报告时间：2025-09-30
股票代码：QURE
营业收入：10,530,000
营业毛利润：9,279,000
净利润：-161,885,000
uniQure NV核心数据概览
uniQure NV资讯动态
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从全球网络协同到中国临床落地：2026 CSGCT大会释放CGT加速转化新势能临床研究释放中国临床与监管新势能，助力全球 CGT 加速转化。 中国细胞与基因治疗领域再度迎来年度顶级盛会。 2026 年 9 月 19 日至 20 日， 2026 中国细胞与基因治疗（ CSGCT ）大会在北京中关村国家自主创新示范区展示交易中心举行。动脉网-最新2026-10-131109中国人民解放军总医院 杭州嘉因生物科技有限公司 北京清华长庚医院
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临床失败，股价暴跌37%财报业绩亨廷顿病基因治疗赛道，又一次被推入统计显著性与临床意义之间的拉锯。 uniQure 公布 AMT-130 （ ifezuntirgene inilparvovec ） I/II 期最新数据后，市场先给出冷酷反应： 高剂量组24个月主要终点cUHDRS疾病进展减缓44%，却未跨过显著性门槛（p=0.144），股价应声暴跌37%。 48 个月随访中，高剂量组在总功能能力（ TFC ）上的疾病进展减缓 61% ， p=0.008 ，且呈现清晰剂量依赖性，与 36 个月约 60% 的减缓趋势高度一致。细胞基因研究圈2026-09-30103uniQure NV
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暴跌，uniQure基因疗法4年数据疗效大幅降低临床研究uniQure公布亨廷顿病在研基因疗法AMT-130（ifezuntirgene inilparvovec）正在进行的I/II期研究最新数据，显示疾病进展持续减缓。 ~ 在12名高剂量患者随访至48个月时，cUHDRS和TFC均持续显示出具有临床意义的疾病进展减缓，并呈现明确的剂量依赖性反应；主要终点cUHDRS显示疾病进展减缓44%（无统计学显著性，p=0.144），TFC显示疾病进展减缓61%（名义p=0.008）~。 ~ 反映全部15名高剂量患者的最新数据显示，在36个月时对cUHDRS和TFC均产生显著治疗效果，该时间点是已提交BLA和确证性研究的监管锚定时间点；新分析显示，基于cUHDRS的疾病进展减缓80%（名义p=0.005），基于TFC的减缓67%（名义p=0.011）~。华创新药2026-09-29169uniQure NV
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UniQure基因疗法Huntington病数据不及预期，股价暴跌近40%研发注册政策UniQure公司公布的Huntington病基因疗法四年期数据不如预期，导致其股价在周二开盘后暴跌近40%。数据显示，接受最高剂量AMT-130（也称为ifezuntirgene inilparvovec）的12名患者在48个月后疾病进展减缓了44%，与自然病史对照组相比没有显著差异。这一结果低于UniQure在2025年9月报告的75%的三年期疾病进展减缓。尽管如此，UniQure的执行团队对基因疗法持积极态度，并期待FDA对其提交的生物制品许可申请（BLA）的回复。在投资者电话会议上，公司强调总功能能力（TFC）是衡量亨廷顿病患者生活质量的重要指标。此外，UniQure还分享了所有15名高剂量患者的三年期数据，显示在cUHDRS和TFC上都有“显著的治疗效果”。Biospace2026-09-29341uniQure NV
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uniQure公布ifezuntirgene inilparvovec治疗亨廷顿病新数据研发注册政策uniQure公司近日公布了ifezuntirgene inilparvovec治疗亨廷顿病的新数据。在48个月时，该药物在cUHDRS和TFC两项指标上均显示出对疾病进展的减缓作用，其中cUHDRS指标显示疾病进展减缓44%（非显著性p=0.144），TFC指标显示疾病进展减缓61%（名义p=0.008）。36个月的数据分析也显示出显著的治疗效果，基于cUHDRS的疾病进展减缓80%（名义p=0.005），基于TFC的疾病进展减缓67%（名义p=0.011）。这些数据对于目前尚未有批准的治疗方案的亨廷顿病患者具有重要意义。Biospace2026-09-29248uniQure NV
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uniQure向FDA提交亨廷顿病基因疗法生物制品许可申请研发注册政策生物技术公司uniQure在经过数月的监管审查后，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其亨廷顿病基因疗法的生物制品许可申请，并同时在英国申请了AMT-130的审批。uniQure首席执行官Matt Kapusta表示，公司对FDA在推进监管科学以应对该疾病紧迫性的领导作用以及英国药品和健康产品监管局（MHRA）在英国推进罕见病治疗方面的承诺表示感激。uniQure请求FDA对BLA提交进行优先审查，如果获得批准，AMT-130的审查周期将缩短至六个月。根据Phase 1/2试验三年的数据，AMT-130显示出对亨廷顿病这种不可治疗的神经退行性疾病有75%的减缓效果。尽管监管过程中遭遇了一些挑战，但uniQure现在预计在第三季度提交亨廷顿病基因疗法的申请，并有望获得加速审批。Biospace2026-09-02155uniQure NV
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uniQure将于2026年7月29日公布第二季度财务报告并举行电话会议医投速递uniQure N.V.，一家领先的基因治疗公司，专注于为严重医疗需求的患者提供变革性疗法，将于2026年7月29日市场开盘前公布2026年第二季度的财务报告。公司管理层将在东部时间上午8:30举行电话会议。该活动将在uniQure的网站https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations的“活动与演示”部分进行网络直播，并在活动结束后存档90天。希望参与问答环节的分析师应通过拨打（646）307-1963或免费拨打（800）715-9871，并输入会议ID 5075555来接入现场通话。若要加入电话会议，请在开始前15分钟加入。uniQure致力于实现基因治疗的承诺——单次治疗可能具有治愈效果。uniQure的基因治疗药物获得批准用于治疗血友病B，这一基于十多年研究和临床试验的历史性成就，在基因组医学领域取得了重大里程碑，并为患有血友病的患者开辟了新的治疗方法。uniQure目前正在推进一系列专有的基因治疗药物，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病和其他严重疾病。Biospace2026-07-22308血友病 uniQure NV
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uniQure启动1.5亿美元股票发行，推进基因疗法研发医药投融资uniQure公司宣布启动1.5亿美元的股票公开发行，并计划向部分投资者提供购买普通股的预先融资认股权证。此次发行还包括授予承销商30天内额外购买最多2250万美元普通股的期权。uniQure的基因疗法在治疗严重医疗需求患者方面取得了重大进展，特别是其在血友病B型治疗方面的突破，标志着基因组医学领域的一个重要里程碑。uniQure目前正推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病等严重疾病。此外，uniQure提醒投资者，本新闻稿中包含基于当前市场条件和预期发行结果的前瞻性陈述，实际结果可能与预期存在差异。GlobeNewswire2026-06-23446血友病 uniQure NV
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FDA对罕见病疗法监管态度反转，REGENXBIO和uniQure获得加速审批机会研发注册政策美国食品药品监督管理局（FDA）对罕见病疗法的监管态度出现反转，对REGENXBIO和uniQure等生物技术公司近期被拒绝或延迟的罕见病疗法表示支持。REGENXBIO的基因疗法Hunter综合征基因疗法在2月份被FDA拒绝后，现在将重新提交审批。FDA在对其RGX-121的完整回复信中提到，对REGENXBIO在其注册研究中使用的资格标准以及该公司使用的外部控制存在“不确定性”，并表示这些控制“缺乏与试验参与者的可比性”。FDA建议公司使用“适当的未治疗控制”。现在，该机构承认现有的NAVSUNLI [RGX-121]临床数据足以考虑加速审批途径，并且公司不需要招募额外患者或进行额外研究，包括FDA之前建议的纳入未治疗对照组。REGENXBIO表示，这一最新转变是在其2月份拒绝的申诉过程中进行的“最近的一次合作讨论”之后发生的。这些最新举措标志着FDA在现任代理FDA专员Kyle Diamantas的“看护模式”下，对罕见病更加灵活的趋势。Biospace2026-06-22559罕见病 uniQure NV REGENXBIO Inc
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uniQure推进慢性癫痫新药研究，同时积极准备亨廷顿病基因疗法申请研发注册政策uniQure公司正在推进其针对慢性癫痫的新药研究，该研究药物AMT-260在Phase 1/2a GenTLE试验中显示出降低癫痫发作频率的潜力。试验结果显示，低剂量组中的六名患者中，三名患者在接受四到六个月的随访期间，癫痫发作减少了79%至100%。尽管数据来自小规模的非盲研究，但分析师认为这是uniQure和AMT-260的积极开端。同时，uniQure也在积极准备其亨廷顿病基因疗法AMT-130的生物制品许可申请，该申请预计将在第三季度提交。FDA已同意接受uniQure的加速生物制品许可申请，尽管该公司在开发过程中遇到了监管挑战。Biospace2026-06-22372癫痫 uniQure NV
uniQure NV药物研发管线
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uniQure NV研究报告
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4D分子治疗公司（FDMT）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券8页910 -
瑞雷治疗公司（RLAY）：Relay Therapeutics （RLAY）：第46届全球医疗保健年会——关键要点
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莫德纳公司（MRNA）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券7页1545
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安进公司（AMGN）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券8页1835 -
Ultragenyx制药公司（RARE）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券8页2668
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渤健公司（BIIB）：第46届全球医疗保健会议——关键要点高华证券8页1685 -
再生元制药公司（REGN）：第46届全球医疗保健会议——要点总结高华证券10页466
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因塞特公司（INCY）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券8页2057
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阿卡迪亚制药公司（ACAD）：第46届全球医疗保健年度会议——要点高华证券7页1422
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顶峰治疗公司（SMMT）：Summit Therapeutics公司（SMMT）：第46届全球医疗保健年会——要点总结
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uniQure NV-数据概览
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7个
临床
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1个
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0个
批准上市
uniQure NV布局靶点
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uniQure NV全球新药研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
uniQure NV布局适应症
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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