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Spark Therapeutics LLC资讯动态
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AAVantgarde Bio任命Megan Zoschg Canniere为首席法规与质量官医投速递AAVantgarde Bio，一家专注于治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）的临床阶段生物技术公司，今日宣布任命Megan Zoschg Canniere博士为首席法规与质量官。Canniere博士将加入公司领导团队，支持AAVantgarde临床阶段项目的发展及法规战略，并直接向首席执行官Natalia Misciattelli博士汇报。Canniere博士在基因治疗和罕见病领域拥有丰富的经验，曾担任Spark Therapeutics（罗氏集团）的执行副总裁兼首席开发官，负责多个项目的临床开发和法规战略。在加入AAVantgarde之前，她在罗氏/基因泰克公司担任了15年的全球法规战略和卫生当局互动领导职务，包括神经科学和罕见病项目。AAVantgarde致力于为患有遗传性视网膜疾病的病人提供最先进的疗法，其领先项目针对Stargardt病和由乌谢综合征1B型引起的视网膜色素变性，这两种疾病目前尚无批准的治疗方法。Biospace2026-09-01496视锥细胞营养不良 Spark Therapeutics LLC
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地图样萎缩的新型双通路基因疗法前沿研究地图样萎缩作为干性年龄相关性黄斑变性（Age-related Macular Degeneration，AMD）的晚期阶段，会造成进行性、不可逆的视力损伤 。 补体抑制剂的问世虽带来一定临床获益，但这类单通路治疗方案仍存在局限：疾病仍持续进展、需频繁注射造成沉重治疗负担，且会增加向新生血管性 AMD 转化的风险。 值得关注的是，欧洲药品管理局以获益风险比不佳、无法带来功能性视力改善为由，驳回了两款已获批补体抑制剂的上市申请。Rimonci2026-05-20934干性年龄相关性黄斑变性 糖原累积病 II 型 CD46
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时讯4月16日强生宣布将失败的基因疗法bota-vec退还MeiraGTx，后者以2500万美元首付收回权利，计划2027年上市。眼科基因治疗商业化成熟但竞争激烈，MeiraGTx能否成功商业化取决于监管环境演变，目前其与多家药企有合作。细胞基因治疗前沿2026-04-204309Johnson & Johnson 视锥细胞营养不良 Meiragtx Holdings PLC -
168万元+5%销售提成！北京协和医院拟转让一种基因治疗药物交易并购近日，北京协和医院发布科技成果转化公示，医院通过专利权转让方式，拟将 “一种针对RDH12突变的基因治疗药物” 专利权转让给北京因诺惟康医药科技有限公司，转让费用为 168万元+销售额5%提成 。 该专利技术发明人为 睢瑞芳及其团队 。 本次专利的受让方为 北京因诺惟康医药科技有限公司 ，是一家专注于 医药健康领域 的创新型企业。动脉网-最新2026-03-27718勒伯尔遗传性视神经萎缩神经病 MT-ND4 北京因诺惟康医药科技有限公司
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深度分析本研究报告基于截至2026年初的最新财务表现、管线动态、并购重组行为及宏观市场数据，对罗氏制药进行全景式深度解构。分析表明，罗氏正成功从过度依赖肿瘤学的传统发展路径，向包含肿瘤学、心血管-代谢疾病以及神经科学的“三足鼎立”业务矩阵深度转型。药市场透视2026-03-0511122Roche AG CAR-T细胞疗法 Flatiron Health Inc -
Ocugen任命Rita Johnson-Greene为首席财务官医投速递Ocugen公司，一家专注于基因治疗盲眼疾病的生物技术领先企业，宣布任命Rita Johnson-Greene女士为公司首席财务官（CFO）。Johnson-Greene女士拥有超过20年的医疗保健经验，曾担任再生医学联盟（ARM）的首席运营官，领导ARM的运营、财务和全球扩张项目。在加入Ocugen之前，她还曾担任Genetix Biotherapeutics（前bluebird bio）的销售和合格治疗中心（QTC）副总裁，并在Spark Therapeutics担任高级领导职位。Johnson-Greene女士对细胞和基因治疗领域有着深入的了解，并相信Ocugen公司的新型修饰基因治疗平台能够解决主要盲眼疾病未满足的医疗需求。她拥有宾夕法尼亚大学沃顿商学院的金融和战略管理MBA学位以及德雷塞尔大学的电气计算机工程学士学位。GlobeNewswire2026-02-09338Ocugen Inc Spark Therapeutics LLC bluebird bio Inc
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Ocugen任命Rita Johnson-Greene为首席财务官医投速递Ocugen公司，一家专注于基因治疗盲眼疾病的生物技术领先企业，宣布任命Rita Johnson-Greene女士为公司首席财务官（CFO）。Johnson-Greene女士拥有超过20年的医疗保健行业经验，曾担任再生医学联盟（ARM）的首席运营官，领导ARM的运营、财务和全球扩张计划。在加入Ocugen之前，她还曾担任Genetix Biotherapeutics（前bluebird bio）的销售和合格治疗中心（QTC）副总裁，负责ZYNTEGLO™和SKYSONA™基因治疗品牌的上市。此外，她还曾在Spark Therapeutics担任高级领导职务，并支持LUXTERNA®的上市。Johnson-Greene女士拥有宾夕法尼亚大学沃顿商学院的金融和战略管理MBA学位以及德雷塞尔大学的电气计算机工程学士学位。Ocugen公司正在开发针对遗传性视网膜疾病和影响全球数百万人的盲眼疾病的基因疗法，包括视网膜色素变性、斯特加德特病和地理萎缩等。Biospace2026-02-09602视锥细胞营养不良 Spark Therapeutics LLC bluebird bio Inc
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扩大眼科罕见病与诊断不足疾病的治疗可及性前沿研究在医疗体系中，市场机制自然会激励制药企业研发针对高血压、青光眼或糖尿病等影响数百万人的疾病的疗法。 为平衡这种低经济激励、鼓励企业持续投入新疗法研发，美国早在40多年前的1983年就颁布了《孤儿药法案》（Orphan Drug Act, ODA）。 该法案为研发“美国患者人数不足20万的疾病治疗药物”的企业提供了美国 FDA 快速审评通道，并降低了监管成本。Rimonci2026-01-22940高血压 糖尿病 青光眼
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高·见｜高特佳报告首发：从“体外改造”到“体内生成”，in vivo CAR-T引领技术变革前沿研究高特佳行业研究专刊《高·见》第十六期已正式发布，核心研究报告聚焦in vivo CAR-T（体内CAR-T），通过直接在体内对T细胞进行基因编辑，有望缩短治疗周期、降低治疗费用、提升治疗可及性。 尽管体外T细胞疗法在治疗各类血液癌症方面已取得显著成效，并且在消除实体肿瘤方面也具有潜在应用价值，但其在生产流程和成本方面仍面临诸多挑战，这限制了其面向广大人群的普及程度。 这些策略包括通过工程纳米载体或病毒载体直接输注CAR基因，从而在体内原位生成CAR-T细胞，即体内CAR-T疗法（in vivo CAR-T）。高特佳投资2025-12-221374中山康方生物医药有限公司 in vivo CAR-T 上海联影医疗科技股份有限公司
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March Bio任命生物技术资深人士为首席商务官医投速递March Biosciences，一家致力于对抗难治性癌症和其他疾病的临床阶段生物技术公司，宣布任命Gurpreet Ratra博士为公司首席商务官。Ratra博士拥有超过25年的生命科学行业经验，包括细胞和基因治疗领导力和股权研究。在March Bio的新角色中，他将负责业务发展和企业战略项目。Ratra博士曾在Kate Therapeutics担任首席商务官，领导业务发展、财务和人力资源职能。在此之前，他在Skyline TX和Spark Therapeutics（现为罗氏公司的一部分）担任首席商务官和业务发展主管，在完成多项大型制药许可协议和管理合作中发挥了关键作用。他的职业生涯早期，在Adverum Biotech和Intrexon Corporation担任领导职位，并在投资银行Piper Jaffray（现为Piper Sandler）进行股权研究。Ratra博士拥有伦敦圣巴塞洛缪医学院的药理学和毒理学博士学位以及加州大学伯克利分校哈斯商学院的MBA学位。March Bio的领先资产MB-105是一种针对CD5阳性血液恶性肿瘤的潜在首创性自体CD5靶向CAR-T细胞疗法，目前正处于针对复发/难治GlobeNewswire2025-12-03677Spark Therapeutics LLC CD5
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