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REGENXBIO Inc

存续
上市

公司全称：REGENXBIO Inc

国家/地区：美国/——

类型：一家生物制药公司

公司介绍：

Regenxbio Inc.于2008年7月16日成立。该公司是一家领先的生物技术公司，专注于重组腺相关病毒（AAV）基因疗法的发展，商业化和许可。在AAV基因治疗，病毒基因从所述AAV，一个小的非致病性感冒病毒除去，产生所谓的载体的生物递送载体。治疗性基因的序列然后被插入，形成重组载体。该公司专有的AAV基因交付平台（资产净值技术平台）包括专有权超过100新型AAV载体，包括AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10（NAV向量）。公司的使命是将患者的生命从严重的疾病，患有显著未满足的医疗需求，通过开发和商业化直接给予体内基因治疗产品，或者体内，根据其资产净值技术平台上。

基本信息

成立时间：

2013-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-240-5528181

联系邮箱：

info@regenxbio.com

地址：

9804 Medical Center Drive Rockville Maryland 20850

公司官网：

www.regenxbio.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
酶
体内基因治疗
蛋白
抗体药物
药物治疗
重组蛋白
重组酶
基因疗法
生物制剂治疗

热门标签：

生物类似药
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Daniel Tasse ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Kenneth T. Mills ——

President,Chief Executive Officer and Director 薪酬：

个人简介：——

Allan M. Fox ——

Director 薪酬：

个人简介：——

A. N. Jerry Karabelas ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Alexandra Glucksmann ——

Director 薪酬：

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

REGENXBIO基因疗法RGX-121治疗MPS II疾病申请遭FDA拒绝

2026-02-10 05:05:00

美国生物技术公司REGENXBIO宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其基因疗法RGX-121（clemidsogene lanparvovec）治疗Mucopolysaccharidosis II（MPS II，又称Hunter综合征）的生物制品许可申请（BLA）发出完整回复函（CRL）。FDA在CRL中指出，虽然原则上同意研究方案，但提出了多个不批准该基因疗法的原因，包括对神经元疾病（与轻度疾病相比）的受试者资格标准的不确定性、自然史外部对照与受试者人群的可比性，以及CSF HS D2S6作为合理预测临床获益的替代终点的适当性。REGENXBIO计划请求与FDA召开A类会议，讨论CRL以及BLA的重新提交，以提供更多证据。MPS II是一种罕见的X连锁隐性遗传病，由于溶酶体酶I2S缺乏导致糖胺聚糖（GAGs）在组织中积累，最终导致细胞、组织和器官功能障碍，包括中枢神经系统（CNS）。

REGENXBIO基因疗法产品临床研究因个案暂停

2026-01-28 20:30:00

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，由于在一项I/II期临床试验中一名参与者出现神经中枢肿瘤，暂停了REGENXBIO公司针对MPS I（Hurler综合征）的基因疗法RGX-111的临床试验。同时，FDA也暂停了针对MPS II（Hunter综合征）的基因疗法RGX-121的临床试验，理由是两种产品的相似性、研究人群和临床研究的共同风险。该病例是在对一名五岁无症状参与者进行常规脑部MRI时发现的，该参与者四年前接受了RGX-111的鞘内注射。初步遗传分析显示，切除的肿瘤中存在AAV载体基因组整合事件，与原癌基因（PLAG1）的过表达相关，该基因已知易发生染色体重排。目前正在进行调查以确定这一严重不良事件（SAE）是否与药物相关，因果关系尚未确定。该参与者目前无症状，治疗医生指出其发育进步。其他接受RGX-111治疗的九名参与者以及接受RGX-121治疗的32名参与者中均未报告肿瘤。REGENXBIO公司表示，对FDA的决定感到惊讶，同时强调RGX-121在超过30名患者中的积极安全性记录保持不变，并期待FDA提供更多详细信息。

REGENXBIO基因疗法项目因患者肿瘤被FDA临床暂停

2026-01-28 00:00:00

美国食品药品监督管理局（FDA）因一名患者在接受REGENXBIO公司基因疗法RGX-111后出现肿瘤，对该公司的两个罕见病项目实施了临床暂停。该患者为五岁无症状儿童，四年前接受治疗以治疗Hurler综合征。肿瘤样本的遗传分析显示，用于递送RGX-111的AAV载体已整合到其基因组中，导致一个已知致癌基因的突变。FDA同时暂停了REGENXBIO的另一个基因疗法RGX-121的研发，原因是两种产品具有相似性，患者群体和临床研究存在共同风险。此举可能导致REGENXBIO的RGX-121项目决策延迟，同时为Denali Therapeutics提供了市场先机。Denali Therapeutics预计将在4月5日对其Hunter综合征治疗药物tividenofusp alfa的FDA决策。

REGENXBIO推进罕见病和视网膜疾病基因疗法进展

2026-01-12 04:00:00

REGENXBIO公司公布了其在罕见病和视网膜疾病基因疗法领域的进展和即将到来的重要里程碑。2026年对REGENXBIO来说是一个转折点，公司即将进入商业化阶段，并拥有三个后期资产的两个近期的催化剂，以及持续增长的清晰路径。公司开始新的一年，展示了其Duchenne项目的新长期数据，证明了其全面策略如何最大化所有项目的治疗潜力，为患者带来积极的结果。REGENXBIO是少数几家拥有从衣壳工程和发现到商业化制造端到端能力的基因治疗公司之一。公司正在推进多个后期阶段的单次治疗方案，包括治疗Duchenne的RGX-202、治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec (RGX-121)、治疗MPS I的RGX-111，以及与AbbVie合作开发的用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)。

REGENXBIO将在J.P.摩根健康大会上进行展示

2025-12-18 20:05:00

美国生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2026年1月14日在旧金山万豪圣弗朗西斯酒店举行的第44届J.P.摩根健康大会上进行展示。展示时间为太平洋时间上午10:30。该公司的展示将在REGENXBIO官网的投资者部分进行直播，直播回放将在展示后约30天内提供。REGENXBIO自2009年成立以来，一直在腺相关病毒（AAV）基因治疗领域处于领先地位，正在推进一系列针对罕见病和视网膜疾病的后期治疗产品，包括RGX-202治疗杜氏肌营养不良症、clemidsogene lanparvovec（RGX-121）治疗MPS II和RGX-111治疗MPS I，这两者均与Nippon Shinyaku合作；以及surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变，与AbbVie合作。成千上万的病人已经接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括那些接受诺华的ZOLGENSMA®治疗的患者。REGENXBIO的研究性基因疗法有可能改变数百万人的医疗保健方式。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2015-09-17

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2015-09-08

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2015-05-20

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

D轮

Sectoral Asset Management;
Perceptive Advisors;
[+6]

——

2015-01-21

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

C轮

Deerfield;
F-Prime Capital;
[+2]

——

2013-11-07

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Eight Roads Ventures;

——

2013-03-25

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

捐赠/众筹/授予

EASME - EU Executive Agency for SMEs;

——

2011-05-03

REGENXBIO Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

捐赠/众筹/授予

National Institutes of Health;

——

交易事件

交易标题

主要参与方

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按季度

截止日期

2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2026-05-14

【8-K】Current report

监管和公司治理

2026-05-14

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-05-13

【SCHEDULE 13G】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-05-12

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2026-05-11

产品管线

管线概览

药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

申请上市

批准上市

其他/失败
/未知

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公开号/日

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