SMN1核心数据概览
SMN1资讯动态
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医药洞见2026年7月全球在研新药月报显示：国内251款新药获批临床（环比增106款），抗肿瘤/免疫药占63%，剂型以注射剂、片剂为主；7款新药上市。全球36款获孤儿药/突破性/快速通道认定；艾伯维、恒瑞、百济神州等III期数据积极。月报覆盖政策、申报、临床TOP20、研发进展及BD交易，助业界把握动态。摩熵医药2026-08-103866HER2 石药集团有限公司 脊髓性肌萎缩症 -
医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.06.29-2026.07.05期间全球创新药进展密集：多款重磅药物获批或申报上市，如第一三共和阿斯利康的HER2 ADC Enhertu获欧盟批准用于泛肿瘤治疗，恒瑞医药瑞康曲妥珠单抗、默克尼罗司他等在华申报上市。临床数据方面，艾伯维艾可瑞妥单抗、百济神州BTK抑制剂、赛诺菲庞贝病疗法等3期试验成功，Revolution Medicines的KRAS G12D抑制剂联合化疗在胰腺癌展现高缓解率，默沙东MK-1167因疗效不足终止。摩熵医药2026-07-088342Merck Sharp & Dohme Ltd REVOLUTION Medicines Inc 瑞康曲妥珠单抗 -
诺华重磅基因疗法在欧盟获批新适应症审批动态7 月 2 日，诺华宣布，欧盟委员会已批准 Itvisma （onasemnogene abeparvovec） 用于治疗携带 SMN1 基因双等位突变的 2 岁及以上儿童、青少年和成人 5q 脊髓性肌萎缩症 （SMA） 患者。 新闻稿指出，这是 欧盟目前唯一获批用于治疗此类 SMA 患者的基因替代疗法 。 SMA 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由 SMN1 基因突变或缺失引起。医药时间2026-07-02554Novartis AG 脊髓性肌萎缩症 SMN1
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一针实现长效治疗！这款基因疗法正式获欧盟上市批准审批动态7月2日，诺华宣布 欧盟委员会（EC）已批准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）上市，用于治疗携带生存运动神经元 1（SMN1）基因双等位基因突变的 2 岁及以上儿童、青少年和成人 5q 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。 此次获批后，Itvisma 成为欧盟目前唯一可覆盖广泛 SMA 患者人群的基因替代疗法。 SMA是一种严重的罕见遗传性神经肌肉疾病，属于常染色体隐性遗传病。罕见病信息网2026-07-02243脊髓性肌萎缩症 OAV-101注射液 SMN1
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诺华基因治疗产品获批上市审批动态Itvisma是一种基于腺相关病毒 9 （AAV9） 的基因替代疗法，也是目前欧盟唯一获批用于这一广泛 SMA人群的基因替代疗法。 该药物通过单次鞘内注射提供功能性人类 SMN1 基因的拷贝，旨在从基因层面解决SMA的根本原因，从而通过持续表达 SMN 蛋白来改善患者的运动功能。 安全性方面，Itvisma最常见的副作用包括上呼吸道感染、发热、呕吐、头痛和肝酶升高。医麦创新药2026-07-02223Novartis AG 脊髓性肌萎缩症 SMN1
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2026下半年8款重磅新药冲刺上市，多赛道迎变局审批动态2026年上半年的中国新药审批节奏明显加快。 根据NMPA公开信息统计， 上半年获批上市的新药超过30个 ，适应症横跨实体瘤、血液肿瘤、自身免疫性疾病与罕见病等多个治疗领域。 进入下半年，一批在审评管线中蓄势已久的重磅品种即将陆续落地。新康界2026-06-30381实体瘤 血液肿瘤 偌考奇拜单抗
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中国产基因治疗发布突破性临床数据临床研究在 2026 年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，全球基因治疗领域权威、被誉为“现代基因治疗之父”的 Jude Samulski 教授 ，因在基因治疗领域的奠基工作被授予Founders Award，并发表题为《Development of the next generation of AAV vector for spinal muscular atrophy》的主题演讲，介绍了由 中南大学湘雅医院彭镜教授团队主导、鼐济医药开发 的新一代脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物 NKG001 的阶段性临床研究结果，首次展示了 “静脉联合鞘内（IV+IT）双路径给药”策略在 SMA 治疗中的显著疗效与安全性优势 ，证明在基因治疗药物的开发过程中，除了传统的药物载体优化方法，临床给药途径的创新也是立竿见影的优化路径，引发国际基因治疗领域广泛关注。 SMA是一种严重、进行性且可致命的罕见神经肌肉疾病，主要由 SMN1 基因缺失或突变导致运动神经元持续退化。 目前诺华Zolgensma在2019年获批上市，是唯一一款商业化的SMA基因治疗，每剂210万美元。Medaverse2026-05-20370Novartis AG 脊髓性肌萎缩症 SMN1
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迪拜医院成为全球首个提供成人脊髓性肌萎缩基因疗法的医疗机构研发注册政策迪拜的Medcare Royal Speciality Hospital（MRSH）成为全球首个在美国以外的地区为成人脊髓性肌萎缩（SMA）患者提供新批准的鞘内基因疗法Itvisma的医院。该疗法最近为一名22岁的埃及患者进行了治疗，该患者18个月大时被诊断出患有SMA，并大部分时间坐在轮椅上。去年，Medcare也成为全球首家为一名四岁的国际SMA患者提供Itvisma疗法的医疗机构。SMA是一种罕见的神经肌肉疾病，会导致肌肉逐渐无力并失去活动能力，影响运动、呼吸和吞咽。在此之前，SMA的基因疗法进展主要限于两岁以下的儿童。现在，Medcare为两岁以上的患者提供新批准的基因疗法。Medcare医院和医疗中心集团首席执行官Shanila Laiju博士表示，相信扩大SMA成人治疗可以改变中东乃至全球数千人的生命。Medcare引入Itvisma疗法，巩固了其在治疗老年SMA患者方面的先锋作用，这一作用得到了诺华的认可。全球范围内，SMA影响每10000个新生儿中的1个，而杜氏肌营养不良症（DMD）影响全球30万名男孩。截至目前，Medcare已为来自中东、亚洲和欧洲的190多名SMA和20名DMD患者进行治Businesswire2026-04-28306Novartis AG 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 脊髓性肌萎缩症
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.04.20-2026.04.26期间全球TOP10创新药研发进展中，默沙东、罗氏、和黄医药等多家公司有新药获批优先审评或申请上市，涉及肌层浸润性膀胱癌、红斑狼疮等多个适应症。TOP10积极/失败临床结果方面，阿斯利康、诺和诺德等公司公布了慢性阻塞性肺病、镰状细胞病等适应症的3期积极数据。摩熵医药2026-04-2810018AstraZeneca PLC Merck Sharp & Dohme Ltd 上海和黄药业有限公司 -
GEMMABio的GB221基因疗法获得美国FDA罕见儿科疾病指定研发注册政策GEMMABio公司宣布，其下一代基因疗法GB221在SMA1（脊髓性肌萎缩症1型）的临床试验中已开始给药。GB221是一种通过脑室内注射直接递送到脑脊液中的基因疗法。该疗法旨在表达一个功能性的、密码子优化的SMN1基因，以减少过度表达相关的毒性和感觉神经毒性。该临床试验将评估2周至12个月以下儿童参与者的安全性、耐受性和疗效。GEMMABio首席执行官James M. Wilson表示，他们感谢勇敢接受SMA1基因疗法的儿童和家庭。此外，美国FDA已授予GB221罕见儿科疾病指定（RPDD），如果GB221在临床试验完成后符合罕见儿科疾病产品申请的标准并获得美国FDA的批准，GEMMABio将有权获得优先审评券（PRV）。PRNewswire2026-02-26605SMN1
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2026年7月全球在研新药月报摩熵咨询34页20 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.29-2026.07.05）摩熵咨询28页11 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.04.20-2026.04.26）摩熵咨询18页2829 -
2026年2月全球在研新药月报摩熵咨询31页1084
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.02.02-2026.02.08）摩熵咨询26页1175
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2025年8月全球在研新药月报摩熵咨询32页2919
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.08.25-2025.08.31）摩熵咨询24页1858
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2025年7月全球在研新药月报摩熵咨询38页211
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.07.14-2025.07.20）摩熵咨询24页934
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太平洋医药日报：诺华基因治疗药物Zolgensma在华拟纳入优先审评太平洋证券3页280
SMN1-品种竞争格局
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申报临床
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8个
临床
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0个
申请上市
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1个
批准上市
SMN1全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11