【CTR20241334】评价GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性、耐受性及疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究

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基本信息

登记号

CTR20241334

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

GC-301腺相关病毒注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

GC-301腺相关病毒注射液

首次公示信息日的期

2024-04-16

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

晚发型庞贝病

试验通俗题目

评价GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性、耐受性及疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究

试验专业题目

评价GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性、耐受性及疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究临床试验方案

申办单位信息

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联系人邮编

100176

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临床试验信息

试验目的

I期剂量递增研究主要目的：评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗晚发型庞贝病患者的安全性和耐受性。次要目的： 1.确定GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗晚发型庞贝病患者的II期临床试验推荐剂量（RP2D）； 2.评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射在晚发型庞贝病患者中的药代动力学（GC301载体基因组拷贝数）特征； 3.评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射在晚发型庞贝病患者中的免疫原性。 II期疗效观察研究主要目的：评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗晚发型庞贝病患者的疗效。次要目的： 1.评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射治疗晚发型庞贝病患者的安全性； 2.评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射在晚发型庞贝病患者中的药代动力学（GC301载体基因组拷贝数）特征； 3.评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射在晚发型庞贝病患者中的免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 33 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.年龄≥6岁，性别不限；2.患者在12个月龄后起病，根据GAA基因变异分析、GAA酶活性及临床表现或实验室检查确诊为晚发型庞贝病者；3.能够以直立位成功进行重复用力肺活量（FVC）测量，且直立位FVC占预计值百分比（FVC% pred）≥30%；4.6分钟步行测试行走距离至少40米（允许使用助行器、手杖或拐杖等辅助设备）；5.受试者或监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书；

排除标准

1.受试者患有有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率的其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况；2.需要有创呼吸机辅助通气或清醒坐立时需无创呼吸机辅助通气者；3.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、丙型肝炎病毒抗体、梅毒螺旋体抗体阳性或乙肝病毒表面抗原阳性者；4.既往存在糖皮质激素过敏病史者；5.研究者判断受试者存在糖皮质激素应用禁忌，如严重高血压、糖尿病、憩室炎、情绪不稳定和有精神病倾向、全身性真菌感染、青光眼、肝功能损害（庞贝病肌肉损伤所致酶学异常除外）、眼单纯性疱疹、骨质疏松、、结核病等；6.血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:100；7.参加过/正在参与其他的基因治疗临床试验者；8.妊娠或哺乳期女性；9.有生育能力的受试者在筛选至研究结束后6个月内有生育计划，不愿采取有效的物理避孕措施（如避孕套、子宫内节育器、避孕环、结扎、禁欲等；安全期避孕法不包含在内；不可使用避孕药）进行避孕（包括受试者伴侣）者；10.经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国人民解放军总医院第一医学中心

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100853

联系人通讯地址