REGENXBIO公司公布了其在罕见病和视网膜疾病基因疗法领域的进展和即将到来的重要里程碑。2026年对REGENXBIO来说是一个转折点，公司即将进入商业化阶段，并拥有三个后期资产的两个近期的催化剂，以及持续增长的清晰路径。公司开始新的一年，展示了其Duchenne项目的新长期数据，证明了其全面策略如何最大化所有项目的治疗潜力，为患者带来积极的结果。REGENXBIO是少数几家拥有从衣壳工程和发现到商业化制造端到端能力的基因治疗公司之一。公司正在推进多个后期阶段的单次治疗方案，包括治疗Duchenne的RGX-202、治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec (RGX-121)、治疗MPS I的RGX-111，以及与AbbVie合作开发的用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)。
美国生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2026年1月14日在旧金山万豪圣弗朗西斯酒店举行的第44届J.P.摩根健康大会上进行展示。展示时间为太平洋时间上午10:30。该公司的展示将在REGENXBIO官网的投资者部分进行直播，直播回放将在展示后约30天内提供。REGENXBIO自2009年成立以来，一直在腺相关病毒（AAV）基因治疗领域处于领先地位，正在推进一系列针对罕见病和视网膜疾病的后期治疗产品，包括RGX-202治疗杜氏肌营养不良症、clemidsogene lanparvovec（RGX-121）治疗MPS II和RGX-111治疗MPS I，这两者均与Nippon Shinyaku合作；以及surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变，与AbbVie合作。成千上万的病人已经接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括那些接受诺华的ZOLGENSMA®治疗的患者。REGENXBIO的研究性基因疗法有可能改变数百万人的医疗保健方式。
两家精英领导力组织Ecsell Institute和The Molitor Group合并成立了数据驱动的领导力发展公司CoEffex。该公司通过分析超过50万次真实辅导互动的洞察，使领导力增长可衡量，通过跟踪辅导行为并将其直接与业务成果联系起来。CoEffex的方案以数据为驱动，以人为核心，专为在高速增长、高风险环境中运营的公司设计。尽管公司每年在领导力发展上投入数百万，但只有四分之一的公司衡量了投资回报。CoEffex通过结合精英辅导专长和世界上最强大的领导行为数据库，改变了这一现状。其三步验证的系统旨在创造可持续的领导力转型，客户报告称，在第一年内辅导效果评分平均提高了10%，对业务收入的影响估计为450万美元。采用CoEffex方法的领导者领导的团队有70%的可能性超过绩效目标，并且离职率降低到原来的三分之一。
REGENXBIO公司宣布将于2025年12月2日参加在纽约举行的Piper Sandler第37届医疗保健大会，并在会上进行投资者对话。REGENXBIO是一家致力于通过基因治疗改善生活的生物技术公司，自2009年成立以来，在AAV基因治疗领域取得了突破。公司正在推进一系列针对罕见病和视网膜疾病的后期治疗药物，包括RGX-202用于治疗杜氏肌营养不良症，clemidsogene lanparvovec (RGX-121)用于治疗MPS II，RGX-111用于治疗MPS I，均与Nippon Shinyaku合作开发；surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变，与AbbVie合作开发。REGENXBIO的AAV平台已治疗数千名患者，包括接受诺华ZOLGENSMA®治疗的患者。公司的基因治疗研究有望改变数百万人的医疗保健方式。
生物技术公司REGENXBIO于2025年11月6日公布了截至2025年9月30日的第三季度财务结果和业务亮点。公司强调了其在晚期项目中所取得的积极数据和重大临床里程碑，包括针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）、亨特综合症、湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变的基因疗法。公司的现金储备增至3.02亿美元，收入为2970万美元，研发费用为5610万美元，一般和行政费用为2030万美元。REGENXBIO预计其现金储备足以支持到2027年初的运营。
美国生物技术公司REGENXBIO宣布已完成其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的基因疗法RGX-202的关键试验招募工作。该试验旨在评估RGX-202的安全性和有效性。此外，REGENXBIO已成功生产了首批用于商业供应的RGX-202。REGENXBIO表示，这些进展使公司更接近于将RGX-202作为一线基因疗法提供给杜氏肌营养不良症患者。该试验的主要终点是评估在第12周时，接受RGX-202治疗的参与者中，其微肌营养不良蛋白表达量达到或超过10%的比例。次要终点包括4岁及以上参与者在计时功能测试中的基线变化。目前，RGX-202在I/II期试验中表现出良好的耐受性，没有报告严重不良事件或特殊兴趣不良事件。REGENXBIO计划在明年第二季度初分享关键试验的顶线数据。
美国生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2025年11月6日上午8点（东部时间）举行电话会议，讨论截至2025年9月30日的第三季度财务业绩和业务亮点。听众可以通过提供的链接注册收听网络直播。希望参与问答环节的分析师应使用另一个链接。电话会议结束后大约两小时，网络直播的重播将在公司的投资者网站上提供。计划参加者建议在开始前15分钟加入。REGENXBIO自2009年成立以来，一直致力于通过基因疗法的治愈潜力改善人们的生活，并在AAV基因治疗领域取得了突破。公司正在推进一系列晚期治疗药物的研发，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202、用于治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec（RGX-121）和用于治疗MPS I的RGX-111，这些药物均与Nippon Shinyaku合作开发；以及用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314），与AbbVie合作开发。成千上万的病人已经接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括接受诺华的ZOLGENSMA®治疗的病人。REGENXBIO的研究性基因疗法有可能改变数百万人的医疗保健方式。更多信息请访问WWW.REGENXBIO.COM。
美国生物技术公司REGENXBIO宣布，将在2025年美国眼科学会年会上展示其研发的基因治疗药物surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314，商品名sura-vec）在治疗糖尿病视网膜病变（DR）方面的临床试验中期数据。sura-vec是一种一次性的基因治疗药物，由REGENXBIO与AbbVie合作开发，旨在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变。该药物通过抑制血管内皮生长因子（VEGF）的通路，减缓新血管的生长和视网膜积液的积累。REGENXBIO致力于通过基因治疗改善患者的生活质量，其产品管线包括针对罕见病和视网膜疾病的单次治疗方案。
美国生物技术公司REGENXBIO宣布已完成其关键性研究ATMOSPHERE和ASCENT的患者招募，这些研究旨在评估surabgene lomparvovec（sura-vec，ABBV-RGX-314）在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）治疗中的效果。sura-vec是一种潜在的基因疗法，旨在为湿性AMD患者提供一种一次性治疗。该研究包括超过1200名参与者，在200多个地点进行。这些研究的主要终点是54周和1年的最佳矫正视力（BCVA）的变化，次要终点包括安全性、耐受性、中心视网膜厚度（CRT）的变化以及补充抗VEGF注射的需求。此外，一项长期随访研究表明，sura-vec耐受性良好，并显示出持久的治疗效果，视力稳定或改善，长达四年。预计将在2026年第四季度公布主要数据。
REGENXBIO公司宣布，其首席医疗官Steve Pakola博士将于2025年10月7日至11日在奥地利维也纳举行的肌肉学会国际大会上进行演讲。演讲将分享RGX-202 Phase I/II临床试验中12个月功能数据的最新分析，包括使用协作轨迹分析项目建立的cTAP疾病进展模型对北星步行评估（NSAA）的个体患者改善情况。报告显示，RGX-202在Phase I/II研究中表现出良好的安全性，未观察到严重不良事件或特殊兴趣不良事件。关键剂量参与者所有功能指标均超过基线匹配的外部自然病史对照。这些结果进一步证明了RGX-202作为治疗杜氏肌营养不良症的一种差异化、同类最佳基因疗法的潜力。该演讲的幻灯片将在REGENXBIO公司网站www.REGENXBIO.com的出版物页面上提供。RGX-202是一种针对杜氏肌营养不良症设计的潜在同类最佳基因疗法，旨在改善功能和结果。RGX-202是唯一获得批准或处于后期开发阶段的杜氏肌营养不良症基因疗法，具有独特的微肌营养不良蛋白结构，编码天然肌营养不良蛋白的关键区域，包括C-末端（CT）区域。此外，如密码子优化等设计特点可能提高基因表达、增加蛋白质翻译效率并降低免疫原性。RGX-202旨在通过NAV® AAV8载体和已知的肌肉特异性启动子（Spc5-12）将微肌营养不良蛋白输送到骨骼肌和心肌。REGENXBIO公司利用其专有的、高产的NAVXpress®悬浮平台工艺生产RGX-202。REGENXBIO是一家致力于通过基因疗法的治愈潜力改善生活的生物技术公司。自2009年成立以来，REGENXBIO在AAV基因疗法领域一直处于领先地位。REGENXBIO正在推进一个后期管线，包括用于治疗罕见病和视网膜疾病的单次治疗方案，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202；与Nippon Shinyaku合作开发的用于治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec（RGX-121）和用于治疗MPS I的RGX-111；与AbbVie合作开发的用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）。成千上万的病人已经接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括那些接受诺华ZOLGENSMA®治疗的病人。REGENXBIO的研究性基因疗法有可能改变数百万人的医疗保健方式。
REGENXBIO公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）延长了对clemidsogene lanparvovec（RGX-121）治疗Mucopolysaccharidosis II（MPS II）即Hunter综合征的生物制品许可申请（BLA）的审查时间，将PDUFA目标日期从2025年11月9日延长至2026年2月8日。这一决定是在公司提交了关键研究13名患者的长期临床数据后做出的，这些数据与之前提交的生物标志物和神经发育数据一致，并将于2025年9月的国际代谢性先天性疾病大会（ICIEM）上展示。FDA已完成对RGX-121 BLA的预许可检查和生物研究监测信息检查，未发现任何安全问题。RGX-121已获得孤儿药产品、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学高级治疗（RMAT）指定，以及欧洲药品管理局的先进治疗药物（ATMP）分类。REGENXBIO致力于通过基因疗法的治愈潜力改善人们的生活，其产品管线包括针对罕见和视网膜疾病的单次治疗方案。
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