REGENXBIO Inc

存续
上市

公司全称：REGENXBIO Inc

国家/地区：美国/——

类型：一家生物制药公司

公司介绍：

Regenxbio Inc.于2008年7月16日成立。该公司是一家领先的生物技术公司，专注于重组腺相关病毒（AAV）基因疗法的发展，商业化和许可。在AAV基因治疗，病毒基因从所述AAV，一个小的非致病性感冒病毒除去，产生所谓的载体的生物递送载体。治疗性基因的序列然后被插入，形成重组载体。该公司专有的AAV基因交付平台（资产净值技术平台）包括专有权超过100新型AAV载体，包括AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10（NAV向量）。公司的使命是将患者的生命从严重的疾病，患有显著未满足的医疗需求，通过开发和商业化直接给予体内基因治疗产品，或者体内，根据其资产净值技术平台上。

基本信息

成立时间：

2013-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-240-5528181

联系邮箱：

info@regenxbio.com

地址：

9804 Medical Center Drive Rockville Maryland 20850

公司官网：

www.regenxbio.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
酶
体内基因治疗
蛋白
抗体药物
药物治疗
重组蛋白
重组酶
基因疗法
生物制剂治疗

热门标签：

生物类似药
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Daniel Tasse ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Kenneth T. Mills ——

President,Chief Executive Officer and Director 薪酬：

个人简介：——

Allan M. Fox ——

Director 薪酬：

个人简介：——

A. N. Jerry Karabelas ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Alexandra Glucksmann ——

Director 薪酬：

个人简介：——

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企业动态

REGENXBIO基因疗法临床试验暂停，股价下跌22%

2026-08-24 00:00:00

美国生物技术公司REGENXBIO在周一盘前交易中股价下跌22%，原因是美国食品药品监督管理局（FDA）对其亨氏综合症基因疗法项目实施了临床暂停。该暂停是在发现五名参与1/2/3期CAMPSIITE研究的受试者脊柱中存在无症状的MRI发现之后做出的。尽管这些受试者临床状况良好，但REGENXBIO表示，在近期内不会重新提交RGX-121的生物制品许可申请（BLA）。FDA在对其申请的完整回复信中建议REGENXBIO进行新的研究，治疗更多患者，并包括安慰剂组以支持重新提交。REGENXBIO表示，这些发现似乎是独特的，仅限于其亨氏综合症项目，需要更长期的随访和额外的数据分析来评估RGX-121的获益-风险特征。

REGENXBIO将于8月6日召开电话会议讨论2026年第二季度财务结果及业务亮点

2026-08-03 19:05:00

生物技术公司REGENXBIO宣布将于2026年8月6日上午8点（东部时间）举行电话会议，讨论截至2026年6月30日的第二季度财务结果和业务亮点。听众可以通过提供的链接注册收听网络直播。分析师如需参与问答环节，应使用另一个提供的链接。电话会议结束后大约两小时，网络直播的重播将在公司的投资者网站上提供。计划参与会议的人士建议在开始前15分钟加入。REGENXBIO自2009年成立以来，一直是AAV基因治疗领域的先驱，正在推进一系列针对罕见病和视网膜疾病的单次治疗方案，包括治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202、与AbbVie合作治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）、与Nippon Shinyaku合作治疗MPS II的NAVSUNLI™（clemidsogene lanparvovec-sngl，RGX-121）和治疗MPS I的RGX-111。成千上万的病人已经接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括接受诺华的ZOLGENSMA®治疗的病人。REGENXBIO的研究性基因疗法有潜力改变数百万人的医疗保健方式。更多信息请访问www.REGENXBIO.com。

一针疗效持续5年！艾伯维眼底病基因疗法长期研究结果

2026-07-19 02:55:00

Regenxbio在44届ASRS大会上公布了其AAV载体基因产品Surabgene Lomparvovec（RGX-314/ABBV-RGX-314）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病视网膜病变（DR）的长期随访结果。对于wAMD，5年随访结果显示患者视力稳定甚至改善，抗VEGF治疗负担显著降低，安全性良好。对于DR，2.5年随访数据证明其持续疗效和安全性。Surabgene Lomparvovec是一种一次性基因治疗药物，通过载体将抗VEGF抗体片段基因递送至眼部视网膜细胞，抑制异常新生血管生成。Regenxbio与艾伯维达于2021年9月达成合作协议，艾伯维以17.5亿美元获得Sura-vec全球共同开发和商业化权益。

REGENXBIO启动糖尿病视网膜病变基因治疗IIb/III期临床试验

2026-06-29 19:05:00

美国生物技术公司REGENXBIO宣布，其研发的基因治疗药物sura-vec（ABBV-RGX-314）在糖尿病视网膜病变（DR）治疗中的IIb/III期临床试验已开始给药。该试验旨在评估sura-vec在非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）患者中的安全性和有效性。sura-vec是一种单次给药的基因治疗药物，旨在为患有多种慢性视网膜疾病的患者提供一次性的治疗。REGENXBIO将因此里程碑事件从AbbVie获得1亿美元。此外，REGENXBIO计划在2026年7月的ASRS年会上展示ALTITUDE试验长期随访数据，并预计在2026年第四季度与AbbVie共同宣布sura-vec在AMD治疗中的关键临床试验结果。

FDA 罕见病审评尺度放宽，基因疗法迎来新进展

2026-06-27 19:49:00

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）罕见病创新药审评政策呈现宽松趋势。Regenxbio公司治疗亨特综合征的基因疗法Navsunli在经过与FDA的沟通申诉后，其药物上市申请得到认可，现有长期临床数据与生物标志物结果可适用于加速审批通道。此外，FDA还同意将uniQure公司亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130的现有三年随访数据作为加速批准上市申请的主要依据。这些变化表明FDA在罕见病审评方面的风向正在转变，与FDA高层人事变动密切相关。

REGENXBIO与FDA合作推进罕见病基因疗法加速审批

2026-06-22 19:30:00

美国再生生物科技公司REGENXBIO宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就MPS II（亨特综合征）基因疗法NAVSUNLI™（clemidsogene lanparvovec-sngl，RGX-121）的加速审批程序达成一致。FDA认可了现有NAVSUNLI临床试验数据，认为其足以考虑加速审批途径，且公司无需再招募新患者或进行额外研究。FDA要求公司请求召开A类会议，审查现有的长期生物标志物和临床数据，并在会议后重新提交生物制品许可申请（BLA）。REGENXBIO预计A类会议将在7月举行，并在第三季度2026年迅速提交BLA。亨特综合征是一种罕见的X连锁隐性遗传病，NAVSUNLI是一种一次性基因疗法，旨在将I2S基因递送到中枢神经系统（CNS），以提供长期的治疗效果。

FDA对罕见病疗法监管态度反转，REGENXBIO和uniQure获得加速审批机会

2026-06-22 00:00:00

美国食品药品监督管理局（FDA）对罕见病疗法的监管态度出现反转，对REGENXBIO和uniQure等生物技术公司近期被拒绝或延迟的罕见病疗法表示支持。REGENXBIO的基因疗法Hunter综合征基因疗法在2月份被FDA拒绝后，现在将重新提交审批。FDA在对其RGX-121的完整回复信中提到，对REGENXBIO在其注册研究中使用的资格标准以及该公司使用的外部控制存在“不确定性”，并表示这些控制“缺乏与试验参与者的可比性”。FDA建议公司使用“适当的未治疗控制”。现在，该机构承认现有的NAVSUNLI [RGX-121]临床数据足以考虑加速审批途径，并且公司不需要招募额外患者或进行额外研究，包括FDA之前建议的纳入未治疗对照组。REGENXBIO表示，这一最新转变是在其2月份拒绝的申诉过程中进行的“最近的一次合作讨论”之后发生的。这些最新举措标志着FDA在现任代理FDA专员Kyle Diamantas的“看护模式”下，对罕见病更加灵活的趋势。

REGENXBIO将参加2026年投资者会议

2026-05-19 04:05:00

生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2026年5月20日参加RBC资本市场全球医疗保健会议的圆桌讨论，以及5月26日参加Stifel虚拟眼科论坛的圆桌讨论。REGENXBIO自2009年成立以来，在AAV基因治疗领域取得了领先地位，并正在推进一系列罕见病和视网膜疾病的单次治疗方案，包括RGX-202治疗杜氏肌营养不良症、clemidsogene lanparvovec (RGX-121)治疗MPS II、RGX-111治疗MPS I，以及surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变。该公司的研究性基因疗法有望改变数百万人的医疗保健方式。更多信息和会议直播可访问REGENXBIO官网。

产业新闻｜治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极；FDA批准急性髓系白血病全口服组合疗法……

2026-05-15 07:32:00

REGENXBIO公司宣布，其基因疗法RGX-202在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的3期临床试验中取得积极结果，93%的参与者达到>10%的微肌营养不良蛋白表达水平。Taiho Oncology和Taiho Pharmaceutical公司宣布，美国FDA批准其Inqovi（decitabine和cedazuridine）联合venetoclax治疗新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者。阿斯利康公司宣布，其3期临床试验VOLGA的中期分析结果显示，Imfinzi（durvalumab）联合新辅助Padcev（enfortumab vedotin）治疗肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者带来具有统计学显著性且具有临床意义的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）改善。

REGENXBIO发布2026年第一季度财务报告及业务亮点

2026-05-14 19:10:00

REGENXBIO公司于2026年5月14日发布了截至2026年3月31日的第一季度财务报告及业务亮点。公司表示，2026年将是一个具有变革性的年份，公司正以积极势头推进，达到重要的后期里程碑，以支持其潜在的一流基因疗法。在罕见病社区中，REGENXBIO致力于推进RGX-202用于杜氏肌营养不良症，并准备提交潜在的新药上市申请（BLA），同时也在与FDA讨论RGX-121用于亨廷顿病的潜在路径。在慢性视网膜疾病方面，公司正在执行其多适应症战略，并准备与AbbVie合作进行湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的3期临床试验。此外，公司继续利用内部制造能力来支持预期的商业需求。财务方面，截至2026年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.505亿美元，较2025年12月31日的2.409亿美元有所下降。收入为640万美元，较2025年3月31日的8900万美元有所下降。研发费用为5730万美元，较2025年3月31日的5310万美元有所增加。一般和行政费用为2130万美元，较2025年3月31日的2030万美元有所增加。净亏损为9010万美元，或每股基本和摊薄净亏损1.72美元，而2025年同期为净收入610万美元，或每股基本和摊薄净收入0.12美元。

REGENXBIO在ASGCT 2026年会上展示基因治疗进展

2026-05-07 19:05:00

REGENXBIO公司宣布将在2026年5月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会年度会议（ASGCT 2026）上展示其最新研究成果。会议期间，REGENXBIO将介绍其NAVXpress®制造平台在提高生产滴度和产品质量方面的最新进展，并展示下一代基因治疗项目RGX-202的顶线关键数据。此外，公司还将展示其在罕见病和视网膜疾病领域的下一代基因治疗发现和进展，包括NVG82的胶囊工程、新型AAV胶囊NVG82在视网膜基因转移中的活性以及RGX-202在mdx小鼠骨骼肌中的单细胞转录组分析等。所有展示内容将可在REGENXBIO公司网站www.regenxbio.com的出版物页面上查阅。REGENXBIO是一家致力于通过基因疗法的治愈潜力改善人们生活的生物技术公司，自2009年成立以来，REGENXBIO在AAV基因治疗领域取得了突破性进展。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2015-09-17

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2015-09-08

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2015-05-20

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

D轮

Sectoral Asset Management;
Perceptive Advisors;
[+6]

——

2015-01-21

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

C轮

Deerfield;
F-Prime Capital;
[+2]

——

2013-11-07

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Eight Roads Ventures;

——

2013-03-25

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

捐赠/众筹/授予

EASME - EU Executive Agency for SMEs;

——

2011-05-03

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

捐赠/众筹/授予

National Institutes of Health;

——

交易事件

交易标题

主要参与方

其他参与方

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2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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公告标题

公告类型

公告日期

【8-K】Current report

财务

2026-07-20

【FWP】Filing under Securities Act Rules 163/433 of free writing prospectuses

其他

2026-07-17

【424B5】Prospectus [Rule 424(b)(5)]

其他

2026-07-16

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-06

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-06

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药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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批准上市

其他/失败
/未知

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