镰状细胞性贫血资讯动态
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全国儿童癌症意识月活动即将启动医投速递9月，全美各地的支持者将团结在圣犹达儿童研究医院周围，参与全国性的活动，提高对儿童癌症和其他危及生命的疾病的认识，并筹集资金。圣犹达儿童研究医院筹款和意识组织ALSAC的总裁兼首席执行官Ike Anand表示，儿童癌症意识月是一个重要的机会，让公众关注儿童和家庭所面临的挑战，并期待我们加快进步。每个人，无论是捐款、参与圣犹达的活动、支持企业合作伙伴还是与他人分享圣犹达的使命，都在推动意识提升和拯救生命的科研与护理。通过共同努力，可以为家庭带来希望，并帮助确保更多儿童能够生存和茁壮成长。Paige DeSorbo作为儿童癌症意识月的新任大使，通过她的品牌Daphne推出与Hannah Tee合作的品牌，以提高意识、激发慷慨并聚集支持者。在儿童癌症意识月期间，圣犹达还将纪念镰状细胞性贫血意识月，强调其对公平护理、创新研究和改善患有这种遗传性血液疾病的人的成果的承诺。‘Give Them Tomorrow’（给他们明天），今天支持圣犹达。Businesswire2026-08-2774镰状细胞性贫血 St Jude Children's Research Hospital
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Vascarta公司提出Vasceptor®（VAS-101）可能改善红细胞镰变动力学的新机制研发注册政策Vascarta公司提出了一种新的机制，解释其药物Vasceptor®（VAS-101）如何可能改善镰状细胞性贫血（SCD）患者的红细胞镰变动力学。该机制基于两个研究结果的结合：一项新的临床前研究显示Vasceptor®可以保护血管并维持组织氧合，另一项先前报道的临床试验显示使用低剂量舌下给药的Vasceptor®可以改善SCD患者的红细胞镰变动力学。Vascarta公司认为，这种改善可能不是通过直接抑制血红蛋白S聚合，而是通过减少红细胞本身的氧化损伤来实现的。这一机制假设将指导未来的研究，并可能为SCD的治疗提供新的视角。PRNewswire2026-08-21187镰状细胞性贫血 小脑共济失调
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艾玛斯生物科学公布2026年第二季度财务状况及运营结果医投速递艾玛斯生物科学公司，一家专注于治疗镰状细胞性贫血的商业阶段生物制药公司，于2026年6月30日公布了截至该日止三个月及六个月的财务状况及运营结果。公司宣布，根据与NeoImmuneTech公司（NIT）签订的许可和独家分销协议，NIT获得了在美国及其领土和领地以及加拿大市场、销售和分销Endari及其任何可能开发的通用等效产品的独家许可权。作为交换，艾玛斯生物科学公司获得了前期现金支付和基于NIT销售许可产品的版税。这导致截至2026年6月30日止三个月的净收入比2025年同期增长了124%。此外，公司的运营费用也有所减少，使得运营收入从2025年同期的亏损转为盈利。截至2026年6月30日，公司拥有现金及现金等价物2808万美元，较2025年12月31日的2112万美元有所增加。Businesswire2026-08-15485镰状细胞性贫血
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阿斯利康发布Mitapivat治疗镰状细胞性贫血的3期临床试验结果研发注册政策阿斯利康公司近日公布了其研发的Mitapivat治疗镰状细胞性贫血的3期临床试验RISE UP的52周双盲期详细结果。结果显示，与安慰剂相比，Mitapivat在提高血红蛋白水平方面具有统计学意义的改善，且作用迅速且持久。新分析显示，接受Mitapivat治疗的患者在输血负担方面有临床意义的降低。在达到血红蛋白响应的患者中，Mitapivat治疗在减少镰状细胞性贫血疼痛危机、疲劳和其他患者报告的结果方面具有临床意义。此外，Mitapivat具有良好的耐受性，其安全性特征与之前镰状细胞性贫血试验中观察到的一致。GlobeNewswire2026-06-13609AstraZeneca PLC 镰状细胞性贫血 米他匹伐
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Vascarta宣布Richard Serbin加入领导团队担任首席策略官医投速递Vascarta公司宣布，Richard Serbin已加入其领导团队，担任首席策略官。Serbin先生在战略规划和监管事务方面拥有丰富的经验，曾担任强生公司（Johnson & Johnson）的执行副总裁，负责企业发展战略。他在制药行业拥有超过50年的经验，曾担任过律师、专利律师和药剂师。Serbin先生曾服务于Schering-Plough公司、Revlon和Revlon Healthcare，以及强生公司，并在强生公司的16家美国和海外子公司董事会任职。他创立了多家美国和国际医疗传播公司，这些公司后被大型国际公司收购。Serbin先生是Bio-Imaging Technologies的联合创始人，该公司利用NASA的LANDSAT技术进行临床评估。Vascarta是一家处于临床试验阶段的制药公司，专注于通过透皮给药方式治疗炎症性疾病，目前主要关注镰状细胞性贫血和骨关节炎。Richard Prince博士，Vascarta的首席执行官兼总裁表示，对Serbin先生的加入感到非常高兴，并期待利用他在全球医疗保健社区中的声誉和丰富的行业专业知识来支持Vascarta的增长和战略发展。PRNewswire2026-06-09404Johnson & Johnson 镰状细胞性贫血 骨关节炎
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Vertex制药将在高盛年度全球医疗保健会议上进行管理讨论医投速递Vertex制药公司宣布，其总裁兼首席执行官Reshma Kewalramani博士将于2026年6月10日参加高盛第47届年度全球医疗保健会议，并将在当日上午11:20进行一场 fireside chat。公司将在其官网www.vrtx.com的“投资者”部分“新闻和活动”页面提供管理层的实时网络直播，并将在公司网站上存档会议的网络直播回放。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病和条件的人创造变革性药物。公司已批准用于治疗囊性纤维化、镰状细胞性贫血、输血依赖性β地中海贫血和急性疼痛的疗法，并继续在这些领域推进临床试验和研究项目。Vertex还拥有针对其他严重疾病的丰富临床研究管线，包括IgA肾病、神经性疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、原发性膜性肾病、常染色体显性多囊肾病、1型糖尿病、重症肌无力和肌强直性营养不良等。Vertex成立于1989年，全球总部位于波士顿，国际总部位于伦敦，并在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发和商业办事处。Vertex连续多年被评为行业最佳工作场所之一，包括16年连续入选《科学》杂志的“最佳雇主”榜单和《财富》杂志的“100家最佳公司”。欲Businesswire2026-06-04619重症肌无力 Vertex Inc 神经性疼痛
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Exicure公司因延迟提交季度报告而收到纳斯达克上市资格部门通知医投速递Exicure公司于2026年6月1日宣布，由于3月31日结束的季度报告10-Q延迟提交，公司未遵守纳斯达克上市规则5250(c)(1)。延迟主要由于公司财务报告人员和相关提交程序变更后需要额外时间。Exicure公司已于2026年5月29日向美国证券交易委员会提交了3月31日结束的季度报告10-Q，并相信已重新符合纳斯达克上市规则5250(c)(1)。Exicure公司是一家专注于开发针对核糖核酸的核酸疗法的生物技术公司，目前正探索战略选择以最大化股东价值。公司于2025年1月收购了一家专注于血液疾病治疗药物的临床阶段生物技术公司，其主导项目正在评估其在多发性骨髓瘤、镰状细胞性贫血以及支持细胞和基因治疗中提高干细胞动员能力的能力。GlobeNewswire2026-06-02351多发性骨髓瘤 镰状细胞性贫血
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Oryzon Genomics启动iadademstat治疗ET的IDEAL II期临床试验研发注册政策Oryzon Genomics公司宣布，其II期IDEAL临床试验已开始招募首名患者，该试验旨在评估iadademstat在治疗特发性血小板增多症（ET）患者中的安全性和耐受性。IDEAL试验是一项多中心、单臂II期研究，在西班牙进行，针对对羟基脲耐药或不耐受的成年ET患者。iadademstat将在长达24周的治疗期间内使用，对于从治疗中受益的患者，还提供额外的24周扩展期。Oryzon公司CEO Carlos Buesa表示，IDEAL试验的启动是iadademstat产品线扩展的重要里程碑。此外，公司还将在EHA大会上展示ALICE-2研究的最新结果，该研究评估iadademstat在一线急性髓系白血病（AML）患者中的疗效。Oryzon公司还正在推进iadademstat在镰状细胞性贫血和骨髓增殖性疾病等领域的临床试验。Biospace2026-06-02433血管肌脂肪瘤 镰状细胞性贫血 iadademstat
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CRISPR Therapeutics高管团队将于6月参加多场投资者会议医投速递CRISPR Therapeutics公司宣布，其高级管理团队将于2026年6月参加几场投资者会议。包括Jefferies全球医疗保健会议、William Blair第46届增长股票会议以及Goldman Sachs第47届全球医疗保健会议。会议期间，公司将提供现场网络直播，并在公司网站上的“活动与演示”页面提供回放，持续14天。CRISPR Therapeutics是一家专注于开发基于基因的变革性药物，用于治疗严重人类疾病的生物制药公司。公司自十多年前作为CRISPR/Cas9基因编辑的先驱成立，已发展成为行业领导者。公司最近获得了全球首个基于CRISPR的疗法CASGEVY®（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）的批准，用于治疗符合条件的镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血患者。目前，CRISPR Therapeutics正在推进一个广泛的、多样化的产品管线，涵盖血红蛋白病、心血管疾病、自身免疫疾病、肿瘤学、再生医学和罕见病。公司还通过SyNTase™编辑，其新颖的专有平台，扩大了其基因编辑工具箱，旨在实现精确、高效和可扩展的基因校正。为了加速其影响，CRISPR TGlobeNewswire2026-05-28517心血管疾病 自身免疫疾病 CRISPR Therapeutics AG
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霍利洞壁营在马里兰州举办家庭营地活动医投速递霍利洞壁营在2026年将在马里兰州举办八场家庭营地活动，为患有癌症、镰状细胞性贫血、罕见病和极罕见病的儿童的家庭提供服务。这些营地活动旨在为这些家庭提供必要的定制化项目，因为他们在该地区缺乏类似的资源。首场家庭营地活动于2026年5月11日在马里兰州东部海岸的新地点举行，为患有镰状细胞性贫血的家庭提供了艺术手工、射箭、游泳等多种活动。这些营地活动将持续三到五天，旨在帮助这些家庭建立社区，增强希望，并理解他们的诊断并不定义他们。霍利洞壁营在马里兰州的新设施经过全面翻新，包括可容纳120人的餐厅、制造空间、无障碍剧院和更衣室、可进入的住宿房间以及先进的医疗室，确保每个孩子都能充分参与、建立友谊并体验营地的魔力。2026年，近500名儿童和家庭成员将在该设施中得到服务。PRNewswire2026-05-12331恶性肿瘤 罕见病 镰状细胞性贫血
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镰状细胞性贫血研究报告
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2026年6月仿制药月报摩熵咨询15页15 -
2026年5月仿制药月报摩熵咨询15页2199
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专利即将到期五大重磅小分子药品，国内仿制药“战况”几何？摩熵咨询53页1256 -
镰状细胞性贫血临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询37页2932 -
巨头抢滩基因编辑疗法深圳来觅数据信息科技6页2195
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CGT产业现状与未来趋势蓝皮书摩熵咨询（原药融咨询）45页6654
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基因编辑逆转先天缺陷：基因编辑治疗：生物医学的明珠中银国际证券股份有限公司59页2437
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医药行业：世卫组织药物信息-第36卷，第4期WHO283页1141
镰状细胞性贫血-药品研发状态数据概览
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18个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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9个
批准上市
镰状细胞性贫血全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
镰状细胞性贫血相关靶点
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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- 关于公开征求ICH《S5（R3）：人用药物生殖与发育毒性检测》和《S11：支持儿科药物开发的非临床安全性评价》中文翻译稿意见的通知