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里程碑｜全球首款2岁适用基因疗法！从根源干预幼儿血液病前沿研究近日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）宣布，FDA正式批准旗下基因疗法Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel）的补充适应症拓展，将适用年龄下限扩展至2岁及以上、伴有反复血管闭塞性危象（VOC）的镰状细胞病（SCD），以及输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者。 本次适应症扩展申请纳入FDA局长国家优先凭证（CNPV）试点项目，从提交材料到最终获批仅用时53天。 此次获批不仅让Casgevy成为全球 首个可用于低至2岁SCD患儿的基因疗法 ，也将CRISPR/Cas9基因编辑疗法的临床应用覆盖至幼儿重大遗传性血液疾病群体，为低龄患儿提供了针对疾病根源的治疗新选择。动脉网-最新2026-07-31145Vertex Pharmaceuticals Inc 小脑共济失调 镰状细胞病
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Vertex公布CASGEVY在治疗严重镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血儿童中的临床数据研发注册政策Vertex制药公司宣布了CASGEVY（exagamglogene autotemcel）在5岁及以上患有严重镰状细胞性贫血（SCD）或输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的患者中的临床益处。来自5至11岁儿童的关键研究结果显示，该年龄组的疗效和安全性结果与成人及青少年患者建立的转型特征一致。这些数据在欧洲血液学协会（EHA）大会和新英格兰医学杂志（NEJM）上同时公布。CASGEVY是一种非病毒性、体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，用于治疗符合条件的SCD或TDT患者。该疗法通过精确的双链断裂编辑患者自身的造血干细胞中的BCL11A基因的erythroid特异性增强子区域，从而在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。Vertex计划在全球范围内提交扩大CASGEVY使用范围的监管申请，包括沙特阿拉伯和英国。Biospace2026-06-11298小脑共济失调 exagamglogene autotemcel BCL11A
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Vertex与德国GKV-Spitzenverband签署CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY的报销协议交易并购Vertex制药公司宣布与德国GKV-Spitzenverband签署了一项关于其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）的报销协议。该协议确保了德国12岁及以上患有严重镰状细胞性贫血或输血依赖性β-地中海贫血的合格患者能够持续获得这种创新的单次治疗方案。这是德国首次为患有这两种疾病的人建立了长期、可持续的基因治疗访问协议。CASGEVY是一种非病毒、体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，用于治疗符合条件的镰状细胞性贫血或输血依赖性β-地中海贫血患者。该疗法通过精确的双链断裂编辑患者自身的造血干细胞，从而在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。Vertex制药公司致力于与全球政府和报销当局合作，确保合格患者能够持续获得CASGEVY。Biospace2026-05-06301镰状细胞性贫血 Vertex Inc exagamglogene autotemcel
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【综述】镰状细胞病的过去与现在前沿研究镰状细胞病（SCD）是一组与β-珠蛋白基因突变相关的遗传性疾病，以血红蛋白S（HbS）的存在为特征。 该病在全球数百万人中广泛存在，尤其多见于疟疾曾流行或仍流行地区的人群后裔。 90%以上的SCD患者生活在中低收入国家（LMICs）。Htology2026-04-12653疟疾 小脑共济失调 镰状细胞病
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CRISPR基因疗法Casgevy：希望与可及性的巨大鸿沟前沿研究作为美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首款用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β-地中海贫血（TDT）的CRISPR-Cas9基因疗法，Casgevy（通用名：exagamglogene autotemcel，简称exa-cel）在2023年12月获批时，被誉为治疗罕见、危及生命的血液疾病的“里程碑”。 然而近两年过去，一个令人警醒的差距逐渐显现：在美国，仅有约60名患者接受了这种一次性治愈性疗法，而仅镰状细胞病患者就有约10万人——这正是Casgevy专为特定人群设计治疗的疾病。 Casgevy--突破性CRISPR基因疗法。TopCel拓弘生科2026-02-16661小脑共济失调 镰状细胞病 exagamglogene autotemcel
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JPM2026 | Vertex：将提前完成2028年前5个新药上市目标审批动态1月12日，生物医药行业的顶级投资者盛会——第44届摩根大通医疗保健会议（JPM）如期召开。 会议第一天，多家药企向参会者展示了其最新的业务和管线动态以及2026年战略。 Vertex（福泰制药）是第一天的讲者。医药魔方Info2026-01-13242Vertex Pharmaceuticals Inc Vertex Inc ALPN-303注射液
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意大利药品管理局批准Vertex基因编辑疗法CASGEVY用于治疗地中海贫血和镰状细胞病医投速递Vertex制药公司宣布与意大利药品管理局（AIFA）达成一项补偿协议，为符合条件的输血依赖性地中海贫血（TDT）和严重镰状细胞病（SCD）患者提供CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）。该疗法在意大利的批准对于拥有欧洲最大TDT患者群体的国家具有重要意义。意大利成为继奥地利、巴林、丹麦、英格兰、沙特阿拉伯和阿拉伯联合酋长国之后，签署CASGEVY补偿协议的国家之一。TDT和SCD均为严重威胁生命的遗传疾病，CASGEVY疗法旨在通过编辑患者的造血干细胞来提高红细胞中的胎儿血红蛋白水平，从而减少或消除SCD患者的血管闭塞性危象（VOCs）和TDT患者的输血需求。Vertex制药是一家全球生物技术公司，专注于开发治疗严重疾病和条件的创新药物。Businesswire2025-09-18383小脑共济失调 镰状细胞病 exagamglogene autotemcel
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一文读懂 | 首款疗法问世一年多，基因编辑技术又有哪些突破？前沿研究1月7日，Vertex Pharmaceuticals与Orna Therapeutics达成潜在总金额高达43.5亿美元为期三年的战略研究合作，利用Orna的新型专有LNP递送技术，助力Vertex为镰状细胞贫血症（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者开发下一代基因编辑疗法。 全球首款基因编辑药物Casgevy就是由Vetex与CRISPR Therapeutics共同研发的，可以说此次合作进一步拓展基因编辑疗法的应用。 基因编辑疗法是一种利用基因工程技术直接修改生物体基因组的治疗方法。金斯瑞生物2025-07-10391小脑共济失调 Orna Therapeutics Inc CRISPR Therapeutics AG
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Small Methods | 中科院韩雪祥团队总结用于递送CRISPR基因编辑组件的脂质纳米颗粒前沿研究该综述主要探讨了脂质纳米颗粒（LNPs）在体内递送CRISPR基因编辑组分的应用现状与挑战，系统分析了LNPs各组分（如离子化脂质、磷脂、胆固醇和聚乙二醇脂质）对其递送效率和基因编辑效率的影响，并总结了实现非肝脏靶向的LNP工程策略。 基因编辑能够在细胞基因组的靶向序列中插入或删除DNA序列。 成簇规律间隔短回文重复序列相关蛋白9（CRISPR/Cas9）系统在临床前和早期临床研究的基因编辑中取得了巨大成功。派真生物PackGene2025-06-11620VEGF 遗传疾病 RPE65
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2024年细胞治疗与基因治疗回顾前沿研究2024年是细胞和基因治疗（CGT）的转型期，科学创新、监管批准和商业化里程碑方面取得了显著进展，包括CAR-T疗法、间充质基质细胞（MSCs）、基因编辑和再生医学。 尽管如此，安全性和公平获取治疗的挑战仍然存在。 CAR-T疗法在自身免疫疾病中的应用。TopCel拓弘生科2025-02-17141自身免疫疾病 滑膜肉瘤 Capstan Therapeutics
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新药周观点：乙肝临床治愈新数据即将披露，siRNA+长效干扰素随访数据值得期待安信证券股份有限公司13页2396 -
医药生物行业周报：创新药行业持续发展，重点关注“CXO”板块回暖上海证券有限责任公司23页1999
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