【CTR20263191】评价GC801注射液在健康参与者中的I期临床试验

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基本信息

登记号

CTR20263191

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

GC-801注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

GC-801注射液

首次公示信息日的期

2026-09-01

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

2型脊髓型肌萎缩症基因治疗前AAV抗体降解用药

试验通俗题目

评价GC801注射液在健康参与者中的I期临床试验

试验专业题目

评价GC801注射液在健康参与者中的安全性、耐受性和药代动力学的单中心、随机、单盲、安慰剂对照、单次给药、剂量递增 Ⅰ 期临床试验

申办单位信息

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联系人邮编

100176

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临床试验信息

试验目的

主要目的评价GC801在健康参与者中单次静脉输注给药的安全性和耐受性，为II期推荐剂量（RP2D）提供依据。次要目的评价GC801的药代动力学特征；评价GC801的药效学特征和初步有效性，包括对血清总IgG及抗AAV 9中和及结合抗体滴度的影响及持续时间；评价GC801的免疫原性特征；探索GC801对多血清型AAV结合抗体滴度的影响及持续时间；探索IgG抗体裂解片段的产生及清除特征。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅰ期

随机化

盲法

单盲

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 40 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.筛选时年龄18~45岁（含边界值）的健康参与者（健康定义为详细询问病史及全面体格检查均未发现任何活动性或慢性疾病的证据），性别不限；2.筛选时体质指数（BMI）在18.0~28.0kg/m2之间（含边界值）；体重≥50 kg且≤100 kg；3.抗AAV9中和抗体滴度＞1:100；4.筛选时免疫球蛋白（IgG）水平在正常范围内；5.能够理解并自愿签署知情同意书，愿意遵守试验方案要求和访视流程；

排除标准

1.有原发性或继发性免疫缺陷病史或家族史（包括但不限于免疫球蛋白A缺乏等）；2.对链球菌或蛋白酶类药物过敏，对研究药物活性成分（重组免疫球蛋白G切割酶）或辅料（磷酸盐缓冲液和防止蛋白聚集的泊洛沙姆188）过敏，或有严重过敏反应/过敏性休克病史；3.入组前8周内出现严重感染（需系统性抗感染治疗）、住院治疗或功能明显受限/康复延长的医疗事件（包括重大手术、大出血、重症外伤等），或其他未完全恢复且可能干扰安全性评估的临床显著疾病；4.筛选时实验室检查（血液学、生化、凝血、尿液分析）异常有临床意义者；5.筛选时免疫学检查异常有临床意义者，包括：免疫球蛋白：IgA、IgM、IgE；补体水平：C3、C4；细胞因子：IL-6、IL-8、TNF-α、IFN-γ；淋巴细胞亚群：T、B、NK细胞计数及CD4/CD8比例；6.存在活动性病毒/细菌感染者，包括但不限于：传染病4项：包括乙型肝炎抗原、丙型肝炎抗体、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、梅毒血清特异性抗体； EBV（EB病毒）、CMV（巨细胞病毒）、HSV（单纯疱疹病毒）、VZV（带状疱疹病毒）IgM阳性，或经研究者判断存在活动性感染或感染再激活风险者；既往活动性结核未治愈者，或筛选时存在活动性结核或潜在结核感染风险者（包括IGRA［T-SPOT.TB］或GeneXpert检测阳性，或胸片提示肺结核感染者）；7.静状态下以下任一生命体征异常，平卧休息≥5分钟复测仍异常者：收缩压≥140 mmHg和/或舒张压≥90 mmHg 心率<50或> 100次/分呼吸频率<12或>20次/分耳温< 35.1 ℃或> 37.5℃；8.具有临床意义的心血管系统疾病史，或筛选期12导联心电图、心脏超声、心肌酶学及BNP（或NT-proBNP）任一项检查异常有临床意义者；9.入组前6个月内接受免疫抑制或免疫调节（如免疫球蛋白（IVIG）、糖皮质激素、利妥昔单抗、吗替麦考酚酯、环孢素等）治疗者，或试验期间有使用免疫抑制或免疫调节治疗计划者；10.入组前2个月内接种疫苗者，或试验期间有疫苗接种计划者；11.妊娠及哺乳期女性，或参与者及其伴侣不同意自筛选开始至试验药物给药后3个月内采取有效避孕措施，或参与者在该期间有捐精计划者；12.嗜烟者或筛选前3个月内每日平均吸烟量多于5支，或不同意在整个试验期间避免使用任何烟草类产品者；13.有酗酒史或筛选前6个月内经常饮酒者，即每周饮酒超过14个单位的酒精（1单位=360mL酒精含量为5%的啤酒或45mL酒精含量为40%的烈酒或150mL酒精含量为12%的葡萄酒）或在整个试验期间无法停止酒精摄入者，或酒精呼气试验结果大于0 mg/100 mL者；14.入组前3个月内失血或献血>400 mL者，或试验期间有献血计划者；15.筛选访视前3个月内参加过任何临床试验，或药物在相应5个半衰期内（以较长者为准），或试验期间有计划参加其他临床试验者；16.尿液药物筛查（吗啡、甲基安非他明、氯胺酮、二亚甲基双氧安非他明、四氢大麻酚酸）结果呈阳性者；17.其他任何研究者判断因医学、心理或依从性原因（如晕针、晕血史等）可能增加参与者风险、影响研究结果或影响完成试验能力的情况；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京潞河医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

101100

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