Huntington 病资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
MDS 2026|MT200605亨廷顿舞蹈症数据壁报首发，展现神经退行性疾病领域巨大潜力前沿研究麦科医药(2335.HK)自主研发的 可 高效穿越血脑屏障的小分子TrkB受体激动剂MT200605 以壁报形式首次公布了 亨廷顿舞蹈症方向的非临床研究数据及人体I期临床研究结果 。 MT200605是全球首个完成卒中患者临床II期的小分子TrkB受体激动剂，今年3月，该药针对亨廷顿舞蹈症已获得 美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定 。 MDS 2026：亨廷顿舞蹈症非临床数据首次集中披露。麦科奥特2026-10-1039Huntington 病 卒中 陕西麦科奥特医药科技股份有限公司
-
Skyhawk Therapeutics公布SKY-0515治疗亨廷顿病的临床试验结果研发注册政策Skyhawk Therapeutics公司宣布，其SKY-0515口服治疗亨廷顿病（HD）的1/2期临床试验结果显示，经过15个月的观察，接受SKY-0515治疗的病人在cUHDRS评分上平均提高了0.94分，而未接受治疗的对照组病人平均下降了0.65分。SKY-0515在降低突变型亨廷顿蛋白（mHTT）和PMS1 mRNA方面显示出良好效果，且在所有剂量水平上均表现出良好的耐受性。该公司的SKYSTAR®平台旨在通过改变RNA剪接来降低中枢神经系统中的疾病蛋白。目前，SKY-0515的2/3期FALCON-HD关键性研究正在全球多个国家和地区进行中。PRNewswire2026-09-16129Huntington 病
-
绿叶制药创新药LY03015（VMAT2抑制剂/Sigma-1R激动剂）在美国成功完成桥接临床试验临床研究绿叶制药集团宣布，其自主研发的新分子实体LY03015已在美国成功完成桥接临床试验，支持其即将在美国开展的疗效临床试验。 该试验同时发现，高加索人群较中国人群具有更好的安全耐受性。 LY03015为全球首个囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂和Sigma-1R激动剂，目标适应症为治疗迟发性运动障碍（TD）和亨廷顿病（HD）相关的舞蹈症。绿叶制药2026-08-05446Huntington 病 迟发性运动障碍 SLC18A2
-
Nature | 恢复皮层去抑制改善亨廷顿病表型前沿研究亨廷顿病 （Huntington's disease, HD ） 是由亨廷顿基因CAG重复扩增导致的常染色体显性遗传性神经退行性疾病，目前尚无治愈手段。 现有研究已明确皮层及其下游纹状体回路的功能异常是该病运动症状的核心病理基础，皮层抑制性神经元功能紊乱被认为是重要诱因，但 不同皮层神经元亚型在该病中的特异性变化，以及其与运动症状的因果关系始终缺乏系统解析 。 传统研究多聚焦于整体环路异常，对细胞类型特异性的调控机制探索不足，极大限制了靶向干预策略的开发。BioArt2026-08-04123Huntington 病
-
巨头创新药研发：接连+批量III期扑街临床研究2026年7月9日，医药行业一天内出现了三朵乌云。 阿斯利康+Ionis联合开发的Wainua（依普隆特生），ATTR-CM心肌病III期失败。 罗氏宣布终止两款亨廷顿舞蹈症的ASO管线——其中tominersen是跟Ionis合作的。GMP行业药文2026-07-18465AstraZeneca PLC Huntington 病
-
突发！罗氏终止两款罕见病药审批动态7 月 9 日，罗氏宣布 终止两款亨廷顿舞蹈症（Huntington’s Disease, HD）反义寡核苷酸（ASO）候选药物的全部临床开发， 分别为进入 II 期临床试验的 tominersen、处于 I 期临床阶段的 RG6496。 HD是一种罕见且致命的神经退行性疾病，由HTT基因1号外显子的CAG重复数异常扩增所致。 由于患者会出现不自主的舞蹈样动作，该病又称亨廷顿舞蹈病，临床表现为运动障碍、精神症状和认知障碍。罕见病信息网2026-07-10204Huntington 病 罕见病 HTT
-
再次败北！罗氏终止两款亨廷顿病药物审批动态7月9日，罗氏（Roche）在与患者社区的公开信中确认，已正式叫停两款亨廷顿舞蹈症（Huntington‘s disease）在研药物的临床开发。 这一决定让本已极度匮乏的疾病修饰疗法管线再受重击，也再次警示：即便精准靶向致病基因，降低毒性蛋白，距离真正改变患者病程仍有漫长鸿沟。 两款遭终止的候选药物均为反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在从根源沉默突变亨廷顿蛋白（mHTT）的表达——前者是与Ionis制药合作推进的tominersen，后者为更早期的RG6496。药时空2026-07-10232Huntington 病 Roche AG HTT
-
Ionis祸不单行，罗氏终止ASO十年开发路公司动态当地时间 7 月 9 日，罗氏宣布终止两款亨廷顿舞蹈症（ Huntington's disease ， HD ）候选药物的临床开发，其中包括已经 推进至 II 期临床的 tominersen ，以及 处于 I 期临床阶段的新一代 ASO 药物 RG6496 。 同日早些时候， Ionis 与阿斯利康共同开发的 ATTR-CM 药物 eplontersen 也宣布关键 III 期心血管结局研究失败。 对于长期被视为全球 ASO 技术龙头的 Ionis 而言，一天之内接连遭遇三项重大研发打击，无疑成为近年来最沉重的一次打击。bioSeedin柏思荟2026-07-10196AstraZeneca PLC Huntington 病
-
16个月临床无效！罗氏彻底终结明星药tominersen开发临床研究2026 年 7 月 9 日，罗氏对外发布重磅消息，宣布叫停两款针对亨廷顿病（ HD ）的反义寡核苷酸（ ASO ）在研管线，其中包含与 Ionis 合作开发、曾被行业寄予厚望的 tominersen ，这一结果给长期等待病因根治方案的亨廷顿病患者群体带来沉重打击。 本次被全面叫停的两项候选药物均为靶向致病亨廷顿基因的 ASO 疗法，终止分属两条独立研发管线，是两项互不关联、仅巧合同期出现的数据结论。 其一为 tominersen 的 II 期 GENERATION HD2 临床试验，另一款是自研管线 RG6496 的 I 期首次人体试验。一度医药2026-07-10506Huntington 病
-
医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.06.29-2026.07.05期间全球创新药进展密集：多款重磅药物获批或申报上市，如第一三共和阿斯利康的HER2 ADC Enhertu获欧盟批准用于泛肿瘤治疗，恒瑞医药瑞康曲妥珠单抗、默克尼罗司他等在华申报上市。临床数据方面，艾伯维艾可瑞妥单抗、百济神州BTK抑制剂、赛诺菲庞贝病疗法等3期试验成功，Revolution Medicines的KRAS G12D抑制剂联合化疗在胰腺癌展现高缓解率，默沙东MK-1167因疗效不足终止。摩熵医药2026-07-088840Merck Sharp & Dohme Ltd 瑞康曲妥珠单抗 REVOLUTION Medicines Inc
Huntington 病竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
Huntington 病研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.09.28-2026.10.11）摩熵咨询33页1 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.09.14-2026.09.20）摩熵咨询36页5 -
2026年7月全球在研新药月报摩熵咨询34页25
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.29-2026.07.05）摩熵咨询28页12
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.02-2026.03.08）摩熵咨询25页1338
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.01.26-2026.02.01）摩熵咨询24页2986 -
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881
-
PTC治疗公司（PTCT）：第46届全球医疗保健会议——关键要点高华证券7页2341
-
合成生物学周报：苏州发布加快推动生物制造产业发展行动计划，美国FDA拟取消self-GRAS条款华安证券股份有限公司17页1854
-
医药行业周报：Teva氘丁苯那嗪缓释片在华申报上市太平洋证券股份有限公司3页1175
Huntington 病-药品研发状态数据概览
-
30个
药物发现
-
0个
申报临床
-
2个
申请上市
-
4个
批准上市
Huntington 病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
Huntington 病相关靶点
最新资讯
- 2026年第40-41周09.28-10.11全球创新药研发概览
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
- 艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi皮下诱导AFFIRM研究再传积极数据，克罗恩病内镜改善再突破
- DATA+AI成核心分水岭，医药营销跳出单点AIGC工具走向全链路决策赋能
- 2026年9月仿制药月报出炉：205个品种过评，7款首家！来特莫韦、酒石酸布托啡诺同台竞速
- 罗氏11.6亿美元重金引进大睿生物ALK7 RNAi，同步押注非GLP-1减重与RAS G12V肿瘤双赛道
- 从 “查数据” 到 “做分析”：药品审评公开数据的实战用法
- Syndax股价盘后大跌17%！axatilimab治疗IPF的II期MAXPIRe未达主要终点，FVC年下降率失败
Huntington 病研发企业
最新视频
-
生物类似药集采，市场将如何重构？
27268
2026-10-09
-
108亿美元喜达诺复盘：1个分子 × 4个适应症 × 7个关键决策
16674
2026-09-23
-
AI+整包CRO：能让新药研发快多少？
22324
2026-09-21
-
CGT药物开发实例与策略论坛
15127
2026-09-17
-
2026年辅料监管新变化：数据解读与审评经验
13869
2026-09-14
推荐适应症
相关会议
最新会议
-
中外并跑，内外兼修！第三届大湾区CGT大会首批大咖重磅公布
广东省
2025-09-25
1292
-
CGT Asia 2024 第七届亚洲细胞与基因治疗创新峰会(广州站)广东省
2024-09-26
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
12925
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11