2026年第27周06.29-07.05全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）第一三共和阿斯利康宣布Enhertu已获欧盟批准

6 月 29 日，第一三共和阿斯利康宣布，Enhertu（德曲妥珠单抗）已获欧盟批准，作为单药疗法用于治疗既往接受过治疗且无满意治疗方案的不可切除或转移性 HER2 阳性（免疫组化 [IHC] 3+）实体瘤成人患者。新闻稿指出，这是首个在欧盟获批上市的不区分肿瘤类型的 HER2 靶向治疗药物。

Enhertu 是由第一三共发现的一种靶向 HER2 的抗体偶联药物（ADC），由第一三共和阿斯利康联合开发和商业化。截至目前，Enhertu 已在欧盟获批用于六种适应症。此次获得欧盟委员会批准，是基于欧洲药品管理局人用药品委员会的积极意见，并基于三项 II 期临床试验（包括 DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01 和 DESTINY-CRC02）中 HER2 阳性（IHC 3+）肿瘤患者亚组的结果。

（2）默克的尼罗司他在华申报上市

6月29日，CDE网站显示，默克的尼罗司他（nirogacestat）在华申报上市，用于治疗硬纤维瘤。尼罗司他是辉瑞开发的一种口服、选择性、小分子γ-分泌酶抑制剂。

2017年9月，辉瑞孵化的SpringWorks完成A轮融资并从辉瑞手中获得包括尼罗司他在内4款临床在研产品的权益。2025年4月，SpringWorks被默克以39亿美元的价格收购。2023年11月，尼罗司他首次在美国获批上市，用于需要全身治疗的成年进展性硬纤维瘤患者。该药物是首个获批上市的硬纤维瘤疗法。

在III期DeFi研究中，进展性硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤成人患者接受Nirogacestat（150mg，每日2次）治疗后，PFS较安慰剂组显著延长（未达到 vs. 15.1个月；HR=0.29；P<0.001），确认的客观缓解率（cORR）也显著提高（41% vs. 8%；P<0.001）。

（3）恒瑞医药HER2 ADC第4项适应症在华申报上市

6月29日，恒瑞医药HER2 ADC新药瑞康曲妥珠单抗第4项适应症的上市申请获得NMPA受理。此前，瑞康曲妥珠单抗已经获批单药治疗存在HER2激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者、治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2 药物治疗的局部晚期或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。

2026年2月，瑞康曲妥珠单抗递交第3项适应症的上市申请获得受理，用于治疗经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败的 HER2 阳性结直肠癌成人患者。瑞康曲妥珠单抗预计2027年第3-7项适应症获批上市，包括HER2阳性结直肠癌、HER2低表达乳腺癌、HER2表达晚期卵巢癌、晚期宫颈癌、晚期胆道癌；预计2028年第8-9项适应症获批上市，包括HER2阳性乳腺癌一线治疗、HER2阳性乳腺癌辅助治疗，完成前线拓展和早期癌症的治疗拓展。

（4）罗氏抗IL-6单抗在美国申请上市

6月30日，罗氏宣布，美国FDA已接受Enspryng（satralizumab）用于治疗甲状腺眼病（TED）的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格。FDA预计将于2026年10月15日做出审批决定。

Enspryng是由罗氏集团成员中外制药（Chugai）开发的一种人源化单克隆抗体，靶向参与体内炎症反应的关键化学信使IL-6受体。此次申请主要基于两项设计相同、全球性、多中心、随机、安慰剂对照的III期临床研究（SatraGO-1和SatraGO-2）的数据。

结果显示，Enspryng在关键的TED体征和症状方面提供了持续且具有临床意义的改善。在SatraGO-2研究中，第24周时Enspryng组有53%的患者实现了突眼度改善，而安慰剂组为23%，达到统计学显著性。

（5）Cogent Biosciences宣布已向美国FDA提交bezuclastinib的新药申请

6月30日，Cogent Biosciences宣布已向美国FDA提交bezuclastinib用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的新药申请（NDA）。

Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制关键KIT驱动突变所产生的突变蛋白活性。

此次申请基于关键性APEX试验取得的积极临床数据。相关数据最近在2026年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布。截至2026年3月31日数据截止时，共有81例AdvSM患者接受bezuclastinib（150 mg）治疗。在68例疗效可评估患者中，根据修订版国际骨髓增殖性肿瘤研究与治疗工作组-欧洲肥大细胞增多症能力网络（mIWG-MRT-ECNM）标准评估的主要终点缓解情况显示，总缓解率（ORR）为65%。

（6）奥默医药首个创新药获批上市

7 月 1 日，NMPA 官网显示，奥默医药与仙琚制药联合申报的1类新药「阿更葡糖钠注射液」（曾用名：奥美克松钠）在国内获批上市，适应症为拮抗罗库溴铵诱导的神经肌肉阻滞。

阿更葡糖钠在国内共登记了 2 项 III 期临床研究，头对头舒更葡糖钠对比两种药物用于逆转罗库溴铵诱导的神经肌肉阻滞的疗效和安全性。

结果显示，阿更葡糖钠与阳性对照药舒更葡糖钠相比具有显著的优势：阿更葡糖钠疗效明确，3 分钟内可以快速拮抗中度和深度的神经肌肉传导阻滞；药效稳定性更好，再箭毒化和肌松残余发生率更低；阿更葡糖钠在特别关注的不良反应发生率方面（如过敏反应、心动过缓、喉痉挛/支气管痉挛等）显著降低。

（7）欧康维视眼科新药获批上市

7月1日，国家药监局（NMPA）官网显示，欧康维视的地塞米松眼用混悬注射液（OT-502）获批上市，用于治疗白内障术后炎症。

OT-502是一种新型、可生物降解的单次注射的缓释抗炎药物，可在注射后即刻释放活性成分地塞米松发挥抗炎作用，持续释放21-22天。该药物旨在为眼科医生提供一种术毕单次注射缓释激素的选择，能够显著降低患者术后使用眼药水的需求，从而提高患者依从性、改善术后炎症管理的流程。此外，该药物能有效简化患者眼科术后护理程序，为术后炎症控制提供了更多的选择。2020年1月，欧康维视从EyePoint Pharmaceuticals引进OT-502，获得该产品在中国的开发和商业化独家权利。

（8）和黄医药赛沃替尼获批新适应症

7月1日，国家药监局（NMPA）官网显示，和黄医药的赛沃替尼新适应症获批上市，用于治疗经过至少2种系统化疗失败的MET基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食道连接部腺癌成人患者。

赛沃替尼是和黄医药开发的一种口服的高选择性c-Met抑制剂，可阻断因突变 (例如外显子14跳跃突变或其他点突变) 、基因扩增或蛋白质过表达而导致的MET受体酪氨酸激酶信号通路的异常激活。

2011年12月，阿斯利康与和黄医药达成合作协议，前者主导赛沃替尼在中国的开发工作，阿斯利康则主导海外开发工作。此外，和黄医药负责赛沃替尼在中国的上市许可、生产和供应，而阿斯利康则负责实现赛沃替尼在中国乃至全球范围内的商业化。

（9）诺华重磅基因疗法在欧盟获批新适应症

7月2日，诺华宣布，欧盟委员会已批准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗携带 SMN1 基因双等位突变的 2 岁及以上儿童、青少年和成人 5q 脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。新闻稿指出，这是欧盟目前唯一获批用于治疗此类 SMA 患者的基因替代疗法。

Itvisma 是一种基于腺相关病毒 9 (AAV9) 的基因疗法，通过单次鞘内注射提供功能性的人 SMN1 基因拷贝，持续表达 SMN 蛋白，改善运动功能，以解决 SMA 的遗传根源。此次获批基于注册性 STEER 研究的数据，以及支持性的 IIIb 期 STRENGTH 研究和 I/II 期 STRONG 研究的数据。。

（10）Acadia Pharmaceuticals宣布Trofinetide获EMA人用药品委员会建议批准上市

近日，Acadia Pharmaceuticals公司宣布，EMA的人用药品委员会在经过重新审查程序后，采纳积极意见，建议批准Daybu（trofinetide）的上市许可，用于治疗≥5岁儿童和成人患者Rett综合征的神经行为症状。

Trofinetide是一种新型的IGF-1氨基末端三肽的类似物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。Trofinetide可以刺激突触成熟，解决突触和神经元的不成熟问题——这是Rett综合征的病理生理学特征。在中枢神经系统中，IGF-1主要由神经元和神经胶质细胞产生，大脑中的IGF-1对正常发育过程以及损伤和疾病的应答都至关重要。Trofinetide已被证明可以抑制炎症细胞因子的产生，抑制小胶质细胞和星形胶质细胞的过度活化，并增加可与IGF-1受体结合的可用IGF-1的数量。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）AB Science公司公布AB8939的1期临床试验数据积极

6月29日，AB Science公司宣布，其针对复发或难治性AML的1期临床试验已完成第3阶段评估，该阶段主要测试AB8939与venetoclax的联合用药方案。

AB8939是一种具有双重作用机制的候选药物，可以通过破坏微管结构以及抑制ALDH1A1和ALDH2酶来靶向癌细胞。临床前研究显示，AB8939在携带TP53突变、MECOM重排及复杂核型等高危遗传特征的耐药细胞系中表现出显著活性，并且在动物模型中能够清除白血病干细胞，与venetoclax或阿扎胞苷联用时具有协同增效作用。

此次公布的结果显示，该组合耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性（DLT）或血液学毒性。在疗效方面，6名患者中有4名达到客观缓解，包括1名血液学未完全恢复的完全缓解和3名部分缓解，ORR为67%；其余2名患者病情稳定，DCR达到100%。

（2）艾伯维公司公布CD3/CD20双抗III期研究成功

6月29日，艾伯维宣布艾可瑞妥单抗（epcoritamab）治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的III期EPCORE DLBCL-4研究达到了主要终点。结果显示，艾可瑞妥单抗组患者的无进展生存期（PFS）显著延长。按照美国内和美国外的审查方法，艾可瑞妥单抗组患者的疾病进展和死亡风险分别降低了60%（HR=0.40，P<0.0001）和56%（HR=0.44，P<0.0001）。

艾可瑞妥单抗是Genmab利用其专有的DuoBody技术开发的一款IgG1双特异性抗体，可同时靶向T细胞上的CD3和B细胞上的CD20，诱导T细胞杀伤CD20+细胞。2020年6月，艾伯维与Genmab达成协议，共同开发和商业化包括该产品在内的3款双抗。2023年5月，艾可瑞妥单抗获得FDA加速批准上市，用于单药治疗接受过二线或多线系统治疗的复发或难治性DLBCL患者。2024年6月，FDA加速批准该药物用于单药治疗至少接受过两种系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者。

（3）百济神州公司公布BRUKINSA的III期临床试验数据积极

6月30日，BeOne Medicines宣布其BTK抑制剂 BRUKINSA（zanubrutinib）联合利妥昔单抗对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）一线治疗成人套细胞淋巴瘤（MCL）的Ⅲ期MANGROVE研究取得了积极的顶线结果。

MANGROVE（BGB-3111-306；NCT04002297）是一项全球性、随机、开放标签的Ⅲ期临床试验，旨在评估BRUKINSA联合利妥昔单抗对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗在既往未经治疗的MCL成人患者中的疗效。

预设的中期分析结果显示，该研究成功达到了PFS的主要终点。经IRC评估，与BR方案相比，BRUKINSA联合利妥昔单抗组患者的PFS获得了具有高度统计学意义和临床意义的显著改善。这种免化疗方案使患者的疾病进展或死亡风险显著降低了43%（HR=0.57；[95% CI, 0.43, 0.76]；p<0.0001）。虽然关键次要终点OS在本次分析时尚未成熟，但观察到了有利于BRUKINSA联合利妥昔单抗组的强烈趋势，OS将在最终分析中进行正式测试。

（4）Pasithea Therapeutics公布PAS-004的1期临床试验中期数据

6月30日，Pasithea Therapeutics公司公布了其大环MEK抑制剂PAS-004在针对MAPK通路驱动的晚期实体瘤患者的首次人体试验中的最新中期安全性和临床活性数据。该试验纳入了携带RAS、NF1或RAF突变的患者，包括既往接受BRAF/MEK抑制剂治疗失败的患者。截至2026年5月22日，试验共入组并给药34名患者（中位既往治疗线数为3线），涵盖难治性胰腺癌和卵巢癌等癌种。

结果显示，PAS-004表现出良好的耐受性，未出现剂量限制性毒性或因不良事件导致的停药；所有治疗相关不良事件均为1级或2级，未观察到心脏或视网膜治疗相关事件，皮疹和胃肠道毒性发生率较低。在疗效方面，有多名患者显示出持久的临床获益和肿瘤缩小，包括几位此前接受过MEK/BRAF抑制剂治疗的患者，他们已在研究中维持治疗超过六个月，还有两位患者在研究中维持治疗超过一年。文献报道中此类患者的中位无进展生存期（PFS）约5个月。药代动力学数据显示，该药物的半衰期约60小时，支持每日一次给药及向更高剂量水平的探索。

（5）Skyhawk Therapeutics公布SYK-0515的1/2期临床试验数据积极

6月30日，Skyhawk Therapeutics公司宣布，其在研药物SKY-0515用于治疗亨廷顿病（HD）的1/2期临床试验取得积极中期结果。

SKY-0515是一款口服小分子RNA剪接调节剂，基于公司自研的RNA剪接平台SKYSTAR开发，旨在同时降低亨廷顿蛋白（HTT）与PMS1蛋白水平，其中PMS1被认为是体细胞CAG重复扩增及HD病理过程中的重要驱动因素之一。

SKY-0515治疗12个月的数据显示，患者在综合统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）的四个子项（包括总功能能力（TFC）、总运动评分（TMS）、符号数字模态测试（SDMT）及Stroop词阅读测试（SWRT））中均表现出良好且一致的趋势；同时，医生与患者总体印象（CGI和PGI）疾病改善调查数据表明，12个月时没有医生或患者评估出疾病进展，所有受试者均实现了疾病稳定或病情改善。

（6）赛诺菲公司公布Nexviazyme的3期临床试验数据

6月30日，赛诺菲（Sanofi）宣布，Nexviazyme（avalglucosidase alfa）在3期临床试验Baby-COMET中取得积极结果：Nexviazyme达到主要终点，即既往未接受治疗、年龄在6个月及以下的婴儿期起病庞贝病（IOPD）儿科受试者在接受治疗52周时存活且无需有创通气的比例。此外，该研究达到所有次要终点，包括受试者在12个月和18个月龄时存活且无需有创通气的比例，以及治疗52周时其他疾病进展指标的数值改善。这些数据将支持在美国提交标签扩展申请，预计提交时间为2026年下半年。

Nexviazyme是一种酶替代疗法，正被评估作为IOPD的一种潜在治疗选择。

（7）默沙东终止一项针对阿尔茨海默病的II期临床研究

7月1日，默沙东在ClinicalTrials.gov更新了一项研究状态，终止了旗下小分子阿尔茨海默病候选药物 MK-1167 的一项II期临床试验（MK-1167-008）。默沙东向Fierce透露，终止原因是疗效不及预期，无法满足继续研发的标准，本次试验终止与药物安全性无关。

MK-1167现阶段无其他正在开展的临床研究。MK-1167来自默沙东的合作伙伴Neuphoria Therapeutics。双方最早于2014年建立合作关系，当时Neuphoria的总部设在澳大利亚，名为Bionomics。这家生物技术公司于2024年更名并迁至美国。2025年2月，默沙东启动MK-1167的这项II期临床试验，该研发节点触发1500万美元里程碑付款，成为Neuphoria去年为数不多的经营利好。

（8）Revolution Medicines公布RAS G12D抑制剂的1/2期临床试验数据积极

7月2日，Revolution Medicines公布了1/2期临床试验结果，这些试验评估了其口服RAS G12D选择性共价抑制剂zoldonrasib用于RAS G12D转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者的联合治疗方案。

RMC-GI-102是一项正在进行的1/2期试验，用于评估 zoldonrasib（1200 mg）每日一次联合研究者选择的标准化疗，用于既往未接受治疗的转移性RAS G12D PDAC患者。研究者选择的化疗方案包括改良FOLFIRINOX（mFFX）或吉西他滨联合白蛋白结合型紫杉醇（GnP）。在该试验中，zoldonrasib联合化疗显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。在mFFX人群中，客观缓解率（ORR）为82%（95% CI：60，95），疾病控制率（DCR）为96%（95% CI：77，100）；在GnP人群中，ORR为61%（95% CI：42，78），DCR为90%（95% CI：74，98）。

（9）Revolution Medicines公布RAS G12D抑制剂的1期临床试验数据积极

7月2日，Revolution Medicines公布了一项1期试验RMC-9805-001，用于评估 zoldonrasib（1200 mg）每日一次联合 daraxonrasib（300 mg）每日一次，用于携带RAS G12D突变的晚期实体瘤患者。

Zoldonrasib联合daraxonrasib在经治转移性PDAC患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。在二线（2L）队列（N=30）中，ORR为50%（95% CI：31，69），DCR为97%（95% CI：83，100）。2L队列的中位PFS为9.6个月（95% CI：7.1，不可估计），6个月无进展生存率为71%。2L队列的中位总生存期（OS）尚无法估计，6个月总生存率为89%。在三线及以上（3L+）队列（N=30）中，ORR为47%（95% CI：28，66），DCR为90%（95% CI：74，98）。3L+队列的中位PFS为7.6个月（95% CI：4.6，10.5），6个月无进展生存率为59%。3L+队列的中位OS为10.5个月（95% CI：6.7，不可估计），6个月总生存率为82%。

（10）罗氏公司公布KRAS G12 C抑制剂头对头III期研究成功

7月2日，罗氏宣布 Divarasib 治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的头对头III期研究（Krascendo 1）达到了主要终点和次要终点。

Divarasib 是罗氏自主研发的一款下一代口服KRAS G12C抑制剂，可选择性结合KRAS G12C蛋白，将其锁定在非活性（“关闭”）状态，从而关闭其肿瘤驱动信号。

Krascendo 1研究是一项随机、多中心、开放标签临床试验（n=338），旨在评估 Divarasib（每日1次）对比 Sotorasib（每日1次）或 Adagrasib（每日2次）治疗既往接受过治疗的KRAS G12C突变型NSCLC患者的有效性和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。结果显示，Divarasib 组患者的PFS和总生存期（OS）均实现了临床意义显著且统计学意义显著的改善效果。

同期事件：

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2. 2026年第27周06.29-07.05国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

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以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.06.29-2026.07.05) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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