嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症资讯动态
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CAR-T走向实体瘤：一场死亡背后的技术真相前沿研究2026年8月底，全球CAR-T领域接连震动：诺华3例自免患者死于噬血细胞综合征，8项试验紧急暂停；仅仅两天后，国内易慕峰生物CAR-T临床试验中也出现受试者死亡， 登上 微博热搜 引发了广泛讨论，吸引了 660万的曝光。 一场临床试验中的死亡。 2026年3月2日，化名占某的49岁胃癌患者在上海长海医院接受了易慕峰生物IMC002——一种CAR-T细胞疗法的输注。新浪医药2026-09-03130胃癌 深圳易慕峰生物科技股份有限公司 上海长海医院
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美国尼克劳斯儿童医院成功完成罕见遗传病骨髓移植医投速递美国尼克劳斯儿童医院海伦和雅各布·沙哈姆癌症与血液病研究所成功为一名2岁女孩进行了Griscelli综合征II型的骨髓移植，这是该医院首次进行此类手术，也是美国为数不多的案例之一。这名女孩在2个月大时被诊断出患有这种极为罕见的遗传病，如果不治疗，大多数受影响的儿童在5岁前就会死亡。该疾病可能导致一种名为噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的致命性疾病，免疫系统过度活跃并攻击身体器官。在尼克劳斯儿童医院血液和骨髓移植项目主任Ossama Maher博士的指导下，这名女孩接受了她父亲的半相合骨髓移植，这被认为是治愈她HLH的方法。经过一年的治疗，这名女孩已经于2026年7月出院，预计将过上快乐、健康的生活。尼克劳斯儿童医院血液和骨髓移植项目是佛罗里达州南部首个也是经验最丰富的儿童血液或骨髓移植护理提供者。PRNewswire2026-09-02487嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症
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Dyadic Applied BioSolutions与Scripps Research合作评估针对汉坦病毒的抗体和疫苗候选物研发注册政策Dyadic Applied BioSolutions公司宣布与Scripps Research的研究人员合作，评估针对汉坦病毒（包括安第斯病毒，一种与汉坦病毒肺综合征（HPS）相关的汉坦病毒株）的单克隆抗体和疫苗候选物。此次合作基于Dyadic先前在安第斯病毒单克隆抗体工作上的成果，结合了Dyadic和Scripps Research的互补专长，进一步评估Dyadic专有的C1平台在快速开发时间表、高产量微生物发酵、大规模制造和生物制品生产方面的潜力。Dyadic的基于微生物真菌的C1平台已应用于多种生物制品，包括针对呼吸道合胞病毒、疟疾、安第斯病毒、埃博拉和马尔堡病毒的重组疫苗抗原和单克隆抗体，并在临床前研究中显示出产生与哺乳动物表达系统产生的抗体具有相似结合、中和和效力的能力。Dyadic的C1平台已被纳入欧盟支持的“动物源性疾病预测和准备计划”（ZAPI），这是一个五年期的流行病准备计划，涉及全球领先的人类和动物健康组织，旨在加速针对新兴传染病的生物制品制造技术。Biospace2026-05-28545疟疾 嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症
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WHO发布汉坦病毒评估：构建从快速筛查到绝对定量的全流程监测体系前沿研究认识“隐形杀手”：汉坦病毒*。 汉坦病毒心肺综合征（HCPS），又称汉坦病毒肺综合征（HPS），是一种人畜共患的病毒性呼吸道疾病，由布尼亚病毒目汉坦病毒科正汉坦病毒属的汉坦病毒引起。 该属已鉴定出20多种病毒。罗氏分子新视界2026-05-18254嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症
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Cell Stem Cell丨基因毒性分析揭示针对高炎症反应遗传综合征的治疗性基因编辑中存在显著的平台与细胞类型特异性效应前沿研究CRISPR 碱基编辑技术 （ Base Editors ） 能够在不引入 DNA 双链断裂 （ DSBs ） 的情况下精确修复点突变 【 1,2】 ，因此在治疗由单核苷酸突变导致的遗传疾病方面展现出巨大潜力 【 3】 。 高炎症综合征 （ hyperinflammation syndromes ） 是一类以免疫反应过度且失调为特征的异质性疾病 【 4】 。 其中，由 UNC13D 基因突变导致的 家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 3 型 （ FHL3 ） 约占家族性 HLH 病例的 30%–40% 【 5-7】 ， 碱基编辑技术为该疾病提供了新的治疗方向。BioArt2026-05-17166嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症
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FibroBiologics利用纤维母细胞平台针对汉坦病毒开展治疗研究研发注册政策FibroBiologics公司宣布将其基于纤维母细胞的平台扩展到针对汉坦病毒，以应对可能出现的全球危机。该公司基于治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的现有临床前研究，正在将其治疗平台扩展到汉坦病毒肺综合征（HPS），这种疾病会导致与严重COVID相关ARDS相似的终末期肺部损伤和炎症级联反应。HPS是一种罕见但严重的呼吸道疾病，通常通过接触感染啮齿动物传播。该疾病进展迅速，导致严重的肺水肿和多器官功能衰竭，死亡率超过35-40%。目前，尚无批准的抗病毒疗法或疾病修饰性治疗HPS，患者只能依赖支持性治疗。HPS的病理生理学涉及失控的炎症反应、内皮屏障功能障碍和进行性肺纤维化，而FibroBiologics的纤维母细胞平台正是专门设计来调节这些机制的。在急性HPS中幸存下来的患者经常出现慢性并发症，包括肺纤维化、肺容量减少和长期呼吸功能障碍。在ARDS模型中的临床前研究表明，纤维母细胞可以减少过度的炎症信号，恢复内皮屏障完整性，并促进组织修复，这正是严重汉坦病毒疾病的特征性病理过程。在关键HPS病例中观察到的终末期肺部损伤与ARDS中看到的急性呼吸衰竭相似，这使得FibroBiologics的纤维母细胞平台在解Biospace2026-05-11509急性呼吸窘迫综合征 嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症 FibroBiologics Inc
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CD19 CAR-T治疗成人B细胞非霍奇金淋巴瘤管理实践专家共识（2025版）前沿研究国家癌症中心, 国家肿瘤质控中心淋巴瘤质控专家委员会. CD19 CAR-T治疗成人B细胞非霍奇金淋巴瘤管理实践专家共识（2025版）. 中华肿瘤杂志, 2025, 47(12): 1166-1178. DOI: 10.3760/cma.j.cn112152-20250626-00296.。 近年来，中国B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的发病率呈持续上升趋势，占全部淋巴瘤的约85%～90%。 尽管标准免疫化疗使部分患者获得长期缓解，但仍有约30%～40%的患者出现复发或难治情况，预后极差，中位生存时间不足1年。Htology2026-04-01561淋巴瘤 CD19 CD19 CAR-T
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如果无药可医，我们就为她开辟一条路——广西医科大一附院儿科造血干细胞移植攻克罕见病医保动态为讲好医患故事，加强医学人文关怀， 我院特面向全体职工及社会公众 开展“医路微光，医暖人心”——十大感人故事征集评选活动（投稿邮箱：，活动长期有效）。 今天，我们分享来自儿科三病区的故事。 每年的2月最后一天为国际罕见病日，在今年国际罕见病日即将到来之际，让我们一同了解罕见病，走进罕见病患者。广西医科大学第一附属医院2026-03-01479罕见病 肾衰竭 白内障
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CAR-T细胞疗法攻克实体瘤：挑战与进展前沿研究CAR-T细胞疗法为血液系统恶性肿瘤的治疗带来了革命性变革，FDA已批准七款CAR-T细胞产品用于临床。 然而，这一疗法在实体瘤治疗领域的应用却步履维艰，至今尚无FDA批准的针对实体瘤的CAR-T细胞产品，即便两款基于T细胞的疗法——用于晚期黑色素瘤的肿瘤浸润淋巴细胞疗法lifileucel、靶向黑色素瘤相关抗原4的T细胞受体工程化疗法afamitresgene autoleucel（用于滑膜肉瘤）已获批，也未能改变这一现状。 实体瘤CAR-T治疗的四大核心障碍。TopCel拓弘生科2026-02-201141实体瘤 CAR-T细胞疗法 滑膜肉瘤
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华森英诺通过国家高新技术企业认定，创新药研发实力获权威认可！公司动态近日，全国高新技术企业认定管理工作领导小组办公室发布《对重庆市认定机构2025年认定报备的第三批高新技术企业进行备案的公告》，重庆华森英诺生物科技有限公司（以下简称“华森英诺”） 顺利通过审评，成功获得国家高新技术企业认定。 华森英诺作为重庆华森制药股份有限公司的全资子公司，专注于小分子创新药物开发，聚焦肿瘤、肿瘤免疫以及自免性疾病等治疗领域，是一家基于CAMDD和PROTAC等技术平台，以开发具有重大临床价值的Best-in-class、First-in-class药物为目标的创新药企业。 华森英诺目前研发聚焦临床需求迫切的领域，现有7个在研1.1类新药管线，潜在适应症覆盖嗜血细胞综合征（HLH）、青光眼、肿瘤免疫，以及肺癌、乳腺癌、结直肠癌、胰腺癌等多种实体瘤，其中1项已进入临床Ib期研究，1项已提交IND申请，研发进程稳步前行。华森制药2026-02-10586乳腺癌 大肠癌 胰腺癌
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嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症研究报告
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医药日报：Electra在研疗法ELA026获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗sHLH太平洋证券股份有限公司3页318 -
太平洋医药日报：Electra在研疗法ELA026获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗sHLH太平洋证券3页1429
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中成药持续造血，创新管线值得期待西南证券股份有限公司10页1408
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.08.04-2025.08.10）摩熵咨询26页1386
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.07.28-2025.08.03）摩熵咨询23页565
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博雅生物深度报告：深耕血制品领域，收购绿十字扩大行业版图东北证券27页710
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医药行业2025年策略报告（一）：推荐关注亚欧出口以及内循环需求扩张东北证券56页519 -
迪哲医药-688192-具备全球竞争力的创新型biotech华泰证券39页717
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2022年3月第二周创新药周报（附小专题-CD47靶点研发进展）西南证券股份有限公司26页2810
嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申报临床
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申请上市
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批准上市
嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症相关靶点
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- 2026年第40-41周09.28-10.11国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症研发企业
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11