Huntington 病资讯动态
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绿叶制药创新药LY03015（VMAT2抑制剂/Sigma-1R激动剂）在美国成功完成桥接临床试验临床研究绿叶制药集团宣布，其自主研发的新分子实体LY03015已在美国成功完成桥接临床试验，支持其即将在美国开展的疗效临床试验。 该试验同时发现，高加索人群较中国人群具有更好的安全耐受性。 LY03015为全球首个囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂和Sigma-1R激动剂，目标适应症为治疗迟发性运动障碍（TD）和亨廷顿病（HD）相关的舞蹈症。绿叶制药2026-08-05268迟发性运动障碍 SLC18A2 Huntington 病
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Nature | 恢复皮层去抑制改善亨廷顿病表型前沿研究亨廷顿病 （Huntington's disease, HD ） 是由亨廷顿基因CAG重复扩增导致的常染色体显性遗传性神经退行性疾病，目前尚无治愈手段。 现有研究已明确皮层及其下游纹状体回路的功能异常是该病运动症状的核心病理基础，皮层抑制性神经元功能紊乱被认为是重要诱因，但 不同皮层神经元亚型在该病中的特异性变化，以及其与运动症状的因果关系始终缺乏系统解析 。 传统研究多聚焦于整体环路异常，对细胞类型特异性的调控机制探索不足，极大限制了靶向干预策略的开发。BioArt2026-08-0460Huntington 病
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巨头创新药研发：接连+批量III期扑街临床研究2026年7月9日，医药行业一天内出现了三朵乌云。 阿斯利康+Ionis联合开发的Wainua（依普隆特生），ATTR-CM心肌病III期失败。 罗氏宣布终止两款亨廷顿舞蹈症的ASO管线——其中tominersen是跟Ionis合作的。GMP行业药文2026-07-18356AstraZeneca PLC Huntington 病
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突发！罗氏终止两款罕见病药审批动态7 月 9 日，罗氏宣布 终止两款亨廷顿舞蹈症（Huntington’s Disease, HD）反义寡核苷酸（ASO）候选药物的全部临床开发， 分别为进入 II 期临床试验的 tominersen、处于 I 期临床阶段的 RG6496。 HD是一种罕见且致命的神经退行性疾病，由HTT基因1号外显子的CAG重复数异常扩增所致。 由于患者会出现不自主的舞蹈样动作，该病又称亨廷顿舞蹈病，临床表现为运动障碍、精神症状和认知障碍。罕见病信息网2026-07-10152罕见病 HTT Huntington 病
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再次败北！罗氏终止两款亨廷顿病药物审批动态7月9日，罗氏（Roche）在与患者社区的公开信中确认，已正式叫停两款亨廷顿舞蹈症（Huntington‘s disease）在研药物的临床开发。 这一决定让本已极度匮乏的疾病修饰疗法管线再受重击，也再次警示：即便精准靶向致病基因，降低毒性蛋白，距离真正改变患者病程仍有漫长鸿沟。 两款遭终止的候选药物均为反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在从根源沉默突变亨廷顿蛋白（mHTT）的表达——前者是与Ionis制药合作推进的tominersen，后者为更早期的RG6496。药时空2026-07-10192Roche AG HTT Huntington 病
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Ionis祸不单行，罗氏终止ASO十年开发路公司动态当地时间 7 月 9 日，罗氏宣布终止两款亨廷顿舞蹈症（ Huntington's disease ， HD ）候选药物的临床开发，其中包括已经 推进至 II 期临床的 tominersen ，以及 处于 I 期临床阶段的新一代 ASO 药物 RG6496 。 同日早些时候， Ionis 与阿斯利康共同开发的 ATTR-CM 药物 eplontersen 也宣布关键 III 期心血管结局研究失败。 对于长期被视为全球 ASO 技术龙头的 Ionis 而言，一天之内接连遭遇三项重大研发打击，无疑成为近年来最沉重的一次打击。bioSeedin柏思荟2026-07-10155AstraZeneca PLC Huntington 病
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16个月临床无效！罗氏彻底终结明星药tominersen开发临床研究2026 年 7 月 9 日，罗氏对外发布重磅消息，宣布叫停两款针对亨廷顿病（ HD ）的反义寡核苷酸（ ASO ）在研管线，其中包含与 Ionis 合作开发、曾被行业寄予厚望的 tominersen ，这一结果给长期等待病因根治方案的亨廷顿病患者群体带来沉重打击。 本次被全面叫停的两项候选药物均为靶向致病亨廷顿基因的 ASO 疗法，终止分属两条独立研发管线，是两项互不关联、仅巧合同期出现的数据结论。 其一为 tominersen 的 II 期 GENERATION HD2 临床试验，另一款是自研管线 RG6496 的 I 期首次人体试验。一度医药2026-07-10394Huntington 病
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.06.29-2026.07.05期间全球创新药进展密集：多款重磅药物获批或申报上市，如第一三共和阿斯利康的HER2 ADC Enhertu获欧盟批准用于泛肿瘤治疗，恒瑞医药瑞康曲妥珠单抗、默克尼罗司他等在华申报上市。临床数据方面，艾伯维艾可瑞妥单抗、百济神州BTK抑制剂、赛诺菲庞贝病疗法等3期试验成功，Revolution Medicines的KRAS G12D抑制剂联合化疗在胰腺癌展现高缓解率，默沙东MK-1167因疗效不足终止。摩熵医药2026-07-088356Merck Sharp & Dohme Ltd REVOLUTION Medicines Inc 瑞康曲妥珠单抗 -
Treg疗法迈入多元发展阶段，赛尔欣NP001亨廷顿病NMPA受理 领跑全球神经领域疾病管线审批动态近期全球调节性 T 细胞（Treg）赛道迎来双重里程碑：海外Orca Bio旗下Tregzi（Orca-T） 获 FDA 批准，成为全球首款上市包含异体Treg的三种细胞联合疗法，破解造血移植后慢性GVHD临床难题；国内创新管线同步突围， 和元生物战略合作伙伴赛尔欣生物自体多克隆Treg注射液NP001治疗亨廷顿病（HD）临床试验申请正式获NMPA受理，持续领跑全球神经退行性疾病Treg管线布局 ，彰显中国原创细胞治疗技术的全球竞争力。 FDA 批准首款含异体Treg的Tregzi疗法上市。 Orca Bio开发的Tregzi（Orca-T）获FDA批准，用于预防成人血液肿瘤异基因造血干细胞移植后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD），是全球首款上市含Treg异体细胞疗法，为通用型 Treg 的工艺开发、临床验证、申报商业化全流程提供成熟行业参考范式。和元生物CDMO2026-07-07209上海赛尔欣生物医疗科技有限公司 Huntington 病 Orca Biosystems Inc
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国内调节性T（Treg）细胞疗法再获突破，赛尔欣生物申报亨廷顿病获药监局受理审批动态6月30日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（以下简称“赛尔欣生物”）迎来NP001项目的重要里程碑：其人自体多克隆Treg注射液用于治疗亨廷顿病（Huntington’s Disease，HD）的临床试验申请，已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）受理。 这一进展不仅标志着国内Treg细胞疗法在神经退行性疾病领域的布局又迈出关键一步，也为全球亨廷顿病患者带来了新的治疗希望。 若本次临床批件顺利获批，赛尔欣生物拥有的 Treg 细胞治疗领域临床批件数量将再度冲上全球并列第一位的领跑地位。Novabio赛尔欣2026-07-01230国家药品监督管理局 上海赛尔欣生物医疗科技有限公司 Huntington 病
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Huntington 病研究报告
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Huntington 病-药品研发状态数据概览
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31个
药物发现
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0个
申报临床
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1个
申请上市
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4个
批准上市
Huntington 病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
Huntington 病相关靶点
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