报告时间：2025-09-30
股票代码：QURE
营业收入：10,530,000
营业毛利润：9,279,000
净利润：-161,885,000
生物医药全产业链数据服务平台
掌上数据
打开微信扫一扫
产品矩阵
摩熵数科产品矩阵
查看详情
{{ item.category }}
{{ product.info.desc }}
-
{{ listItem.name }}快速筛选药品，用摩熵药筛
微信扫一扫-立即使用
请输入关键词
历史搜索
热门搜索
- 恒瑞医药
- 司美格鲁肽
- GLP-1
uniQure NV核心数据概览
uniQure NV资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
全球11款AAV基因治疗药物全盘点：2026年4月，再生元Otarmeni开启“听觉修复”新时代前沿研究2026年4月23日，再生元（Regeneron）的AAV基因治疗药物Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）获得FDA批准上市，这标志着基因疗法实现了从“代谢病纠正”到“感官功能修复”的里程碑跨越。 全球范围内，自2012年首款AAV药物问世以来，已有11款产品陆续获批，覆盖从遗传性眼病、罕见神经系统疾病到血友病、肌肉疾病乃至听觉障碍等多种疾病领域。 然而，当前AAV领域依然面临“天价治疗费用、长期安全性存疑、产能瓶颈、支付体系不完善”四大核心挑战，而Otarmeni的上市，不仅预示着感官功能修复成为基因治疗的新蓝海，也通过其颠覆性的商业策略，推动行业重新定义价值与可及性的平衡。生物药知识云享2026-05-13327血友病 Regeneron Pharmaceuticals Inc 肌肉疾病
-
FDA专员辞职，UniQure和Replimune股价上涨，但前景仍不明朗研发注册政策近期，美国食品药品监督管理局（FDA）专员Marty Makary辞职的消息传出，导致UniQure和Replimune两家公司股价上涨。然而，Makary的离职可能对这两家公司影响不大，因为它们自FDA对它们进行严厉审查以来一直在努力前进。UniQure的股价在过去五天内上涨了23%，达到每股28.44美元。Replimune的股价也上涨了近29%，达到每股4.44美元。尽管如此，BMO资本市场警告称，即使没有Makary，Replimune的情况也不太可能改变。FDA已经两次拒绝了Replimune的晚期黑色素瘤药物RP1。此外，UniQure正在准备用于治疗亨廷顿病的基因疗法AMT-130的申请，但FDA要求进行一项模拟手术控制的第3期试验。分析师表示，尽管Makary的离职可能会在短期内给这些公司带来一些市场的好日子，但从长远来看，这可能会对生物制药行业产生更大的影响。Biospace2026-05-13475Replimune Group Inc uniQure NV
-
FDA 转向！uniQure 亨廷顿基因疗法上市迎转机？审批动态该疗法用于治疗复发/难治性 EB 病毒阳性移植后淋巴组织增生性疾病 （EBV+PTLD） ，目前美国尚无获批疗法。 今年 1 月，FDA 曾以单臂试验「不充分、结果无法解释」为由拒绝批准。 两家公司计划在原 Allele 研究基础上增加患者和延长随访后重新提交。医麦创新药2026-05-08182uniQure NV
-
uniQure计划于2026年第三季度提交AMT-130治疗亨廷顿病的营销授权申请研发注册政策uniQure公司宣布，已与英国药品和健康产品监管机构（MHRA）举行预先提交会议，并计划于2026年第三季度提交AMT-130治疗亨廷顿病的营销授权申请（MAA）。公司预计将基于正在进行的美洲和欧洲I/II期临床试验的三年数据分析提交MAA。此外，公司还获得了与美国食品药品监督管理局（FDA）的第二季度B型会议，预计将讨论AMT-130潜在III期试验的设计和四季度分析的计划统计分析方案。uniQure正在积极寻求国际市场的额外监管途径，以支持AMT-130在国际市场的潜在注册，并计划在2026年下半年提供进一步更新。Biospace2026-04-30389uniQure NV
-
UniQure计划在英国寻求Huntington病基因疗法AMT-130的审批研发注册政策UniQure在去年美国FDA的争议之后，制定了新的计划：前往英国寻求备受争议的Huntington病基因疗法AMT-130的审批。根据周四的一份新闻稿，UniQure计划在第三季度向英国药品和健康产品监管局（MHRA）提交这种一次性治疗，基于在美国和欧洲进行的1/2期临床试验的三年分析。数据显示，这种难以治疗的神经退行性疾病速度减缓了75%。尽管如此，美国FDA要求UniQure在寻求AMT-130的审批之前，必须进行一项安慰剂手术控制的3期研究。UniQure的CEO Matt Kapusta表示，他们对MHRA的积极反馈感到鼓舞，并计划在今年第三季度提交AMT-130的审批申请。同时，UniQure也在积极寻求国际市场的其他监管途径，并计划在2026年下半年提供更多更新。Biospace2026-04-30136uniQure NV
-
CGT的十字路口：新机遇，还是至暗时刻？前沿研究2026年3月6-7日 ，同写意将于上海举办 “体内CAR-T”会议交流 ，聚焦递送技术突破。 3月2日，uniQure宣布已收到FDA关于讨论亨廷顿病基因疗法AMT-130的最终会议纪要。 市场普遍认为 ， 其矛头直指AMT-130，这使得该疗法的最终命运愈发难测。同写意2026-03-04317uniQure NV
-
uniQure的监管困局研发注册政策最近，基因治疗公司uniQure其核心管线AMT-130的上市计划似乎已经失去了“速胜”的可能。 所谓“速胜”是指公司之前确实有推动产品上市，但是商业化情况不理想，AMT-130就成为了公司扭转公司困境的唯一希望。 FDA强烈建议公司进行一项前瞻性、随机、双盲、假手术对照研究。佰傲谷BioValley2026-03-03280uniQure NV
-
下跌33%！uniQure基因疗法还能批吗？审批动态3月2日，uniQure股价下跌约33%。 从2月25日以来，该公司股价已断崖式下跌超57%。 FDA认为，uniQure需要开展一项新的临床试验。研发客2026-03-03266uniQure NV
-
生物制药里程碑付款：资本博弈与行业进化的核心逻辑公司动态生物美元（Biodollars），有时也被称为生物估值（Biobucks），是大型制药企业与小型生物技术公司之间商业交易中常用的术语，用于描述交易潜在总价值（不含特许权使用费）。 作为生物制药合作的核心载体，研发与监管里程碑付款不仅是大小药企之间风险博弈的产物，更是过去数十年间，行业在资本成本变化、研发格局调整下的价值分配进化结果，其规模与结构的演变，勾勒出生物制药行业发展的底层逻辑。 里程碑付款是生物美元的核心构成 。TopCel拓弘生科2026-02-14343Bristol-Myers Squibb Co Novartis AG Xencor Inc
-
出现剂量限制性毒性，两个剂量组被停药招标采购在遭受FDA的变脸打击之后，老牌 基因治疗公司 uniQure 公布了其 治疗法布里病（Fabry） 基因疗法 AMT-191 的 I/IIa期临床最新数据。 就疗效来看，试验数据是十分积极的，所有患者（11名）均显示α-Gal A酶活性升高 ，其中 6名患者已停用酶替代疗法（ERT） 。 但该试验的中/ 高/剂量组因为出现剂量限制性毒性（ 肝酶升高 ）而被暂停给药。生物制药小编2026-02-13202uniQure NV
uniQure NV药物研发管线
药品名称
研发企业
靶点
治疗领域
适应症
研发进展
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
uniQure NV过评汇总分布
可直接点击跳转到数据库免费查看最新数据详细信息
uniQure NV研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
4D分子治疗公司（FDMT）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券8页910 -
瑞雷治疗公司（RLAY）：Relay Therapeutics （RLAY）：第46届全球医疗保健年会——关键要点
-
莫德纳公司（MRNA）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券7页1545
-
Ultragenyx制药公司（RARE）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券8页2668
-
渤健公司（BIIB）：第46届全球医疗保健会议——关键要点高华证券8页1685 -
安进公司（AMGN）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券8页1835 -
再生元制药公司（REGN）：第46届全球医疗保健会议——要点总结高华证券10页466
-
因塞特公司（INCY）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券8页2057
-
阿卡迪亚制药公司（ACAD）：第46届全球医疗保健年度会议——要点高华证券7页1422
-
顶峰治疗公司（SMMT）：Summit Therapeutics公司（SMMT）：第46届全球医疗保健年会——要点总结
uniQure NV融资信息
查看更多公布时间
企业名称
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情
2013-07-09
医药研发/制造
化学&生物药
未公开
Forbion Capital Partners
Forbion Capital Partners
Chiesi Pharmaceuticals
Chiesi Pharmaceuticals
Colle Capital
——
uniQure NV-数据概览
-
0个
申报临床
-
2个
临床
-
0个
申请上市
-
0个
批准上市
最新资讯
- ADA 2026年会头对头数据+SGLT2i心衰用药路径+二甲双胍新规一文全解
- 再生元免费送药Otarmeni背后：Dupixent攻克COPD、Eylea专利绞肉机与AAV基因疗法的商业棋局
- 翰森制药HS-10568上市申请获CDE受理！CaSR变构调节剂挑战西那卡塞，透析SHPT治疗迎新变局
- 2020《中国药典》电子版官网在线查询入口|中国药典检索🔍
- 赛诺菲III期折戟！Riliprubart难治性CIDP研究因疗效不足终止，补体C1s靶向再遇重大挑战
- 美国国防部再将药明康德列入军工企业名单，百济神州恒瑞医药同陷脱钩危机
- 清华系博睿康完成IPO辅导冲刺A股：脑机接口第一股估值40亿，NEO系统获全球首张注册证
- 石四药BD大爆发：6款产品横跨自免眼科降脂五大赛道，乌司奴单抗+改良新药能救大输液龙头吗？
- 国家卫健委十四部门联合发文：药品耗材价格治理再升级，中成药红黄标预警+不整改即撤网
- 中国创新药出海BD退货潮：奥布替尼二次出海、ADC双抗License-out千亿美元交易背后的残酷真相
推荐企业
uniQure NV全球新药研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
uniQure NV布局适应症
最新视频
-
解锁新药研发智能决策新路径
11549
2026-05-14
-
第三届DATA+ AI 医药市场与营销新常态研讨会
13563
2026-05-13
-
聚合物纳米胶束给药系统研发思路与实战案例
11728
2026-04-28
-
医药行业财税合规风暴下的生存法则
12598
2026-04-24
-
医药反腐合规：医疗回扣入刑
11694
2026-04-22
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
5708
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
热门企业
相关政策法规
购买咨询
400-9696-311 转1
问题咨询
400-9696-311 转2
商务合作
400-9696-311 转3
投诉及建议
400-9696-311 转4
关注摩熵医药公众号
随时查阅行业资讯
摩熵医药数据小程序
掌上数据查询系统
《互联网药品信息服务资格证》 证书号：（浙）-经营性-2021-0028
ICP备案号：蜀ICP备2021004927号-4
川公网安备51019002008863号
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
“坚决打赢禁毒人民战争”专栏 法律法规 | 美、墨、欧盟管制品种
友情链接: 摩熵医药 摩熵医药企业版 摩熵化学MolAid 晓材Matmole 摩熵医学MedXYZ 载体质粒 觅健肿瘤互助 动脉网 药物百科 中国医疗人才网 医药招商网