镰状细胞性贫血资讯动态
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NIH支持扩展管道并进一步验证DIMERx专有二聚体平台医药投融资临床阶段生物制药公司DIMERx宣布，其新型二聚体疗法DMX-201已获得美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）的小型企业创新研究（SBIR）奖项，用于推进治疗镰状细胞性贫血（SCD）。DMX-201有望成为急性胸综合征（ACS）的一线疗法，帮助减少急性呼吸窘迫、缩短住院时间、减少阿片类药物的使用，并改善患者的生活质量。NHLBI的奖项是DIMERx的第二项主要NIH支持的开发项目，紧随公司2025年从NIH国家药物滥用研究所（NIDA）获得的支持，以推进DMX-101作为潜在的非成瘾性口服疗法用于慢性疼痛。这两个独立支持的NIH项目为DIMERx的专有二聚体平台在多个药物候选者、机制和治疗领域的科学验证提供了支持，同时为公司的发展管道提供了非稀释资金。DMX-201是一种针对内皮功能障碍的新型二聚体疗法，内皮功能障碍是镰状细胞性贫血及其严重并发症的重要贡献因素。DMX-201代表了针对疾病潜在生物学的差异化方法。作为DIMERx的第二项开发项目，DMX-201也展示了公司二聚体平台在领先的临床阶段资产DMX-101之外的更广泛潜力。Biospace2026-09-22366小脑共济失调 急性冠脉综合征 镰状细胞性贫血
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Vertex与滑雪冠军林德西·沃恩合作推广非阿片类止痛药JOURNAVX交易并购Vertex制药公司宣布与世界冠军滑雪运动员林德西·沃恩合作，提高对JOURNAVX（suzetrigine）的认识，这是一种用于治疗成人中度至重度急性疼痛的非阿片类处方药。JOURNAVX于2025年1月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，标志着20多年来首个新的止痛药类别。自那时起，JOURNAVX已为超过一百万美国人开具处方。沃恩在2026年米兰科蒂纳冬奥会期间的下坡赛中遭遇严重事故，导致多处受伤并接受了紧急手术和多项后续手术。沃恩分享了她的故事以及使用JOURNAVX治疗中度至重度急性疼痛的个人经历。Vertex制药公司执行副总裁兼首席商务官邓肯·麦克基尼表示，沃恩是历史上最杰出的运动员之一，她对帮助他人有着深厚的承诺。Vertex公司还在全球范围内开展了一系列针对严重疾病的研究和临床项目，包括囊性纤维化、镰状细胞性贫血、输血依赖性β-地中海贫血、急性疼痛和肢端肥大症等。Businesswire2026-09-15162肢端肥大症 镰状细胞性贫血 囊性纤维化
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美国安联保险集团30年致力于儿童癌症和血液疾病治疗与研究，捐款总额突破2亿美元医投速递美国安联保险集团（Aflac）宣布，自1995年以来，该公司及其员工和独立销售代表已向儿童癌症和血液疾病治疗与研究捐款超过2亿美元。安联是美国儿童健康护理亚特兰大（Children's Healthcare of Atlanta）癌症和血液疾病中心的初级支持者，该中心已成为美国最先进的儿童癌症和镰状细胞性贫血中心之一。安联还制作了一部视频，回顾了过去30年儿童癌症治疗的发展，目前五年生存率已达到85%。此外，安联还赞助了9月5日在ABC网络播出的Aflac开球比赛，该比赛已经连续四年为社区内的儿童和家庭筹集了超过120万美元的资金。PRNewswire2026-09-09343恶性肿瘤 血液疾病 镰状细胞性贫血
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西北医学布鲁恩斯维尔门诊中心庆祝开业一周年医投速递西北医学布鲁恩斯维尔门诊中心于2025年开业，庆祝其开业一周年。该中心位于南科奇格罗夫大道4822号，占地面积12万平方英尺，提供包括即时和初级护理、肿瘤护理和输液服务、儿科、心脏病学、妇女健康、皮肤科和心理健康服务等超过12个专业。此外，中心还设有7500平方英尺的社区空间、融合餐厅以及免费患者停车位。自2025年开业以来，该中心通过将初级、专科和预防医疗服务直接带入布鲁恩斯维尔社区，帮助解决了长期存在的医疗可及性障碍，减少了居民为满足许多医疗需求而需要离开社区的情况。在第一年，中心接待的患者数量远超预期，完成了约83,000次患者预约，并为社区创造了110多个新工作岗位。中心提供的临床和社区服务包括：初级和专科护理、即时护理、癌症中心（化疗和输液服务）、影像和诊断服务（MRI、CT、超声、X光、DEXA和乳腺摄影）、心理健康服务、儿科、心脏病学、妇女健康、皮肤科、物理治疗、肺病、胃肠病学、眼科、多功能和活动空间用于社区聚会和教育研讨会、教学厨房和健身课程空间。在第一年，布鲁恩斯维尔社区中心举办了30多项活动，吸引了超过900名参与者，包括镰状细胞性贫血倡议血液采集、食物作为药物和健康烹饪课程、瑜伽和糖尿病GlobeNewswire2026-09-03393糖尿病 镰状细胞性贫血
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全国儿童癌症意识月活动即将启动医投速递9月，全美各地的支持者将团结在圣犹达儿童研究医院周围，参与全国性的活动，提高对儿童癌症和其他危及生命的疾病的认识，并筹集资金。圣犹达儿童研究医院筹款和意识组织ALSAC的总裁兼首席执行官Ike Anand表示，儿童癌症意识月是一个重要的机会，让公众关注儿童和家庭所面临的挑战，并期待我们加快进步。每个人，无论是捐款、参与圣犹达的活动、支持企业合作伙伴还是与他人分享圣犹达的使命，都在推动意识提升和拯救生命的科研与护理。通过共同努力，可以为家庭带来希望，并帮助确保更多儿童能够生存和茁壮成长。Paige DeSorbo作为儿童癌症意识月的新任大使，通过她的品牌Daphne推出与Hannah Tee合作的品牌，以提高意识、激发慷慨并聚集支持者。在儿童癌症意识月期间，圣犹达还将纪念镰状细胞性贫血意识月，强调其对公平护理、创新研究和改善患有这种遗传性血液疾病的人的成果的承诺。‘Give Them Tomorrow’（给他们明天），今天支持圣犹达。Businesswire2026-08-27114镰状细胞性贫血 St Jude Children's Research Hospital
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Vascarta公司提出Vasceptor®（VAS-101）可能改善红细胞镰变动力学的新机制研发注册政策Vascarta公司提出了一种新的机制，解释其药物Vasceptor®（VAS-101）如何可能改善镰状细胞性贫血（SCD）患者的红细胞镰变动力学。该机制基于两个研究结果的结合：一项新的临床前研究显示Vasceptor®可以保护血管并维持组织氧合，另一项先前报道的临床试验显示使用低剂量舌下给药的Vasceptor®可以改善SCD患者的红细胞镰变动力学。Vascarta公司认为，这种改善可能不是通过直接抑制血红蛋白S聚合，而是通过减少红细胞本身的氧化损伤来实现的。这一机制假设将指导未来的研究，并可能为SCD的治疗提供新的视角。PRNewswire2026-08-21230小脑共济失调 镰状细胞性贫血
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艾玛斯生物科学公布2026年第二季度财务状况及运营结果医投速递艾玛斯生物科学公司，一家专注于治疗镰状细胞性贫血的商业阶段生物制药公司，于2026年6月30日公布了截至该日止三个月及六个月的财务状况及运营结果。公司宣布，根据与NeoImmuneTech公司（NIT）签订的许可和独家分销协议，NIT获得了在美国及其领土和领地以及加拿大市场、销售和分销Endari及其任何可能开发的通用等效产品的独家许可权。作为交换，艾玛斯生物科学公司获得了前期现金支付和基于NIT销售许可产品的版税。这导致截至2026年6月30日止三个月的净收入比2025年同期增长了124%。此外，公司的运营费用也有所减少，使得运营收入从2025年同期的亏损转为盈利。截至2026年6月30日，公司拥有现金及现金等价物2808万美元，较2025年12月31日的2112万美元有所增加。Businesswire2026-08-15510镰状细胞性贫血
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阿斯利康发布Mitapivat治疗镰状细胞性贫血的3期临床试验结果研发注册政策阿斯利康公司近日公布了其研发的Mitapivat治疗镰状细胞性贫血的3期临床试验RISE UP的52周双盲期详细结果。结果显示，与安慰剂相比，Mitapivat在提高血红蛋白水平方面具有统计学意义的改善，且作用迅速且持久。新分析显示，接受Mitapivat治疗的患者在输血负担方面有临床意义的降低。在达到血红蛋白响应的患者中，Mitapivat治疗在减少镰状细胞性贫血疼痛危机、疲劳和其他患者报告的结果方面具有临床意义。此外，Mitapivat具有良好的耐受性，其安全性特征与之前镰状细胞性贫血试验中观察到的一致。GlobeNewswire2026-06-13635AstraZeneca PLC 镰状细胞性贫血 米他匹伐
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Vascarta宣布Richard Serbin加入领导团队担任首席策略官医投速递Vascarta公司宣布，Richard Serbin已加入其领导团队，担任首席策略官。Serbin先生在战略规划和监管事务方面拥有丰富的经验，曾担任强生公司（Johnson & Johnson）的执行副总裁，负责企业发展战略。他在制药行业拥有超过50年的经验，曾担任过律师、专利律师和药剂师。Serbin先生曾服务于Schering-Plough公司、Revlon和Revlon Healthcare，以及强生公司，并在强生公司的16家美国和海外子公司董事会任职。他创立了多家美国和国际医疗传播公司，这些公司后被大型国际公司收购。Serbin先生是Bio-Imaging Technologies的联合创始人，该公司利用NASA的LANDSAT技术进行临床评估。Vascarta是一家处于临床试验阶段的制药公司，专注于通过透皮给药方式治疗炎症性疾病，目前主要关注镰状细胞性贫血和骨关节炎。Richard Prince博士，Vascarta的首席执行官兼总裁表示，对Serbin先生的加入感到非常高兴，并期待利用他在全球医疗保健社区中的声誉和丰富的行业专业知识来支持Vascarta的增长和战略发展。PRNewswire2026-06-09420Johnson & Johnson 骨关节炎 镰状细胞性贫血
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Vertex制药将在高盛年度全球医疗保健会议上进行管理讨论医投速递Vertex制药公司宣布，其总裁兼首席执行官Reshma Kewalramani博士将于2026年6月10日参加高盛第47届年度全球医疗保健会议，并将在当日上午11:20进行一场 fireside chat。公司将在其官网www.vrtx.com的“投资者”部分“新闻和活动”页面提供管理层的实时网络直播，并将在公司网站上存档会议的网络直播回放。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病和条件的人创造变革性药物。公司已批准用于治疗囊性纤维化、镰状细胞性贫血、输血依赖性β地中海贫血和急性疼痛的疗法，并继续在这些领域推进临床试验和研究项目。Vertex还拥有针对其他严重疾病的丰富临床研究管线，包括IgA肾病、神经性疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、原发性膜性肾病、常染色体显性多囊肾病、1型糖尿病、重症肌无力和肌强直性营养不良等。Vertex成立于1989年，全球总部位于波士顿，国际总部位于伦敦，并在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发和商业办事处。Vertex连续多年被评为行业最佳工作场所之一，包括16年连续入选《科学》杂志的“最佳雇主”榜单和《财富》杂志的“100家最佳公司”。欲Businesswire2026-06-04644重症肌无力 神经性疼痛 Vertex Inc
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镰状细胞性贫血研究报告
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2026年6月仿制药月报摩熵咨询15页17 -
2026年5月仿制药月报摩熵咨询15页2201
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专利即将到期五大重磅小分子药品，国内仿制药“战况”几何？摩熵咨询53页1256 -
镰状细胞性贫血临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询37页2932 -
巨头抢滩基因编辑疗法深圳来觅数据信息科技6页2195
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CGT产业现状与未来趋势蓝皮书摩熵咨询（原药融咨询）45页6659
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基因编辑逆转先天缺陷：基因编辑治疗：生物医学的明珠中银国际证券股份有限公司59页2437
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医药行业：世卫组织药物信息-第36卷，第4期WHO283页1141
镰状细胞性贫血-药品研发状态数据概览
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17个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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9个
批准上市
镰状细胞性贫血全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
镰状细胞性贫血相关靶点
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