洞察市场格局
解锁药品研发情报

客服电话

400-9696-311

医药数据查询

PTC Therapeutics Inc

存续
上市

公司全称：PTC Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：一家生物制药公司

公司介绍：

Ptc Therapeutics, Inc.于1998年3月31日注册成立为一家特拉华州公司。 PTC Therapeutics股份有限公司是一家生物制药公司，专注于用于转录后控制过程中的口服药，专有的小分子药物的发现和开发。同时该公司的研发计划针对于多个治疗领域，公司特别专注于孤儿和超孤儿混乱疾病的治疗的开发和商业化。公司主导的候选产品是ataluren，该产品用于治疗过程中所出现的一种被称为无义突变基因突变的遗传性疾病的治疗。

基本信息

成立时间：

2013-04-01

员工人数：

500人以上

联系电话：

1-908-2227000

联系邮箱：

info@ptcbio.com

地址：

100 Corporate Court South Plainfield New Jersey 07080

公司官网：

www.ptcbio.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
免疫疗法
体内基因治疗
抗生素
反义寡核苷酸
小分子药物治疗
药物治疗
前药
干细胞疗法
RNA疗法
细胞疗法
基因疗法
类固醇

热门标签：

干细胞疗法
创新药
改良型新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Dawn Svoronos ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Ronald C. Renaud, Jr. ——

Director 薪酬：

个人简介：——

David P. Southwell ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Glenn D. Steele Jr. ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Stuart W. Peltz ——

Director and Chief Executive Officer 薪酬：

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

Tectonic Therapeutic任命Jessica Chutter加入董事会

2026-04-24 04:01:00

Tectonic Therapeutic公司宣布，已任命Jessica Chutter女士为董事会成员，自2026年6月8日起生效。Chutter女士拥有超过四十年的全球医疗保健投资银行经验，在战略定位、并购和资本市场执行方面为生物技术和制药公司提供深入的专业建议。她在生物技术投资银行领域享有盛誉，曾担任多家公司的高层顾问。Chutter女士在摩根士丹利度过职业生涯，负责建立并发展了该公司的生物技术投资银行业务。她的职业生涯中，参与了约800亿美元的资本筹集交易和850亿美元的战略交易。Chutter女士目前还担任PTC Therapeutics公司董事会成员，以及The Hospital for Sick Children和Toronto Innovation Acceleration Partners的董事会成员。Tectonic Therapeutic是一家专注于发现和开发调节G蛋白偶联受体（GPCRs）活性的治疗性蛋白质和抗体的临床阶段生物技术公司，其技术平台GEODe™（GPCRs Engineered for Optimal Discovery）旨在克服现有GPCRs靶向药物发现挑战，并利用人体改变疾病进程。

PTC Therapeutics将于2026年5月7日发布2026年第一季度财务报告并更新业务展望

2026-04-22 20:00:00

PTC Therapeutics公司宣布，将于2026年5月7日星期四东部时间下午4:30举行网络直播电话会议，报告公司2026年第一季度的财务结果，并更新公司的业务展望。投资者可以通过访问PTC网站投资者部分的“事件与演示”页面来收听现场网络直播。会议结束后，网络直播的重播将在PTC网站上保留30天。如需通过电话参与，请提前在此处注册以获取电话接入详情。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对儿童和成年罕见病患者的临床差异化药物。公司正在推进一系列强大且多样化的创新药物管线，旨在为其未满足医疗需求的病人提供最优质的疗法。公司战略是利用其科学专长和全球商业基础设施，为患者和其他利益相关者优化价值。欲了解更多关于PTC Therapeutics的信息，请访问www.ptcbio.com，并在LinkedIn、X、Instagram和Facebook上关注我们。

生物技术公司面临FDA监管不确定性，部分公司寻求明确立场

2026-01-19 00:00:00

去年，一批生物技术公司因FDA指导方针的突然逆转而遭遇监管上的剧烈波动，导致审批被拒或时间表延迟。这一趋势在2026年继续，Atara Biotherapeutics周一宣布FDA对其Ebvallo治疗移植后严重并发症的审批被拒，公司称这是“立场完全逆转”。在这种监管不确定性中，多家生物技术公司在本周的J.P. Morgan Healthcare Conference上明确表示，他们与监管机构的立场坚定不移。Beam Therapeutics、Cabaletta Bio、PTC Therapeutics和BridgeBio都表示，他们在监管途径或项目下一步行动上与FDA保持一致。尽管如此，Atara的周一新闻表明，生物技术行业尚未摆脱FDA不确定性的困扰。在针对Ebvallo治疗EB病毒相关严重移植后并发症的完整回复函中，FDA表示Atara的单臂ALLELE研究“不再被视为提供加速审批有效性的充分证据”。公司进一步指出，该机构的“新立场与FDA之前对Atara的指导、FDA与Atara在临床试验数据集上的对齐以及接受该试验设计作为BLA提交时相关患者群体的单臂研究相悖”。Replimune和Capricor的首席执行官在去年遭到拒绝后表达了类似的观点。自7月以来，多家生物技术公司被迫调整策略，因为与FDA关于审批所需证据的先前协议被逆转，专家们认为这可能预示着监管机构将变得更加严格。Beam Therapeutics、Cabaletta Bio、PTC Therapeutics和BridgeBio都在期待更好的运气，以下是他们在2026年启动时的监管途径。

PTC Therapeutics发布2025年业绩及2026年展望

2026-01-12 21:30:00

PTC Therapeutics公司于2026年1月12日发布了2025年的业绩更新和2026年的展望。未经审计的2025年第四季度全球收入为9250万美元，全年产品及版税收入预计约为8.23亿美元，超出预期。公司预计2026年产品收入将在7亿至8亿美元之间，同比增长19%至36%。截至2025年12月31日，公司拥有约19.4亿美元的现金储备。PTC Therapeutics表示，2025年是公司发展历程中非常成功的一年，Sephience的初步监管批准和全球推广的强劲开局是亮点。2026年，公司期待继续推动Sephience的推广，推进创新阶段的研发项目，并朝着实现现金流平衡迈进。

PTC Therapeutics向新员工授予300份限制性股票单位

2026-01-09 05:30:00

PTC Therapeutics公司于2026年1月2日批准向一位新非执行员工授予300份限制性股票单位（RSUs），每份RSU代表在公司股票行权时获得一股普通股的权利。该授予是根据纳斯达克激励授予例外条款作为新员工雇佣薪酬的一部分。激励授予于2026年1月2日获得PTC薪酬委员会的批准，并作为员工接受公司雇佣的重要激励措施。这些RSU将在四年内行权，每年行权日将行权原始数量的25%，直到完全行权，前提是员工在行权日期前继续为公司提供服务。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对儿童和成人罕见疾病的临床差异化药物。公司正在推进一系列具有变革性的药物，作为其使命的一部分，即为满足未满足医疗需求的病人提供最佳治疗方案。公司的战略是利用其科学专长和全球商业基础设施，为病人和其他利益相关者优化价值。

GC Therapeutics发布细胞疗法管线更新及监管机构互动成果

2026-01-09 00:00:00

生物技术公司GC Therapeutics（GCTx）宣布了一系列公司及管线更新。GCTx展示了其针对脱髓鞘神经系统疾病（包括多发性硬化症）和代谢性疾病（包括1型糖尿病）的再生细胞疗法项目。这些项目利用TFome™平台模块化和可扩展性，该平台是全球首个“即插即用”的细胞编程系统，旨在简化开发、制造和监管互动。公司还宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）进行了富有成效的互动，监管机构支持TFome™平台驱动的开发模型和简化监管途径。此外，GCTx任命凯特·哈维兰为董事会主席，她拥有数十年的生物技术领导经验。GCTx完成了其首个细胞状态食谱（CSC™），映射了300多种人类细胞状态的表观基因组转变，并在活体人类细胞中测试了超过两百万种转录因子组合。TFome™和CSC™平台通过在闭环生物学中验证的AI基础模型，实现了精确的细胞状态工程，并支持细胞疗法、体内重编程和再生的扩展。GCTx致力于解决细胞疗法领域的挑战，其平台在科学上具有吸引力，在运营上可扩展，有望扩大患者对变革性疗法的可及性。

日本批准Sephience治疗苯丙酮尿症，PTC Therapeutics实现全球市场拓展

2025-12-22 20:00:00

PTC Therapeutics公司宣布，其产品Sephience（sepiapterin）已获得日本厚生劳动省（MHLW）的批准，用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症（PKU）患者。该批准涵盖了所有年龄段和疾病严重程度的患者。Sephience是一种天然的前体物质，能够有效降低血液中的苯丙氨酸（Phe）水平，适用于治疗广泛的PKU患者。这是PTC Therapeutics在不到六个月内获得欧盟、美国和日本批准Sephience的重要里程碑。PTC Therapeutics计划在2026年第一季度结束定价谈判，随后迅速推出产品。苯丙酮尿症是一种罕见的遗传性代谢疾病，如果不进行治疗或管理不当，会导致严重的不可逆的残疾。全球约有58,000人患有PKU。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2015-08-14

PTC Therapeutics Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

债权融资

——

2013-06-20

PTC Therapeutics Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2013-05-15

PTC Therapeutics Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

——

2013-03-07

PTC Therapeutics Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

——

2012-07-23

PTC Therapeutics Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

HBM Healthcare;
Credit Suisse;
[+2]

——

2011-12-23

PTC Therapeutics Inc

一家生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

Wellcome Trust;

——

交易事件

交易标题

主要参与方

其他参与方

事件特征

开始时间

更新情况

交易规模 (USD)

开通会员查看该企业交易事件

免费领取会员

财务数据

损益表

资产负债表

现金流量表

按年度

按季度

截止日期

2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

开通会员查看该企业财务数据

免费领取会员

企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2026-04-21

【ARS】Annual Report to Security Holders

年度报告(股东)

2026-04-20

【DEFA14A】Additional definitive proxy soliciting materials and Rule 14(a)(12) material

其他

2026-04-20

【DEF 14A】Other definitive proxy statements

其他

2026-04-20

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-04-08

产品管线

管线概览

药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

申请上市

批准上市

其他/失败
/未知

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

药物研发

药品名称

研发企业

靶点

治疗领域

适应症

研发进展

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

注册申报

受理号

药品名称

CDE企业名称

申请类型

注册类型

承办日期

状态开始日期

办理状态

审评
结论

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

临床进展

试验题目

药物名称

靶点

适应症

试验分期

试验状态

申办单位

登记号

首次公示
信息日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

上市信息

批准文号

药品名称

规格

剂型

生产单位

上市许可
持有人

药品类型

国产或
进口

批准日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

招投标信息

药品名称

剂型

规格

转化
系数

最小制剂单位价格(元)

价格(元)

生产企业

投标企业

省份

公布时间

网页链接

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

过评一致性

企业

品种

规格

剂型

过评情况

过评时间

注册分类

上市药物目录集（收录时间）

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

知识产权

专利标题

申请号/月

公开号/日

PTC Therapeutics Inc

基本信息

团队信息

企业动态

融资信息

交易事件

财务数据

企业公告

产品管线

注册申报

临床进展

上市信息

招投标信息

过评一致性

知识产权

相关投融资企业

最新投融资资讯