【CTR20231428】评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性、耐受性以及疗效研究

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基本信息

登记号

CTR20231428

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

GC-101腺相关病毒注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

GC-101腺相关病毒注射液

首次公示信息日的期

2023-05-26

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

2型脊髓性肌萎缩症

试验通俗题目

评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性、耐受性以及疗效研究

试验专业题目

评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性、耐受性以及疗效的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮编

100176

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

I期（剂量爬坡）评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗2型SMA患者的安全性和耐受性。 II期（疗效观察）主要目的：评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗2型SMA患者的疗效。次要目的：评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗2型SMA患者的安全性、AAV病毒载量及免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 33 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2023-08-17

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.筛选时（签署知情同意书时），年龄≥2岁且≤12岁，性别不限；

排除标准

1.参加过或正在参加其他SMA药物临床试验；

2.给药前4个月内接受过诺西那生钠注射液治疗；3.给药前15天内接受过利司扑兰治疗；4.治疗前30天内经β2受体激动剂治疗者（沙丁胺醇吸入性给药除外）；5.筛选时血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:200；6.SMN2基因修饰突变（c.859G>C）为阳性；7.筛选期或基线期实验室检查异常，如：（1）肝功能障碍者，即丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥3倍正常值上限（ULN）；总胆红素（TBil）≥1.5倍正常值上限（ULN）；（2）肾功能损伤：血肌酐＞正常值；（3）血小板（PLT）＜正常值下限（LLN）；（4）尿常规：白细胞（WBC）＞5个/HP、尿蛋白(PRO)阳性、红细胞（RBC）＞3个/HP；（5）心功能：根据改良ROSS心力衰竭分级（婴幼儿）达到中度心衰标准、有恶性心律失常（（室颤、需要治疗的室速、室上速、房速房扑房颤、需要起搏治疗的传导阻滞和心动过缓）；8.筛选期根据中国儿童生长标准，低于同龄同性别儿童平均体重2个标准差（？X-2SD）或非口服喂养者（如经鼻饲喂养）；9.过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应者；10.存在脊椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症及严重的脊柱侧弯（Cobb角≥50度的脊柱侧凸）或存在严重关节挛缩畸形可能影响运动能力评估者、计划在观察期内进行脊柱矫正手术者；11.GC101鞘内注射治疗前2周患有活动性感染并需要接受全身用药治疗；

12.GC101鞘内注射治疗前4周患有严重上呼吸道或下呼吸道感染者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院;北京大学第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

102627;102627