PTC Therapeutics Inc

存续
上市

公司全称：PTC Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：一家生物制药公司

公司介绍：

Ptc Therapeutics, Inc.于1998年3月31日注册成立为一家特拉华州公司。 PTC Therapeutics股份有限公司是一家生物制药公司，专注于用于转录后控制过程中的口服药，专有的小分子药物的发现和开发。同时该公司的研发计划针对于多个治疗领域，公司特别专注于孤儿和超孤儿混乱疾病的治疗的开发和商业化。公司主导的候选产品是ataluren，该产品用于治疗过程中所出现的一种被称为无义突变基因突变的遗传性疾病的治疗。

基本信息

成立时间：

2013-04-01

员工人数：

500人以上

联系电话：

1-908-2227000

联系邮箱：

info@ptcbio.com

地址：

100 Corporate Court South Plainfield New Jersey 07080

公司官网：

www.ptcbio.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
免疫疗法
体内基因治疗
抗生素
反义寡核苷酸
小分子药物治疗
药物治疗
前药
干细胞疗法
RNA疗法
细胞疗法
基因疗法
类固醇

热门标签：

干细胞疗法
创新药
改良型新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Dawn Svoronos ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Ronald C. Renaud, Jr. ——

Director 薪酬：

个人简介：——

David P. Southwell ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Glenn D. Steele Jr. ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Stuart W. Peltz ——

Director and Chief Executive Officer 薪酬：

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

PTC Therapeutics将在多场医疗健康会议上发表演讲

2026-08-27 20:00:00

PTC Therapeutics公司宣布，其高管将在以下医疗健康会议上发表演讲：Wells Fargo第21届年度医疗保健会议、Cantor全球医疗保健会议以及Morgan Stanley第24届年度全球医疗保健会议。演讲将在PTC Therapeutics官网的投资者部分“活动和演讲”页面进行网络直播，并在演讲后30天内存档。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对罕见疾病儿童和成人的临床差异化药物。公司正在推进一系列具有变革性的药物，作为其使命的一部分，即为有未满足医疗需求的病人提供最优质的疗法。公司策略是利用其科学专长和全球商业基础设施，为病人和其他利益相关者优化价值。更多信息请访问PTC Therapeutics官网。

PTC Therapeutics在SSIEM年会上展示Sephience治疗苯丙酮尿症的新数据

2026-08-24 20:00:00

PTC Therapeutics公司宣布，将在2026年8月25日至28日在芬兰赫尔辛基举行的2026年代谢性内源性疾病研究学会（SSIEM）年会上展示多个关于Sephience（sepiapterin）的科学数据。这些数据包括临床试验和真实世界证据，强调了Sephience在降低苯丙氨酸（Phe）水平、显著放宽饮食限制和维持代谢控制方面的临床意义，适用于包括经典型苯丙酮尿症（PKU）在内的所有PKU患者。Sephience的研究继续显示出一致且良好的安全性特征。数据亮点包括Sephience能够快速使大量患者达到血Phe水平正常化（<120 µmol/L），包括经典型或非BH4反应型PKU患者。这些令人印象深刻的数据支持了Sephience对PKU患者可能带来的潜在益处。Sephience是一种用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的药物，它是BH4（苯丙氨酸羟化酶的辅因子）的自然前体，通过其独特的双重作用机制，能够有效降低血液中的苯丙氨酸水平。

知名生物公司破产，礼来中标

2026-08-13 09:07:00

8月12日，Sangamo Therapeutics宣布成功结束破产竞拍程序，预计将带来约1.6355亿美元的现金对价及高达1亿美元的潜在未来里程碑付款。PTC Therapeutics和礼来分别中标Sangamo的法布里病项目和衣壳递送等资产，交易预计将在2026年9月完成。Sangamo将继续评估其他关键资产的报价，并寻求法院批准所有销售。

2.11亿美元！PTC收购一款BLA阶段的基因治疗

2026-08-13 04:01:00

PTC Therapeutics在一场竞争性破产拍卖中成功收购了Sangamo Therapeutics的ST-920基因疗法，该疗法针对法布里病。交易包括1.11亿美元的预付款和高达1亿美元的或有里程碑付款。ST-920是一种一次性施用的AAV基因疗法，能够长期产生缺乏的α-Gal A酶，降低球三糖基神经酰胺水平，具有持久的临床益处。PTC Therapeutics预计将在2026年第四季度向美国FDA提交滚动BLA申请，并寻求全球监管批准。此次收购旨在加速PTC Therapeutics的收入增长，并有望为法布里病患者带来新的治疗选择。

桑格摩尔基因治疗公司资产拍卖完成，PTC Therapeutics和礼来公司分别获得Fabry病项目和平台技术

2026-08-13 00:00:00

桑格摩尔基因治疗公司宣布，其资产拍卖过程已成功完成，通过竞标过程，PTC Therapeutics以1.11亿美元现金收购了桑格摩尔基因治疗公司的Fabry病项目isaralgagene civaparvovec，而礼来公司则以5000万美元现金收购了桑格摩尔基因治疗公司的胶囊递送、锌指和MINT平台以及朊病毒病项目。此外，还有其他投标者以255万美元现金收购了桑格摩尔基因治疗公司的一些工具和设备。这些交易仍需美国破产法院最终批准。桑格摩尔基因治疗公司将继续寻求其他资产的销售，包括ST-503和giroctocogene fitelparvovec等临床阶段项目。

桑格摩尔生物技术公司在大规模裁员后出售资产

2026-08-13 00:00:00

桑格摩尔生物技术公司，在经历破产危机后，已同意将其法布里病项目及其他资产和技术出售给PTC生物技术和礼来公司。桑格摩尔将向PTC出售其法布里病基因疗法isaralgagene civaparvovec，交易价格为1.11亿美元，并可能获得高达1亿美元的里程碑付款。礼来公司将支付5000万美元购买桑格摩尔锌指、衣壳递送和分子整合酶平台，以及生物技术公司的朊病毒病项目。其他买家也将以总计2550万美元的价格购买桑格摩尔的一些工具和设备。这些资产销售仍需最终法院批准，一旦完成，桑格摩尔将获得约1.6355亿美元，以及高达1亿美元的未来里程碑付款。桑格摩尔在6月初启动了业务战略评估，随后几周提交了自愿破产申请。桑格摩尔还宣布，已同意将其朊病毒项目和部分技术出售给礼来，而阿斯特拉Zeneca公司成为法布里资产的可能买家。目前尚不清楚阿斯特拉Zeneca协议为何失败，但PTC已成为罕见病项目的获胜出价者。桑格摩尔在6月首次宣布破产时表示，将裁员约40%，影响51名员工。此外，isaralgagene civaparvovec是一种基因疗法，使用腺相关病毒载体递送编码α-半乳糖苷酶的DNA构建体，该疗法在1/2期数据中显示出改善患者肾脏功能、心脏功能和生活质量的效果。PTC在其公告中宣布，与桑格摩尔达成协议的同时，正在向FDA提交滚动生物制品许可申请，预计将在第四季度完成。与此同时，桑格摩尔仍在临床前开发的朊病毒项目使用锌指保护神经元免受错误折叠的朊病毒蛋白的影响，从而减缓或停止神经退行性变。

PTC Therapeutics发布2026年第二季度财报及公司更新

2026-07-31 04:01:00

PTC Therapeutics公司于2026年7月30日发布了2026年第二季度财报及公司更新。报告显示，第二季度总收入为3.61亿美元，其中产品收入为2.39亿美元。预计2026年全年总收入将增长至11.8亿至12.8亿美元，全年产品收入预期上调至8.5亿至9.5亿美元。Sephience™（sepiapterin）第二季度的收入为1.51亿美元，持续广泛的采用和地理扩张。截至2026年6月30日，公司拥有22亿美元的强劲现金储备。此外，公司还宣布了研发管线的一些进展，包括确定下一个小分子剪接开发候选药物PTC303，针对包括亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症在内的体细胞扩张性疾病，并启动了PTC612的1期研究，这是一种差异化的NLRP3小分子。

PTC Therapeutics将于2026年7月30日发布第二季度财务报告并更新业务展望

2026-07-16 20:00:00

PTC Therapeutics公司宣布，将于2026年7月30日（美国东部时间下午4:30）举办网络直播电话会议，报告其2026年第二季度的财务结果，并提供公司业务和展望更新。用户可以通过访问PTC官方网站投资者部分的“事件与演示”页面来收听直播。会议的回放将在活动结束后30天内通过PTC网站提供。如需通过电话参与，请提前在此处注册以获取电话接入详情。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对罕见疾病患者（儿童和成人）的差异化临床药物。公司正在推进一系列强大且多样化的创新药物管线，旨在为其未满足医疗需求的病人提供最优质的疗法。PTC的策略是利用其科学专长和全球商业基础设施，为患者和其他利益相关者优化价值。更多信息请访问www.ptcbio.com，并在LinkedIn、X、Facebook和Instagram上关注PTC。如需进一步信息，请联系投资者关系部Ellen Cavaleri或媒体关系部Jeanine Clemente。

PTC Therapeutics完成5亿美元可转换债券发行，用于回购2026年可转换债券

2026-06-16 11:14:00

PTC Therapeutics公司宣布完成5亿美元可转换债券的发行，债券将于2031年到期，发行利率为0%。公司预计将使用约3.288亿美元净收益用于现金回购2026年到期的1.5%可转换债券。此次债券发行旨在为PTC Therapeutics提供资金，用于一般公司用途，可能包括未来对2026年可转换债券的额外回购以及到期偿还。

PTC Therapeutics计划发行5亿美元可转换债券，用于回购2026年可转换债券和股票

2026-06-15 19:00:00

PTC Therapeutics公司宣布，计划以私募方式发行5亿美元的总面额2021年到期的可转换债券。公司打算使用发行所得的净收益用于回购部分2026年到期的可转换债券，并可能回购约5000万美元的普通股。这些债券将作为PTC的一般无担保债务，并将在到期前或到期时按选择支付现金、普通股或现金与普通股的组合。PTC还可能通过与2026年可转换债券持有者进行单独谈判的交易，以现金回购部分2026年可转换债券。此外，PTC还可能因市场条件和其他因素而调整发行规模和条款。

PTC Therapeutics发布2026年第一季度财报，业绩强劲

2026-05-08 04:01:00

PTC Therapeutics公司于2026年5月7日发布2026年第一季度财报，报告显示，2026年第一季度总收入为2.73亿美元，其中产品收入为2.26亿美元。Sephience产品在2026年第一季度的收入为1.25亿美元，同比增长36%。公司更新了2026年全年财务指导，并宣布将启动vatiquinone的开放标签注册研究。此外，公司还公布了关于votoplam的PIVOT-HD扩展研究的24个月中期分析结果，支持其全球3期INVEST-HD研究的持续进行和潜在的监管互动。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2015-08-14

PTC Therapeutics Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

债权融资

——

2013-06-20

PTC Therapeutics Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2013-05-15

PTC Therapeutics Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

——

2013-03-07

PTC Therapeutics Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

——

2012-07-23

PTC Therapeutics Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

HBM Healthcare;
Credit Suisse;
[+2]

——

2011-12-23

PTC Therapeutics Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

Wellcome Trust;

——

交易事件

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主要参与方

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按季度

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2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【3】Initial statement of beneficial ownership of securities

其他

2026-07-30

【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2026-07-30

【8-K】Current report

财务

2026-07-30

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-16

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2026-07-14

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临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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批准上市

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/未知

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