9月10日，NMPA官网显示，恒瑞医药1类新药海曲泊帕乙醇胺片再获2项新适应症批准，分别用于：实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者；以及慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）≥6岁儿童患者，适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳者。
值得关注的是，此次获批使海曲泊帕成为全球首个获批CTIT适应症的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。
图源：NMPA官网
一、一药5适应症，覆盖场景持续扩围
海曲泊帕乙醇胺是恒瑞医药自主研发的口服非肽类TPO-RA，通过激活血小板生成素受体相关信号通路，促进血小板生成。
根据恒瑞医药公告，截至目前，海曲泊帕乙醇胺片相关项目累计研发投入约6.58亿元。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
此前，该药已在国内获批3项适应症，包括：
- 慢性原发ITP成人患者；
- 对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者；
- 联合免疫抑制治疗，用于15岁及以上初治SAA患者。
随着此次两项新适应症获批，海曲泊帕国内获批适应症增至5项，覆盖ITP、SAA及化疗相关血小板减少等多个临床场景。
二、CTIT研究：治疗应答率75.7%
此次CTIT适应症获批主要基于SHR8735-301研究。
数据显示，海曲泊帕主要治疗组治疗应答率达到75.7%，高于安慰剂组的39.4%；至第2个化疗周期第21天，两组中位血小板计数分别为104.0×10⁹/L和66.0×10⁹/L。
安全性方面，两组治疗期间出现的不良事件（TEAE）发生率分别为90.0%和92.9%，整体安全性未见明显新增风险。
三、儿童ITP研究：持续血小板应答率43.9%
针对儿童ITP，此次获批主要基于HR-TPO-ITP-III-PED研究。
治疗10周后，海曲泊帕组血小板计数达到≥50×10⁹/L的患者比例为61.4%，显著高于安慰剂组的9.7%。
第5—12周持续获得血小板应答的患者比例分别为43.9%和0%；首次达到血小板应答的中位时间分别为20天和43天。
安全性方面，海曲泊帕组与安慰剂组不良事件发生率分别为87.7%和96.8%，严重不良事件发生率分别为10.5%和12.9%。
此次双适应症获批，进一步扩大了海曲泊帕的临床应用范围，也使其成为覆盖成人及儿童ITP、SAA以及CTIT等多个血小板减少相关场景的产品。
参考来源：
[1] NMPA官网
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
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