CTR20251902
进行中（招募完成）
GC-101腺相关病毒注射液
治疗用生物制品
GC-101腺相关病毒注射液
2025-05-16
CXSL2200400
2型脊髓性肌萎缩症
评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验
评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验
100176
主要目的：评价GC101治疗2型SMA的有效性。 关键次要目的：评价GC101治疗2型SMA的有效性。 次要目的：评价GC101治疗2型SMA的有效性、安全性和药代动力学（PK）特征。
平行分组
Ⅲ期
随机化
开放
/
国内试验
国内: 50 ；
国内: 登记人暂未填写该信息；
2025-06-12
/
否
1.年龄≥2岁，≤12岁，男女不限；2.通过临床表型及基因检测明确诊断为2型5q-SMA患者；3.筛选前持续接受规律诺西那生钠治疗1年以上的患者；4.筛选前2个月内未接受过利司扑兰治疗，且在入组后12个月内无接受利司扑兰治疗计划的患者；5.筛选时能独坐但不能独走（参考WHO-MGRS运动里程碑量表独坐及独走定义），且HFMSE评分≥10分；6.患者和/或患者的监护人能够理解且愿意遵守试验方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书；
请登录查看1.筛选时血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:50者；2.入组前2个月内接受过诺西那生钠治疗的患者；3.经评估合并有影响研究结果解读或受试者安全的医学疾病者，包括但不限于各种原因导致的器官功能障碍、急性感染性疾病、原发性/获得性免疫缺陷病、严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、糖尿病、已知的癫痫、脑膜炎、惊厥或抽搐史或有精神病家族史；脑脊液循环障碍者等；4.各种原因导致的严重肝脏损伤/肝功能不全的患者，包括但不限于丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥3倍正常值上限（ULN）；总胆红素（TBil）≥1.5倍正常值上限（ULN）等；5.研究者评估存在糖皮质激素应用禁忌者，如严重高血压、糖尿病、全身性感染性疾病、真菌感染、青光眼、骨质疏松、胃溃疡、结核病等；6.存在腰椎穿刺术或鞘内注射治疗禁忌症者；7.经评估存在任何影响运动功能评估的医学疾病者，如严重的脊柱侧弯、严重关节挛缩畸形、计划在试验期间进行脊柱矫正手术、严重骨质疏松或合并骨折病史者等；8.乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、丙型肝炎病毒（HCV）抗体或梅毒螺旋体抗体阳性者；9.接种疫苗与给药间隔＜2周者；10.既往使用过基因治疗药物或筛选前3个月内参加过任何临床试验者；11.研究者认为不适合参加本研究者；
请登录查看中国人民解放军总医院第七医学中心
100700
中国人民解放军总医院第七医学中心的其他临床试验
- 高清非放大内镜与放大内镜筛查早期胃癌的随机对照研究
- RDGT-101注射液侧脑室注射治疗黏多糖贮积症3B型（MPS ⅢB）的安全性和有效性探索单臂、开放、单中心、单一剂量临床研究
- VACAG方案治疗老年高危MDS和急性髓系白血病多中心对照临床研究
- GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病新生儿患者安全性、耐受性及疗效的单臂、开放临床试验
- 探索提高可拆卸线磁控胶囊内镜对早期食管癌诊断性能的新方法
- 远程机器人用于妇科恶性肿瘤手术安全性、有效性的多中心、单盲、随机对照研究
- 吞服胶囊内镜后短时禁水对口腔-十二指肠转运时间的影响：一项随机、对照试验
- 一项评价注射用透明质酸钠复合溶液的有效性与安全性的前瞻性、多中心、随机、无治疗对照、评估者设盲、有效性临床试验
- 探索GC311注射液侧脑室注射治疗脑型X连锁肾上腺脑白质营养不良（CALD）的安全性和有效性研究
- 一项评价注射用透明质酸钠复合溶液的有效性与安全性的前瞻性、多中心、随机、无治疗对照、评估者设盲、优效性临床试验
- 一项评价注射用透明质酸钠凝胶的有效性与安全性的前瞻性、多中心、随机、 无治疗对照、评估者设盲、优效性临床试验
- 探讨粪便钙卫蛋白和乳铁蛋白在炎症性肠病患者内镜应答与内镜愈合预测中的价值
- 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验
- 子宫内膜微生物检测在IVF-ET中临床应用的有效性：一项单中心、前瞻性、真实世界临床研究
- 艾帕洛利托沃瑞利单抗联合化疗新辅助治疗局部晚期宫颈癌的疗效和安全性:多中心、随机、双盲、平行对照研究
- 重组人生长激素注射液在SGA合并矮身材儿童中疗效和安全性的真实世界研究
- 光声计算机断层成像用于新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）亚低温治疗的床旁监测研究
- 早产儿相关并发症风险预测模型的建立与评价
- 评价胸腹腔内窥镜手术系统（MP1000）远程妇科手术 安全性和有效性的临床试验
- 利用无创胚胎植入前遗传学检测技术进行胚胎优选的临床研究：一项多中心、前瞻性真实世界试验
北京锦篮基因科技有限公司的其他临床试验
- 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验的长期随访研究
- 评价GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的安全性、耐受性和疗效的多中心、开放、单次给药、剂量递增的Ⅰ/Ⅱ期临床试验
- 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验
- 评价GC304腺相关病毒注射液治疗伴有急性胰腺炎病史的原发性高甘油三酯血症患者的安全性和耐受性的I期临床试验
- 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验
- 评价GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性、耐受性及疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
- 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性、耐受性以及疗效研究
- 评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性、耐受性及初步疗效研究
- 评价GC101腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的安全性、耐受性及初步疗效的多中心、开放、单臂的Ⅰ/Ⅱa期临床试验
最新临床资讯
-
落地临床、抢滩院外，AI康复机器人下一步竞争拼什么？
动脉网-最新2026-08-29
-
再获国际权威学术认可！恒瑞创新药HRS-7535糖尿病肾病Ⅱ期临床研究发表于《柳叶刀》子刊
恒瑞医药2026-08-28
-
贵州百灵2026-08-28
-
癌度2026-08-28
-
UmabsDB2026-08-28
-
扬子江药业集团2026-08-28
-
医药观澜2026-08-28
-
金斯瑞生物2026-08-28
-
科凝生物 Pleryon2026-08-28
-
海创药业2026-08-28
GC-101腺相关病毒注射液相关临床试验
- 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验的长期随访研究
- 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验
- 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验
- 评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性、耐受性以及疗效研究
- 评价GC101腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的安全性、耐受性及初步疗效的多中心、开放、单臂的Ⅰ/Ⅱa期临床试验
- 评价GC101腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的安全性、耐受性及初步疗效的多中心、开放、单臂、单剂量递增的I/IIa期临床试验
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-08-30
-
2026-08-30
-
2026-08-30
-
摩熵咨询 20 8
-
摩熵咨询 34 36
-
摩熵咨询 20 5
-
颁布机构：四川省经济和信息化厅、中共四川省委军民融合发展委员会办公室、四川省教育厅、四川省科学技术厅、四川省人力资源和社会保障厅、四川省卫生健康委员会、四川省医疗保障局、四川省中医药管理局、四川省药品监督管理局 2026-08-04
-
颁布机构：国家医保局 2026-07-31
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-07-24
同适应症药物临床试验
医药市场洞察中心
医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测
-
医药市场销售数据分析 · 医院、实体药店、网上药店
-
市场竞争格局分析(靶点、药品类型、ATC大类)
市场动态
市场报告
政策法规
-
2026-08-31
-
2026-08-30
-
2026-08-29
-
摩熵咨询 35 45
-
摩熵咨询 28 45
-
摩熵咨询 34 23
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-08-10
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-05-29
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-05-29