报告时间：2025-09-30
股票代码：RGNX
营业收入：140,104,000
营业毛利润：125,734,000
净利润：-126,729,000
REGENXBIO Inc
REGENXBIO Inc全景洞察，整合REGENXBIO Inc相关内容 211 条、相关药物 17 个、全球临床试验 25 条，覆盖适应症 23 个；同时收录专业报告 30 份、资讯动态 183 条、政策法规 0 条，实时同步最新政策动向及前沿资讯。以上REGENXBIO Inc数据，助您快速掌握REGENXBIO Inc最新动态。
REGENXBIO Inc核心数据概览
REGENXBIO Inc资讯动态
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八个月二次临床暂停，这款AAV疗法还能好吗？临床研究我们 早先报道过Regenxbio的AAV基因治疗管线RGX-121被FDA暂停的问题 ，还好今年6月又获监管机构“松口”同意加速审批路径，没想到才过2个月，RGX-121又被FDA暂停了。 早先我们报道过RGX-121的姊妹管线RGX-111出现了问题 ，2026年1月，机制上和RGX-121相似的RGX-111被发现可能致瘤。 具体来说，在RGX-111的临床试验中，医生在 对一名无症状的五岁儿童进行常规脑部磁共振成像检查时发现了肿瘤组织。生物技术小编2026-08-26286REGENXBIO Inc
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REGENXBIO基因疗法临床试验暂停，股价下跌22%研发注册政策美国生物技术公司REGENXBIO在周一盘前交易中股价下跌22%，原因是美国食品药品监督管理局（FDA）对其亨氏综合症基因疗法项目实施了临床暂停。该暂停是在发现五名参与1/2/3期CAMPSIITE研究的受试者脊柱中存在无症状的MRI发现之后做出的。尽管这些受试者临床状况良好，但REGENXBIO表示，在近期内不会重新提交RGX-121的生物制品许可申请（BLA）。FDA在对其申请的完整回复信中建议REGENXBIO进行新的研究，治疗更多患者，并包括安慰剂组以支持重新提交。REGENXBIO表示，这些发现似乎是独特的，仅限于其亨氏综合症项目，需要更长期的随访和额外的数据分析来评估RGX-121的获益-风险特征。Biospace2026-08-24323REGENXBIO Inc
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一针疗效持续5年！艾伯维眼底病基因疗法长期研究结果临床研究7月18日（当地时间）， Regenxbio 宣布在44届ASRS大会中公布其AAV载体基因产品 Surabgene Lomparvovec（RGX-314/ABBV-RGX-314）wAMD （ 视网膜下注射 ）适应症5年和 DR （ 微创脉络膜上腔注射 ）适应症2.5年随访结果。 1、wAMD（湿性年龄相关性黄斑变性）1/2b期临床5年结果。 安全性方面，5年随访未发现新的安全性信号（包括眼内炎）；。求实药社2026-07-20431糖尿病性视网膜病 湿性年龄相关性黄斑变性 干性年龄相关性黄斑变性
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FDA 罕见病审评尺度放宽，基因疗法迎来新进展审批动态近日，美国 FDA 罕见病创新药审评政策呈宽松趋势，Regenxbio 用于治疗亨特综合征的基因疗法 Navsunli 迎来监管利好。 亨特综合征又称 黏多糖贮积症Ⅱ型 ， 是 X 连锁隐性遗传病，患者体内缺乏溶酶体酶 IDS（艾杜糖-2-硫酸酯酶），代谢废物堆积将导致全身多器官 损伤 。 在审批政策宽松的环境下，一周前 FDA 同样改变了审评立场，同意将 uniQure 亨廷顿舞蹈症基因疗法 AMT-130 的现有三年随访数据，作为加速批准上市申请的主要依据。罕见病信息网2026-06-27218REGENXBIO Inc Huntington 病 粘多糖病 II 型
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FDA对罕见病疗法监管态度反转，REGENXBIO和uniQure获得加速审批机会研发注册政策美国食品药品监督管理局（FDA）对罕见病疗法的监管态度出现反转，对REGENXBIO和uniQure等生物技术公司近期被拒绝或延迟的罕见病疗法表示支持。REGENXBIO的基因疗法Hunter综合征基因疗法在2月份被FDA拒绝后，现在将重新提交审批。FDA在对其RGX-121的完整回复信中提到，对REGENXBIO在其注册研究中使用的资格标准以及该公司使用的外部控制存在“不确定性”，并表示这些控制“缺乏与试验参与者的可比性”。FDA建议公司使用“适当的未治疗控制”。现在，该机构承认现有的NAVSUNLI [RGX-121]临床数据足以考虑加速审批途径，并且公司不需要招募额外患者或进行额外研究，包括FDA之前建议的纳入未治疗对照组。REGENXBIO表示，这一最新转变是在其2月份拒绝的申诉过程中进行的“最近的一次合作讨论”之后发生的。这些最新举措标志着FDA在现任代理FDA专员Kyle Diamantas的“看护模式”下，对罕见病更加灵活的趋势。Biospace2026-06-22515罕见病 REGENXBIO Inc uniQure NV
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.05.11-2026.05.17期间全球创新药进展显著：Fractyl Health全球首款GLP-1基因疗法获批临床；百济神州索托克拉、信立泰特立帕肽、艾伯维艾可瑞妥单抗等获批上市；宝济药业KJ103、翰森HS-10504拟纳入突破性疗法；施维雅ADC获FDA突破性认定；BridgeBio、康蒂尼等多款产品申报上市。恒瑞、诺和诺德等公布积极临床数据。摩熵医药2026-05-195405GLP-1 Novo Nordisk A/S 上海宝济药业股份有限公司 -
REGENXBIO将参加2026年投资者会议医投速递生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2026年5月20日参加RBC资本市场全球医疗保健会议的圆桌讨论，以及5月26日参加Stifel虚拟眼科论坛的圆桌讨论。REGENXBIO自2009年成立以来，在AAV基因治疗领域取得了领先地位，并正在推进一系列罕见病和视网膜疾病的单次治疗方案，包括RGX-202治疗杜氏肌营养不良症、clemidsogene lanparvovec (RGX-121)治疗MPS II、RGX-111治疗MPS I，以及surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变。该公司的研究性基因疗法有望改变数百万人的医疗保健方式。更多信息和会议直播可访问REGENXBIO官网。PRNewswire2026-05-19672糖原累积病 II 型 湿性年龄相关性黄斑变性 REGENXBIO Inc
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第二款DMD AAV，预计将于2027年实现商业化审批动态延伸阅读： AAV基因治疗Elevidys：冲刺“重磅炸弹”失败。 随着首款DMD AAV的受挫，来自 REGENXBIO的 候选药物凭借着最新的临床数据，意图接棒第二款 DMD AAV药物。 REGENXBIO报告的积极数据。佰傲谷BioValley2026-05-15182REGENXBIO Inc
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产业新闻｜治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极；FDA批准急性髓系白血病全口服组合疗法……临床研究治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极。 REGENXBIO今日宣布，其在研基因疗法RGX-202在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的1/2/3期AFFINITY DUCHENNE试验中关键性3期阶段取得积极的顶线数据和中期功能数据。 RGX-202是一种潜在“best-in-class”的在研基因疗法，旨在改善杜氏肌营养不良症患者的功能和治疗结局。药明康德2026-05-15263杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) REGENXBIO Inc RGX-202
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FDA 拒批基因疗法，亨特综合征患者的新希望只剩这款药了？审批动态文章摘要: 近日，REGENXBIO针对亨特综合征的基因疗法RGX-121被 FDA 正式拒批，成为该领域重大转折 。 目前赛道焦点完全转向 Denali的DNL310 ，该药将于 4 月 5 日迎来 FDA 审批 。 亨特综合征，医学名粘多糖贮积症 II 型（MPS II），是一种超罕见的神经退行性疾病，患病群体几乎都是男 孩。细胞基因研究圈2026-03-18263REGENXBIO Inc 粘多糖病 II 型 重庆迪纳利医药科技有限责任公司
REGENXBIO Inc药物研发管线
药品名称
研发企业
靶点
治疗领域
适应症
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REGENXBIO Inc研究报告
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2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页21 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.11-2026.05.17）摩熵咨询25页2770 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.01-2025.09.07）摩熵咨询24页604
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基尼萨制药公司（KNSA）：基尼克萨制药公司（KNSA）：第46届全球医疗保健年度会议——要点高华证券7页1097
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PTC治疗公司（PTCT）：第46届全球医疗保健会议——关键要点高华证券7页2341
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埃斯佩里恩治疗公司（ESPR）：Esperion Therapeutics公司（ESPR）：第46届全球医疗保健年会——要点总结
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桥生物制药（BBIO）：BridgeBio Pharma（BBIO）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券7页2545
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.06.02-2025.06.08)摩熵咨询24页2864 -
再生元生物公司（RGNX）：Regenxbio公司（RGNX）：最新杜氏肌营养不良症（DMD）中期数据积极，但仍需进一步降低风险；维持中性评级
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劳森对5月26日当周中小型肿瘤学的准备情况巴克莱银行10页2307
REGENXBIO Inc融资信息
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企业名称
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情
2015-05-20
医药研发/制造
化学&生物药
D轮
Sectoral Asset Management
Sectoral Asset Management
Perceptive Advisors
Perceptive Advisors
QVT Financial
F-Prime Capital
Jennison Associates
Janus Capital Group
Foresite Capital
Venrock Capital
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2015-01-21
医药研发/制造
化学&生物药
C轮
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REGENXBIO Inc-数据概览
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0个
申报临床
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10个
临床
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1个
申请上市
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0个
批准上市
REGENXBIO Inc布局靶点
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REGENXBIO Inc全球新药研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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海外
2028-02-17
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11