先天性耳聋资讯动态
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中国科学家 | 双耳序贯给药显著改善听力！复旦大学舒易来团队突破AAV重复给药瓶颈前沿研究在接受基因治疗后，乐乐（化名）第一次“听”到了这个世界。 这意味着， OTOF 耳聋基因治疗首次验证了双耳序贯给药的可行性，为遗传性耳聋从 " 单耳恢复听力 " 迈向 " 双耳重建听觉 " 提供了重要临床依据 。 先天性听力损失是最常见的出生缺陷之一 ，全球约有2600万人受到影响，其中高达60%的病例由遗传突变所致，目前已鉴定出超过200个与耳聋相关的基因。金斯瑞生物2026-07-10380耳聋 复旦大学 先天性耳聋
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耳聋基因治疗新进展：序贯再给药安全有效 舒易来团队最新研究登 Nature Medicine前沿研究6月26日， 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟、陈兵教授团队在国际医学期刊《自然-医学》（Nature Medicine）正式在线发表了一项重磅研究 《AAV介导的基因治疗在 OTOF 相关耳聋中的再次给药：一项单臂试验》（Re-administration of AAV-mediated gene therapy for OTOF -related deafness: a single-arm trial）， 首次在分子层面、动物模型和临床试验中证实： 先天性耳聋患者在接受单侧基因治疗后 ， 对侧耳再次给药依然安全有效 。 这意味着， OTOF 耳聋基因治疗可实现双耳先后序贯给药，即便血液中存在高滴度中和抗体，对侧耳给药后听力仍可显著恢复。 对正在学说话的先天性耳聋孩子来说，双耳听力不是 “锦上添花”，而是安全成长与认知发育的需要。BioShanghai2026-06-29315耳聋 OTOF 先天性耳聋
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全球首次！罕见耳聋基因治疗实现对侧耳再给药前沿研究该研究在前期小鼠模型实验成功验证的基础上，首次为 4 名预存高滴度中和抗体的先天性耳聋患儿，成功实施对侧耳 AAV1-hOTOF 基因治疗重复给药。 本次临床研究共纳入 4 名患儿，二次给药后，所有受试耳听力均实现恢复，且疗效持续稳定改善。 该研究初步证实，针对 OTOF 相关先天性耳聋开展基因重复给药，具备良好的有效性与安全性。罕见病信息网2026-06-28169先天性耳聋
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复旦团队Nature发文，锁定冠状病毒关键克星！前沿研究开发能防御多种冠状病毒的广谱药物。 成为全球传染病防控的核心方向。 北京时间5月6日晚间。复旦大学2026-05-07346缺血性卒中 广州医科大学 先天性耳聋
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重磅突破：FDA首次批准“基因疗法治愈耳聋”，人类或将改写听觉命运审批动态2026年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准全球首个用于治疗遗传性听力损失的基因疗法—— Otarmeni （lunsotogene parvec-cwha）。 这一里程碑式事件，不仅标志着听力医学进入“基因修复时代”，也意味着部分先天性耳聋患者，首次拥有从根本上恢复听觉的可能。 它是一种 基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法， 通过将一份“正常功能的基因”递送至内耳耳蜗，从而替代患者体内失效的基因。Scientific Services和元生物2026-04-24380耳聋 和元生物技术（上海）股份有限公司 先天性耳聋
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复旦团队硬核攻坚！耳聋基因疗法疗效卓越，九成患者顺利恢复听力前沿研究4 月 24 日讯，近日复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授领衔的先天性耳聋基因治疗多中心临床研究成果，在国际顶级期刊《自然》在线发表。 该研究发布长达 2.5 年的随访数据，证实针对 OTOF 基因突变所致先天性耳聋的基因疗法安全长效，且对成年患者同样有效，标志着我国在耳聋基因治疗领域达到全球领先水平。 全球先天性耳聋患者约 2600 万，其中 OTOF 基因突变引发的 DFNB9 型耳聋尤为严重，患者多出生即双侧重度至完全感音神经性耳聋，语言与认知发育严重受限，长期无获批治疗药物。干细胞与外泌体2026-04-24244耳聋 OTOF 先天性耳聋
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九成患者复听！上海基因新疗法攻克耳聋难题前沿研究全球先天性耳聋患者达2600万，但长期以来一直没有获批的治疗药物。 \n\n为让耳聋患者有药可医，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来团队联合多中心，成功研发出安全有效的基因治疗药物体系，相关成果登上《自然》。 \n\n团队开展了全球随访时间最长、入组患者最多、年龄跨度最广的临床研究。上海科技2026-04-23335耳聋 先天性耳聋
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复旦最新Nature！先天性耳聋治疗迎重大突破前沿研究可负责将声音信号传给大脑。 的 “信号中转站” 却失灵了。 这就是 OTOF 先天性耳聋。复旦大学2026-04-23471缺血性卒中 川崎病 先天性耳聋
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登上Nature：舒易来教授领衔，AAV基因治疗成功恢复耳聋患者听力前沿研究全球有超过 2600 万人受到先天性听力损失的影响。 其中约 60% 的病例由遗传因素导致，目前已发现 200 多种耳聋相关基因。 然而，多年来，针对听力损失的基因疗法一直未能取得成功。派真生物PackGene2026-04-23566听力损失 耳聋 先天性耳聋
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Nature | 舒易来团队合作发表耳聋基因治疗多中心临床试验结果临床研究据 WHO 报道 ，全球超过 4.3 亿人患有致残性 （中度及以上） 听力损失，其中儿童 患者 约 3400 万。 先天性耳聋患者约 2600 万，遗传因素占比高达 60% ， 长期以来没有任何获批治疗药物。 在 我国 ， 每年新生约 3 万聋儿 。BioArt2026-04-22321耳聋 先天性耳聋
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先天性耳聋研究报告
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医药行业：儿科疾病治疗分析与药物研究劢柏资本33页2892 -
凯普生物：核酸检测产品和服务一体化的新星太平洋证券股份有限公司36页693 -
新一代人工耳蜗植入体获批，产品进一步丰富天风证券股份有限公司3页1806
先天性耳聋-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申请上市
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批准上市
先天性耳聋全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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