Dyne Therapeutics
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Dyne Therapeutics公布ACHIEVE临床试验中z-basivarsen治疗DM1的长期疗效数据研发注册政策Dyne Therapeutics公司公布了其ACHIEVE临床试验中z-basivarsen(也称为DYNE-101)治疗肌强直性营养不良症1型(DM1)的长期疗效数据。数据显示,在12个月的治疗后,z-basivarsen在多个指标上显示出与基线、安慰剂和匹配的自然病程队列相比的功能改善。这些数据支持了z-basivarsen在6个月时的视频手开时间(vHOT)作为临床益处的早期指标。Dyne Therapeutics预计将在2027年第一季度从ACHIEVE注册性扩展队列(REC)中获得顶线数据,以支持在美国加速批准的潜在提交。这些数据将在2026年世界肌肉学会(WMS)和北美神经肌肉与电诊断医学协会(AANEM)的年会上进行展示。GlobeNewswire2026-09-30311Dyne Therapeutics 1 型强直性肌营养不良
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Dyne Therapeutics宣布推进四种DMD治疗药物的研究研发注册政策Dyne Therapeutics公司宣布,其正在推进四种针对Duchenne型肌肉萎缩症(DMD)治疗药物的研发,这些药物分别针对exon 53、45、44和55的跳过。这些药物均基于与zeleciment rostudirsen(z-rostudirsen,也称为DYNE-251)相同的FORCE™平台,该平台正在接受FDA对exon 51 DMD的审查。Dyne Therapeutics计划在2026年9月25日至27日举行的第27届神经肌肉研究组(NMSG)科学会议上展示支持这些药物研发的预临床数据。这些数据包括体外exon跳过结果、体内药代动力学和药效学结果,以及exon跳过和肌营养不良蛋白水平。Biospace2026-09-03485Dyne Therapeutics
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Dyne Therapeutics将参加2026年投资者会议并讨论其神经肌肉疾病治疗策略医投速递Dyne Therapeutics公司,一家专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人提供功能改善的处于临床试验阶段的生物技术公司,宣布其管理层将参加即将到来的投资者会议。这些会议包括2026年Cantor全球医疗保健会议、摩根士丹利第24届全球医疗保健会议以及Baird 2026全球医疗保健会议。会议期间,公司将进行炉边谈话,讨论其针对杜氏肌营养不良症(DMD)、肌强直性营养不良症1型(DM1)以及其他遗传性神经肌肉疾病的治疗策略。Dyne Therapeutics致力于开发针对肌肉和中枢神经系统(CNS)的疗法,以解决疾病的根本原因。公司正在推进DMD和DM1的临床项目,以及FSHD、庞贝病和多种DMD突变的前临床项目。更多信息可访问Dyne Therapeutics的官方网站。Biospace2026-09-02409杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Dyne Therapeutics 1 型强直性肌营养不良
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Dyne Therapeutics授予11名新员工激励股权奖励医投速递Dyne Therapeutics公司,一家专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人提供功能改善的处于临床阶段的生物制药公司,宣布授予11名新聘员工激励股权奖励。这些奖励是为了激励新员工接受Dyne公司的雇佣,符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。激励股权奖励包括非法定股票期权,以每股等于2026年8月19日在纳斯达克全球精选市场收盘价的每股行使价格购买最多161,300股Dyne公司普通股,以及与51,200股Dyne公司普通股相关的限制性股票单位。股票期权有效期为十年,将在四年内分四次行权,其中首次行权在适用员工入职的第一周年,其余部分在随后的12个季度内以相等分期行权,前提是员工在相应的行权日期前继续为Dyne公司提供服务。限制性股票单位将在员工入职日起四年内以相等年度分期行权,前提是员工在相应的行权日期前继续为Dyne公司提供服务。这些激励股权奖励受奖励协议和Dyne公司2024年激励股票激励计划条款和条件的约束。Dyne Therapeutics致力于开发针对肌肉和中枢神经系统(CNS)的疗法,以解决疾病的根本原因。公司正在推进杜氏肌营养不良症(DMD)和肌强直性营养不良症1型(DM1)的临床项目,以GlobeNewswire2026-08-2197杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Dyne Therapeutics 1 型强直性肌营养不良
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投融资2026年上半年全球生物科技IPO达18家,超去年全年两倍,7月回暖延续,但资本未真正宽松。资金转向重临床数据、可商业化项目:清普生物6亿C轮、Dyne募资4.3亿美元;礼来投ŌURA布局可穿戴数据,罗氏、拜耳等密集达成联合开发与技术平台合作。寒冬松动,但仅青睐科学价值与落地能力兼备的企业。药市场透视2026-07-2912204Eli Lilly & Co 拜耳(中国)有限公司 南京清普生物科技有限公司 -
募资近 30 亿元!潜在首款 AOC 疗法冲刺明年 1 月上市审批动态近日,Dyne Therapeutics 迎来了监管与资本市场的「双重利好」:其核心产品管线 z-rostudirsen (D YNE-251 ) 用于 治疗适合外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者 的生物制品许可申请 (BLA) 正式获美国 FDA 受理,并被授予优先审评资格,PDUFA 目标日期为 2027 年 1 月 21 日。 紧随其后,该公司宣布已完成规模上调的普通股公开发行,且承销商已全额行使超额配售权, 最终募集资金总额约 4.31 亿美元 (折合 近 30 亿元人民币 ) 。 值得一提的是,Fab 的设计刻意回避了对 TfR1 铁代谢功能的干扰——这是一个关键的安全性考量,因为 TfR1 同时承担铁离子转运,干扰铁代谢可导致贫血。医麦创新药2026-07-28435贫血 TFR 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)
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Dyne Therapeutics宣布启动DYNE-302针对面肩肱肌营养不良症的临床试验研发注册政策Dyne Therapeutics公司宣布,其IND申请已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,开始针对DYNE-302的1期临床试验,用于治疗面肩肱肌营养不良症(FSHD)。DYNE-302是该公司利用FORCE™平台开发的第三项临床试验项目,该平台同样应用于DMD和DM1两种疾病的治疗。DYNE-302旨在通过靶向TfR1的Fab片段将siRNA递送到肌肉中,以抑制DUX4表达,改善肌肉功能。FSHD是一种罕见的遗传性肌肉疾病,目前尚无批准的治疗方法。1期临床试验将评估DYNE-302的安全性、耐受性、药代动力学和药效学,包括肌肉DUX4转录组和血浆KHDC1L水平的变化。Biospace2026-07-28470TFR 1 型强直性肌营养不良 DUX4
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Dyne Therapeutics任命Barry Greene加入董事会医投速递Dyne Therapeutics公司,一家专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人提供功能改善的临床阶段公司,近日宣布任命Barry Greene加入其董事会。Greene先生拥有超过三十年的生物制药行业经验,并在罕见病、神经科学和肿瘤学领域从研发到商业化的过程中成功构建和扩展了创新公司。Dyne Therapeutics正准备转型为一家商业生物技术公司,预计将推出产品并产生收入,因此正在扩大和加强董事会。Barry Greene曾在Sage Therapeutics担任首席执行官,领导公司专注于脑部健康疾病,包括推进关键后期资产和新型产后抑郁症治疗药物的推出。在加入Sage Therapeutics之前,他在Alnylam Pharmaceuticals工作了近二十年,包括担任总裁和首席运营官,帮助该公司发展成为一家完全整合的多产品生物制药公司,并支持了第一代RNA干扰(RNAi)疗法的开发和商业化。目前,Greene先生是Karyopharm Therapeutics的首席独立董事,自2013年以来一直担任该公司董事会的董事,也曾担任Sage Therapeutics和Acorda Therapeutics的GlobeNewswire2026-06-23900Dyne Therapeutics SAGE Therapeutics Inc Acorda Therapeutics Inc
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Dyne Therapeutics授予6名新员工激励股权奖励医投速递Dyne Therapeutics公司,一家专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人提供功能改善的处于临床阶段的生物制药公司,宣布授予6名新聘员工激励股权奖励。这些奖励是为了鼓励新员工接受在Dyne工作的邀请,符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。激励股权奖励包括非法定股票期权,可购买最多126,000股Dyne的普通股票,行权价格为2026年6月16日在纳斯达克全球精选市场普通股的收盘价。此外,还包括与40,100股Dyne普通股票相关的限制性股票单位。股票期权有效期为十年,将在四年内分四批行使,首年行使25%,之后每季度行使等额的剩余部分,前提是员工在相关行使日期前继续为Dyne服务。限制性股票单位将在员工入职日起四年内分四批等额行使,前提是员工在相关行使日期前继续为Dyne服务。这些激励股权奖励受奖励协议和Dyne 2024年激励股票激励计划条款和条件的约束。Dyne Therapeutics致力于开发针对肌肉和中枢神经系统的疗法,以解决疾病的根本原因。公司正在推进杜氏肌营养不良症(DMD)和肌强直性营养不良症1型(DM1)的临床项目,以及进行性肌营养不良症(FSHD)、庞贝病和多种DMD突变的临床前项目GlobeNewswire2026-06-19840面肩胛肱型肌营养不良症 Dyne Therapeutics 1 型强直性肌营养不良
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小核酸最强风口,能否跑出世界级企业?公司动态在创新药各赛道中,小核酸处于最快上升期,正经历一场从技术验证到商业爆发的史诗级跃迁。 2025 年全球小核酸领域 BD 、收购交易总金额突破 300 亿美元,诺华 120 亿美元收购 Avidity , GSK 、罗氏、礼来轮番入场。 全球进入临床阶段的小核酸管线中,近 40% 来自中国 —— 这个比例即将超过我们在 ADC 、双抗领域的占比。新康界2026-06-15517Eli Lilly & Co GSK PLC Novartis AG
Dyne Therapeutics药物研发管线
Dyne Therapeutics过评汇总分布
Dyne Therapeutics研究报告
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2025年10月全球在研新药月报摩熵咨询31页2546 -
医药日报:Dyne创新疗法DYNE-251获FDA突破性疗法认定太平洋证券股份有限公司3页111 -
太平洋医药日报:Dyne创新疗法Dyne-251获FDA突破性疗法认定太平洋证券3页1953 -
施乐辉生物(SRRK):Scholar Rock:即将公布的肥胖症EMBRAZE试验结果的关键考量因素摩根大通证券9页1392 -
上游生物(UPB):上游生物:哮喘、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉和慢性阻塞性肺疾病生物制剂竞争格局更新摩根大通证券8页2272 -
2024年9月全球在研新药月报摩熵咨询33页205 -
重申医疗保健OW,高信念特许经营和创新股票摩根大通证券35页776
Dyne Therapeutics融资信息
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Dyne Therapeutics-数据概览
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Dyne Therapeutics布局靶点
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