DMD
DMD靶点全景洞察，整合DMD相关内容 140 条、相关药物 94 个、研发企业 76 家、全球新药 229 个、注册申报 5 项，收录专业报告 12 份，并实时追踪DMD临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上DMD数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解DMD领域进展。
DMD核心数据概览
DMD资讯动态
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靶点TfR1：从铁代谢到跨脑屏障，跨国药企为何争相布局？公司动态血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。小药说药2026-07-15206中枢神经系统疾病 TFR TFRC
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新芽基因获美国专利授权，让“出错”的基因重新正常工作｜丹麓Portfolios审批动态该技术此前已在中国、加拿大等国家获得专利保护。 01基因不仅要被“写对”，还要被“读对”。 Genes not only need to be 'written correctly', but also 'read correctly'。丹麓资本2026-06-26301杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) DMD 苏州新芽基因生物技术有限公司
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破局血脑屏障递送！深度解析诺华超百亿美元并购背后的TfR1红利交易并购血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。细胞与基因治疗领域2026-06-26423中枢神经系统疾病 Novartis AG TFR
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Nature 子刊：骨骼肌靶向的非病毒载体，递送全长 DMD mRNA，临床治疗 DMD前沿研究该疾病是由 DMD 基因突变导致抗肌萎缩蛋白 （dystrophin） 缺失的一种 X-连锁隐性遗传病。 尽管利用 病毒载体 （例如 AAV 载体） 的基因疗法在 DMD 治疗方面展现出前景，但基于病毒载体的基因疗法的临床应用中受到载体毒性、免疫原性以及无法递送全长 DMD 基因的限制 （只能递送 DMD 基因的截短体） 。 该研究进一步开展了人体临床试验， 在全球范围内首次成功将全长 DMD mRNA 递送至 DMD 患者的骨骼肌，并显示出肌肉功能改善 。医麦客2026-06-21129DMD UTRN
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Dyne Therapeutics提交Duchenne肌营养不良症新药申请研发注册政策Dyne Therapeutics公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了z-rostudirsen（也称为DYNE-251）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗适合exon 51跳跃的Duchenne肌营养不良症（DMD）患者。该药物在DELIVER临床试验的注册扩展队列中显示出显著且具有统计学意义的肌营养不良蛋白（dystrophin）生产增加，并在多个临床终点观察到功能改善，同时具有良好的安全性。Dyne Therapeutics已请求优先审评，如果获得批准，将缩短审评过程至6个月。此外，Dyne Therapeutics正在推进四种开发候选药物（DYNE-253、DYNE-245、DYNE-244和DYNE-255），分别针对适合跳跃exon 53、45、44和55的DMD。Biospace2026-05-26382Dyne Therapeutics DMD
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阿托莎疗法公司关于杜氏肌营养不良症新研究的综述文章被接受发表研发注册政策阿托莎疗法公司宣布，其关于杜氏肌营养不良症（DMD）的新研究综述文章《(Z)-Endoxifen作为杜氏肌营养不良症中Utrophin途径的潜在调节剂：一种机制和转录组视角》已被《退行性神经和神经肌肉疾病》杂志接受发表。该综述文章聚焦于utrophin，一种与 dystrophin 结构和功能相似的蛋白质。文章描述了tamoxifen的主要活性代谢物(Z)-endoxifen如何创造一个有利于utrophin表达、定位和功能的细胞环境，这可能影响与疾病相关的过程，如蛋白激酶C beta-1信号传导、雌激素受体信号传导、钙稳态、炎症、纤维化、线粒体功能和肌肉再生。作者将(Z)-endoxifen描述为治疗DMD的具有吸引力的机制候选药物，并确定了下一步包括在dystrophin缺陷模型中进行的前临床评估和针对utrophin表达和定位、钙处理、PKC活性、发育肌球蛋白、转录组特征和肌肉组成成像的生物标志物开发。PRNewswire2026-05-21409杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) DMD UTRN
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320 万美元一剂！Sarepta 的 DMD 基因疗法，能否拿下 FDA 最终认可？审批动态摘要: 2026 年 1 月，Sarepta Therapeutics 公布旗下DMD 基因疗法 Elevidys的EMBARK 三期三年数据，患者功能衰退速率降低 70% ，安全性信号稳定。 公司随即启动将加速批准转为完全批准的申请 ，这是全球首款 DMD 基因疗法上市后的关键一步。 此前因非行走患者出现肝衰竭死亡， Elevidys 一度陷入安全质疑，此次三年数据成为其扭转监管与市场预期的核心筹码 ，也为 DMD 这一罕见病的基因治疗路径提供了长期疗效与安全的关键证据。细胞基因研究圈2026-03-20303肝衰竭 DMD Sarepta Therapeutics Inc
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AAV大基因递送：突破4.7kb容量限制的拆分策略研发注册政策腺相关病毒（AAV）是目前基因治疗领域应用最广泛的病毒载体之一。 凭借其低免疫原性、高转导效率以及在多种组织中实现长期稳定表达的能力，AAV已在基础研究和临床转化中取得了令人瞩目的进展——从早期获批的 AAV 基因治疗药物Glybera，到 Luxturna、Zolgensma 等里程碑式产品，AAV 的临床价值正在被不断验证。 然而，AAV 有一个几乎无法回避的物理限制——约 4.7 kb 的基因组包装容量。派真生物PackGene2026-03-18490杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) DMD Abcam PLC
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Atossa Therapeutics获得FDA孤儿药指定，推进(Z)-Endoxifen治疗杜氏肌营养不良症研发注册政策Atossa Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药品办公室（OOPD）已授予其(Z)-Endoxifen孤儿药指定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。这是继之前获得的罕见儿科疾病指定之后，Atossa Therapeutics在推进(Z)-Endoxifen这一严重且致残性疾病治疗方面的重要里程碑。孤儿药指定旨在鼓励药物开发，并提供某些潜在激励措施，如监管支持。DMD是一种罕见的、进展性的X连锁性神经肌肉疾病，由 dystrophin 基因突变引起。目前，尽管有治疗进展，但对于安全、有效且可及的治疗仍有大量未满足的医疗需求。Atossa Therapeutics计划继续与FDA合作，并在适当的时候提供更新。PRNewswire2026-01-17286杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) DMD Atossa Therapeutics Inc
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2025.12.08-2025.12.14期间全球TOP10创新药研发进展中，多家公司有新突破，如Gamida Cell细胞疗法获批上市等；TOP10积极临床结果方面，百济神州、信达生物等公司公布积极数据，涉及多发性骨髓瘤、乳腺癌、肥胖等多个疾病领域。摩熵医药2025-12-179141乳腺癌 肥胖 多发性骨髓瘤
DMD全球新药
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治疗适合外显子53跳跃的伴抗肌萎缩蛋白缺失型杜兴氏肌营养不良 (DMD)
进行中
Ⅲ期
治疗适合外显子53跳跃的伴抗肌萎缩蛋白缺失型杜兴氏肌营养不良(DMD)
进行中
Ⅲ期
治疗适合外显子53跳跃的伴抗肌萎缩蛋白缺失型DMD
进行中
Ⅱ期
DMD研究报告
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2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页21 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.01.26-2026.02.01）摩熵咨询24页2986 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.12.08-2025.12.14）摩熵咨询28页840
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2025年9月全球在研新药月报摩熵咨询31页1823 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.08-2025.09.14）摩熵咨询21页984
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.02.24-2025.03.02)摩熵咨询22页359
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医药生物行业跟踪周报：MicroRNA斩获2024年诺贝尔奖，小核酸药物大有可为东吴证券股份有限公司30页853
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CGT产业现状与未来趋势蓝皮书摩熵咨询（原药融咨询）45页6654
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生物医药行业创新药系列报告（五）：进击的小核酸，从罕见病到慢病，从肝内靶向到肝外靶向招商证券25页877
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医药生物行业跨市场周报：医疗反腐重塑行业生态，多场学术会议重启提振市场情绪光大证券22页1581
DMD-品种竞争格局
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0个
申报临床
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33个
临床
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1个
申请上市
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4个
批准上市
DMD全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
DMD相关适应症
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2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
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相关政策法规
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- Draft Qualification Opinion for Stride velocity 95th centile as primary endpoint in studies in ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy
- EU/3/13/1105: Public summary of positive opinion of humanised monoclonal antibody against myostatin for the treatment of Duchenne muscular dystrophy
- 糖尿病足疮面拍照规范操作要求及其评价的探讨
- Qualificationopiniononstridevelocity95thcentileasasecondaryendpointinDuchenneMuscularDystrophymeasuredbyavalidandsuitablewearabledevice
- 国家卫生健康委办公厅关于印发罕见病诊疗指南（2019年版）的通知