去年，一批生物技术公司因FDA指导方针的突然逆转而遭遇监管上的剧烈波动，导致审批被拒或时间表延迟。这一趋势在2026年继续，Atara Biotherapeutics周一宣布FDA对其Ebvallo治疗移植后严重并发症的审批被拒，公司称这是“立场完全逆转”。在这种监管不确定性中，多家生物技术公司在本周的J.P. Morgan Healthcare Conference上明确表示，他们与监管机构的立场坚定不移。Beam Therapeutics、Cabaletta Bio、PTC Therapeutics和BridgeBio都表示，他们在监管途径或项目下一步行动上与FDA保持一致。尽管如此，Atara的周一新闻表明，生物技术行业尚未摆脱FDA不确定性的困扰。在针对Ebvallo治疗EB病毒相关严重移植后并发症的完整回复函中，FDA表示Atara的单臂ALLELE研究“不再被视为提供加速审批有效性的充分证据”。公司进一步指出，该机构的“新立场与FDA之前对Atara的指导、FDA与Atara在临床试验数据集上的对齐以及接受该试验设计作为BLA提交时相关患者群体的单臂研究相悖”。Replimune和Capricor的首席执行官在去年遭到拒绝后表达了类似的观点。自7月以来，多家生物技术公司被迫调整策略，因为与FDA关于审批所需证据的先前协议被逆转，专家们认为这可能预示着监管机构将变得更加严格。Beam Therapeutics、Cabaletta Bio、PTC Therapeutics和BridgeBio都在期待更好的运气，以下是他们在2026年启动时的监管途径。
PTC Therapeutics公司于2026年1月12日发布了2025年的业绩更新和2026年的展望。未经审计的2025年第四季度全球收入为9250万美元，全年产品及版税收入预计约为8.23亿美元，超出预期。公司预计2026年产品收入将在7亿至8亿美元之间，同比增长19%至36%。截至2025年12月31日，公司拥有约19.4亿美元的现金储备。PTC Therapeutics表示，2025年是公司发展历程中非常成功的一年，Sephience的初步监管批准和全球推广的强劲开局是亮点。2026年，公司期待继续推动Sephience的推广，推进创新阶段的研发项目，并朝着实现现金流平衡迈进。
PTC Therapeutics公司于2026年1月2日批准向一位新非执行员工授予300份限制性股票单位（RSUs），每份RSU代表在公司股票行权时获得一股普通股的权利。该授予是根据纳斯达克激励授予例外条款作为新员工雇佣薪酬的一部分。激励授予于2026年1月2日获得PTC薪酬委员会的批准，并作为员工接受公司雇佣的重要激励措施。这些RSU将在四年内行权，每年行权日将行权原始数量的25%，直到完全行权，前提是员工在行权日期前继续为公司提供服务。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对儿童和成人罕见疾病的临床差异化药物。公司正在推进一系列具有变革性的药物，作为其使命的一部分，即为满足未满足医疗需求的病人提供最佳治疗方案。公司的战略是利用其科学专长和全球商业基础设施，为病人和其他利益相关者优化价值。
生物技术公司GC Therapeutics（GCTx）宣布了一系列公司及管线更新。GCTx展示了其针对脱髓鞘神经系统疾病（包括多发性硬化症）和代谢性疾病（包括1型糖尿病）的再生细胞疗法项目。这些项目利用TFome™平台模块化和可扩展性，该平台是全球首个“即插即用”的细胞编程系统，旨在简化开发、制造和监管互动。公司还宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）进行了富有成效的互动，监管机构支持TFome™平台驱动的开发模型和简化监管途径。此外，GCTx任命凯特·哈维兰为董事会主席，她拥有数十年的生物技术领导经验。GCTx完成了其首个细胞状态食谱（CSC™），映射了300多种人类细胞状态的表观基因组转变，并在活体人类细胞中测试了超过两百万种转录因子组合。TFome™和CSC™平台通过在闭环生物学中验证的AI基础模型，实现了精确的细胞状态工程，并支持细胞疗法、体内重编程和再生的扩展。GCTx致力于解决细胞疗法领域的挑战，其平台在科学上具有吸引力，在运营上可扩展，有望扩大患者对变革性疗法的可及性。
PTC Therapeutics公司宣布，其产品Sephience（sepiapterin）已获得日本厚生劳动省（MHLW）的批准，用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症（PKU）患者。该批准涵盖了所有年龄段和疾病严重程度的患者。Sephience是一种天然的前体物质，能够有效降低血液中的苯丙氨酸（Phe）水平，适用于治疗广泛的PKU患者。这是PTC Therapeutics在不到六个月内获得欧盟、美国和日本批准Sephience的重要里程碑。PTC Therapeutics计划在2026年第一季度结束定价谈判，随后迅速推出产品。苯丙酮尿症是一种罕见的遗传性代谢疾病，如果不进行治疗或管理不当，会导致严重的不可逆的残疾。全球约有58,000人患有PKU。
PTC Therapeutics公司宣布，其首席执行官Matthew B. Klein, M.D.将于2026年1月12日在太平洋标准时间上午9点（东部标准时间中午12点）在J.P. Morgan健康大会上进行演讲。该演讲将通过PTC Therapeutics投资者关系网站的事件和演示页面进行现场网络直播，并在演讲后存档30天。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对罕见疾病的儿童和成人患者的临床差异化药物。公司正在推进一系列强大且多样化的转型药物，作为其使命的一部分，即为满足未满足医疗需求的患者的最佳治疗方案提供访问权限。公司战略是利用其科学专长和全球商业基础设施，为患者和其他利益相关者优化价值。有关PTC Therapeutics的更多信息，请访问www.ptcbio.com，并在LinkedIn、X、Facebook和Instagram上关注我们。
法国生物技术公司TreeFrog Therapeutics宣布，任命经验丰富的生物技术领导者Mark Rothera为公司首席执行官及董事会成员，接替Frédéric Desdouits。Desdouits在该公司担任五年后离职。Rothera拥有超过30年的生物制药领导经验，最近曾担任基因治疗和生物制品领域的三家公司CEO。TreeFrog Therapeutics专注于通过其专有的C-Stem™细胞技术将再生医学带给数百万患者。公司已开发出能够释放再生医学潜力，改善多种严重疾病治疗效果的技术。Rothera表示，他期待与TreeFrog的才华横溢的团队以及合作伙伴一起，推进突破性药物的研发，惠及数百万患者。TreeFrog Therapeutics自2021年以来已筹集8200万美元，用于推进基于干细胞的再生医学疗法管线。
加拿大卫生部门批准了PTC Therapeutics Canada ULC公司生产的Sephience™（sepiapterin）用于治疗苯丙酮尿症（PKU）患者，包括儿童和成人。该批准涵盖了治疗1个月以上、对sepiapterin有反应的PKU患者的苯丙氨酸血症（HPA）。Sephience是一种口服悬浮液，用于与苯丙氨酸（Phe）限制饮食联合使用，以降低血液中的苯丙氨酸水平。该批准基于3期APHENITY试验中显著疗效和安全的证据，以及APHENITY长期扩展研究中治疗效果的持久性。Sephience已经在加拿大上市，并已在美国和欧盟获得批准。苯丙酮尿症是一种罕见的遗传性代谢疾病，如果不能分解必需氨基酸苯丙氨酸，可能会导致神经系统和其他症状。全球约有58,000人患有PKU。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对罕见疾病的临床差异化药物。
PTC Therapeutics公司宣布，根据纳斯达克上市规则5635(c)(4)的诱导性授予例外，于2025年11月24日批准向15名新员工授予总计2000股普通股的股票期权和8200个限制性股票单位（RSUs）。每个RSU代表在公司行权时获得一股普通股的权利。股票期权和RSU的授予是为了吸引新员工加入公司。股票期权的行权价格为79.83美元，即授予日期（2025年11月24日）PTC公司普通股的收盘价。股票期权有效期为10年，在四年内分摊行权，每年行权25%，之后每三个月行权6.25%，直至完全行权，前提是员工在公司服务至相应的行权日期。RSU在四年内分摊行权，每年行权25%，前提是员工在公司服务至相应的行权日期。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对罕见疾病患者（儿童和成人）的差异化临床药物。
PTC Therapeutics公司宣布，将于2025年12月2日在美国纽约市举办研发日活动，届时将在上午9:30（东部标准时间）通过网络直播。PTC Therapeutics的首席执行官Matthew B. Klein博士以及研发团队领导将更新公司专有的小分子剪接和炎症平台，包括新的目标和项目。有意参加网络直播的观众可以访问PTC Therapeutics投资者关系部分的“活动和演示”页面进行注册。活动结束后，回放将可供观看约30天。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对罕见疾病的儿童和成人患者的临床差异化药物。公司正在推进一系列强大且多样化的创新药物管线，旨在为未满足医疗需求的病人提供最佳治疗方案。公司战略是利用其科学专长和全球商业基础设施，为患者和其他利益相关者优化价值。更多信息请访问PTC Therapeutics官方网站www.ptcbio.com，并在LinkedIn、X、Facebook和Instagram上关注我们。
PTC Therapeutics公司于2025年11月4日发布第三季度财报及公司更新。报告显示，Sephience™（sepiapterin）的全球市场表现强劲，截至9月30日，全球收入达到1960万美元，美国市场启动形式达到521种。第三季度总收入达到2.11亿美元。公司对2025年全年收入预期调整为7.5亿至8亿美元。PTC Therapeutics首席执行官Matthew B. Klein表示，Sephience™的广泛初始采用支持了其成为苯丙酮尿症（PKU）患者标准治疗药物以及PTC持续增长和成功的基础产品的潜力。此外，公司还提供了关于关键临床和监管更新以及非GAAP财务措施的信息。
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