2026年第20周05.11-05.17全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）全球首款GLP-1基因疗法获批临床

5月11日，Fractyl Health宣布已获得荷兰临床试验申请批准，将启动旗下Rejuva Smart GLP-1™基因疗法平台首款候选药物RJVA-001的I/II期首次人体临床试验。

RJVA-001是一款一次性靶向胰岛β细胞的基因疗法，可在胰腺内实现随营养摄入生理性分泌GLP-1，有望规避全身性GLP-1疗法因药物循环浓度过高引发的各类副作用。该药物通过微创内镜超声引导技术直接输注至胰腺组织，依托公司自研改造的人胰岛素启动子及转运信号，促使转导后的胰岛β细胞在进食后触发GLP-1分泌。

RJVA-001是全球首款进入临床阶段的2型糖尿病腺相关病毒（AAV）基因疗法，也是全球首款进入临床阶段的GLP-1基因疗法。

（2）宝济药业first in class新药拟纳入优先审评

5月12日，CDE官网显示，宝济药业注射用KJ103拟纳入优先审评，适用于高度致敏的肾移植患者进行脱敏治疗，有效清除预存HLA抗体预防超急性排斥反应。

KJ103是一款全球首创、低免疫原性的重组免疫球蛋白G（IgG）降解酶，用于治疗由病理性IgG抗体介导的多种免疫性疾病。

2026年3月，宝济药业宣布KJ103在高度致敏肾移植患者中开展的III期临床试验已完成所有受试者的主体随访工作。这是一项多中心、单臂临床研究，于2025年8月启动，旨在进一步验证KJ103在降低患者体内人类白细胞抗原（HLA）抗体水平、促进成功移植方面的临床价值。

研究结果显示，KJ103在患者中表现出良好的安全性和耐受性，能够快速、有效地降低或清除HLA-I类及HLA-II类抗体，为高度致敏患者实现成功移植提供了有力支持。

（3）施维雅在研抗体偶联药物获FDA突破性疗法认定

5月12日，施维雅（Servier）宣布，美国FDA已授予在研抗体偶联药物（ADC）emiltatug ledadotin（Emi-Le）突破性疗法认定，用于治疗具有实体型组织学特征或发生高级别转化的局部晚期、复发性或转移性腺样囊性癌患者。

Emi-Le是一款靶向B7-H4的ADC，具有精准、经靶点优化的药物抗体比（DAR），并搭载专有的auristatin F-HPA有效载荷，具有可控的旁观者效应。该候选药物正在一项1期临床试验中接受评估。

美国FDA此前已授予Emi-Le快速通道资格，用于治疗：1）晚期或转移性三阴性乳腺癌成年患者；2）接受过以拓扑异构酶1（Topo-1）抑制剂为有效载荷的ADC治疗后的晚期或转移性HER2低表达或HER2阴性乳腺癌患者。

（4）BridgeBio创新小分子在美国递交新药申请

5月12日，BridgeBio Pharma宣布，已向美国FDA提交encaleret的新药申请（NDA），拟用于治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）患者。

Encaleret是一款在研口服小分子药物，正在被研究用于治疗ADH1和慢性甲状旁腺功能减退症，其设计旨在选择性负向调节钙敏感受体（CaSR）。CALIBRATE是encaleret治疗ADH1的3期临床试验，已成功达到所有预设的主要和关键次要疗效终点，支持encaleret通过靶向ADH1的潜在遗传病因，作为疾病修正疗法的潜力。随机接受encaleret治疗的受试者中，76%同时达到目标血钙和尿钙水平；相比之下，这些受试者在接受标准治疗期间达标的比例为4.4%（p<0.0001）。

（5）百济神州BCL2抑制剂索托克拉在美国获批上市

5月13日，百济神州宣布FDA已批准新一代BCL2抑制剂索托克拉的新药上市申请（NDA），用于治疗接受过两种系统治疗（包括BTK抑制剂）治疗的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

索托克拉是一款新一代且具有同类最优潜力的在研BCL2抑制剂，具有独特的药代动力学和药效学特征。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种具有强效性和特异性的BCL2抑制剂，半衰期短且无蓄积。索托克拉在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，正在进行单药和联合疗法的开发，其中包括和百悦泽的联合治疗。

值得关注的是，在早期临床试验中，索托克拉联合百悦泽治疗初治慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在短时间内显示出前所未有的微小残留病不可检出（uMRD）率。

（6）康蒂尼药业创新药羟尼酮申报上市

5月13日，康蒂尼药业宣布其自主研发的1类新药——羟尼酮胶囊治疗乙肝肝纤维化的上市申请已正式提交至国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）并获受理。

中国超过30%的肝病患者患有肝纤维化，肝纤维化人口从2019年的1.372亿增加到2025年的1.427亿。慢性乙型肝炎是当前中国肝纤维化的主要原因。目前国际上尚未有针对肝纤维化的化学药物及生物制品批准上市，具有巨大的未满足的临床需求。

（7）翰森制药第四代EGFR抑制剂拟纳入突破性疗法

5月13日，CDE官网公示，翰森制药HS-10504片拟纳入突破性治疗，适应症为用于经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败后伴EGFR C797S突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。

HS-10504 是翰森制药自主研发的一种新型、高效、高选择性的第四代EGFR TKI，针对EGFR敏感突变及耐药突变均能发挥作用。该化合物特异性克服了由第三代EGFR-TKI耐药突变（C797S）位点的丝氨酸残基，以及第一/二代耐药突变（T790M）所诱导的空间位阻效应。

（8）FDA批准急性髓系白血病全口服联合治疗方案

5月14日，Taiho Oncology和Taiho Pharmaceutical公司日前宣布，美国FDA已批准Inqovi（decitabine和cedazuridine）联合venetoclax，用于治疗新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者，这些患者年龄为75岁或以上，或不适合接受强化诱导化疗。

新闻稿指出，Inqovi联合venetoclax是首个获批用于这一患者群体的全口服联合治疗方案。Inqovi是一种口服给药的固定剂量复方制剂，由DNA低甲基化药物decitabine与胞苷脱氨酶抑制剂cedazuridine组成。此次批准基于2期ASCERTAIN-V研究的结果，在与venetoclax联合使用时，42名患者达到CR（41.6%，95% CI：31.9%，51.8%），中位完全缓解持续时间尚未达到（范围：0.5至16.3个月）。

（9）信立泰长效骨科药物在国内获批上市

5月15日，NMPA 官网显示，信立泰申报的注射用重组特立帕肽获批上市，用于治疗有骨折高发风险的绝经后妇女骨质疏松症。

特立帕肽的原研为礼来公司，2002年获批在美国上市，2011年获批在国内销售。该药可显著降低椎体(脊柱)骨折风险，促进骨形成，疗效优于其他骨质疏松症治疗药物，其亦是骨折极高风险患者的首选治疗方案。

根据信立泰招股书，2024年中国特立帕肽市场规模达 206.7 百万美元，预计未来将持续增长。重组特立帕肽（研发代号：SAL056）是特立帕肽（Forsteo）的生物类似物，是一款长效骨形成促进剂，每周一次皮下注射，将大幅提高患者用药便利性，本次成功获批，成为中国首款每周一次给药的特立帕肽冻干粉针剂。

（10）艾伯维的艾可瑞妥单抗在国内获批上市

5月15日，NMPA官网显示，艾伯维申报的艾可瑞妥单抗获批上市，联合利妥昔单抗和来那度胺适用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，（受理号：JXSS2500127/8）。此前该申请曾被纳入优先审评。

艾可瑞妥单抗最初由Genmab公司开发，艾伯维在2020年与Genmab达成一项总额达39亿美元的合作，以共同开发和商业化Genmab的三种下一代双抗产品，其中就包括艾可瑞妥单抗（Epcoritamab）。作为一款IgG1双特异性抗体，艾可瑞妥单抗可同时与T细胞上的CD3和B细胞上的CD20结合，并诱发T细胞介导的淋巴瘤B细胞杀伤。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）恒瑞医药公布小分子新药治疗心肌病2期研究积极结果

5月11日，恒瑞医药宣布，与Braveheart Bio在2026年欧洲心脏病学会心力衰竭协会年会上共同发布了新一代在研心肌肌球蛋白（Myosin）小分子抑制剂HRS-1893（亦称BHB-1893）用于治疗非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）受试者的2期临床试验数据。研究显示HRS-1893可快速持续降低心室壁应力和组织损伤的生物标志物，改善心脏舒张功能和心脏结构指标以及患者报告症状和运动能力，且总体耐受性良好。

此项研究为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期研究（NCT06816251），旨在评估HRS-1893的疗效和安全性，并筛选给药方案。数据结果显示，HRS-1893可快速且持续改善关键心脏生物标志物：NT-proBNP较基线降低68%–69%，cTnI较基线降低55%–60%，两者与安慰剂组相比，p值均＜0.0001。

HRS-1893还可改善心脏舒张功能和心脏结构指标：心肌早期舒张速度得到改善，高剂量组的室间隔和侧壁e'值恢复至正常范围。高剂量组的左心房容积指数（LAVI）较基线下降7.12 mL/m²，而安慰剂组基本无变化，提示左房压力负荷趋于正常化。高剂量组左心室质量指数（LVMI）较基线下降17.4 g/m²，安慰剂组则上升3.2 g/m²；左心室壁厚度（LVWT）较基线下降3.3 mm，安慰剂组仅下降0.1 mm，显示出左心室的逆向结构重塑。

（2）Inhibrx Biosciences公布OX40抗体2期临床积极数据

5月11日，Inhibrx Biosciences发布了一项新闻：其正在进行的名为HexAgon的二期临床试验中期数据显示，将新型六价OX40激动剂INBRX-106与默沙东的PD-1抑制剂Keytruda（帕博利珠单抗）联用，在针对初治、PD-L1高表达（CPS≥20）的转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者中展现出了不错的疗效。

根据截止到5月7日对53名可评估患者的初步数据分析，联合治疗组的确认客观缓解率（cORR）达到了44.0%，相比之下，仅接受Keytruda单药治疗的对照组仅为21.4%，这意味着联合疗法将有效响应率翻了一倍多，实现了22.6%的绝对增长。据业内知情人士透露，默沙东（Merck & Co）、德国默克（Merck KGaA）以及日本的小野制药（Ono Pharmaceutical）等公司此前已对INBRX-106表现出浓厚的兴趣。

（3）Palisade Bio公布PALI-2108 1a/b期临床试验数据

5月11日，Palisade Bio公司公布了其候选疗法PALI-2108的1a/b期额外分析数据。PALI-2108是一种PDE4抑制剂前药，能在溃疡性结肠炎和纤维狭窄型克罗恩病（FSCD）等疾病部位局部活化，提升病变组织内PDE4抑制剂浓度，同时减少全身暴露，从而降低腹泻等传统PDE4抑制剂的不良反应。

此前公布的1a/b期数据显示，患者在临床、组织学和生物标志物等终点指标上均取得了快速且持续的改善。PALI-2108表现出了强劲的药效学活性，不仅提高了cAMP水平、降低了PDE4B的表达，还有效降低了粪便钙卫蛋白、高敏C反应蛋白（hsCRP）以及淋巴细胞计数等炎症标志物。这些发现与临床疗效密切相关，结果显示100%的患者达到了临床应答，其中40%的患者实现了临床缓解。此次公布的数据显示，该药物能够有效调节结肠组织中的PDE4/cAMP通路，并且在整个给药间隔内，其活性代谢物的暴露量始终维持在90%抑制浓度（IC90）之上。稳态药代动力学的研究结果为之前1b期临床研究中观察到的疗效提供了机制层面的支持。额外的研究发现支持PALI-2108作为每日一次肠道靶向口服疗法的潜力。

（4）诺和诺德公布司美格鲁肽片剂3期临床分析结果

5月13日，诺和诺德在土耳其伊斯坦布尔举行的2026年欧洲肥胖大会（ECO2026）上公布了3期OASIS 4临床试验的最新亚组分析结果。数据显示，相较于安慰剂，Wegovy®片剂（司美格鲁肽片剂25 mg）在成人肥胖症患者中展现出良好的治疗效果。

最新研究结果显示，近三分之一（28.8%）服用Wegovy®片剂后在治疗早期即产生应答的成人（即在第16周时体重减轻≥10%）患者，在治疗第16周的平均体重减轻为13.2%。该早期应答人群在试验结束时（第64周）的平均体重降幅进一步提升至21.6%。与此同时，未达到“早期应答”标准的受试者在试验结束时仍实现了11.5%的体重降幅。这表明，截至试验结束，两组人群均达到了具有临床意义的体重降幅。

除显著的体重减轻外，在ECO2026上公布的OASIS 4试验另一项分析显示，在服用Wegovy®片剂的人群中，近八成基线身体功能较差的受试者在功能评分方面达成了具有临床意义的改善（77.3%，而安慰剂组为42.9%）。这些功能评分用于评估身体活动能力的多个方面，包括活动范围和耐力。与此同时，这一人群所实现的体重降幅与整体Wegovy®片剂人群相当。

（5）礼来公布小分子GLP-1新药与低剂量替尔泊肽带来长期体重维持新证据

5月13日，礼来（Eli Lilly and Company）公布了SURMOUNT-MAINTAIN和ATTAIN-MAINTAIN两项后期临床研究的详细结果。研究显示，肥胖症参与者在接受高剂量滴定的注射类肠促胰素治疗后，无论转换至每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂orforglipron，还是下调每周一次注射的GIP/ GLP-1受体激动剂替尔泊肽剂量，均可实现长期减重维持。这两项研究结果已在第33届欧洲肥胖大会（ECO）上公布，并分别发表于《柳叶刀》和《自然-医学》。

在SURMOUNT-MAINTAIN研究中，替尔泊肽最大耐受剂量（MTD）及5mg剂量均达到主要终点和全部关键次要终点，表明参与者在接受60周替尔泊肽MTD初始治疗后，维持替尔泊肽MTD和将剂量下调至5mg两种方案均有助于维持减重效果。ATTAIN-MAINTAIN研究显示，在疗效估计目标和治疗方案估计目标下 ，均达到主要终点和全部关键次要终点，参与者用药转换至orforglipron可实现长期减重维持。

（6）阿斯利康PD-L1单抗III期结果积极

5月14日，阿斯利康公布了III期临床研究VOLGA的预设中期分析结果。数据显示，对于不适合或拒绝接受顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者，度伐利尤单抗（Imfinzi，PD-L1单抗）联合新辅助维恩妥尤单抗（nectin-4 ADC）的围手术期治疗方案，显著改善了患者的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）。

结果显示，度伐利尤单抗+维恩妥尤单抗方案达到了EFS、OS双主要终点，为患者带来显著生存获益。度伐利尤单抗+曲麦利尤单抗+维恩妥尤单抗方案可显著延长患者EFS，虽然本次中期分析中OS未达到统计学显著性差异，但OS呈现积极获益趋势，后续将通过最终分析进一步验证其远期生存获益。安全性方面，各试验组的耐受性良好，未观察到新的安全信号。

（7）REGENXBIO在研DMD基因疗法关键性3期临床试验数据积极

5月14日，REGENXBIO宣布，其在研基因疗法RGX-202在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的1/2/3期AFFINITY DUCHENNE试验中关键性3期阶段取得积极的顶线数据和中期功能数据。

该试验达到主要终点：第12周时，93%的参与者达到>10%的微肌营养不良蛋白表达水平（n=30）。此外，RGX-202显示出微肌营养不良蛋白表达与中期功能改善之间存在具有统计学显著性的相关性。RGX-202是一种潜在“best-in-class”的在研基因疗法，表达具有差异化设计的微肌营养不良蛋白。

（8）渤健在研药物diranersen临床2期失败

5月14日，渤健（Biogen）与其合作伙伴Ionis Pharmaceuticals共同宣布了其反义寡核苷酸（ASO）疗法diranersen（BIIB080）在早期阿尔茨海默病患者中开展的2期CELIA研究的顶线结果。

这项研究具有里程碑意义，它是全球首个在随机2期临床试验中，证明靶向Tau蛋白的疗法既能显著减少Tau病理，又能为早期患者带来认知获益的研究。预先设定的认知终点分析表明，所有研究剂量组的临床衰退速度均有所减缓，尤其是在接受最低剂量（每24周60 mg）的diranersen治疗的受试者中更为显著。Diranersen还显著降低了所有研究剂量组的脑脊液（CSF）Tau蛋白水平和Tau蛋白病理（通过PET测量），且这种降低在整个给药期间均得以维持。然而CELIA研究未达到其主要终点，即在第76周评估临床痴呆评定量表-总分（CDR-SB）较基线的变化与剂量反应的关系。尽管研究在特定的剂量反应初级终点上未达标，但渤健决定将diranersen推进至注册性临床开发阶段。这一进展在资本市场也引发了连锁反应，渤健股价因这一结果，当天股价下跌了6.43%。

（9）Nurix Therapeutics公布bexobrutideg治疗荨麻疹1期临床试验数据

5月14日，Nurix Therapeutics公司公布了其开发的创新BTK降解剂bexobrutideg用于治疗慢性自发性荨麻疹的临床前和1期临床试验数据。

Bexobrutideg是一种具有口服生物利用度的BTK降解剂，旨在通过招募cereblon E3连接酶复合物来消除BTK蛋白。该机制能高效标记BTK蛋白以进行蛋白酶体降解，从而同时消除BTK的激酶依赖性和支架功能。

研究结果表明，靶向降解BTK可能比单纯的BTK抑制能更广泛、更深入地抑制致病性免疫信号，这为bexobrutideg未来在炎症和免疫学适应症中的临床开发提供了支持。在临床前研究中，bexobrutideg不仅在关键的免疫细胞类型中展现出强效的BTK降解能力，还在抑制FcεRI驱动的荨麻疹病理反应方面表现出优于已上市BTK抑制剂的效果。在健康受试者中，无论是单次还是多次递增剂量的口服给药，bexobrutideg在血液和皮肤中均实现了快速且强力的BTK降解。这些数据共同支持了bexobrutideg在CSU中实现深层组织层面的致病性免疫信号抑制的潜力。

（10）CG Oncology溶瘤病毒联合疗法2期临床结果积极，用于治疗膀胱癌

5月16日，CG Oncology宣布，2期临床试验CORE-008获得积极结果。该研究旨在评估膀胱灌注给药的在研溶瘤病毒疗法cretostimogene grenadenorepvec联合吉西他滨，以序贯给药方案与同步给药方案治疗高危（HR）非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的疗效和安全性。该试验纳入了既往接受过卡介苗（BCG）治疗或对BCG无应答的高危NMIBC患者。数据显示，该疗法展现出令人鼓舞的无高级别事件生存期（HG-EFS）、较高的完全缓解（CR）率以及良好的安全性特征。

截至2026年3月13日，在总体意向治疗（ITT）人群中，中位随访时间为6.6个月。总体HG-EFS在3个月时为96.0%，在6个月时为89.5%。同步治疗组与序贯治疗组之间的HG-EFS未观察到具有统计学意义的差异。在包含原位癌（CIS）的人群中，任意时间点的完全缓解（CR）率较高：在ITT人群中为85.7%（24/28），在疗效可评估人群中为92.3%（24/26）。

同期事件：

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以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.05.11-2026.05.17) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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