸多挑战，行业整体交易的数量和价值呈下滑态势，但资本对细分赛道的关注度持续攀升，并购交易的价值更是创下2020年以来的新高，体内嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法、脂质纳米粒（LNP）递送技术、肝外靶向的腺相关病毒（AAV）载体三大方向，成为行业布局的核心焦点。 细胞与基因疗法领域又迎来了充满挑战的一年。TopCel拓弘生科2026-02-14332雷珠单抗 VEGF
-
DA拒批一款基因疗法，起因为一名患儿出现肿瘤审批动态2026年2月9日，Regenxbio 公司 宣布 ，美国FDA以 试验设计存在不确定性 为由，拒绝批准其用于治疗 罕见病亨特氏综合征的基因疗法 。 Regenxbio的股价在盘后交易中暴跌约19%，跌至8.31美元。 该公司寻求批准RGX-121用于治疗黏多糖贮积症II型（一种也被称为亨特综合征的超罕见神经退行性疾病），称FDA在其所谓的完整答复信中列出了若干理由，包括 研究入选标准存在不确定性 ，以及 特定替代终点是否合理可能预测临床获益。新浪医药2026-02-10540肿瘤 粘多糖病 II 型 REGENXBIO Inc
REGENXBIO Inc药物研发管线
药品名称
研发企业
靶点
治疗领域
适应症
研发进展
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
REGENXBIO Inc过评汇总分布
可直接点击跳转到数据库免费查看最新数据详细信息
REGENXBIO Inc研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.11-2026.05.17）摩熵咨询25页2769 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.01-2025.09.07）摩熵咨询24页604
-
基尼萨制药公司（KNSA）：基尼克萨制药公司（KNSA）：第46届全球医疗保健年度会议——要点高华证券7页1097
-
PTC治疗公司（PTCT）：第46届全球医疗保健会议——关键要点高华证券7页2341 -
埃斯佩里恩治疗公司（ESPR）：Esperion Therapeutics公司（ESPR）：第46届全球医疗保健年会——要点总结
-
桥生物制药（BBIO）：BridgeBio Pharma（BBIO）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券7页2545
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.06.02-2025.06.08)摩熵咨询24页2864 -
再生元生物公司（RGNX）：Regenxbio公司（RGNX）：最新杜氏肌营养不良症（DMD）中期数据积极，但仍需进一步降低风险；维持中性评级
-
劳森对5月26日当周中小型肿瘤学的准备情况巴克莱银行10页2307
-
优锐医药（URGN）：UroGen Pharma （URGN）肿瘤药物咨询委员会投票反对UGN - 102；目标价下调至3美元但维持中性评级
REGENXBIO Inc融资信息
查看更多公布时间
企业名称
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情
2015-05-20
医药研发/制造
化学&生物药
D轮
Sectoral Asset Management
Sectoral Asset Management
Perceptive Advisors
Perceptive Advisors
QVT Financial
F-Prime Capital
Jennison Associates
Janus Capital Group
Foresite Capital
Venrock Capital
——
2015-01-21
医药研发/制造
化学&生物药
C轮
——
REGENXBIO Inc-数据概览
-
0个
申报临床
-
5个
临床
-
1个
申请上市
-
0个
批准上市
REGENXBIO Inc布局靶点
最新资讯
- 2026EULAR深度拆解：983个靶点×3170个适应症，风湿免疫创新药赛道精准布局全攻略
- 普正制药中药1.2类新药绣球总苷片及提取物获CDE临床许可，两月过审直击膜性肾病百亿市场
- CDE优先审评！BMS抗癌新药Mezigdomide胶囊冲击复发/难治性多发性骨髓瘤，III期PFS翻倍至18个月
- 二甲双胍降糖效果因人而异？OATPs/OCTs/MATEs五大SLC转运体家族揭秘个体化用药真相
- 2026年第22周05.25-05.31全球创新药研发概览
- 2026年第22周05.25-05.31国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第22周05.25-05.31国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
- 2026年第22周05.25-05.31国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
- 复星医药3.3类新药获批！帕妥珠单抗生物类似药竞争白热化，国产"曲帕双靶"组合领跑乳腺癌治疗
- 罗氏新一代口服SERD吉雷司群获FDA受理！剑指ER+/HER2-早期乳腺癌辅助治疗
推荐企业
REGENXBIO Inc全球新药研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
REGENXBIO Inc布局适应症
最新视频
-
解锁新药研发智能决策新路径
10825
2026-05-14
-
第三届DATA+ AI 医药市场与营销新常态研讨会
12820
2026-05-13
-
聚合物纳米胶束给药系统研发思路与实战案例
10990
2026-04-28
-
医药行业财税合规风暴下的生存法则
11865
2026-04-24
-
医药反腐合规：医疗回扣入刑
11261
2026-04-22
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
4970
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
热门企业
购买咨询
400-9696-311 转1
问题咨询
400-9696-311 转2
商务合作
400-9696-311 转3
投诉及建议
400-9696-311 转4
关注摩熵医药公众号
随时查阅行业资讯
摩熵医药数据小程序
掌上数据查询系统
《互联网药品信息服务资格证》 证书号：（浙）-经营性-2021-0028
ICP备案号：蜀ICP备2021004927号-4
川公网安备51019002008863号
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
“坚决打赢禁毒人民战争”专栏 法律法规 | 美、墨、欧盟管制品种
友情链接: 摩熵医药 摩熵医药企业版 摩熵化学MolAid 晓材Matmole 摩熵医学MedXYZ 载体质粒 觅健肿瘤互助 动脉网 药物百科 中国医疗人才网 医药招商网