HTT
HTT靶点全景洞察，整合HTT相关内容 111 条、相关药物 43 个、研发企业 57 家、全球新药 322 个、注册申报 4 项，收录专业报告 8 份，并实时追踪HTT临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上HTT数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解HTT领域进展。
HTT核心数据概览
HTT资讯动态
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Nature 子刊丨碱基编辑策略缓解小鼠亨廷顿病症状前沿研究体内碱基编辑技术是候选疗法之一，可对致病基因特定位点进行精准修饰。 伊利诺伊大学厄巴纳 - 香槟分校 （UIUC ） 科研团队于 nature biomedical engineering 发表了 标题 为 In vivo CRISPR b ase editing for treatment of Huntington’s disease 的论文 。 作者开发了靶向 HTT 外显子 13 剪接受体的 CRISPR 碱基编辑器，通过诱导外显子 13 完全或部分跳读，生成抗蛋白酶切割的 HTT 异构体。医麦客2026-08-0370HTT
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突发！罗氏终止两款罕见病药审批动态7 月 9 日，罗氏宣布 终止两款亨廷顿舞蹈症（Huntington’s Disease, HD）反义寡核苷酸（ASO）候选药物的全部临床开发， 分别为进入 II 期临床试验的 tominersen、处于 I 期临床阶段的 RG6496。 HD是一种罕见且致命的神经退行性疾病，由HTT基因1号外显子的CAG重复数异常扩增所致。 由于患者会出现不自主的舞蹈样动作，该病又称亨廷顿舞蹈病，临床表现为运动障碍、精神症状和认知障碍。罕见病信息网2026-07-10152罕见病 HTT Huntington 病
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再次败北！罗氏终止两款亨廷顿病药物审批动态7月9日，罗氏（Roche）在与患者社区的公开信中确认，已正式叫停两款亨廷顿舞蹈症（Huntington‘s disease）在研药物的临床开发。 这一决定让本已极度匮乏的疾病修饰疗法管线再受重击，也再次警示：即便精准靶向致病基因，降低毒性蛋白，距离真正改变患者病程仍有漫长鸿沟。 两款遭终止的候选药物均为反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在从根源沉默突变亨廷顿蛋白（mHTT）的表达——前者是与Ionis制药合作推进的tominersen，后者为更早期的RG6496。药时空2026-07-10192Roche AG HTT Huntington 病
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.06.29-2026.07.05期间全球创新药进展密集：多款重磅药物获批或申报上市，如第一三共和阿斯利康的HER2 ADC Enhertu获欧盟批准用于泛肿瘤治疗，恒瑞医药瑞康曲妥珠单抗、默克尼罗司他等在华申报上市。临床数据方面，艾伯维艾可瑞妥单抗、百济神州BTK抑制剂、赛诺菲庞贝病疗法等3期试验成功，Revolution Medicines的KRAS G12D抑制剂联合化疗在胰腺癌展现高缓解率，默沙东MK-1167因疗效不足终止。摩熵医药2026-07-088348Merck Sharp & Dohme Ltd REVOLUTION Medicines Inc 瑞康曲妥珠单抗 -
Treg疗法迈入多元发展阶段，赛尔欣NP001亨廷顿病NMPA受理 领跑全球神经领域疾病管线审批动态近期全球调节性 T 细胞（Treg）赛道迎来双重里程碑：海外Orca Bio旗下Tregzi（Orca-T） 获 FDA 批准，成为全球首款上市包含异体Treg的三种细胞联合疗法，破解造血移植后慢性GVHD临床难题；国内创新管线同步突围， 和元生物战略合作伙伴赛尔欣生物自体多克隆Treg注射液NP001治疗亨廷顿病（HD）临床试验申请正式获NMPA受理，持续领跑全球神经退行性疾病Treg管线布局 ，彰显中国原创细胞治疗技术的全球竞争力。 FDA 批准首款含异体Treg的Tregzi疗法上市。 Orca Bio开发的Tregzi（Orca-T）获FDA批准，用于预防成人血液肿瘤异基因造血干细胞移植后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD），是全球首款上市含Treg异体细胞疗法，为通用型 Treg 的工艺开发、临床验证、申报商业化全流程提供成熟行业参考范式。和元生物CDMO2026-07-07208上海赛尔欣生物医疗科技有限公司 Huntington 病 Orca Biosystems Inc
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重磅 | 梯瓦氘丁苯那嗪缓释片国内获批上市审批动态2026年6月25日，国家药品监督管理局（NMPA）发布药品批准证明文件送达信息， 梯瓦制药（Teva）旗下氘丁苯那嗪缓释片 获批上市，为国内 亨廷顿病（HD）、 迟发性运动障碍（TD） 患者带来全新长效治疗选择。 亨廷顿病（HD） 是一种罕见且致命的神经退行性疾病，由HTT基因1号外显子的CAG重复数异常扩增所致，由于患者会出现不自主运动的运动障碍，又称亨廷顿舞蹈病，临床表现为运动障碍、精神症状和认知障碍。 氘丁苯那嗪缓释片的获批基于多项全球多中心、随机对照、长期随访临床研究，海量临床数据证实其兼具 强效控症、长效稳定、安全耐受 的三重优势，是目前临床证据最充分的VMAT2抑制剂之一。医药时间2026-06-25521HTT SLC18A2 Huntington 病
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PTC Therapeutics发布Votoplam长期扩展研究中期分析结果交易并购PTC Therapeutics公司于2026年4月28日宣布，将举办网络直播电话会议，分享Votoplam长期扩展研究PIVOT-HD的中期分析结果。该研究旨在评估Votoplam在两种剂量水平（5mg和10mg）下相对于安慰剂在降低血中Huntingtin（HTT）水平方面的药效动力学和安全性。Votoplam是一种小分子剪接调节剂，通过独特机制促进包含提前终止密码子的新型假外显子的包含，从而触发Huntingtin（HTT）mRNA降解和随后的HTT蛋白水平降低。Novartis公司表示，长期扩展数据支持其正在进行的Novartis Phase 3 INVEST-HD研究，并与PTC将评估该项目的下一步最佳行动，包括与FDA的进一步行动。PRNewswire2026-04-28467PTC Therapeutics Inc NOVARTIS Pte Ltd HTT
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MED丨吴志英团队揭示亨廷顿病锥体束征的临床意义：从纹状体到皮质脊髓束的病理拓展前沿研究亨廷顿病 （ Huntington‘s disease, HD ） 是一种遗传性神经退行性疾病，由 HTT 基因第 1 号外显子上的 CAG 三核苷酸重复序列异常扩增引起，呈常染色体显性遗传模式。 传统观点认为， HD 的主要病理改变集中在纹状体萎缩 【 1 】 ，而皮质脊髓束的受累情况及其临床表现 —— 锥体束征 （ pyramidal signs ） 在 HD 中的作用，长期以来缺乏系统 性 研究。 而在 HD 症状期，锥体束征不具备预测疾病进展的能力 。BioArtMED2026-04-17256HTT Huntington 病
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学科前沿 | 北京大学李沉简课题组开发自失活CRISPR系统实现亨廷顿舞蹈症基因治疗新突破前沿研究北京大学李沉简课题组开发自失活CRISPR系统实现亨廷顿舞蹈症基因治疗新突破 PPS。 亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease，HD）是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，此疾病与亨廷顿基因（huntingtin，HTT）1号外显子上CAG三核苷酸的不稳定重复扩增相关。 该突变会产生具有毒性的突变亨廷顿蛋白（mutant huntingtin，mHTT），并在神经元中逐渐积累，导致纹状体和大脑皮层神经元退行性损伤。药学进展2026-03-25147北京大学 HTT Huntington 病
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Sci Adv丨李沉简团队开发自失活CRISPR系统实现亨廷顿舞蹈症基因治疗新突破前沿研究亨廷顿 舞蹈症 （ Huntington ’ s disease ， HD ） 是一种 常染色体显性 遗传 的 神经退行性疾病， 此疾病与 亨廷顿基因 （ huntingtin ， HTT ） 1 号外显子上 CAG 三核苷酸的不稳定重复扩增相关 。 该突变会产生具有毒性的 突变亨廷顿蛋白 （ mutant huntingtin ， mHTT ） ，并在神经元中逐渐积累，导致纹状体和大脑皮层神经元退行性损伤。 此前研究证明 ，亨廷顿舞蹈症是由 HTT 基因突变引起的神经退行性疾病， 故 由 此 遗传因素引起的致病过程都可成为潜在的治疗靶标 。BioArt2026-03-21212HTT Huntington 病
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2026年7月全球在研新药月报摩熵咨询34页20 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.29-2026.07.05）摩熵咨询28页11 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.01.26-2026.02.01）摩熵咨询24页2986 -
合成生物学周报：苏州发布加快推动生物制造产业发展行动计划，美国FDA拟取消self-GRAS条款华安证券股份有限公司17页1854
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医药行业周报：诺华以近30亿美元获得亨廷顿病小分子疗法太平洋证券股份有限公司3页1636
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申报临床
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申请上市
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批准上市
HTT全球研发阶段分布
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药品数量
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