2026年第36周08.31-09.06全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）宜联生物的依康坦博妥塔单抗肺癌适应症申报上市

9月2日，CDE官网公示，宜联生物自主研发的B7-H3 ADC注射用依康坦博妥塔单抗（Tam-Peli，研发代号：YL201）拟纳入优先审评，用于治疗经初始含铂治疗失败的复发性小细胞肺癌，这是YL201迎来的第二项优先审评适应症，该适应症也在9月2日同时递交上市申请，YL201也成为全球首个在小细胞肺癌适应症中基于III期临床数据获得上市申请受理的ADC药物。

依康坦博妥塔单抗是依托宜联生物医药的肿瘤微环境可裂解的喜树碱类毒素连接子平台（TMALIN®）所开发的一款靶向B7-H3的抗体偶联药物。2026年1月，宜联生物医药已与罗氏就依康坦博妥塔单抗项目达成独家许可协议，授予罗氏除中国大陆、香港特别行政区和澳门特别行政区外的全球独家开发、生产和商业化权利。目前，依康坦博妥塔单抗已经在中国申请上市，并正在全球范围内开展针对多种晚期实体瘤的临床研究。

（2）翰森制药B7-H3靶向ADC（HS-20093）申请上市用于小细胞肺癌

9月2日，CDE官网显示，翰森制药自主研发的B7-H3 ADC瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）上市申请获受理，拟用于治疗经含铂治疗失败的小细胞肺癌（SCLC）。

HS-20093是翰森制药自主研发的一款B7-H3 ADC，由全人源B7-H3单克隆抗体与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷通过共价连接而成。

此次上市申报，主要基于ARTEMIS-008 III期临床试验。今年7月，翰森制药宣布，ARTEMIS-008研究达到了总生存期（OS）主要终点。ARTEMIS-008是一项随机、开放标签、多中心III期研究，旨在比较HS-20093与托泊替康用于一线含铂方案治疗后进展的小细胞肺癌患者的疗效。其主要目标是评估HS-20093能否较托泊替康进一步延长患者的总生存期。更重要的是，这是目前全球首个在III期临床试验中证实B7-H3 ADC能够带来显著OS获益的研究。

（3）贝达药业盐酸恩沙替尼术后辅助治疗适应症获批上市

9月3日，国家药监局（NMPA）官网显示，贝达药业自主研发的ALK抑制剂恩沙替尼获得新适应症批准，用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的IB期至IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）患者术后辅助治疗。

恩沙替尼由贝达药业和控股子公司Xcovery共同开发，是一种新型强效、高选择性的二代ALK抑制剂。该药于2020年11月首次在国内获批上市，成为中国首个用于治疗ALK阳性晚期NSCLC的国产1类新药，此前已在国内获批2项适应症：用于此前接受过克唑替尼治疗后进展的或者对克唑替尼不耐受的ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者的治疗（即二线适应症）；用于ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者的治疗（一线适应症）。

（4）信达生物肾病1类新药获批临床

9月3日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，信达生物申报的1类新药IBI3034获得CDE的临床试验默示许可，拟用于治疗原发性IgA肾病。

根据信达生物公开资料，IBI3034是一种TACI和BCMA嵌合Fc融合蛋白，可有效调节B淋巴细胞和血清免疫球蛋白，治疗B细胞相关自身免疫性疾病。该产品采用了半衰期延长技术。在多种动物疾病模型中，IBI3034能有效而持久地抑制B细胞、浆细胞和免疫球蛋白的产生。YTE改造使半衰期比Povetacicept（突变TACI-Fc融合蛋白，临床给药间隔为4周给药一次）更长。

（5）默克（Merck KGaA）的西妥昔单抗新适应症在国内申报上市

9月3日，CDE网站显示，默克（Merck KGaA）递交了西妥昔单抗（中文商品名：爱必妥，英文商品名：Erbitux）的新适应症上市申请，用于治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者。

西妥昔单抗于2004年首次在美国和欧洲获批上市，随后于2006年在国内获批上市。目前，西妥昔单抗在国内已获批6项适应症：1）单药治疗表达EGFR的RAS基因野生型mCRC；2）单药或联合伊立替康治疗经含伊立替康治疗失败后的mCRC；3）联合FOLFOX或FOLFIRI一线治疗RAS基因野生型mCRC；4）联合含铂类化疗治疗复发或转移性头颈部鳞状细胞癌；5）联合放疗治疗局部晚期头颈部鳞状细胞癌；6）联合恩考芬尼治疗既往接受过系统治疗的BRAF V600E突变型mCRC。

（6）赛诺菲 BTK 抑制剂利扎布替尼片在国内获批上市

9月3日，NMPA官网显示，赛诺菲BTK抑制剂利扎布替尼片（Rilzabrutinib）获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。

利扎布替尼是一款口服、可逆、共价BTK抑制剂。2020年，赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，获得利扎布替尼和Tolebrutinib两款BTK抑制剂。2025年8月，利扎布替尼获FDA批准上市，成为首款获批用于ITP的BTK抑制剂。

此次国内获批基于关键性III期LUNA 3研究结果。除ITP外，利扎布替尼还在开发慢性自发性荨麻疹、IgG4相关性疾病、特应性皮炎等适应症。全球首款BTK抑制剂伊布替尼于2013年上市，随后十余年，多款BTK抑制剂获批，但适应症主要集中于肿瘤领域。随着利扎布替尼以及诺华瑞米布替尼进入自身免疫疾病领域，BTK抑制剂的商业边界正在进一步拓宽。

（7）云顶新耀的艾曲帕米鼻喷雾剂获批上市

9月3日，NMPA公告显示，云顶新耀的「艾曲帕米鼻喷雾剂」在国内获批上市，用于治疗成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作，转复为窦性心律。艾曲帕米鼻喷雾剂是一款新型、速效的钙离子通道阻滞剂，采用便携式鼻喷雾剂给药，起效迅速且耐受性良好，可居家自行使用，可及性高。作为一种由患者自行给药的鼻喷雾剂，艾曲帕米鼻喷雾剂具有改变当前患者治疗体验的潜力，从急诊治疗转为院外治疗。

该药最早由 Milestone Pharmaceuticals 研发。2021年5月，箕星药业以 1500 万美元首付款、最高 1.075 亿美元里程碑款、500 万美元股权投资，获得了艾曲帕米用于治疗 PSVT 及其他心血管疾病的大中华区权益。2026年3月，云顶新耀又以 3000 万美元首付款、最高不超过 2000 万美元开发里程碑付款囊获这一突破性管线。在海外，艾曲帕米早前已于2025年12月在美国获批上市，商品名为 CARDAMYST™，成为 30 多年来首款且唯一获批用于成人 PSVT 急性症状性发作的疗法；而在国内，该药于2025年1月首次申报上市，并于今日正式获批。

（8）Ionis制药公布Zanvastr注射液在美国上市

9月3日，Ionis制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Zanvastro™(zilganersen)用于治疗儿童和成人患者的亚历山大病。Zanvastro是首个获得FDA批准的亚历山大病治疗药物，也是首个直接针对导致该疾病的蛋白质积累的疗法。

Zanvastro是一款反义寡核苷酸（ASO）疗法，通过减少异常GFAP蛋白的产生，在其进一步积聚并造成神经系统损伤之前从疾病机制源头进行干预。该疗法每3个月通过鞘内注射给药一次，由经过培训的医疗专业人员进行给药。Zanvastro此前已获得FDA授予的孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法认定。

（9）恒瑞医药 HER3 ADC 拟纳入突破性疗法

9月3日，CDE官网显示，恒瑞医药的注射用瑞康芦泽妥塔单抗（SHR-A2009）拟纳入突破性疗法，联合贝伐珠单抗治疗既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败的 EGFR 突变局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

SHR-A2009是恒瑞医药自主研发的、以 HER3 为靶点的 ADC，由全人源 HER3 单克隆抗体和 DNA 拓扑异构酶 I 抑制剂偶联而成。2026年7月，恒瑞医药递交了该药的首个上市申请，单药用于经 EGFR TKI 治疗后进展的 EGFR 基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC 成人患者的治疗。除了单药研究之外，恒瑞还在探索 SHR-A2009 联合治疗的临床应用，包括与贝伐珠单抗、阿美替尼的联用。

（10）阿斯利康重磅乳腺癌新药Etcamah在美国上市

9月4日，阿斯利康宣布，其 Etcamah（camizestrant）与细胞周期蛋白依赖性激酶 (CDK) 4/6 抑制剂（哌柏西利、瑞波西利或阿贝西利）联合用药已获美国 FDA 加速批准，用于治疗在芳香化酶抑制剂（AI）和 CDK4/6 抑制剂治疗期间检测到 ESR1 突变的激素受体 (HR) 阳性、HER2 阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者。同时，FDA 还批准了一种伴随诊断测试，用于检测 HR 阳性、HER2 阴性晚期或转移性乳腺癌患者循环肿瘤 DNA (ctDNA) 中新出现的 ESR1 耐药突变。

Camizestrant是阿斯利康自主研发的下一代口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。此次加速批准（accelerated approval）基于关键性SERENA-6 III期试验的结果，该结果于2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）安进公布降脂药Repatha（依洛尤单抗）III期研究达到积极结果

8月31日，安进公司公布，公司的降脂药物 Repatha（依洛尤单抗）一项关键III期临床试验的预设二次分析结果。

在对VESALIUS-CV研究（纳入超过12,000名无心肌梗死或脑卒中病史的高危成年患者）的分析中，数据显示，在标准他汀类药物或其他降LDL-C疗法基础上加用Repatha，可使全因死亡风险降低20%，且该差异具有统计学显著性和临床重要意义。这一突破性发现使Repatha成为首个也是唯一一个在III期随机对照试验中，被证实能够降低高危一级预防人群全因死亡率（含心血管死亡）的PCSK9抑制剂。死亡风险的降低大约在治疗启动后1.5年显现，并在中位随访4.6年期间持续存在。

（2）恒瑞医药公布ADC新型疗法乳腺癌3期临床达主要终点

8月31日，恒瑞医药宣布其自主研发的以HER2为靶点的抗体偶联药物（ADC）瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）用于HER2阳性复发或转移性乳腺癌一线治疗的关键3期临床研究（研究代号：SHR-A1811-307）预设期中分析显示：两个试验组均达到主要终点PFS，与标准治疗相比显示出统计学显著且具有临床意义的改善。

该研究结果表明，瑞康曲妥珠单抗联合或不联合帕妥珠单抗对比多西他赛联合曲妥珠单抗、帕妥珠单抗（THP方案），均可显著延长一线患者无进展生存期（PFS）。公司近期将向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交上市前沟通交流申请。

（3）百济神州公布HERIZON-GEA-01 III期第二次中期分析阳性结果

8月31日，百济神州宣布双特异性抗体 ZIIHERA®（zanidatamab）联合化疗，在联合或不联合PD-1抗体替雷利珠单抗的情况下，作为 HER2 阳性（HER2+）局部晚期或转移性胃食管腺癌（GEA）一线治疗方案的全球3期临床研究 HERIZON-GEA-01 的第二次中期分析（IA2）阳性主要结果。在 IA2 中，ZIIHERA 联合化疗方案与对照组（曲妥珠单抗联合化疗）相比，在总生存期（OS）上达到了统计学意义改善，达到了关键主要终点。IA2 也提供了 TEVIMBRA 联合 ZIIHERA 及化疗三联方案的更长随访数据，显示总生存期风险比得到进一步改善。

（4）礼来公布替尔泊肽3b临床试验数据

8月31日，礼来宣布其TOGETHER-PsO和TOGETHER-PsA两项评估 Taltz（ixekizumab）联合 Zepbound（tirzepatide）治疗伴有肥胖或超重患者的IIIb期临床试验，成功取得了积极的52周研究结果。

Taltz是一种选择性结合IL-17A细胞因子的单抗，Zepbound是目前唯一获批的GIP/GLP-1双重受体激动剂。在第52周的最新数据中，联合治疗组在多成分主要终点上表现出持续的优势。在TOGETHER-PsO研究中，联合治疗组有30.6%的患者实现了皮肤完全清除（PASI 100）且体重减轻至少10%，而单用Taltz组仅为4.4%；同时，联合治疗组在52周时实现PASI 100的整体比例也稳步维持在40.5%（单药组为29.1%）。在TOGETHER-PsA研究中，联合治疗组有39.2%的患者达到关节炎活动度降低至少50%（ACR50）且体重减轻至少10%的终点，单药组仅为1.7%；联合治疗组实现ACR50的患者比例在52周时进一步攀升至43.7%（单药组为15.7%），这一关节症状改善的优势在治疗第4周（临床显著减重发生前）就已经显现。研究基线显示，两项试验中患者的平均体重指数（BMI）分别高达39.2和37.6，这一突破为美国约61%伴有肥胖的银屑病患者以及65%伴有肥胖的银屑病关节炎患者提供了全新的综合免疫代谢治疗方案。

（5）Alumis公布 TYK2重磅新药SLE II期临床失败

9月1日，Alumis宣布，其用于治疗中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）的口服选择性 TYK2 抑制剂 envudeucitinib 的 Phase 2b LUMUS 临床试验未能达到总体试验人群的主要和次要终点。

LUMUS 是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照 Ⅱb 期临床试验，总计入组408 例中重度活动性、自身抗体阳性 SLE 患者，受试者随机分配至 Envudeucitinib 三个剂量组或者安慰剂组，给药周期 48 周，主要终点为第 48 周基于 BICLA 量表评估的疾病活动改善情况。全部受试人群中，试验未能达成预设的主要、次要疗效终点。不过在预先设定的 IFNGS-high（高干扰素基因特征）亚组（约占总入组人群 60%），观察到稳健临床应答，BICLA、CLASI-50、SRI-4、LLDAS 多个狼疮评价指标均相比安慰剂展现出治疗获益。Alumis 官方解读，本次试验 IFNGS-high 患者占比低于同类狼疮临床试验，一定程度拉低整体人群疗效表现；该亚组对应 Ⅰ 型干扰素驱动发病的 SLE 患者，是 TYK2 抑制剂的目标获益人群。安全性数据显示 Envudeucitinib 整体耐受性良好，试验期间没有出现新的安全风险信号。

（6）正大天晴公布ADC新药乳腺癌3期临床达主要终点，拟申报上市

9月1日，正大天晴宣布，其自主研发的HER2双表位双抗ADC新药注射用TQB2102治疗HER2低表达复发/转移性乳腺癌的Ⅲ期临床研究完成方案预设的期中分析，经独立数据监查委员会（IDMC）判定，达到预设的主要终点和关键次要终点。公司表示，已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）书面同意，将于近期递交该适应症的上市申请。

TQB2102是正大天晴自主研发的一款具有同类最佳（BIC）潜力的新一代HER2双抗ADC，其TQB2102-III-01研究是一项随机、开放、阳性药物对照、多中心Ⅲ期临床研究，旨在评估注射用TQB2102对比研究者选择的化疗在HER2低表达复发/转移性乳腺癌中有效性和安全性。研究共纳入543例HER2低表达乳腺癌患者，主要终点为独立评估委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）。期中分析结果显示，与研究者选择的化疗方案相比，TQB2102组可显著降低HER2低表达乳腺癌疾病进展或死亡风险，PFS在统计学意义和临床意义上均获得显著改善。研究成功达到预设的主要终点和关键次要终点。

（7）诺华公布临床III期达到主要终点

9月1日，诺华（Novartis）宣布其研发的口服、高选择性、强效BTK抑制剂 remibrutinib 在治疗复发型多发性硬化症（RMS）的两项三期临床研究 REMODEL-1 和 REMODEL-2 中取得了积极的顶线结果。多性硬化症（MS）是一种中枢神经系统的慢性炎症性疾病，其特征为大脑、视神经和脊髓中的髓鞘破坏以及轴突损伤，目前全球受影响人数接近300万，而 RMS 是其中最常见的形式。

在这两项针对成年 RMS 患者的研究中，remibrutinib 相比于活性对照药特立氟胺（teriflunomide），在显著降低年复发率（ARR）这一主要终点上展现了优越性，并在减少磁共振成像（MRI）的大脑炎症性病变等所有关键次要终点上同样表现出优越特征。在针对残疾进展的评估中，REMODEL-1 和 REMODEL-2 的预设联合分析显示，remibrutinib 实现了具有临床意义的残疾进展延缓，其中包括在 3个月确认的残疾进展（3mCDP） 中表现出的积极趋势，以及在 6个月确认 of 残疾进展（6mCDP） 中达到的名义显著性，未观察到任何肝脏安全信号。

（8）艾伯维公布双抗etentamig 3期试验达到双主要终点

9月3日，艾伯维（AbbVie）宣布第二代 BCMA x CD3 双特异性 T 细胞衔接器 etentamig 在治疗三重类暴露（接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38 单抗治疗）的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的3期 CERVINO 临床研究中，取得了积极的顶线结果。该研究成功达到了客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）的双重主要终点。中位随访11.4个月时，etentamig组ORR达到74.0%，同时疾病进展或死亡风险较研究者选择的标准可用疗法组降低60%（HR=0.40；95% CI：0.29～0.54；p<0.0001）。研究的完整结果将在9月25号，举行的第23届国际骨髓瘤学会（IMS）年会的全体会议上作全体会议报告。

（9）诺华公布Pelacarsen临床III期失败

9月4日，诺华宣布，pelacarsen用于降低脂蛋白(a)，即Lp(a)的全球Ⅲ期Lp(a)HORIZON研究未达到主要终点。这项研究纳入8323名Lp(a)升高且已经确诊心血管疾病的患者。pelacarsen成功降低了Lp(a)，但与安慰剂相比，未能显著减少由心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中和需要住院的紧急冠状动脉血运重建组成的四点主要心血管不良事件。该研究人群接受指南指导的治疗（包括降脂和降压治疗），在接受 Pelacarsen 后实现了较低的脂蛋白(a) [Lp(a)] 水平。这些发现为 Lp(a)降低与心血管结局之间的关系提供了重要的新证据。完整数据待公布：Lp(a)HORIZON 完整数据将在即将举行的医学会议上披露。

（10）一品红公布痛风创新药AR882 III期临床研究达到主要终点

9月4日，一品红发布公告称，公司痛风创新药 AR882 治疗痛风伴高尿酸血症患者的III期临床研究达到主要终点。

此次III期临床是一项多中心、随机、双盲、平行对照研究，旨在评价AR882胶囊对比非布司他片治疗中国痛风伴高尿酸血症患者的有效性和安全性，共纳入683例患者。主要终点为治疗24周时血清尿酸＜360μmol/L的受试者比例。结果显示，AR882 75mg组治疗24周后，血尿酸＜360μmol/L的有效率达到86.0%，显著优于非布司他40mg组（P＜0.001），达到预设的主要疗效终点。在次要终点方面，AR882 75mg组治疗24周后：血尿酸＜300μmol/L的有效率达到71.3%；血尿酸＜240μmol/L的有效率达到50.3%。均显著优于非布司他40mg组（P＜0.001）。安全性方面，AR882具有良好的安全性和耐受性。大多数治疗期间出现的不良事件为轻度至中度，未出现因TEAE导致永久停药、退出或死亡的病例。

同期事件：

1. 2026年第36周08.31-09.06国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2026年第36周08.31-09.06国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2026年第36周08.31-09.06国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.08.31-2026.09.06) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！