2026 年 7 月 9 日，罗氏对外发布重磅消息，宣布叫停两款针对亨廷顿病（ HD ）的反义寡核苷酸（ ASO ）在研管线，其中包含与 Ionis 合作开发、曾被行业寄予厚望的 tominersen ，这一结果给长期等待病因根治方案的亨廷顿病患者群体带来沉重打击。 本次被全面叫停的两项候选药物均为靶向致病亨廷顿基因的 ASO 疗法，终止分属两条独立研发管线，是两项互不关联、仅巧合同期出现的数据结论。 其一为 tominersen 的 II 期 GENERATION HD2 临床试验，另一款是自研管线 RG6496 的 I 期首次人体试验。
2026-07-05
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